Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

  • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).


    The EU Clinical Trials Register currently displays   43886   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7296   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2012-004434-42
    Sponsor's Protocol Code Number:BAY94-9027/15912
    National Competent Authority:Greece - EOF
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2016-02-10
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedGreece - EOF
    A.2EudraCT number2012-004434-42
    A.3Full title of the trial
    A multi-center, phase III, non-controlled, open-label trial to evaluate the pharmacokinetics,
    safety, and efficacy of BAY 94-9027 for prophylaxis and treatment of bleeding in previously
    treated children (age <12 years) with severe hemophilia A
    Μια πολυκεντρική, μη ελεγχόμενη μελέτη φάσης ΙΙΙ, ανοικτής επισήμανσης για την αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του BAY 94 9027 για την προφύλαξη και τη θεραπεία της αιμορραγίας σε παιδιά (ηλικίας <12 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία Α που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    A clinical trial investigating safety and efficacy of a long-acting factor VIII
    in children (age <12 years) with severe hemophila A
    Μια κλινική μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα μια μακράς δράσης του παράγοντα VIII σε παιδιά (ηλικίας <12 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία Α
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    PROTECT KIDS
    A.4.1Sponsor's protocol code numberBAY94-9027/15912
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Yes
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation PlanP/216/2012
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorBayer HealthCare AG
    B.1.3.4CountryGermany
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportBayer HealthCare AG
    B.4.2CountryGermany
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationBayer HealthCare AG
    B.5.2Functional name of contact pointBayer Clin. Trials Contact CTP Team
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressBayer Pharma AG, S102, Level 2, Room 156
    B.5.3.2Town/ cityBerlin
    B.5.3.3Post code13342
    B.5.3.4CountryGermany
    B.5.6E-mailclinical-trials-contact@bayerhealthcare.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/10/847
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameBAY 94-9027 (500 IU/vial)
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNDamoctocog alfa pegol
    D.3.9.2Current sponsor codeBAY 94-9027
    D.3.9.3Other descriptive namePEGylated B-domain deleted recombinant human antihemophilic Factor VIII
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB33061
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit IU/ml international unit(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number200
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 2
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/10/847
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameBAY 94-9027 (1000 IU/vial)
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNDamoctocog alfa pegol
    D.3.9.2Current sponsor codeBAY 94-9027
    D.3.9.3Other descriptive namePEGylated B-domain deleted recombinant human antihemophilic Factor VIII
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB33061
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit IU/ml international unit(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number400
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 3
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/10/847
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameBAY 94-9027 (3000 IU/vial)
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNDamoctocog alfa pegol
    D.3.9.2Current sponsor codeBAY 94-9027
    D.3.9.3Other descriptive namePEGylated B-domain deleted recombinant human antihemophilic Factor VIII
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB33061
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit IU/ml international unit(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number1200
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 4
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/10/847
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameBAY 94-9027 (250 IU/vial)
    D.3.4Pharmaceutical form Powder and solvent for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNDamoctocog alfa pegol
    D.3.9.2Current sponsor codeBAY 94-9027
    D.3.9.3Other descriptive namePEGylated B-domain deleted recombinant human antihemophilic Factor VIII
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB33061
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit IU/ml international unit(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number100
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    severe hemophilia A (<1% FVIII:C)
    Σοβαρή αιμορροφιλία A (τεκμηριωμένο επίπεδο παράγοντα VIII <1%)
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Hemophilia A is an X-linked congenital bleeding disorder causing frequent bleedings and recurrent spontaneous bleeds into the soft tissue and joints, leading to joint damage and severe disability.
    Αιμορροφιλία A - χρωμόσωμα Χ αιμορ. διαταραχή προκαλεί συχνές αιμορραγίες, επ. αυθόρμητες αιμορ. στους μαλακούς ιστούς,αρθρώσεις, με αποτέλεσμα την πρόκληση βλαβών στις αρθρώσεις και κινητική αδυναμία
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 18.1
    E.1.2Level SOC
    E.1.2Classification code 10010331
    E.1.2Term Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 18.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10060612
    E.1.2Term Hemophilia A
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    To evaluate pharmacokinetics, safety, and efficacy of BAY 94-9027 for prophylaxis and treatment of bleeding in previously treated patients with
    hemophilia A

    Expansion group (Part 2)
    To further evaluate safety of BAY 94-9027 for prophylaxis and treatment of bleeding in PTPs with hemophilia A below 6 years of age.
    Η αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του BAY 94-9027 ως προφυλακτική αγωγή και θεραπεία της αιμορραγίας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία (PTP).
    Ομάδα διεύρυνσης (Μέρος 2)
    Η περαιτέρω αξιολόγηση του BAY 94-9027 ως προφυλακτική αγωγή και θεραπεία της αιμορραγίας σε PTP με αιμορροφιλία A, ηλικίας κάτω των 6 ετών.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Primary endpoints:
    - Number of bleeding events during prophylactic treatment
    - Assessment of PK, including Cmax, incremental recovery, MRT, Apparent volume of
    distribution at steady state (Vss), half-life, area under the curve (AUC), and clearance, in
    at least 12 subjects in each age subgroup, with at least 4 pre-selected time points
    between pre-dose and 72 h post-infusion.
    - Response of acute bleeding events to treatment will be rated using a 4-point scale
    (poor, moderate, good, or excellent) by the subject/parent or by the treating physician
    if the subject is hospitalized

    Expansion group (Part 2)
    Primary endpoint: Characterization of the potential immune response.
    • Αριθμός αιμορραγικών επεισοδίων κατά τη διάρκεια της προφυλακτικής θεραπείας.
    • Αξιολόγηση της ΦΚ, συμπεριλαμβανομένης της Μέγιστης συγκέντρωσης (Cmax), του Μέσου χρόνου παραμονής (MRT), του Φαινόμενου όγκου κατανομής σε σταθερή κατάσταση (Vss), του χρόνου υποδιπλασιασμού, της περιοχής κάτω από την καμπύλη (AUC) και της κάθαρσης, σε τουλάχιστον 12 συμμετέχοντες από κάθε ηλικιακή υποομάδα, με τουλάχιστον 4 προεπιλεγμένα χρονικά σημεία, από το διάστημα πριν τη δοσοληψία έως και 72 ώρες μετά την έγχυση
    • Η ανταπόκριση των οξέων αιμορραγικών επεισοδίων στη θεραπεία θα βαθμολογείται χρησιμοποιώντας μια κλίμακα 4 σημείων (κακή, μέτρια, καλή ή εξαιρετική) από τον συμμετέχοντα/γονέα ή από τον θεράποντα ιατρό εάν ο συμμετέχων νοσηλεύεται

    Ομάδα διεύρυνσης (Μέρος 2)
    Πρωτεύον τελικό σημείο: Χαρακτηρισμός της πιθανής ανοσολογικής απόκρισης
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Male, age <12 years to be enrolled in 2 subgroups:
    - age 6 to <12 years
    - age < 6 years

    Subjects in the expansion group are to be <6 years of age.

    2. Severe hemophilia A defined as < 1% factor VIII concentration (FVIII:C) by measurement at the time of screening or from reliable prior documentation (eg, measurement in other clinical trials, results from approved clinical laboratory, or
    diagnostic genetic testing)

    3. > 50 ED with any FVIII concentrate(s) (plasma derived or recombinant)

    4. Willingness and ability of subjects and/or parents to complete training in the use of the
    EPD and to document infusions during the study

    5. Written informed consent by parent/legal representative. Assent should be sought from
    subjects, if appropriate
    Αγόρια ηλικίας <12 ετών, τα οποία θα ενταχθούν σε 2 υποομάδες:
    • ηλικίας 6 έως <12 ετών
    • ηλικίας <6 ετών
    Σημείωση: Οι συμμετέχοντες στην ομάδα διεύρυνσης θα είναι ηλικίας <6 ετών.
    2. Σοβαρή αιμορροφιλία A, η οποία ορίζεται ως συγκέντρωση του παράγοντα VIII (FVIII:C) <1% μέσω μέτρησης κατά τη διάρκεια του προκαταρκτικού ελέγχου ή από αξιόπιστη προηγούμενη πηγή τεκμηρίωσης (δηλ. μέτρηση σε άλλες κλινικές μελέτες, αποτελέσματα από εγκεκριμένο κλινικό εργαστήριο ή διαγνωστική γενετική δοκιμασία)
    3. >50 ED με οποιοδήποτε συμπύκνωμα(τα) FVIII (πλάσματος ή ανασυνδυασμένο)
    4. Προθυμία και ικανότητα των συμμετεχόντων ή/και των γονέων τους να ολοκληρώσουν τη σχετική εκπαίδευση στη χρήση του EPD και να καταγράφουν τις εγχύσεις κατά τη διάρκεια της μελέτης
    5. Γραπτή συγκατάθεση κατόπιν ενημέρωσης από τον γονέα / νόμιμο εκπρόσωπο. Θα πρέπει επίσης να εξασφαλίζεται και η σύμφωνη γνώμη των συμμετεχόντων, όπου αυτό ενδείκνυται
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Current evidence of inhibitor to FVIII measured using the Nijmegen-modified Bethesda assay (>0.6 BU/mL) at the time of screening (central laboratory). Subjects should not have received FVIII within 72 h prior to the collection of screening
    samples and should have had FVIII administered within the prior 2-3 weeks.

    2. History or presence of Factor VIII inhibitors. Inhibitor to FVIII is defined as a titer
    >0.6 BU/mL or clinical history suggestive of inhibitor requiring modification of treatment. (Subjects with a maximum historical titer of <1.0 BU on no more than 1 occasion with the classical Bethesda assay but at least 3 subsequent negative results [<0.6 BU] are eligible.)

    3. Any other inherited or acquired bleeding disorder in addition to hemophilia A

    4. Platelet count < 100,000/mm3

    5. Creatinine > 2x upper limit of normal

    6. Aspartate aminotransferase (AST) or Alanine aminotransferase (ALT) > 5x upper
    limit of normal

    7. Known hypersensitivity to the drug substance, or any of its components (eg, mouse or
    hamster protein)

    8. The subject is currently participating in another investigational drug study, or has participated in a clinical study involving an investigational drug within 30 days of study entry. Subjects who are currently participating in an investigational study in
    which they are treated with a currently marketed FVIII concentrate are not excluded. Subjects currently treated with BAY 81-8973 may continue treatment with the product
    up to the start of Visit 1.

    9. Any individual who is receiving chemotherapy, immune modulatory drugs other than anti-retroviral chemotherapy, or chronic use of oral or intravenous (IV) corticosteroids (> 14 days) within the last 3 months.

    10. The subject is identified by the investigator as being unable or unwilling to perform study procedures.

    11. Previous assignment to treatment during this study.

    1. Τρέχουσες ενδείξεις παρουσίας αναστολέων του FVIII, οι οποίοι έχουν μετρηθεί με την τροποποιημένη κατά Nijmegen ανάλυση Bethesda (>0,6 BU/mL) κατά τη διάρκεια του προκαταρκτικού ελέγχου (κεντρικό εργαστήριο). Οι ασθενείς δεν πρέπει να έχουν λάβει FVIII εντός 72 ωρών πριν από τη συλλογή των δειγμάτων προκαταρκτικού ελέγχου και πρέπει να τους έχει χορηγηθεί FVIII εντός των προηγούμενων 2-3 εβδομάδων.
    2. Ιστορικό παρουσίας αναστολέων του παράγοντα VIII. Το κριτήριο αυτό ορίζεται ως τίτλος >0,6 BU/mL ή κλινικό ιστορικό που υποδεικνύει παρουσία αναστολέων που οδήγησε σε τροποποίηση της θεραπείας. (Οι συμμετέχοντες με μέγιστο τίτλο <1,0 BU σε έως και 1 περίσταση στο ιστορικό τους, με τη συμβατική ανάλυση Bethesda, αλλά τουλάχιστον 3 μεταγενέστερα αρνητικά αποτελέσματα [<0,6 BU] είναι κατάλληλοι.)
    3. Οποιαδήποτε άλλη κληρονομική ή επίκτητη αιμορραγική διαταραχή επιπλέον της αιμορροφιλίας A
    4. Αριθμός αιμοπεταλίων <100.000/mm3
    5. Κρεατινίνη >2x το ανώτερο όριο του φυσιολογικού
    6. Ασπαρτική αμινοτρανσφεράση (AST) ή αλανινική αμινοτρανσφεράση (ALT) >5x το ανώτερο όριο του φυσιολογικού
    7. Γνωστή υπερευαισθησία στη φαρμακευτική ουσία ή οποιοδήποτε από τα συστατικά της (π.χ. πρωτεΐνη ποντικού ή χάμστερ)
    8. Ο ασθενής συμμετέχει επί του παρόντος σε μια άλλη μελέτη ερευνητικού φαρμάκου ή έχει συμμετάσχει σε μια κλινική μελέτη με ερευνητικό φάρμακο εντός 30 ημερών από την είσοδό του στη μελέτη. Οι ασθενείς που συμμετέχουν επί του παρόντος σε μια ερευνητική μελέτη, στην οποία λαμβάνουν ένα συμπύκνωμα FVIII που κυκλοφορεί ήδη στην αγορά, δεν αποκλείονται. Οι ασθενείς που λαμβάνουν επί του παρόντος θεραπεία με BAY 81-8973 μπορούν να συνεχίσουν τη θεραπεία τους με το προϊόν έως και την έναρξη της Επίσκεψης 1.
    9. Κάθε άτομο που έχει λάβει χημειοθεραπεία, ανοσορυθμιστικά φάρμακα εκτός της αντιρετροϊκής χημειοθεραπείας ή έχουν πραγματοποιήσει χρόνια χρήση από στόματος ή ενδοφλέβιων (ΕΦ) κορτικοστεροειδών (>14 ημέρες) εντός των τελευταίων 3 μηνών.
    10. Εάν ο ερευνητής κρίνει ότι ο ασθενής δεν έχει τη δυνατότητα ή την προθυμία να εκτελέσει τις διαδικασίες της μελέτης.
    11. Προηγούμενη κατανομή σε θεραπεία κατά τη διάρκεια αυτής της μελέτης.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Primary endpoints:
    - Number of bleeding events during prophylactic treatment
    - Assessment of PK, including Cmax, incremental recovery, MRT, Apparent volume of
    distribution at steady state (Vss), half-life, area under the curve (AUC), and clearance, in
    at least 12 subjects in each age subgroup, with at least 4 pre-selected time points
    between pre-dose and 72 h post-infusion.
    - Response of acute bleeding events to treatment will be rated using a 4-point scale
    (poor, moderate, good, or excellent) by the subject/parent or by the treating physician
    if the subject is hospitalized

    Expansion group (Part 2)
    Primary endpoint: Characterization of the potential immune response.
    • Αριθμός αιμορραγικών επεισοδίων κατά τη διάρκεια της προφυλακτικής θεραπείας.
    • Αξιολόγηση της ΦΚ, συμπεριλαμβανομένης της Μέγιστης συγκέντρωσης (Cmax), του Μέσου χρόνου παραμονής (MRT), του Φαινόμενου όγκου κατανομής σε σταθερή κατάσταση (Vss), του χρόνου υποδιπλασιασμού, της περιοχής κάτω από την καμπύλη (AUC) και της κάθαρσης, σε τουλάχιστον 12 συμμετέχοντες από κάθε ηλικιακή υποομάδα, με τουλάχιστον 4 προεπιλεγμένα χρονικά σημεία, από το διάστημα πριν τη δοσοληψία έως και 72 ώρες μετά την έγχυση
    • Η ανταπόκριση των οξέων αιμορραγικών επεισοδίων στη θεραπεία θα βαθμολογείται χρησιμοποιώντας μια κλίμακα 4 σημείων (κακή, μέτρια, καλή ή εξαιρετική) από τον συμμετέχοντα/γονέα ή από τον θεράποντα ιατρό εάν ο συμμετέχων νοσηλεύεται

    Ομάδα διεύρυνσης (Μέρος 2)
    Πρωτεύον Τελικό Σημείο: Χαρακτηρισμός της πιθανής ανοσολογικής απόκρισης
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    - Number of bleedings: at the end of treatment visit
    - Assessment of PK values: at the PK visit
    - Response to treatment of acute bleedings: end of treatment visit
    - Αριθμός αιμορραγικών επεισοδίων: στην τελική επίσκεψη θεραπείας
    - Αξιολόγηση ΦΚ: στην επίσκεψη ΦΚ
    - Ανταπόκριση στην θεραπεία οξειών αιμορραγιών
    E.5.2Secondary end point(s)
    - Inhibitor development after 10-15 and 50 ED
    - Assess incremental recovery in all subjects
    - Safety and tolerability assessments
    • Ανάπτυξη αναστολέων μετά από 10-15 και 50 ED
    • Αυξητική ανάκτηση σε όλους τους συμμετέχοντες
    • Αξιολογήσεις ασφάλειας και ανεκτικότητας
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    - Inhibitor development: after 10-15 and after 50 ED of each subject
    - Safety and tolerability assessments: at the end of treatment visit and FU visit
    • Ανάπτυξη αναστολέων μετά από 10-15 και 50 ED του κάθε ασθενούς
    • Αξιολογήσεις ασφάλειας και ανεκτικότητας: στην τελική επίσκεψη θεραπείας και επίσκεψη παρακολούθησης
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis Yes
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned No
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned1
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA30
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Argentina
    Canada
    Dominican Republic
    European Union
    Israel
    New Zealand
    Puerto Rico
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    End of the trial is the last visit (follow-up phone call 1-2 weeks after end of treatment) of the last subject undergoing study.
    Τέλος της μελέτης είναι η τελική επίσκεψη (τηλεφωνική επικοινωνία παρακολούθησης 1-2 εβδομάδες μετά το τέλος της θεραπείας) του τελευταίου ασθενούς που έχει υποβληθεί στη μελέτη.
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years4
    E.8.9.1In the Member State concerned months3
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years5
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 60
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Yes
    F.1.1.4.1Number of subjects for this age range: 5
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 55
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) No
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female No
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Minors below 12 years of age.
    Παιδιά κάτω των 12 ετών
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state2
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 37
    F.4.2.2In the whole clinical trial 60
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    At the end of the main study, all participants who have completed a minimum of 50 ED and at
    least 6 months in the study will be offered the option of participation in an extension study.
    Participation in the extension study will allow continuation of treatment for at least 50
    additional ED (minimum total 100 ED) or until marketing authorization of the drug.
    Στο τέλος της κύριας μελέτης, όλοι οι συμμετέχοντες που έχουν ολοκληρώσει τουλάχιστον 50 ED και τουλάχιστον 6 μήνες στη μελέτη, θα έχουν τη δυνατότητα να λάβουν μέρος σε μια μελέτη επέκτασης.
    Η μελέτη επέκτασης προβλέπει τη συνέχιση της θεραπείας για τουλάχιστον 50 επιπλέον ED (ελάχιστο σύνολο 100 ED) ή έως την εξασφάλιση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στη αγορά.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2016-02-11
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2016-01-26
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2020-02-19
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

    European Medicines Agency © 1995-2024 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    EMA HMA