Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2012-005845-19
Sponsor's Protocol Code Number:	FIBHGM-ECNC001-2013(EC11-095)
National Competent Authority:	Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2013-06-10
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Spain - AEMPS

A.2

EudraCT number

2012-005845-19

A.3

Full title of the trial

Transmyocardial Autologous injection of mononuclear Bone-marrow derived stem cells in infants with HYpoplastic left ventricle syndrome: the TABHY study

Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico. El estudio TABHY

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Transmyocardial Autologous injection of mononuclear Bone-marrow derived stem cells in infants with HYpoplastic left ventricle syndrome

Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

estudio TABHY

A.4.1

Sponsor's protocol code number

FIBHGM-ECNC001-2013(EC11-095)

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón
B.1.3.4	Country	Spain
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	Ministry of Health(Spain)
B.4.2	Country	Spain
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón
B.5.2	Functional name of contact point	ucaicec
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	C/ Doctor Esquerdo,46
B.5.3.2	Town/ city	Madrid
B.5.3.3	Post code	28007
B.5.3.4	Country	Spain
B.5.6	E-mail	ucaicec@fibhgm.org

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Células mononucleares troncales autólogas de Médula ósea no expandidas
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Intracardiac use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Células mononucleares troncales autólogas de Médula ósea no expandidas
D.3.9.3	Other descriptive name	Fracción mononuclear prodecente de médula osea autóloga
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	IU international unit(s)
D.3.10.2	Concentration type	up to
D.3.10.3	Concentration number	500000000
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	Yes
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Hypoplastic left ventricle syndrome

Síndrome del ventrículo Izquierdo hipoplásico

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Hypoplastic left ventricle syndrome

Síndrome del ventrículo Izquierdo hipoplásico

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16]

MedDRA Classification

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Estudiar la factibilidad y seguridad de la administración intramiocárdica de células madre durante la cirugía de Glenn o Fontan en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico

E.2.2

Secondary objectives of the trial

Estudiar el efecto de esta terapia celular en la evolución de los parámetros de función ventricular sistólica y diastólica

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

Firma del consentimiento informado escrito
? Los pacientes y/o sus representantes legales autorizados ( padres o tutores) deberán otorgar un consentimiento informado escrito y deberán ser capaces de leer y comprender el mismo.
Población del estudio
? Niños o niñas menores de 18 años con síndrome de ventrículo izquierdo hipoplásico
? Supervivientes al nacimiento a la cirugía paliativa de Norwood o sus variantes
? Tener programada cirugía de Glenn o de Fontan

E.4

Principal exclusion criteria

Excepciones respecto al sexo y situación reproductora
? Mujeres jovenes en edad fértil .
Excepciones respecto a la enfermedad de referencia
? Historia de taquicardia ventricular sostenida ó fibrilación ventricular
Anamnesis y enfermedades concomitantes
? Presentar déficit neurológicos graves tras la cirugía de Norwood
Datos analíticos y datos obtenidos en la exploración física
? Presentar algún trastorno de coagulación grave
? Presentar alguna enfermedad hematológica grave
Terapias y/o medicamentos prohibidos
? Participación previa en otro ensayo clinico con farmacos o productos celulares
Otros criterios de exclusión
? Cualquier otra afección clínica o terapia previa que, en opinión del investigador, haría que el enfermo no fuese apto para participar en el estudio o no pudiera cumplir con los requisitos de posología.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, durante los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen
- muerte
- taquicardia ventricular sostenida/fibrilación ventricular
- empeoramiento de la insuficiencia cardíaca definida como cambio en la clase funcional ( medida por escala NYHA o Ross según practica clinica, siempre con el mismo método)
- infarto de miocardio
- taponamiento cardíaco, que precise intervención (puncion percutanea, ventana u otras) para su evacuación
- cirugía cardíaca no programada, sobe el plan habitual de Glenn o Fontan
- infección sistémica en el primer mes tras la inyección

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, en los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen muerte, taquic. ventricular sostenida/fibrilación ventricular, empeoramiento de la I. Cardiaca definida como cambio en la clase funcional, Inf. de miocardio, taponamiento cardíaco, que precise intervención para su evacuación, cirugía cardíaca no programada, sobre el plan habitual de Glenn o Fontan, infección sistémica en el primer mes tras la inyección. Se realizará un seguimiento de seguridad a largo plazo recogiendo datos acerca de eventos ocurridos a los 6 meses del procedimiento, al año y a los dos años buscando infecciones, neoplasias etc mediante la H. clínica y Expl. física. De los 2 primeros años la cirugía se realizará una analítica completa, Eco-abdominal y RMN cardiaca.

E.5.2

Secondary end point(s)

- Estimación de la función ventricular sistólica y diastólica por ecocardiografía
- Mediante modo M en paraesternal eje largo : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la fracción de acortamiento y de eyección.
- Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo.
- Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV (tricuspide= TAD)
- Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica ( tricuspide= TAPSE).
- Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global
- La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses.
- Determinación de biomarcadores de disfunción ventricular (BNP) basalmente, al alta hospitalaria, y a los 6 meses.

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Estimación de la función sistólica y diastólica por ecocardiografía.
Mediante modo M : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la FE.
Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo.
Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV.
Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica.
Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global. La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses.
Determinación de BNP basalmente, al alta y a los 6 meses.

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

Yes

E.6.13.1

Other scope of the trial description

Feasibility study

estudio de factibilidad

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

Yes

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

Yes

E.7.1.3.1

Other trial type description

feasibility

factibilidad

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

Yes

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LVLS

UVUP

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

Yes

F.1.1

Number of subjects for this age range:

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

Yes

F.1.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

F.1.3

Elderly (>=65 years)

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Yes

F.3.3.6.1

Details of subjects incapable of giving consent

Children

Niños

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

NONE

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2013-10-15

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2013-03-06

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Ongoing

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
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