E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Patients with active incomplete microscopic colitis |
Pacientai sergantys aktyviu nevisišku mikroskopiniu kolitu |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Patients with active incomplete microscopic colitis |
Pacientai sergantys aktyviu nevisišku mikroskopiniu kolitu |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 19.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10056979 |
E.1.2 | Term | Colitis microscopic |
E.1.2 | System Organ Class | 10017947 - Gastrointestinal disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The primary objective of the trial is to demonstrate efficacy of budesonide for induction of remission in patients with active incomplete microscopic colitis |
Pirminis tyrimo tikslas įrodyti budezonido veiksmingumą sukeliant aktyvaus nevisiško mikroskopinio kolito remisiją |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
The second objective of the trial is to study the maintenance of remission after end of treatment and the safety, tolerability of budesonide granules in patients with incomplete microscopic colitis |
Antrinis tyrimo tikslas yra ištirti remisijos palaikymą po gydymo pabaigos, budezonido granulių saugumą ir toleravimą, pacientams sergantiems nevisišku mikroskopiniu kolitu
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Signed informed consent 2. Man or woman between 18 and 80 years of age 3. Histologically established diagnosis of incomplete microscopic colitis 4. History of chronic non-bloody, watery diarrhoea for at least 4 weeks 5. Clinically active disease
|
1. Pasirašytas informuoto asmens sutikimas 2. Vyrai ir moterys nuo 18 iki 80 metų amžiaus 3. Histologiškai nustatyta nevisiško mikroskopinio kolito diagnozė 4. Mažiausiai 4 savaites trukęs lėtinis, bekraujis, vandeningas viduriavimas 5. Kliniškai aktyvi liga
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Other significant abnormalities in colonoscopy that may have been the cause of diarrhoea except for colonic diverticulosis and non-dysplastic polyps < 2 cm, 2. Infectious cause of diarrhoea (local routine stool samples, Clostridium difficile included) or history of infectious diarrhoea within the last 3 months prior inclusion or local intestinal infection, 3. Clinical suspicion of drug-induced diarrhoea, 4. Prior and present MC (i.e., all histological criteria for collagenous colitis or lymphocytic colitis fulfilled), 5. History of bowel resection (except appendectomy, haemorrhoidectomy and endoscopic removal of polyps), 6. Radiation therapy of the abdominal or pelvic region, 7. Positive antibody titres for celiac disease (tGT IgA + serum IgA), or any known history of celiac disease, 8. Untreated active thyroid dysfunction, 9. Any severe concomitant cardiovascular, renal, endocrine, or psychiatric disorder reducing life expectancy, 10. Abnormal hepatic function (ALT or ALP > 2.5 x upper limit of normal [ULN]), liver cirrhosis, or portal hypertension, 11. Tuberculosis, hypertension, diabetes mellitus, osteoporosis, peptic ulcer disease, glaucoma, cataract, or infection if careful medical monitoring is not ensured, 12. History of colorectal cancer, 13. History of cancer (other than colorectal) in the last 5 years, 14. Therapy with immunomodulators (e.g., azathioprine, 6-mercaptopurine, or methotrexate) within 3 months prior to baseline, 15. Treatment with budesonide or other steroids within 4 weeks prior to baseline, 16. Treatment with antibiotics within 4 weeks prior to baseline, 17. Treatment with anti-diarrhoeal drugs (e.g., loperamide, ispaghula, codeine, and opium), cholestyramine, bulking agents, spasmolytics, bismuth, and probiotics within 2 weeks prior to baseline, 18. Known intolerance/hypersensitivity/resistance to the trial drug or drugs of similar chemical structure or pharmacological profile, 19. Current or intended pregnancy or breast-feeding, 20. Doubt about the patient’s cooperation, e.g. because of addiction to alcohol or drugs, 21. Participation in another clinical trial within the last 30 days, simultaneous participation in another clinical trial, or previous participation in this trial, 22. Live vaccination within the last 4 weeks before the baseline visit, 23. Diagnosis of chickenpox, herpes zoster or measles within the last 3 months before the baseline visit. |
1. Kiti reikšmingi kolonoskopijos rezultatų pakitimai, kurie galėtų būti viduriavimo priežastis, išskyrus storosios žarnos divertikuliozę ir nedisplastiškus polipus < 2 cm 2. Infekcinė viduriavimo priežastis (vietiniai įprasti išmatų mėginiai, įskaitant Clostridium difficile), infekcinis viduriavimas per 3 mėnesius prieš įtraukimą į tyrimą arba vietinė žarnyno infekcija 3. Vaistų sukelto viduriavimo klinikinis įtarimas 4. Buvusi arba esama Krono liga (t. y. atitinka visus histologinius kolageninio kolito ar limfocitinio kolito kriterijus) 5. Buvusi žarnų rezekcija (išskyrus apendektomiją, hemoroidektomiją ir endoskopinį polipų šalinimą), 6. Pilvo ar dubens srities spindulinis gydymas 7. Celiakijos teigiamų antikūnų titrai (tGT IgA + serumo IgA) ar bet kuri žinoma celiakijos liga 8. Negydytas aktyvus skydliaukės funkcijos sutrikimas 9. Bet kokia sunki lydimoji širdies ir kraujagyslių, inkstų, endokrininė arba psichinė liga, mažinanti gyvenimo trukmę 10. Sutrikusi kepenų funkcija (ALT arba ALP > 2,5 kartus didesnė už viršutinę normos ribą [VNR]), kepenų cirozė arba portinė hipertenzija 11. Tuberkuliozė, hipertenzija, cukrinis diabetas, osteoporozė, opaligė, glaukoma, katarakta arba infekcija, jeigu neužtikrinamas kruopštus medicininis stebėjimas 12. Buvęs storosios arba tiesiosios žarnos vėžys 13. Buvęs vėžys (ne storosios arba tiesiosios žarnos) per pastaruosius 5 metus 14. Gydymas imunomoduliatoriais (pvz., azatioprinu, 6-merkaptopurinu ar metotreksatu) 3 mėnesius prieš pradinį lygį 15. Gydymas budezonidu ar kitais steroidais 4 savaites prieš pradinį lygį 16. Gydymas antibiotikais 4 savaites prieš pradinį lygį 17. Gydymas vaistais nuo viduriavimo (pvz., loperamidu, ispagula, kodeinu ir opiumu), cholestiraminu, apimtį didinančiais preparatais ir spazmolitikais, bismutu ar probiotikais 2 savaites prieš pradinį lygį 18. Žinomas netoleravimas, padidėjęs jautrumas arba atsparumas tiriamajam vaistui ar panašios cheminės struktūros ar panašių farmakologinių savybių vaistams 19. Esamas arba planuojamas nėštumas ar žindymas 20. Abejonės dėl paciento bendradarbiavimo, pvz., jei piktnaudžiaujama alkoholiu ar vartojami narkotikai 21. Dalyvavimas kitame klinikiniame tyrime per pastarąsias 30 dienų, dalyvavimas kitame klinikiniame tyrime tuo pačiu metu ar dalyvavimas šiame tyrime anksčiau 22. Vakcinacija gyvais skiepais per 4 savaites iki pradinio vizito, 23. Diagnozuota tymai, vėjaraupiai ar juostine pūslelinė per pastaruosius 3 mėnesius iki pradinio vizito |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Rate of clinical remission at final/withdrawal visit |
Klinikinės remisijos dažnis per galutinį/nutraukimo vizitą |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
After 8 weeks of treatment |
Po 8 savaičių gydymo |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Double-blind phase: • Rate of clinical remission • Time to remission • Change in total number of stools • Change in number of days with abdominal pain • Change in number of days with bloating • Changes in histological signs • Rate of histological remission/improvement • Physician’s Global Assessment (PGA) • Short Health Scale (SHS)
Follow-up phase: • Rate of responders maintaining clinical remission • Rate of patients with relapse • Time to relapse |
Dvigubo kodavimo fazė: • Klinikinės remisijos dažnis • Remisijos laikas • Bendras tuštinimųsi skaičiaus pasikeitimas • Dienų, kai skaudėjo pilvą, skaičiaus pasikeitimas • Dienų, kurias pūtė pilvą, skaičius pasikeitimas • Histologinių požymių pokyčiai • Histologinės remisijos dažnis/pagerėjimas • Gydytojo bendras vertinimas (PGA) • Trumpoji sveikatos skalė (SHS)
Stebėjimo fazė: • Santykis pacientų, išlaikiusių klinikinę remisiją • Pacientų, kuriems per FU1 ir FU2 vizitus nustatytas atkrytis, skaičius • Laikas iki atkryčio
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Each visit, if not otherwise defined |
Kiekvienas vizitas, jei neapibrėžta kitaip |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 40 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |