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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43861   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7284   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2013-003433-15
    Sponsor's Protocol Code Number:1255401
    National Competent Authority:France - ANSM
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2015-09-28
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
    A.2EudraCT number2013-003433-15
    A.3Full title of the trial
    Effets du L-ThreoDOPS à long terme (3 mois) sur l’hypotension orthostatique et certains symptômes non moteurs dans l’atrophie multisystématisée (AMS) : étude comparative avec tirage au sort versus placebo
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Effets du L-ThreoDOPS à long terme sur l’hypotension orthostatique et certains symptômes non moteurs dans l’atrophie multisystématisée
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    DOPS-AMS
    A.4.1Sponsor's protocol code number1255401
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorCHU de Toulouse
    B.1.3.4CountryFrance
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportPHRC
    B.4.2CountryFrance
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationCHU de Toulouse
    B.5.2Functional name of contact pointDelphine VERNET
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Address2 rue viguerie
    B.5.3.2Town/ citytoulouse
    B.5.3.3Post code31059
    B.5.3.4CountryFrance
    B.5.4Telephone number0561777216
    B.5.5Fax number0561778411
    B.5.6E-mailvernet.d@chu-toulouse.fr
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationFrance
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameDroxidopa
    D.3.4Pharmaceutical form Capsule
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboCapsule
    D.8.4Route of administration of the placeboOral use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    l’atrophie multisystématisée (AMS)
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    maladie neurologique due à une perte de neurones (atrophie) dans plusieurs régions du cerveau
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10]
    MedDRA Classification
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    évaluer l’effet du L-Threo DOPS sur les symptômes d’HO (évalués par la partie I du questionnaire sur les symptômes de l’HO (OHQ) chez les patients atteints d’AMS (probable ou possible – de type cérébelleux (C) ou parkinsonien (P)) après 12 semaines de suivi dont 8 semaines à dose maximale tolérée.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Evaluer et comparer l’effet du L-ThreoDOPS sur les symptômes d’HO, évalués d’une part par la partie I du questionnaire OHQ (l’OHSA) après 4 et 8 semaines et d’autre part par l’item 1 de l’OHSA, chez les patients atteints d’AMS après 4, 8 et 12 semaines de suivi
    Evaluer l’effet du L-ThreoDOPS sur la mesure de la pression sanguine artérielle couchée et debout chez les patients atteints d’AMS après 4, 8 et 12 semaines de suivi
    Evaluer l’effet du L-Threo DOPS sur les symptômes moteurs chez les patients atteints d’AMS après 12 semaines de suivi
    Evaluer l’effet du L-ThreoDOPS sur la fatigue après 4, 8 et 12 semaines et suivi ; et sur la dépression chez les patients atteints d’AMS après 12 semaines de suivi
    Evaluer l’effet du L-ThreoDOPS sur l’ensemble des symptômes dysautonomiques (COMPASS) chez les patients atteints d’AMS après 4,8 et 12 semaines de suivi
    Déterminer le profil de sécurité de fortes doses du L-ThreoDOPS chez les patients atteints d’AMS.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Patients âgés de 30 à 80 ans, atteints d’AMS possible ou probable qu’il s’agisse d’AMS-P ou AMS-C. Nous avons choisi d’inclure les 2 phénotypes principaux de la maladie (forme parkinsonienne et cérébelleuse) car l’effet du médicament sur l’HO constitue l’objectif principal de l’étude et que l’HO s’avère un symptôme de dysautonomie commun aux 2 formes « P » et « C » de la maladie.
    Patients présentant des symptômes cliniques d’HO (score d’au moins 3 à un des items de la partie I de l’échelle d’HO (OHQ)) pour recruter une cohorte de patients présentant des symptômes d’HO suffisamment marqués pour pouvoir être améliorés par le traitement.
    Patients présentant une HO démontrée manométriquement (définition par consensus d’au moins 20 mm Hg pour la systolique et/ou 10 mm Hg pour la diastolique au cours des 3 min passées en position debout).
    Agés de 40 à 80 ans, capables de marcher 10 m y compris avec une aide, capables de remplir les questionnaires d’évaluation avec ou sans aide et ne présentant pas de troubles importants de la déglutition.
    Stabilité des traitements à visée symptomatique du syndrome parkinsonien, de la dysautonomie et de la dépression depuis au moins 4 semaines.
    E.4Principal exclusion criteria
    La présence de l’un des critères suivants exclura le sujet de l’étude :
    - Troubles cognitifs ne permettant pas une participation à l’étude évalués par un MMSE <24/30.
    - Utilisation concomitante de médicaments vasoconstricteurs autres que la midodrine. Les patients prenant ces médicaments devront les arrêter au moins 3 jours ou 7 demi-vies avant la visite de baseline et durant toute la durée de l’étude.
    - Utilisation concomitante de midodrine à plus de 3 comprimés par jour (7,5 mg)
    - L’association à la midodrine pourra être conservée à une dose stable ne dépassant pas 3cp (7,5 mg)/jour après vérification des antécédents CV Utilisation concomitante de médicaments antihypertenseurs diurnes.
    - Changement de doses ou de type de médicaments antiparkinsoniens dans les 4 semaines qui précèdent la visite de baseline.
    - Changement de dose ou de type des autres médicaments antidépresseurs dans les 4 semaines qui précèdent la visite de baseline.
    - Changement de dose de tramadol dans les 4 semaines qui précèdent la visite de baseline.
    - Alcoolisme et toxicomanie actives
    - Glaucome à angle fermé.
    - Hypertension sévère (pression systolique > à 180 mm Hg et diastolique > à 110 mm Hg) mesurée en position couchée sur 3 mesures
    - Trouble du rythme cardiaque non contrôlé.
    - Antécédent d’infarctus du myocarde dans les 2 ans.
    - Angor instable.
    - Insuffisance cardiaque (classe III ou IV-NYHA).
    - Conditions gastro-intestinales qui selon l’investigateur peuvent compromettre l’absorption du médicament.
    - Traitement actuel parDroxidopa.
    - Patient recevant d’autres médicaments à l’essai ou ayant reçu un médicament à l’essai dans les 30 jours ou 7 demi-vies plasmatiques d’élimination qui précèdent la baseline.
    - Toutes conditions cliniques ou résultats biologiques qui selon l’investigateur pourraient faire courir un risque au patient ou compromettre sa participation à l’étude.
    - Femme enceinte ou allaitant.
    - Femme en âge de procréer n’utilisant pas au moins une méthode de contraception.
    - Homme sexuellement actif où la partenaire est en âge de procréer et n’utilise pas au moins une méthode de contraception.
    - Contre-indications administratives (non affiliation au régime de la Sécuriré Sociale).
    - Patient sous un régime de protection des majeurs.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Variation par rapport au baseline du score moyen de la partie I de l’échelle OHQ (OHQSA) à 12 semaines de suivi.
    Le choix de se concentrer sur la partie I sous-score « symptômes » de l’échelle, à l’exclusion de la partie II « activités de la vie quotidienne » se justifie par le fait que chez des patients atteints d’HO, la partie II dépend de nombreux autres facteurs que l’HO, comme par exemple l’ataxie cérébelleuse ou l’akinésie parkinsonienne, risquant de diminuer la sensibilité de l’échelle à la mesure d’un effet noradrénergique sur l’HO.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    12 semaines de suivi.
    E.5.2Secondary end point(s)
    - Variation par rapport au baseline du score moyen de la partie I de l’échelle OHQSA à 4 et 8 semaines de suivi (pour juger de la stabilité de l’effet dans le temps).
    - Variation par rapport au baseline du score moyen de l’item 1 de l’OHSA à 4, 8 et 12 semaines de suivi.
    - Variation par rapport au baseline du score global de de l’échelle OHQ à 4,8 et 12 semaines de suivi (comprenant la partie I relative aux symptômes et la partie II relative au retentissement sur la vie quotidienne).
    - Variation de la chute de la PSA systolique après 3 min d’orthostatisme à 4, 8 et 12 semaines de suivi.
    - Variation de la chute de la PSA diastolique après 3 min d’orthostatisme à 4, 8 et 12 semaines de suivi.
    - Variation à 12 semaines par rapport au baseline des valeurs de la somme de scores UMSARS I et II (pour juger de l’effet global du médicament sur les scores moteur et non moteur de la maladie).
    - Variation par rapport au baseline du score moyen de l’échelle COMPASS (échelle de dysautonomie) à 4, 8 et 12 semaines de suivi (pour compléter l’étude des effets du produit sur les symptômes dysautonomiques cardiovasculaires et non cardiovasculaires).
    - Variation à 4, 8 et 12 semaines par rapport à la baseline du score moyen de fatigue à l’aide de l’échelle de la Parkinson Fatigue Scale (Brown et al, 2005)
    - Variation à 12 semaines par rapport à la baseline du score moyen de l’échelle de dépression de Beck (recommandations de la MDS Clinical Rating Scale Taskforce chez le parkinsonien).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    4,8 et 12 semaines de suivi
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety No
    E.6.5Efficacy No
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned Yes
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned No
    E.8.5The trial involves multiple Member States No
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    fin de participatuion du dernier patient
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 90
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 18
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations No
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state108
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Les modalités de prise en charge médicales en fin d’étude seront pas modifiées.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2013-10-17
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2013-09-19
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2019-10-28
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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