E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
SYMPTOMATIC HHD PATIENTS |
PAZIENTI SINTOMATICI PER MALATTIA DI HAILEY-HAILEY |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
EROSIONS, BULLAE, SCARS IN DIFFERENT PART OF THE SKIN |
EROSIONI, BOLLE E CROSTE IN VARIE PARTI DELLA CUTE |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 16.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10019029 |
E.1.2 | Term | Hailey-Hailey disease |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004850 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
REDUCE AND IMPROVE SYMPTOMS IN HHD PATIENTS |
L’obiettivo primario dello studio è di stabilire se l’afamelanotide può ridurre o eliminare i sintomi in pazienti affetti da HHD. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
IMPROVE QUALITY OF LIFE
REDUCE SEVERITY OF SYMPTOMS
EVALUATE SAFETY OF AFAMELANOTIDE |
Gli obiettivi secondari sono:
- Migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da HHD
- Ridurre la severità dei sintomi in pazienti affetti da HHD
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità degli impianti di Afamelanotide
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
MALE AND FEMALE WITH A CLINICAL/HISTOLOGICAL/GENETIC DIAGNOSIS OF HHD
AN AREA INDEX SCORE >2
AGE FROM 18 TO 80 YEARS
SIGNED CONSENT FORM |
- Soggetti di sesso maschile o femminile con sintomi caratteristici di HHD con una diagnosi clinica / istologica e geneticamente confermata di HHD.
- Avere una diagnosi clinicamente confermata, stabile (senza remissione recente documentata entro 30 giorni prima della visita di screening) con Area Index Score che dovrà essere > 2.
- Età dai 18 anni a 80 anni al momento del consenso.
- In grado di comprendere e firmare il modulo di consenso informato scritto.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
ALLERGY TO AFAMELANOTIDE
HISTORY OF MELANOMA, BOWEN DISEASE, SQUAMOUS CELL CARCINOMA
PREGNANCY
NOT USE OF CONTRACTCEPTIVE |
- Allergia all’afamelanotide o il polimero contenente l'impianto o lidocaina o altri anestetici locali da utilizzare durante la somministrazione del farmaco in studio
- Storia personale di melanoma o di sindrome del nevo displastico.
- La malattia di Bowen corrente, carcinoma basocellulare, il carcinoma a cellule squamose, o altre lesioni cutanee maligne o pre-maligne.
- Femmina che è incinta (confermata da test di gravidanza β-HCG positivo prima del basale) o in allattamento.
- Le donne in età fertile (pre-menopausa, non chirurgicamente sterili) e gli uomini in grado di avere figli (la cui partner è potenzialmente fertile) che non usano misure contraccettive adeguate (per esempio contraccettivi orali, diaframma più spermicida, dispositivo intrauterino).
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
DIFFERENCE BETWEEN T0 AND 12 MONTHS USING HHDAIS |
L’endpoint primario di questo studio sarà la differenza nelle valutazioni basale e a 12 mesi mediante la scala di valutazione della HHDAIS |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
VARIAITON IN HHDAIS AND WEIGHTING SCORE
HEMATOLOGICAL PARAMETERS
ADVERSE EVENTS |
Valutazione ad ogni visita dell’andamento della scala di valutazione HHDAIS e del Weighting score.
Valutazione ad ogni visita delle variazioni dei parametri clinici ed ematologici registrati Valutazione ad ogni visita degli eventi avversi
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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LVLS |
ULTIMA VISITA DELL'ULTIMO PAZIENTE |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |