E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Onychomycosis |
Onicomicosis |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Fungal infection of the nails |
Infecciones micóticas de la uña |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Bacterial Infections and Mycoses [C01] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 18.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10030338 |
E.1.2 | Term | Onychomycosis |
E.1.2 | System Organ Class | 10021881 - Infections and infestations |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the tolerability and safety of topical treatment with P-3058 10% o.w. in pediatric patients with onychomycosis. |
Evaluar la tolerabilidad y seguridad de tratamiento tópico con P-3058 10% una vez por semana en pacientes pediátricos con onicomicosis. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Overall safety evaluation by recording all adverse event occurring during the study; - Acceptance of therapy by children/Parents or Guardians at the end of treatment; - Complete cure defined as composite of negative KOH microscopy and negative culture for dermatophytes and no residual clinical involvement of the target nail at all study visits; - Responder rate defined as negative KOH microscopy and negative culture for dermatophytes and ?10% residual involvement of the target nail at all study visits; - Conversion to negative KOH microscopy at all study visits; - Conversion to negative culture for dermatophytes at all study visits; - Conversion to negative mycology (combination of negative KOH microscopy and negative dermatophytes culture); - Rate of patients having diseased nail ?10% or 0% (Clinical Cure); - Decrease of the target nail area at all study visits; - Time to reach the efficacy outcome cure/responder rate. |
- Evaluación de seguridad general registrando los efectos adversos ocurridos durante el ensayo - Aceptación de terapia por los niños/padres o tutores al final del tratamiento - Cura completa definida como compuesta de resultado negativo de KOH al microscopio y cultivo negativo de dermatofitos y no residuos de afectación en la uña objetivo en todas las visitas de estudio - Índice de respuesta definido como negativo en KOH al microscopio y cultivo negativo para dermatofitos y ?10% de afectación en la uña diana en todas las visitas ? Conversión a negativo de KOH microscopio en todas las visitas - Pasar a cultivo negativo de dermatofitos en todas las visitas - Pasar a negativo en micología (combinación de KOH negativo al microscopio y cultivo negativo de dermatofitos) - Índice de pacientes con enfermedad de la uña en un ?10% o 0% (Cura Completa) - Disminución del área de la uña diana en todas las visitas - Tiempo para alcanzar la eficacia de un resultado de cura/índice de respuesta. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Written Informed Consent given by the patient and parents/Guardians and in any case before starting any study related procedures; 2. Patients of both genders, aged between 2 and 17 years at the time of the written informed consent with established clinical diagnosis of mild-to-moderate distal sub-ungual onychomycosis (DSO) without spikes/dermatophytoma and without lunula involvement or white superficial onychomycosis (WSO); 3. Patients with positive KOH examination from the target nail chosen at screening; 4. Patients with positive culture for dermatophyte from the target nail chosen at screening. |
1-Firma del Consentimiento informado por el paciente y los padres/tutores legales y en cualquier caso antes de realizar cualquier procedimiento del estudio; 2. Pacientes de ambos géneros, de edades entre 2 y 17 años en el momento de firmar el consentimiento informado y con diagnóstico clínico establecido de onicomicosis leve a moderada subungueal distal (OSD) sin hifas/dermatofitoma y sin implicación de lúnula u onicomicosis blanca superficial (OBS); 3. Pacientes con examen positivo de KOH de la uña diana escogida en la selección; 4. Pacientes con cultivo positivo para dermatofitos en la uña diana escogida en la selección. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Patients with history of allergic reactions to terbinafine and/or to any of the other ingredients of P-3058; 2. Patients with history of cardiovascular, renal, neurologic, liver, immunologic or endocrine dysfunction if they are clinically significant; 3. Patients with onychomycosis caused by yeasts or nondermatophytes mould; 4. Patients with severe plantar or moccasin tinea pedis (defined by blistering, pustules or inability to ambulate). Patients with mildto-moderate tinea pedis using a topical antifungal treatment will be included; 5. Congenital or acquired nail dystrophy (i.e. Darier?s disease); 6. Patients with nail psoriasis; 7. Patients with nail changes due to eczema, lichen planus or alopecia areata; 8. Patients with one-hand two-foot syndrome; 9. Patients with immunodeficiency disorder or use of immune suppressive therapy 3 months prior to screening visit or need for it; 10. Use of systemic antifungal drugs in the 6 months prior to screening visit; 11. Use of topical nail antifungal drugs in the four weeks prior to screening visit; 12. Habitual finger sucking during the night in children that have fingernail onychomycosis if it cannot be prevented by parents; 13. Female subjects physiologically capable of becoming pregnant are asked to refrain from any sexual intercourse during the whole study duration or to use acceptable methods of contraception agreed with the investigator; 14. Female subjects who are pregnant, nursing mothers, those planning a pregnancy during the course of the study or who become pregnant. |
1. Pacientes con antecedentes de reacciones alérgicas a terbinafina y/o alguno de los otros ingredientes de P-3058; 2. Pacientes con antecedentes de disfunción cardiovascular, renal, neurológica, hepática, inmunológica o endocrina si son clínicamente significativos; 3. Pacientes con onicomicosis causada por levaduras o mohos no dermatofitos; 4. Pacientes con tinea pedis plantar o en mocasin severa (definida por formación de ampollas, pústulas o incapacidad para deambular). Pacientes con tinea pedis leve a moderada que estén utilizando un tratamiento tópico antifúngico pueden ser incluidos; 5. Distrofia ungueal congénita o adquirida (ej. Enfermedad de Darier); 6. Pacientes con psoriasis ungueal; 7. Pacientes con cambios en las uñas debido a eccema, liquen plano o alopecia areata; 8. Pacientes con síndrome mano-pie; 9. Pacientes con trastorno de inmunodeficiencia o uso de terapia inmunosupresora en los tres meses previos a la visita de selección o necesidad de ella; 10. Uso de medicación antifúngica sistémica en los seis meses previos a la visita de selección; 11. Uso de medicación antifúngica tópica para la uña en las 4 semanas previas a la selección; 12. Niños con onicomicosis en las uñas de las manos con el hábito de chuparse el dedo durante la noche si no puede ser prevenido por los padres; 13. Se pide a las pacientes de sexo femenino fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas se abstengan de tener relaciones sexuales durante la duración total del estudio o que usen métodos aceptables de contracepción acordados con el investigador; 14. Mujeres que estén embarazadas, madres lactantes, aquellas que planeen quedarse embarazadas durante el curso del estudio o aquellas que se queden embarazadas. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Local tolerability at the application site (all treated nails) during the study period by means of the Severity Score for Skin Irritation. |
Tolerabilidad local en el sitio de aplicación (todas las uñas tratadas) durante el período de ensayo mediante la puntuación de gravedad para irritación cutánea. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
During the study. |
Durante el ensayo. |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Overall safety evaluation by recording all adverse event occurring during the study; - Acceptance of therapy by children/Parents or Guardians at the end of treatment; - Complete cure defined as composite of negative KOH microscopy and negative culture for dermatophytes and no residual clinical involvement of the target nail at all study visits; - Responder rate defined as negative KOH microscopy and negative culture for dermatophytes and ?10% residual involvement of the target nail at all study visits; - Conversion to negative KOH microscopy at all study visits; - Conversion to negative culture for dermatophytes at all study visits; - Conversion to negative mycology (combination of negative KOH microscopy and negative dermatophytes culture); - Rate of patients having diseased nail ?10% or 0% (Clinical Cure); - Decrease of the target nail area at all study visits; - Time to reach the efficacy outcome cure/responder rate. |
- Evaluación global de la seguridad mediante el registro de todos los acontecimientos adversos que tengan lugar durante el estudio; - Aceptación del tratamiento por parte de los niños/padres o tutores al finalizar el tratamiento; - Curación total se define como la conjunción de un resultado negativo en el cultivo de dermatofitos unidos a la falta de afectación clínica residual de la uña diana en todas las visitas del estudio. El índice de respuesta definido como la conjunción de un resultado negativo de KOH bajo microscopio y un resultado negativo en el cultivo de dermatofitos unidos a un porcentaje de ?10% de afectación residual de la uña diana en todas las visitas del estudio; - Conversión a negativo en la prueba KOH bajo el microscopio en todas las visitas del estudio; - Conversión a negativo en el cultivo de dermatofitos en todas las visitas del estudio; - Conversión a resultado micológico negativo (combinación de resultado negativo en prueba KOH bajo microscopio y resultado negativo en el cultivo de dermatofitos); - Porcentaje de pacientes con una uña afectada ?10% o 0% (curación clínica); - Disminución del área afectada de la uña diana en todas las visitas del estudio; - Tiempo para alcanzar el resultado de eficacia de curación/porcentaje de pacientes que respondieron al tratamiento. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
- during the study; - at the end of treatment; - at all study visits; - at all study visits; - at all study visits; - at all study visits; - during the study; - during the study; - at all study visits; - during the study. |
-durante el ensayo; -al final del tratamiento; - en todas las visitas del ensayo; - en todas las visitas del ensayo; - en todas las visitas del ensayo; - en todas las visitas del ensayo; - durante el ensayo; - durante el ensayo; - en todas las visitas del ensayo; - durante el ensayo |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
tolerability |
tolerabilidad |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 3 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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The end of study is defined as the date of database locked. |
El fin del ensayo está definido como la fecha del cierre de la base de datos. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 5 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |