E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Preterm labour and improve neonatal health |
Travaglio pretermin ed incremento della sicurezza neonatale |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
preterm labor and the health and development of the child after the child's mother participated in a etosiban study for preterm labor during mother's pregnancy |
travaglio pretermine e salute e sviluppo dei bambini dopo la partecipazione delle madri negli studi con retosiban per il travaglio pretemrine durante la gravidanza delle madri |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Female diseases of the urinary and reproductive systems and pregancy complications [C13] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 18.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10036595 |
E.1.2 | Term | Premature delivery |
E.1.2 | System Organ Class | 10036585 - Pregnancy, puerperium and perinatal conditions |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The study objective is to assess the safety and outcomes in infants who were exposed to retosiban or comparator in the Phase III treatment studies |
L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e gli esiti nei bambini che sono stati esposti a Retosiban o farmaco comparatore nell'ambito di studi di trattamento di fase III su SPTL |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
-To characterize the clinical safety in terms of infant morbidity and mortality in infants exposed to retosiban or comparator.
-To characterize the clinical safety in terms of neurodevelopment in infants exposed to retosiban or comparator.
-To characterize parental productivity loss related to a sick child and infant resource utilization in terms of hospital admissions, length of stay,
emergency room/urgent care (ER/UC) visits, surgical procedures, and referral to specialty care or therapy visits for infants exposed to retosiban or comparator. |
The study objective is to assess the safety and outcomes in infants who were exposed to retosiban or comparator in the Phase III treatment studies |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Mother is randomly assigned and dosed (retosiban or comparator) in 1
of the Phase III retosiban clinical studies.
2.Infant is alive at 28 days post EDD.
3.Written informed consent is obtained from the parent(s) or legal
guardian(s) of the infant. |
I bambini idonei per l'arruolamento allo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:
1.La madre è randomizzata e ha ricevuto una dose (Retosiban o farmaco comparatore) in 1 degli studi clinici di fase III su SPTL con Retosiban.
2.Il bambino è vivo a 28 giorni post EDD.
3.È stato ottenuto il consenso informato scritto dal/i genitore/i o tutore/i legale/i del bambino |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
All infants who meet the inclusion criteria will be eligible to enroll in the study. There are no formal exclusion criteria for participation. |
Poiché questo studio si concentra sulla sicurezza e gli esiti nel bambino, tutti i bambini che soddisfano i criteri di inclusione saranno idonei all'arruolamento nello studio. Non vi sono criteri di esclusione formali per la partecipazione. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Morbidity and mortality endpoints: •Proportion of infants with newly diagnosed (after 28 days post EDD) chronic medical conditions by type of condition will be recorded and include the following: •Respiratory conditions •Neurological conditions •Sensory conditions •Gastrointestinal conditions •Cardiovascular conditions •Renal conditions •Growth parameters •Proportion of infants with newly diagnosed (after 28 days post EDD) congenital anomalies •Proportion of neonatal and infant deaths after 28 days post EDD and until the end of the study. |
Endpoint di morbilità e mortalità: -Proporzione di bambini a cui sono state recentemente diagnosticate (dopo 28 giorni post EDD) condizioni mediche croniche, segnalate secondo il tipo di condizione e inclusive delle seguenti: •Condizioni respiratorie •Condizioni neurologiche •Condizioni sensoriali •Condizioni gastrointestinali •Condizioni cardiovascolari •Condizioni renali •Parametri di crescita •Proporzione di bambini a cui sono state recentemente diagnosticate (dopo 28 giorni post EDD) anomalie congenite •Proporzione di decessi di neonati e bambini dopo 28 giorni post EDD e fino alla fine dello studio |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Collection of neonatal morbidity data and will occur at 28 days after the estimated date of delivery (EDD) and the infant's parent/legal guardian will be asked to complete a Child Health Inventory at 2, 6, 9, 12, 15, 18, 21, and 24 months of the child's chronological age |
La raccolata dei dati di morbilità avverrà al 28esimo giorno dopo la presunta data del parto (EDD) ed ai genitori/legali rappresentanti sarà chiesto di compilare il Child Health Inventory ai mesi 2,6,9,12,15,18,21 e 24 che corrispondono ai mesi anagrafici del bambino |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Neurodevelopment endpoints: •Neurodevelopment endpoints assessed at ages 9, 18, and 24 months, corrected for prematurity: •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone in any domain •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone for gross motor skills •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone for fine motor skills •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone for communication •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone for problem solving •Proportion of infants with an ASQ-3 score in the black zone for personal-social skills •Proportion of infants referred for developmental evaluation (using BSID III) •Proportion of infants with a BSID-III score <2 SDs below the mean score for the cognitive impairment (<70) •Proportion of infants with BSID-III score <2 SDs below the mean score for the gross motor scale (<70) •Proportion of infants with BSID-III score <2 SDs below the mean score for the fine motor scale (<70) •Proportion of infants with a BSID-III score <2 SDs below the mean score for the language scale (<70) •Proportion of infants referred for an additional behavioral assessment using the CBCL/1.5-5 and M-CHAT-R/F •Proportion of infants with a CBCL/1.5–5 score at or above the 97th percentile for a subset of prespecified questions that relate to attention and hyperactivity problems •Proportion of infants indicated as needing further evaluation after completion of the M CHAT R/F •Proportion of infants referred for neurological evaluation to determine diagnosis of cerebral palsy •Proportion of infants with at least 1 of the following indicators of neurodevelopmental impairment at the end of the study: •Hearing impaired, uncorrected even with aids •Blindness in 1 or both eyes, or sees light only •Cerebral palsy (moderate and severe) •Cognitive impairment: BSID-III Cognitive Scale Score of <2 SDs below mean score (<70) •Motor impairment: BSID-III Motor Composite Scale Score of <2 SDs below mean score (<70) |
Endpoint di sviluppo neurologico: -Endpoint di sviluppo neurologico valutati alle età di 9, 18, e 24 mesi, corrette per i prematuri: •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera in ogni ambito •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera per le abilità grosso-motorie •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera per le abilità fino-motorie •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera per la comunicazione •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera per problem solving •Proporzione di bambini con un punteggio ASQ-3 nella zona nera per le capacità personali-sociali •Proporzione di bambini inviati a uno specialista per la valutazione dello sviluppo (con l'uso di BSID III) •Proporzione di bambini con un punteggio BSID-III <2 SDs sotto il punteggio medio per la compromissione cognitiva (<70) •Proporzione di bambini con un punteggio BSID-III <2 SDs sotto il punteggio medio per le abilità grosso-motorie (<70) •Proporzione di bambini con un punteggio BSID-III <2 SDs sotto il punteggio medio per le abilità fino-motorie (<70) •Proporzione di bambini con un punteggio BSID-III <2 SDs sotto il punteggio medio per il linguaggio (<70) •Proporzione di bambini inviati a uno specialista per una valutazione comportamentale aggiuntiva con l'uso di CBCL/1.5-5 e M-CHAT-R/F •Proporzione di bambini con un punteggio CBCL/1.5–5 di o superiore al 97° percentile per un sottogruppo di domande prestabilite che fanno riferimento a problemi di attenzione e iperattività •Proporzione di bambini indicati come bisognosi di un'ulteriore valutazione dopo il completamento della M CHAT R/F •Proporzione di bambini inviati da uno specialista per una valutazione neurologica al fine di determinare una diagnosi di paralisi cerebrale •Proporzione di bambini con almeno 1 dei seguenti indicatori della compromissione dello sviluppo neurologico alla fine dello studio: •Udito compromesso, non corretto nonostante gli auricolari •Cecità in 1 o entrambi gli occhi, o visione solo delle luci •Paralisi cerebrale (moderata e grave) •Compromissione cognitiva: Punteggio sulla Scala Cognitiva BSID-III di <2 SDs sotto il punteggio minimo (<70) •Compromissione motoria: Punteggio sulla Scala Cognitiva BSID-III di <2 SDs sotto il punteggio minimo (<70) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
28 days after the estimated date of delivery (EDD) and the infant's parent/legal guardian will be asked to complete a Child Health Inventory at 2, 6, 9, 12, 15, 18, 21, and 24 months of the child's chronological age |
28 giorni dopo la data stimata del parto (EDD) ed ai genitori/legali rappresentanti del bambino sarà chiesto di completare il Child Health Inventory ai mesi 2,6,9,12,15,18, 21 e 24 che corrispondono ai mesi anagrafici dei bambini. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
I bambini saranno stratificati in base al trattamento assegnato alle madri. |
Infants will be assigned to the same treatment group to which mothers were assigned |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 38 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Israel |
Korea, Republic of |
Mexico |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Study will end when each child enrolled completes the 24 month questionnaire at either 24 months corrected age (for preterm infants) or 24 months chronological age (for term infants). Study close-out and final reporting activities will be initiated on completion of the follow-up on the last study participant |
Lo studio terminerà quando ogni bambino sarà arruolato e sarà completato il questionario del 24esimo mese di vita (per i bambini nati pretermine) o 24 mesi di età anagrafica (per i bambini nati a termine). Lo studio terminerà e le attività di elaborazione dati inizieranno all'atto del completamento del follow-up dell'ultimo partecipanti allo studio. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |