Clinical Trial Results:
Copper Chelation in Hypertrophic Cardiomyopathy: Open-label pilot study of Trientine in patients with hypertrophic cardiomyopathy
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Summary
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EudraCT number |
2014-001577-13 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
02 Sep 2016
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
04 Jun 2020
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First version publication date |
04 Jun 2020
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
CC-HCM-01
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
U1111-1155-6428 | ||
Other trial identifiers |
REC reference: 14/NW/1015 | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Manchester University NHS Foundation Trust
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Sponsor organisation address |
29 Grafton Street, Manchester, United Kingdom, M13 9WU
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Public contact |
Dr Lynne Webster, Head of the Research Office , Manchester University NHS Foundation Trust, +44 161 276 4125, research.sponsor@mft.nhs.uk
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Scientific contact |
Anna Reid, Manchester University NHS Foundation Trust, +44 7743647285, Anna.Reid@MFT.NHS.UK
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
02 Sep 2016
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
02 Sep 2016
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
i. Does Trientine lead to an improvement in high-energy phosphate metabolism (myocardial energetics, i.e. energy processing) in patients with HCM?
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Protection of trial subjects |
Patients may develop adverse effects whilst taking Trientine.These risks will be fully explained to patients before they decide to participate in the trial. After patients have completed this clinical study, Trientine will be discontinued. Although Trientine is a licensed medication, it may not be possible to prescribe it “offlabel”, even if some of the patients have benefited from it. This will be made clear to patients before they enrol in the trial. MRI scanning is a standard clinical imaging modality in every day clinical use and risks to study participants from MRI scanning are very small, provided they do not have any contraindications to MRI scanning (patients with contraindications to MRI scanning will be excluded). Echocardiography is a standard clinical imaging modality in every day clinical use.
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Background therapy |
N/A | ||
Evidence for comparator |
There is no comparator in this trial. | ||
Actual start date of recruitment |
10 Oct 2014
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 22
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Worldwide total number of subjects |
22
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EEA total number of subjects |
22
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
18
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From 65 to 84 years |
4
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Recruitment to the trial opened on 10/10/2014 following R&D approval and sponsor green light. A total of 23 participants were recruited to the trial but four withdrew prior to completion. | ||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Inclusion criteria: - Male or female > 18 years of age - Females will be non-pregnant and non-lactating with no intention of pregnancy during study treatment* - Confirmed diagnosis of HCM in line with 2011 ACCF / AHA consensus document - Positive genotype - LV ejection fraction ≥ 50% | ||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Trientine (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
N/A - there is no placebo or active comparator so there is no blinding in this trial.
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Arms
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Arm title
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Trientine tablets | ||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Patients will be supplied with Trientine tablets. The starting dose prescribed will be 600mg per day (taken as 300mg twice daily) for the first week, followed by 1200mg/day (taken as 600mg twice daily) thereafter under the direction of a medical doctor. The study doctor will contact each patient after 1 week to ensure they feel well enough to continue, and if they do, to remind them to increase their dose. | ||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Trientine dihydrochloride
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Investigational medicinal product code |
SUB04953MIG
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Other name |
PL 41626/0001
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Trientine dihydrochloride is a divalent copper selective chelator. It forms a stable complex with divalent copper. This complex is readily excreted by the kidney, increasing copper excretion. It also reduces intestinal absorption. Patients will be supplied with Trientine tablets. The starting dose prescribed will be 600mg per day (taken as 300mg twice daily) for the first week, followed by 1200mg/day (taken as 600mg twice daily) thereafter under the direction of a medical doctor. The study doctor will contact each patient after 1 week to ensure they feel well enough to continue, and if they do, to remind them to increase their dose.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Trientine
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Trientine tablets
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Reporting group description |
Patients will be supplied with Trientine tablets. The starting dose prescribed will be 600mg per day (taken as 300mg twice daily) for the first week, followed by 1200mg/day (taken as 600mg twice daily) thereafter under the direction of a medical doctor. The study doctor will contact each patient after 1 week to ensure they feel well enough to continue, and if they do, to remind them to increase their dose. | ||
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End point title |
LVM [1] | ||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Visit 6
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is a pilot trial with no comparator group. Results are given as descriptive statistics only with comparisons to baseline (p=0.06). |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Native septal T1 [2] | ||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Visit 6
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| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is a pilot trial with no comparator group. Results are given as descriptive statistics only with comparisons to baseline (p=0.06). |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
ECV Fraction [3] | ||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Visit 6
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| Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is a pilot trial with no comparator group. Results are given as descriptive statistics only with comparisons to baseline (p=0.06). |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
PCr/ATP Ratio [4] | ||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Visit 6
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| Notes [4] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is a pilot trial with no comparator group. Results are given as descriptive statistics only with comparisons to baseline (p=0.46). |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Haemoglobin | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Urea | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Creatinine | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
eGFR | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Alk Phos | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
ALT | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Magnesium | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Serum Copper | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Serum Caeruloplasmin | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Serum Zinc | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Systolic BP | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Diastolic BP | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
BSA | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
E velocity | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
A velocity | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
E/A ratio | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Mean S* Velocity | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Mean E* Velocity | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Mean A* Velocity | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Mean E/E* | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Mitral Decel. Time | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Exercise time | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Anaerobic Threshold | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
VO2 Max | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
PR interval | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
QRS duration | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
QTc | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Heart rate | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LVEDV | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LVESV | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
SV | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LVEDVi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LVESVi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
SVi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LVMi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
EF | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Total Myocardial Volume | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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ECM Volume | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Cellular Volume | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
GLS | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LAESV | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LAEDV | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Pre-atrial contraction vol | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LAESVi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LAEDVi | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Pre-atrial contraction vol i | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Total EP | ||||||||
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Passive EF | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Booster EF | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
LA Expansion Index | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Total strain | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Peak systolic strain rate | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Passive Strain | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Peak early negative strain rate | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Active Strain | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Peak late negative strain rate | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Visit 6
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events assessed by the study investigators were recorded and followed up until resolution.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Trientine tablets
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Reporting group description |
Patients will be supplied with Trientine tablets. The starting dose prescribed will be 600mg per day (taken as 300mg twice daily) for the first week, followed by 1200mg/day (taken as 600mg twice daily) thereafter under the direction of a medical doctor. The study doctor will contact each patient after 1 week to ensure they feel well enough to continue, and if they do, to remind them to increase their dose. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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26 Feb 2015 |
Substantial amendment 1:
- Addition of St Mary's Hospital, CMFT as a PIC site.
- Addition of instructions for use of the cool bag system.
The amendment received REC favourable opinion 23/03/2015. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None. | |||
