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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   35335   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   5785   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2014-001834-27
    Sponsor's Protocol Code Number:GWEP1415
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2015-04-14
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2014-001834-27
    A.3Full title of the trial
    An open label extension study to investigate the safety of cannabidiol (GWP42003-P; CBD) in children and adults with inadequately controlled Dravet or Lennox-Gastaut Syndromes
    Estudio de extensión abierto para investigar la seguridad del cannabidiol (GWP42003-P; CBD) en niños y adultos con Síndrome de Dravet o Lennox-Gastaut inadecuadamente controlados
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    An open label study of the safety of cannabidiol (GWP42003-P) in children and adults with Dravet or Lennox-Gastaut Syndromes
    Estudio de extensión abierto sobre la seguridad del cannabidiol (GWP42003-P; CBD) en niños y adultos con Síndrome de Dravet o Lennox-Gastaut
    A.4.1Sponsor's protocol code numberGWEP1415
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorGW Research Ltd
    B.1.3.4CountryUnited Kingdom
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportGW Research Ltd
    B.4.2CountryUnited Kingdom
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationGW Research Ltd
    B.5.2Functional name of contact pointGW Research Ltd. Switchboard
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressSovereign House, Vision Park, Chivers Way
    B.5.3.2Town/ cityHiston, Cambridge
    B.5.3.3Post codeCB24 9BZ
    B.5.3.4CountryUnited Kingdom
    B.5.4Telephone number+34931850232
    B.5.5Fax number+34931850257
    B.5.6E-mailinfo@gwpharm.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameCannabidiol (CBD)
    D.3.2Product code GWP42003-P
    D.3.4Pharmaceutical form Oral solution
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNN/A
    D.3.9.1CAS number 13956-29-1
    D.3.9.2Current sponsor codeGWP42003-P
    D.3.9.3Other descriptive nameCANNABIDIOL
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB26600
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number100
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product Yes
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product Yes
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Dravet Syndrome (DS) or Lennox-Gastaut Syndrome (LGS)
    Síndrome de Dravet (SD) o Síndrome de Lennox-Gastaut(SLG)
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Epilepsy
    Epilepsia
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 18.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10073677
    E.1.2Term Severe myoclonic epilepsy of infancy
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    To evaluate the long term safety and tolerability of GWP42003-P, as adjunctive treatment, in children and adults with inadequately controlled Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome .
    Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de GWP42003-P, como tratamiento complementario, en niños y adultos con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox-Gastaut inadecuadamente controlados.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    All Patients:
    To evaluate the effect of GWP42003-P, as adjunctive treatment, on:
    ? Quality of life.
    ? Adaptive behavior.
    ? Need for hospitalizations due to epilepsy.
    ? Usage of rescue medication.
    ? Maintenance of seizure frequency reduction and freedom from seizures during the open label extension (OLE) study.
    ? Frequency of subtypes of seizures.
    ? Change in duration of subtypes of seizures.
    ? Number of episodes of status epilepticus.
    ? Cognitive function.
    ? Signals indicating drug abuse liability of GWP42003-P.
    DS Patients Only:
    ? Total convulsive seizure frequency.
    ? Total non-convulsive seizure frequency.
    ? Number of patients convulsive seizure free.
    ? Responder rate (defined in terms of percentage reduction in total convulsive seizure frequency).
    LGS Patients Only:
    ? Drop seizure frequency.
    ? Non-drop seizure frequency.
    ? Number of patients drop seizure free.
    ? Responder rate (defined in terms of percentage reduction in drop seizure frequency).
    Todos :
    Evaluar el efecto del GWP42003 P, como tratamiento complementario, sobre:
    ?La calidad de vida.
    ?El comportamiento adaptivo.
    ?La necesidad de hospitalización debida a la epilepsia.
    ?El uso de medicación de rescate.
    ?Mantenimiento de la reducción de la frecuencia de las crisis y ausencia de crisis durante el OLE estudio.
    ?Frecuencia de otros tipos de crisis
    ?Cambio en la duración de otros tipos de crisis.
    ?Número de episodios de estado epiléptico.
    ?Función cognitiva.
    ?Indicios que indiquen riesgo de abuso de GWP42003-P.
    Pacientes con SD :
    ?La frecuencia total de Ataques Convulsivos (AC).
    ?Frecuencia total de ataques no convulsivos.
    ?Número de pacientes con ausencia de AC.
    ?Tasa de respuesta (reducción del % en la frecuencia total de AC).
    Pacientes con SLG :
    ?La frecuencia de Ataques con Episodio de Caída (AcEC).
    ?La frecuencia de ataques sin episodio de caída.
    ?El número de pacientes sin AcEC.
    ?Tasa de respuesta (reducción del % en la frecuencia de AcEC)
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    ? Patient has completed all scheduled visits in the treatment phase of their Core Study.
    ? Patient and/or parent(s)/legal representative must be willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.
    ? Patient and their caregiver must be willing and able (in the investigator's opinion) to comply with all study requirements.
    ? Patient and/or parent(s)/legal representative is willing to allow his or her primary care practitioner and consultant to be notified of participation in the study.
    ?El paciente ha realizado todas las visitas programadas en la fase tratamiento de su estudio básico.
    ?El paciente y/o sus padres/representante legal deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento/asentimiento informado para participar en el estudio.
    ?El paciente y su cuidador deben estar dispuestos y ser capaces de (según la opinión del investigador) cumplir con todos los requerimientos del estudio.
    ?El paciente y/o sus padres/representante legal deben estar dispuestos a permitir que se informe de su participación en el estudio a su médico de atención primaria y especialista.
    E.4Principal exclusion criteria
    ? Patient is currently using or has in the past used recreational or medicinal cannabis, or synthetic cannabinoid based medications (including Sativex®) within the three months prior to study entry, not including IMP received during the Core study.
    ? Patient is unwilling to abstain from using recreational or medicinal cannabis, or synthetic cannabinoid based medications (including Sativex) during the study.
    ? Patient has a history of symptoms (e.g., dizziness, light-headedness, blurred vision, palpitations, weakness, syncope) related to a drop in blood pressure due to postural changes.
    ? Any history of suicidal behavior or any suicidal ideation of type four or five on the C-SSRS at Visit 1.
    ? Patient has been part of a clinical trial involving an IMP during the inter-study period.
    ? Patient has previously been enrolled and dosed in this study.
    ? Female patient is of child bearing potential and must have a negative pregnancy test and be willing and able to use a reliable method of contraception throughout the trial and for three months after last dose. Male patient?s partner is of child bearing potential; unless willing to ensure that they or their partner use a highly effective contraception. In the context of this trial, a highly effective method is defined as those which result in low failure rate (i.e., less than 1% per year) when used consistently and correctly such as: combined or progesterone only oral contraceptives, intrauterine device, intrauterine hormone-releasing system, bilateral tubal occlusion, vasectomized partner or sexual abstinence.
    ? Female patient is pregnant, lactating or planning pregnancy during the course of the study and for three months thereafter.
    ? Any other significant disease or disorder which, in the opinion of the investigator, may either put the patient at risk because of participation in the study, may influence the result of the study, or affect the patient?s ability to participate in the study.
    ? Following a physical examination the patient has any abnormalities that, in the opinion of the investigator, would prevent the patient from safe participation in the study.
    ? Patient is unwilling to abstain from donation of blood during the study.
    ? Patient has significantly impaired hepatic function at the ?End of Treatment? visit of their Core Study or at Visit 1 if re-assessed (alanine aminotransferase [ALT] >5 × upper limit of normal [ULN] and total bilirubin [TBL] >2 × ULN) OR ALT or aspartate aminotransferase (AST) >3 × ULN and TBL >2 × ULN or international normalized ratio [INR] >1.5).
    ?El paciente utiliza en la actualidad o ha utilizado en el pasado cannabis recreativo, cannabis medicinal o medicamentos sintéticos a base de cannabinoides (incluyendo Sativex®) tres meses antes de su participación en el estudio, exceptuando el medicamento en investigación que ha recibido durante el estudio básico.
    ?El paciente no está dispuesto a abstenerse de utilizar cannabis recreativo, cannabis medicinal o medicamentos sintéticos a base de cannabinoides (incluyendo Sativex) durante el estudio.
    ?El paciente tiene un historial de síntomas (p. ej., vértigo, mareos, visión borrosa, palpitaciones, debilidad, síncope) relacionados con una caída en la presión arterial debida a cambios posturales.
    ?Historial de comportamiento suicida o cualquier ideación suicida de tipo cuatro o cinco en la escala C-SSRS en la visita 1.
    ?El paciente ha participado en algún ensayo clínico asociado con algún medicamento en investigación durante el periodo interestudio.
    ?El paciente ha estado anteriormente incluido y dosificado en este estudio.
    ?Una paciente con potencial para procrear y la prueba de embarazo debe ser negativa y debe estar dispuesta y ser capaz de utilizar un método anticonceptivo fiable durante el estudio y tres meses después de tomar la última dosis. Un paciente cuya pareja tenga potencial para procrear, a menos que estén dispuestos a asegurar que tanto él como su pareja utilizarán métodos anticonceptivos altamente eficaces. A efectos de este ensayo, se define como método anticonceptivo altamente eficaz aquel que da como resultado una tasa de error bajo (es decir, que no supere el 1% al año) cuando se use de forma consistente y correcta, como pueden ser: anticonceptivos orales combinados o solamente de progesterona, dispositivos intrauterinos, sistemas intrauterinos liberadores de hormonas, oclusión tubarica bilateral, pareja vasectomizada o abstinencia sexual.
    ?Una paciente embarazada, que esté dando pecho o planificando un embarazo durante el transcurso del estudio y tres meses después del estudio.
    ?Cualquier otra enfermedad o trastorno que, según la opinión del investigador, podría poner en peligro al paciente al participar en el estudio, podría influir en el resultado del estudio o afectar la capacidad del paciente para participar en el estudio.
    ?Después de un examen médico el paciente tiene alguna anormalidad que, según la opinión del investigador, pondría en riesgo la participación del paciente en el estudio de forma segura.
    ?El paciente es reacio a abstenerse de donar sangre durante el estudio.
    ?El paciente sufre disfunción hepática importante en la visita de ?Fin de tratamiento? del estudio básico o en la visita 1 en caso de ser reevaluado (alanina aminotransferasa [ALT] >5 x límite superior normal [ULN] y bilirrubina total [TBL] >2 x ULN) O ALT o aspartato aminotransferasa (AST) >3 x ULN y (TBL >2 x ULN o razón internacional normalizada [INR]>1,5).
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    The safety of GWP42003-P will be assessed by the adverse event (AE) profile and by evaluating changes in the following, relative to the prerandomization baseline of the Core Study:
    ? Vital signs.
    ? Physical examination (including height and body weight).
    ? 12-lead electrocardiogram (ECG).
    ? Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score.
    ? Cannabis Withdrawal Scale (CWS) or Pediatric Cannabinoid Withdrawal Scale (PCWS) score.
    ? Laboratory parameters.
    The CWS and C-SSRS will be administered to patients aged 18 and older while the PCWS will be administered to patients aged 4?17 (inclusive).
    The Children?s C-SSRS will be used for patients aged 6?18 (inclusive) while the C-SSRS will be used for patients aged 19 and older.
    La seguridad de GWP42003-P se evaluará según el perfil de acontecimientos adversos (AAs) y mediante la evaluación de los cambios en las siguientes variables respecto al valor basal obtenido previo a la aleatorización en el estudio básico :
    ?Signos vitales.
    ?Examen físico (incluyendo altura y peso corporal).
    ?Electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG).
    ?Puntuación en la escala de calificación de la severidad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
    ?Puntuación en la escala de abstinencia al cannabis (CWS) o en la escala pediátrica de abstinencia a los cannabinoides (PCWS).
    ?Parámetros de laboratorio.
    La CWS se administrará a pacientes de 18 años de edad y más mayores, mientras que la PCWS se administrará a pacientes de 4 a 17 años de edad (inclusive).
    La C-SSRS para niños se utilizará para pacientes de 6 a 18 años (inclusive), mientras que la C-SSRS se utilizará para pacientes de 19 años y más mayores.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    From Visit 1 to End of Treatment Visit:
    Adverse event (AE) profile, Vital signs,
    Physical examination (including height and body weight), 12-lead electrocardiogram (ECG), laboratory parameters.
    -At Visit 1, from Visit 5 to End of Treatment Visit: Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score.
    -At End of Taper visit: Cannabis Withdrawal Scale (CWS) and Pediatric Cannabinoid Withdrawal (PCWS) scores.
    ?Desde la visita 1 hasta la visita de fin de tratamiento :
    Perfil de los Acontecimientos adversos (AAs), signos vitales, examen físico (incluyendo altura y peso corporal), electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG), parámetros de laboratorio.
    ?En la visita 1 y desde la visita 5 hasta la visita fin de tratamiento : puntuación en la escala de calificación de la severidad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
    ? En la visita de fin de reducción de la dosis : ?Puntuación en la escala de abstinencia al cannabis (CWS) o en la escala pediátrica de abstinencia a los cannabinoides (PCWS).
    E.5.2Secondary end point(s)
    All Patients:
    ? Change in quality of life as measured with Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE) if 18 years of age or younger, or Quality of Life in Epilepsy (QOLIE) if 19 years of age or older, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study, if assessed during the Core Study.
    ? Change in Subject/Caregiver Global Impression of Change (S/CGIC), relative to the pre-randomization baseline of the Core Study, if assessed during the Core Study.
    ? Change in adaptive behavior as measured with the Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Vineland-II), relative to the pre-randomization baseline of the Core Study, if assessed during the Core Study.
    ? Change in the number of inpatient epilepsy-related hospitalizations (number of hospitalizations due to epilepsy in each 28-day period), relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Change in the use of rescue medication (number of days used in each 28-day period), relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Maintenance of seizure frequency reduction and freedom from seizures during the OLE study.
    ? Percentage change in the frequencies of subtypes of seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Changes in duration of seizure subtypes as assessed by the Subject/Caregiver Global Impression of Change in Seizure Duration (S/CGICSD), relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Change in the number of episodes of status epilepticus, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Change in cognitive function as measured with a cognitive assessment battery, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study, if assessed during the Core Study.
    ? Drug abuse liability, as measured by AEs of abuse potential, drug accountability and Study Medication Use and Behavior Survey in patients aged 12 and older.
    DS Patients Only:
    ? Percentage change in total convulsive seizure frequency, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Percentage change in total non-convulsive seizure frequency, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Number of patients considered treatment responders, defined as those with a ?25%, ?50%, ?75%, or 100% reduction in convulsive seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Number of patients experiencing a >25% worsening, ?25 to +25% no change, 25?50% improvement, 50?75% improvement or >75% improvement in convulsive seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    LGS Patients Only:
    ? Percentage change in the number of drop seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Percentage change in the number of non-drop seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Number of patients considered treatment responders, defined as those with a ?25%, ?50%, ?75%, or 100% reduction in drop seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    ? Number of patients experiencing a >25% worsening, ?25 to +25% no change, 25?50% improvement, 50?75% improvement or >75% improvement in drop seizures, relative to the pre-randomization baseline of the Core Study.
    Todos los pacientes:
    ?Cambio en la calidad de vida según se haya medido con Calidad de vida en niños con epilepsia (QOLCE) si tienen 18 años de edad o son más jóvenes o Calidad de vida en pacientes con epilepsia (QOLIE) si tienen 19 años de edad o son mayores, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico, si han sido evaluados durante el estudio básico.
    ?Cambio en la impresión general del cambio del paciente/cuidador (S/CGIC), respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico, si han sido evaluados durante el estudio básico.
    ? Cambio en el comportamiento adaptivo según se haya medido en las Escalas de comportamiento adaptivo de Vineland, Segunda edición (Vineland-II), respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico, si han sido evaluados durante el estudio básico.
    ?Cambio en el número de hospitalizaciones asociadas con la epilepsia (número de hospitalizaciones debidas a la epilepsia en cada periodo de 28 días), respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Cambio en el uso de medicación de rescate (número de días usado en cada periodo de 28 días), respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico
    ?Mantenimiento de la reducción en la frecuencia de ataques y ausencia de ataques durante el OLE estudio.
    ?Porcentaje de cambio en las frecuencias de otros tipos de ataques, con respecto basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Cambio en la duración de otros tipos de crisis según se haya valorado en la impresión general del cambio del paciente/cuidador en la duración de las crisis (S/CGICSD), con respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Cambio en el número de episodios de estado epiléptico, con respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Cambio en la función cognitiva medida con una batería de evaluación cognitiva, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico, si han sido evaluados durante el estudio básico.
    ?Propensión al abuso del uso del fármaco, medido por AAs asociados al potencial de abuso, contabilidad del fármaco y la encuesta de uso de la medicación del estudio y comportamiento en pacientes de 12 años de edad y más mayores.
    Pacientes con SD solamente:
    ?Porcentaje de cambio total en la frecuencia de ataques convulsivos, respecto basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Porcentaje de cambio total en la frecuencia de ataques no convulsivos, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Número de pacientes que se ha considerado que han respondido al tratamiento, definido como aquellos que han experimentado una reducción en los ataques convulsivos de un ?25%, ?50%, ?75%, o 100%, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Número de pacientes que han experimentado un empeoramiento de >25%, ?25 a +25% sin cambio, una mejoría de 25?50%, una mejoría de 50?75% o una mejoría de >75% en la incidencia de ataques convulsivos, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    Pacientes con SLG solamente:
    ?Porcentaje de cambio en el número de ataques con episodio de caída, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Porcentaje de cambio en el número de ataques sin episodio de caída, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Número de pacientes que se ha considerado que han respondido al tratamiento, definido como aquellos que han experimentado una reducción en ataques con episodio de caída de un ?25%, ?50%, ?75% o 100%, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    ?Número de pacientes que han experimentado un empeoramiento de >25%, ?25 a +25% sin cambio, una mejoría de 25?50%, una mejoría de 50?75% o una mejoría de >75% en la incidencia de ataques con episodio de caída, respecto al basal previo a la aleatorización en el estudio básico.
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    All Patients:
    -At Visit 1, from Visit 5 to End of Treatment Visit: QOL, S/CGIC, S/CGICSD, Vineland.
    -At Visit 1 and at End of Treatment Visit: Cognitive function.
    -From Visit 1 to End of Treatment Visit:
    Number of epilepsy-related hospitalizations, rescue medication use, maintenance of seizure frequency reduction and seizures freedom, seizures sub-types and number of status epilepticus.
    Dravet Syndrome only: Number of convulsive and non-convulsive seizure, treatment responders and patients experiencing a worsening, no change or improvement in convulsive seizures.
    Lennox-Gastaut Syndrome only: Number of drop and non-drop seizures, treatment responders and patients experiencing a worsening, no change or improvement in drop seizures.
    Todos :
    - En la visita1 (V1), desde la visita 5 (V5) hasta la visita de fin de tratamiento (VFdT) : QOL, S/CGIC, S/CGICSD, Vineland.
    - En la V1 y en la VFdT : función cognitiva.
    - Desde la V1 hasta la VFdT:
    número de hospitalizaciones relacionadas con la epilepsia, uso de la medicación de rescate, mantenimiento de la reducción de la frecuencia y ausencia de crisis, otros tipos de crisis y número de de estado epiléptico.
    Pacientes con SD : número de crisis convulsivas y no convulsivas, tasa de respuesta al tratamiento y pacientes que empeoran, sin cambio o mejora en las crisis convulsivas.
    Pacientes con SLG : número de crisis con o sin episodio de caida, tasa de respuesta al tratamiento y pacientes que empeoran, sin cambio o mejora en las crisis con episodio de caída.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy No
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned6
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA23
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    France
    Israel
    Netherlands
    Poland
    Spain
    United Kingdom
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 430
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 175
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 175
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 80
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Some patients entering this study will be unable to give consent personally due to Mental Disability or Cognitive Impairment. In these cases consent/assent will be sought from patient and/or parent(s)/legal representative
    Algunos pacientes de este estudio serán incapaces de dar el consentimiento informado debido a discapacidad mental o deterioro cognitivo. En estos casos el consentimiento/asentimiento se obtendrá de los pacientes y/o padre(s)/representante legal.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state20
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 140
    F.4.2.2In the whole clinical trial 430
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    The end of treatment will take place once market authorization is granted or after a maximum of 1 year's treatment, whichever comes first. There is no guarantee that the patient can continue to take GWP42003-P. The patient study doctor will talk to parents/patients about possible options.
    El fin de tratamiento tendrá lugar cuando se obtenga la autorización de comercialización o tras un periodo máximo de tratamiento de un año, lo que suceda primero. No hay garantía de que el paciente pueda continuar tomando GWP42003-P. El médico del estudio informará a los padres/pacientes de las opciones posibles.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2015-05-21
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2015-05-06
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
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