E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Respiratory Syncytial Virus Lower Respiratory Tract Infection |
Infección de las vías respiratorias inferiores por el virus sincitial respiratorio |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
RSV Infection |
infección (VSR) |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Virus Diseases [C02] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 17.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10061603 |
E.1.2 | Term | Respiratory syncytial virus infection |
E.1.2 | System Organ Class | 10021881 - Infections and infestations |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To investigate the safety and tolerability of multiple doses of ALX-0171 |
Investigar la seguridad y la tolerancia de ALX-0171. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To evaluate the clinical effect of ALX-0171.
To explore the pharmacodynamics of ALX-0171
To explore the systemic pharmacokinetics of ALX-0171
To explore the immunogenicity of ALX-0171 |
Evaluar el efecto clínico de ALX-0171.
Explorar la farmacodinámica (FD) de ALX-0171.
Explorar la farmacocinética (FC) sistémica de ALX-0171.
Explorar la inmunogenicidad de ALX-0171. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Subject is a male or female infant or toddler aged 5 months to < 24 months. 2. Subject is otherwise healthy, but hospitalised for and clinically diagnosed with RSV LRTI (bronchiolitis or broncho-pneumonia), i.e., showing typical clinical signs and symptoms such as tachypnoea, wheezing, cough, crackles, use of accessory muscles, and/or nasal flaring. 3. Subject has appearance of upper or lower respiratory tract infection symptoms that are likely related to RSV infection (e.g., rhinitis) within ? 4 days at the time of screening. 4. Subject has a positive RSV diagnostic test . 5. Subject is expected to have to stay in the hospital for at least 24 hours (according to the Investigator?s judgement at screening). 6. Subject has normal psychomotor development (according to the Investigator?s judgement at screening). 7. Subject?s gestational age was > 37 weeks. 8. Parent(s)/legal guardian(s) are able and willing to provide written informed consent. 9. The subject and parent(s)/legal guardian(s) are able and willing to comply with the study protocol. |
1. Pacientes lactantes o niños que comienzan a andar de 5 meses a <24 meses de edad. 2. Por lo demás, los pacientes deben estar sanos, pero hospitalizados y clínicamente diagnosticados con IVRI por VSR (bronquiolitis o bronconeumonía), es decir, que presenten los signos y síntomas clínicos típicos, como taquipnea, apnea, sibilancia, tos, crepitaciones, uso de músculos accesorios, y/o aleteo nasal. 3. Pacientes que parezcan presentar síntomas de infección del tracto respiratorio superior o inferior que probablemente estén relacionados con la infección por VSR (por ejemplo, rinitis) ?4 días respecto al momento de la selección. 4. Pacientes que hayan dado positivo en una prueba de diagnóstico del VSR 5. Se espera que los pacientes deban permanecer en el hospital al menos 24 horas (según el criterio del investigador en el momento de la selección). 6. Pacientes que presentan un desarrollo psicomotor normal (según el criterio del investigador en el momento de la selección). 7. Edad gestacional de los pacientes de >37 semanas. 8. Los progenitores/tutores legales pueden y están dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito. 9. El paciente y los progenitores/tutores legales pueden y están dispuestos a cumplir con el protocolo del estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Subject has history of wheezing (i.e., >3 previous episodes of wheezing), as reported by the parent(s)/legal guardian(s), or according to the Investigator?s judgement at screening. 2. Subject is known to have significant comorbidities, including gastro-oesophageal reflux disease, genetic disorders (e.g., trisomy 21), cardiopulmonary diseases (e.g., haemodynamically significant congenital heart disease, or bronchopulmonary dysplasia), any hereditary or acquired metabolic (bone) diseases, haematological or other malignancy, or is known to be human immunodeficiency virus (HIV) positive. 3. Subject is known to be immunocompromised. 4. Subject has any presence of active moderate to severe atopic dermatitis (according to the Investigator?s judgement at screening). 5. Subject has any known history or presence of food allergy. 6. Subject is suspected of having a clinically relevant infection other than RSV. 7. Subject has a history of any ventilation or respiratory support, including the neonatal period. 8. Subject has significant oral and/or maxillofacial malformations. 9. Subject is critically ill and/or is expected to require invasive mechanical ventilation or noninvasive respiratory support (e.g., continuous or bilevel positive airway pressure) within 24 hours (according to the Investigator?s judgement at screening), with the exception of O2 supplementation via nasal cannula, simple face mask, or headbox. 10. Subject has received 1 or more doses of palivizumab at any time prior to screening, or has received treatment with any antiviral therapy for RSV (e.g., ribavirin or i.v. immunoglobulin) within 1 month prior to screening. 11. Subject has received corticosteroids (inhaled/oral) less than 30 days prior to screening. 12. Subject is being treated with antibiotics and needs continued antibiotic therapy. Note that subjects receiving antibiotics at screening will not be excluded if the antibiotics can be safely stopped according to the Investigator?s judgement. The initiation of antibiotic therapy during the study is allowed. 13. Subject is currently participating in any investigational study. |
1. El paciente tiene antecedentes de sibilancia (es decir, >3 episodios previos de sibilancia), indicado por los progenitores/tutores legales o según el criterio del investigador en el momento de la selección. 2. El paciente presenta comorbilidades significativas, incluyendo reflujo gastroesofágico, trastornos genéticos (por ejemplo, trisomía del cromosoma 21), enfermedades cardiopulmonares (por ejemplo, enfermedad cardiaca congénita hemodinámicamente significativa o displasia broncopulmonar), cualquier enfermedad metabólica (ósea) hereditaria o adquirida, hematológica u otra enfermedad maligna, o positividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) conocida. 3. Conocimiento de un estado inmunocomprometido del paciente. 4. El paciente presenta dermatitis atópica activa de moderada a grave (según el criterio del investigador en el momento de la selección). 5. El paciente tiene antecedentes conocidos o alergia alimentaria actual. 6. Se sospecha que el paciente tiene una infección clínicamente relevante que no es por VSR. 7. El paciente tiene antecedentes de ventilación o asistencia respiratoria, incluyendo el período neonatal. 8. El paciente tiene malformaciones orales y/o maxilofaciales importantes. 9. El paciente está en estado crítico y/o se espera que necesite ventilación mecánica invasiva o asistencia respiratoria no invasiva (por ejemplo, presión positiva continua o binivel en las vías respiratorias) en 24 horas (según el criterio del investigador en la selección), exceptuando el suplemento de oxígeno (O2) mediante una cánula nasal, una mascarilla facial sencilla, o una cámara de oxígeno. 10. El paciente ha recibido 1 o más dosis de palivizumab en cualquier momento antes de la selección, o tratamiento con cualquier terapia antiviral para el VSR (por ejemplo, ribavirina o inmunoglobulina intravenosa [i.v.]) en el plazo de 1 mes antes de la selección. 11. El paciente ha recibido corticosteroides (inhalados/orales) menos de 30 días antes de la selección. 12. El paciente está siendo tratado con antibióticos y necesita una terapia antibiótica continuada. Téngase en cuenta que los pacientes que reciban antibióticos en el momento de la selección no serán excluidos si, según el juicio del investigador, la administración de los mismos se puede interrumpir de forma segura. Se permite iniciar una terapia antibiótica durante el estudio. 13. El paciente está participando actualmente en cualquier estudio de investigación. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Safety: Treatment emergent AEs, clinical laboratory test results (clinical chemistry and haematology), physical examination results including lung auscultation, and heart rate and SPO2 levels. |
Seguridad: Acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento (AART), Resultados de pruebas de laboratorio clínico (química clínica y hematología), Exploración física, incluyendo auscultación de los pulmones, Frecuencia cardiaca y saturación de oxígeno (O2) capilar periférico (SpO2) |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
day 0 to day 14 |
Del día 0 al día 14 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
1) Clinical activity: feeding, respiratory rate, wheezing, crackles/crepitations, coughing, respiratory muscle retractions, general appearance 2) Exploratory pharmacokinetics: ALX-0171 in serum 3) Exploratory pharmacodynamics: viral load (nasal swaps), exploratory biomarkers in serum 4) Exploratory immunogenicity: ADA in serum |
1. Actividad clínica: Alimentación, Frecuencia respiratoria, Sibilancia, Estertor/crepitaciones, Tos (durante el día y durante la noche), Retracciones (músculo respiratorio) y Aspecto general. 2. Farmacocinética exploratoria: oncentración sistémica de ALX-0171 en suero 3. Farmacodinámica exploratoria: carga vírica (hisopo nasal) y Biomarcadores exploratorios (suero). 4. Inmunogenicidad exploratoria: resencia sistémica (suero) de anticuerpos frente al fármaco (ADA) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
day 0 to day 14 |
Del día 0 al día 14 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
una parte de preinclusión abierta seguida de una parte doble ciego controlada con placebo.. |
First part of the study is open-label lead-in part; second part is double-blind placebo-controlled |
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E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 8 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 30 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Australia |
Belgium |
Hungary |
New Zealand |
Slovakia |
Spain |
United Kingdom |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Last subject last visit |
Última visita del último paciente. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 12 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 12 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |