| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Adolescents and Children with Suspected or Confirmed Bacterial Infection |
| юноши и деца с възможна или потвърдена бактериална инфекция |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Adolescents and Children with Suspected or Confirmed Bacterial Infection |
| юноши и деца с възможна или потвърдена бактериална инфекция |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Bacterial Infections and Mycoses [C01] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 19.0 |
| E.1.2 | Level | SOC |
| E.1.2 | Classification code | 10021881 |
| E.1.2 | Term | Infections and infestations |
| E.1.2 | System Organ Class | 10021881 - Infections and infestations |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
• To determine the PK profile of solithromycin in a pediatric population with a suspected or confirmed bacterial infection with organisms against which solithromycin is expected to be active.
• To determine the safety of intravenous (IV) and oral (PO) solithromycin in a pediatric population with suspected or confirmed bacterial infection with organisms against which solithromycin is expected to be active.
|
•Да оцени PK профила на Солитромицин в детска популация с възможна или потвърдена бактериална инфекция с организми, против които се очаква Солитромицин да е активен.
•Да оцени безопасността на интравенозен (IV) и перорарен (PO) Солитромицин в детска популация с възможна или потвърдена бактериална инфекция с организми, против които се очаква Солитромицин да е активен.
|
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
| To validate solithromycin concentrations in dried blood spots. |
Да установят концентрациите на Солитромицин в изсушени кръвни петна.
|
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. <18 years of age
2. Informed consent from parent(s) or other legally authorized representative(s) and informed
assent from patient (if age appropriate according to local requirements)
3. Suspected or confirmed bacterial infection with organisms against which solithromycin is
expected to be active as described in the protocol.
4. Likely to survive the current illness
5. Postmenstrual age (gestational age + postnatal age in weeks) ≥37 weeks |
1.Да са на възраст < от 18 години;
2.Наличие на информирано съгласие от родител(и) или друг(и) законно упълномощен(и) представител(и) и информирано съгласие от пациент (ако възрастта е подходяща според местните изисквания);
3.Наличие на възможна или потвърдена бактериална инфекция с организми против които се очаква Солитромицин да е активен, както е описано в протокола;
4.Вероятно е да преживеят настоящото заболяване;
5.Постменструална възраст (гестационна възраст + постнатална възраст в седмици) ≥37 седмици.
|
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Evidence or history of clinically significant medical condition that may, in the assessment of the investigator, impair study participation or pose a significant safety risk or diminish the patient’s ability to undergo all study procedures and assessments
2.Received an investigational drug, therapy, and/or device within 30 days of the first dose of the study drug
3.Consumed Seville oranges or products containing Seville orange components,; or consumed grapefruit, grapefruit juice, or juices containing grapefruit; or consumed pomegranates, pomegranate juice, or juices containing pomegranates within 7 days prior to the first dose of study drug
4.Received any herbal supplements (unless pre-approved by the medical monitor and documented) in the 7 days prior to the first dose of study drug.
5.Prior dosing in this protocol
6.Serum creatinine >2 mg/dL
7.Hepatic dysfunction evidenced by alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase >3 times(AST) >3x upper normal limit (ULN) or direct bilirubin greater than ULN
8.Treatment with the following drugs within 72 hours prior to first dose of study drug or expected to receive these drugs during the treatment phase: clarithromycin or erythromycin; drugs that potently inhibit CYP3A4 (nefazodone, fluconazole, ketoconazole, fluvoxamine, conivaptan, diltiazem, verapamil, aprepitant, ticlopidine, crizotimib, and imatinib); CYP3A4 inducers (rifampin, phenytoin, carbamazepine, phenobarbital, troglitazone, pioglitazone, and St. John’s wort). In addition, the following drugs may not be co-administered with solithromycin in this trial due to the potential for adverse drug-drug interaction: digoxin, colchicine, midazolam, quinidine, ergotamine, dihydroergotamine, astemizole, and alfentanil.
9.Breastfeeding females
10. Females of childbearing potential (those with menarche and/or thelarche [beginning of breast development]) and sexually active males who are unwilling or unable to use an acceptable method of contraception as outlined in this protocol. (Section 8.3.3)
11.Positive pregnancy test in females of childbearing potential
12.History of intolerance or hypersensitivity to macrolide antibiotics
13. Patient with phenylketonuria |
1.Свидетелство за или история на клинично значимо заболяване, което може, според оценката на изследователя, да попречи на участието в изпитването или да се окаже, че е значителен риск за безопасността или да ограничи възможността на пациента да се подлага на всичките процедури и оценки по изпитването.
2.Приемано изпитвано лекарство, терапия, и/ или медицинско изделие до 30 дни преди първата доза на изпитваното лекарство.
3.Консумирани горчиви портокали или продукти, съдържащи съставки от горчиви портокали, или консумиран грейпфрут, сок на от грейпфрут или сокове съдържащи грейпфрут; или консумирани нарове, сок от нар или сокове, съдържащи нар до 7 дни преди първата доза на изпитваното лекарство.
4.Приемани билкови добавки (освен ако не са предварително одобрени от медицинския монитор и документирани) в 7-те дни преди първата доза на изпитваното лекарство.
5.Предишно дозиране по този протокол.
6.Серумен креатинин >2 mg/dL.
7.Чернодробна дисфункция, доказана чрез измерени стойности на аланин-аминотрансфераза (ALT) или аспартат-аминотрансфераза (AST) > 3 пъти над горната граница на нормалните стойности (ULN) или стойности на директен билирубин надвишаващи ULN.
8. Лечение със следните лекарства до 72 часа преди първата доза на изпитваното лекарство или в очакване да се приемат по време на фазата на лечение: кларитромицин или еритромицин; лекарства, потенциални инхибитори на CYP3A4 (нефазодон, флуконазол, кетоконазол, флувоксамин, кониваптан, дилтиазем, верапамил, апрепитант, тиклопидин, кризотимиб и иматиниб); CYP3A4 индуктори (рифампин, фенитоин, карбамазепин, фенобарбитал, троглитазон, пиоглитазон и жълт кантарион). Освен това, следните лекарства не трябва да бъдат прилагани заедно със Солитромицин в това изпитване, поради вероятността от нежелано взаимодействие помежду им: дигоксин, колхицин, мидазолам, хинидин, ерготамин, дихидроерготамин, астемизол и алфентанил.
9.Кърмещи жени.
10.Жените с детероден потенциал (тези с менархе и/или телархе [начало на развитие на гърдите] и сексуално активни мъже, които не желаят или не могат да използват приемлив метод за контрацепция, както е указано в този протокол (Раздел 8.3.3).
11.Положителен тест за бременност на жени с детероден потенциал.
12.История на непоносимост или свръхчувствителност към макролидни антибиотици.
13. Пациент с фенилкетонурия. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
PK profile of solithromycin in a pediatric population with a suspected or confirmed bacterial infection
safety of intravenous (IV) and oral (PO) solithromycin in a pediatric population with suspected or confirmed bacterial infection |
PK профила на Солитромицин в детска популация с възможна или потвърдена бактериална инфекция
Да оцени безопасността на интравенозен (IV) и перорарен (PO) Солитромицин в детска популация с възможна или потвърдена бактериална инфекция
|
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
The PK population for analysis will be defined as all patients who received at least 1 dose of study drug and have at least 1 evaluable PK sample.
The safety population for analysis will be defined as all patients who received at least 1 dose of study drug.
Interim Analyses:
Interim safety analyses will be performed after approximately 4 patients are enrolled in an age group. Enrollment will continue while interim safety analyses are ongoing to complete 8 patients in each cohort. Interim PK analyses will be performed as needed. If interim safety or PK analyses suggest dosing modifications or additional data are required, additional patients may be enrolled up to a maximum of 12 patients in each cohort. |
PK популация: Всички пациенти, които са получили поне 1 доза от изпитваното лекарство и имат поне една оценима PK проба.
Популация за безопасност: Всички пациенти, които са получили поне 1 доза от изпитваното лекарство.
Междинен анализ:
Ще се извършат междинни анализи след като приблизително 4 пациенти са включени в дадена възрастова група. Включването ще продължи докато продължават междинните анализи за безопасност и докато се стигне до 8 пациенти в група. Междинни PK анализи ще се извършват толкова често, колкото е необходимо. Ако междинните анализи за безопасност или PK предполагат модификация на дозирането или е необходима допълнителна информация, могат да се включат допълнителни пациенти, до максимум 12 пациенти за всяка възрастова група.
|
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
| To validate solithromycin concentrations in dried blood spots. |
| Да установят концентрациите на Солитромицин в изсушени кръвни петна. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Day 1 and Days 3–5 |
| Ден 1 и Дни 3-5 |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | No |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | Yes |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description |
| add onl therapy |
| дoпълнително лечение |
|
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | No |
| E.8.1.1 | Randomised | No |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 8 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| LPLV |
| последно посещение на последен пациент |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
Print
