Clinical Trial Results:
A Multi-center, Open-label, Single Arm Study to Characterize the Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Profile of Intravenous Ferric Carboxymaltose in Pediatric Subjects 1 –17 years old with Iron Deficiency Anemia (IDA)
|
Summary
|
|
EudraCT number |
2014-004232-19 |
Trial protocol |
PL |
Global end of trial date |
22 Jan 2017
|
|
Results information
|
|
Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
24 Apr 2021
|
First version publication date |
24 Apr 2021
|
Other versions |
|
Summary report(s) |
2014-004232-19_CSR Synopsis_13Jun2017 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
|
|||
|
Trial identification
|
|||
Sponsor protocol code |
1VIT13036
|
||
|
Additional study identifiers
|
|||
ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02410213 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
|
Sponsors
|
|||
Sponsor organisation name |
Luitpold Pharmaceuticals, Inc
|
||
Sponsor organisation address |
800 Adams Avenue, Norristown, United States, PA 19403
|
||
Public contact |
Mark A. Falone, American Regent, mfalone@americanregent.com
|
||
Scientific contact |
Mark A. Falone, American Regent, mfalone@americanregent.com
|
||
|
Paediatric regulatory details
|
|||
Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
|
||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
|
Results analysis stage
|
|||
Analysis stage |
Final
|
||
Date of interim/final analysis |
01 Jun 2017
|
||
Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
|
||
Primary completion date |
22 Jan 2017
|
||
Global end of trial reached? |
Yes
|
||
Global end of trial date |
22 Jan 2017
|
||
Was the trial ended prematurely? |
No
|
||
|
General information about the trial
|
|||
Main objective of the trial |
The primary objectives of this study are to characterize the pharmacokinetics and determine appropriate dosing and safety of Ferric Carboxymaltose for the pediatric population suffering from iron deficiency (ID) with anemia.
|
||
Protection of trial subjects |
The parent(s)/guardian(s) and the minors, if appropriate for age, were informed by the Investigator about the nature of the study, along with the aims, methods, anticipated benefits, potential hazards, and discomfort that participation may have entailed. Written informed consent and assent were obtained from the parent(s)/guardian(s) and the minors, if appropriate for age. The study protocol and the informed consent form were submitted to the Independent Ethics Committee (IEC) or Institutional Review Board (IRB) for review and approval before study initiation. The study was conducted in accordance with recognized international scientific and ethical standards, including but not limited to the International Conference on Harmonization guideline for Good Clinical Practice (ICH GCP) and the original principles embodied in the Declaration of Helsinki.
|
||
Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
19 Feb 2015
|
||
Long term follow-up planned |
No
|
||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
|
||
|
Population of trial subjects
|
|||
Number of subjects enrolled per country |
|||
Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 5
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 30
|
||
Worldwide total number of subjects |
35
|
||
EEA total number of subjects |
30
|
||
Number of subjects enrolled per age group |
|||
In utero |
0
|
||
Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
||
Newborns (0-27 days) |
0
|
||
Infants and toddlers (28 days-23 months) |
3
|
||
Children (2-11 years) |
14
|
||
Adolescents (12-17 years) |
18
|
||
Adults (18-64 years) |
0
|
||
From 65 to 84 years |
0
|
||
85 years and over |
0
|
||
|
||||||||||
|
Recruitment
|
||||||||||
Recruitment details |
The study was conducted at eight sites in Poland and at two sites in Russia between 19 February 2015 and 22 January 2017. | |||||||||
|
Pre-assignment
|
||||||||||
Screening details |
The screening period, starting at Day -14 and following obtainment of informed consent/assent, was of maximum 14 days to allow for all screening results to be obtained and validated. | |||||||||
|
Pre-assignment period milestones
|
||||||||||
Number of subjects started |
35 | |||||||||
Number of subjects completed |
35 | |||||||||
|
Period 1
|
||||||||||
Period 1 title |
Overall trial (overall period)
|
|||||||||
Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||
Allocation method |
Not applicable
|
|||||||||
Blinding used |
Not blinded | |||||||||
Blinding implementation details |
Not applicable
|
|||||||||
|
Arms
|
||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
|||||||||
|
Arm title
|
Cohort 1 | |||||||||
Arm description |
Subjects assigned to cohort 1 received a single dose of FCM at 7.5 mg/kg. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ferric Carboxymaltose
|
|||||||||
Investigational medicinal product code |
FCM
|
|||||||||
Other name |
||||||||||
Pharmaceutical forms |
Solution for injection/infusion
|
|||||||||
Routes of administration |
Intravenous use
|
|||||||||
Dosage and administration details |
7.5 mg/kg single dose intravenous at 100 mg/min
|
|||||||||
|
Arm title
|
Cohort 2 | |||||||||
Arm description |
Subjects assigned to cohort 2 received a single dose of FCM at 15 mg/kg with a maximum single dose of 150 mg. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ferric Carboxymaltose
|
|||||||||
Investigational medicinal product code |
FCM
|
|||||||||
Other name |
||||||||||
Pharmaceutical forms |
Solution for injection/infusion
|
|||||||||
Routes of administration |
Intravenous use
|
|||||||||
Dosage and administration details |
15 mg/kg single dose intravenous at 100 mg/min, maximum single dose 150 mg
|
|||||||||
|
||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
Baseline characteristics reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects assigned to cohort 1 received a single dose of FCM at 7.5 mg/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects assigned to cohort 2 received a single dose of FCM at 15 mg/kg with a maximum single dose of 150 mg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||
|
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
Cohort 1
|
||
Reporting group description |
Subjects assigned to cohort 1 received a single dose of FCM at 7.5 mg/kg. | ||
Reporting group title |
Cohort 2
|
||
Reporting group description |
Subjects assigned to cohort 2 received a single dose of FCM at 15 mg/kg with a maximum single dose of 150 mg. | ||
|
|||||||||||||
End point title |
Hemoglobin [1] | ||||||||||||
End point description |
Mean increases in hemoglobin from baseline to Day 35
|
||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Baseline
Day 35
|
||||||||||||
| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No formal hypothesis testing was planned for this study. Only descriptive, summary statistics were planned for assessment of dosing and safety. |
|||||||||||||
|
|||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
|
|||||||||||||
End point title |
Ferritin [2] | ||||||||||||
End point description |
Mean increases in ferritin from baseline to Day 35
|
||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Baseline
Day 35
|
||||||||||||
| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No formal hypothesis testing was planned for this study. Only descriptive, summary statistics were planned for assessment of dosing and safety. |
|||||||||||||
|
|||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
|
|||||||||||||
End point title |
TSAT [3] | ||||||||||||
End point description |
Mean increases in TSAT from baseline to Day 35
|
||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Baseline
Day 35
|
||||||||||||
| Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No formal hypothesis testing was planned for this study. Only descriptive, summary statistics were planned for assessment of dosing and safety. |
|||||||||||||
|
|||||||||||||
| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
Adverse events information
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Timeframe for reporting adverse events |
Day 0 to Day 35
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
Dictionary used for adverse event reporting
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17.0
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
Reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||
Substantial protocol amendments (globally) |
|||
| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
||
29 Jul 2014 |
Amendment #1 incorporated the following changes/additions:
- The sample size rationale was revised to include equal age distribution within each
cohort.
- Exclusion criterion #3 was revised to exclude subjects with a body mass index ≤5th percentile by age.
- The study design was changed to Phase 2.
- Additional wording in section 7.1 “All laboratory values at the end of the study/Day 35 that have been deemed clinical significant by the Investigator should be followed until they are back into normal range”. |
||
08 Oct 2014 |
Amendment #2 incorporated the following changes:
- Exclusion criterion #4 (male or female subjects 1 year of age weighing <12 kg) was added.
- Exclusion criterion #12 (significant blood loss [>100 mL] within the last 3 months or any current bleeding disorders or anticipated need for surgery that may result in significant blood loss [>100 mL]) was deleted.
- The total blood volume requirement was decreased from 72 mL to 44.5 mL.
- Injectafer® was replaced with FCM throughout the protocol. |
||
Interruptions (globally) |
|||
| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
|||
| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
