E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Patients with advanced PD who's motor symptoms — severe response fluctuations, dyskinesias, painful dystonia and / or bradykinesia — cannot be controlled despite optimal oral pharmacological therapy. |
Patiënten met een vergevorderd stadium van de ziekte van Parkinson wiens motorische symptomen - ernstige respons fluctuaties, dyskinesiën, pijnlijke dystoniën en / of bradykinesie - niet goed onder controle zijn met orale farmacologische therapie. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Advaced Parkinson's disease |
Een gevorderd stadium van de ziekte van Parkinson |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The objective of the study is to realize an efficient allocation of resources to the available treatment options in advanced PD, while guaranteeing the highest standard of care.
|
Neurologen en patiënten kiezen vaker voor Continue Levodopa Infusie (CLI) dan voor diepe hersentimulatie (Engels: Deep Brain Stimulation; DBS) voor de behandeling van het vergevorderde stadium van de ziekte van Parkinson, ondanks het feit dat beide behandelingen waarschijnlijk even effectief zijn en behandeling met CLI kostbaarder is dan de standaardbehandeling van DBS. Deze situatie zal blijven bestaan bij het uitblijven van direct vergelijkende data. Een vergelijkende studie voorziet in een wetenschappelijke basis voor behandelbeslissingen bij gevorderde Parkinson. In deze studie zullen de behandelingen worden vergeleken, waarbij het primaire eindpunt de kosteneffectiviteit betreft. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Secondary objectives are 1) to quantify the need for and cost of healthcare and the health benefits in both groups 2) to assess the patients motor and non-motor symptoms, quality of life and daily functioning in both DBS and CLI 3) to register and compare adverse effects and complications in both groups and verify patients’ and treating physicians’ conceptions about the different treatments |
Verder wordt er gekeken naar de vraag naar en kosten van zorg in beide groepen. Daarnaast worden secundair de motorische - en niet-motorische symptomen, de kwaliteit van leven en dagelijks functioneren van patiënten met DBS en CLI vergeleken. Verder wordt er gekeken naar de bijwerkingen en complicaties van beide behandelingen en de oordelen van zowel behandelaars als patiënten gevalideerd. |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. idiopathic PD with bradykinesia and at least two of the following signs; resting tremor, rigidity, and asymmetry; 2. despite optimal pharmacological treatment at least one of the following symptoms: severe response fluctuations, dyskinesias, painful dystonia, or bradykinesia; 3. a life expectancy of more than two years. |
1. Idiopatische ziekte van Parkinson met ten minste twee van de volgende symptomen: rust tremor, rigiditeit en asymmetrie; 2. Ondanks optimale farmacologische behandeling ten minste een van de volgende symptomen: ernstige respons fluctuaties, dyskinesiën, pijnlijke dystoniën of bradykinesie; 3. Een levensverwachting van meer dan twee jaar. |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
age below 18 years - previous PD-neurosurgery (e.g., DBS, pallidotomy, thalamotomy); - previous CLI (through a PEG-tube or Nasal Jejuna| tube); - Hoehn and Yahr stage 5 at the best moment during the day; -a Montreal Cognitive Assessment score of 25 or less (MOCA; http://www.mocatest.org); -psychosis; - current depression; - contraindications for DBS surgery, such as a physical disorder making surgery hazardous; - contraindications for PEG surgery such as interposed organs, ascites and oesophagogastric varices, or for Duodopa; - pregnancy, breastfeeding, and women of child bearing age not using a reliable method of contraception; - No informed consent; - legally incompetent adult |
-leeftijd onder de 18 jaar; -eerdere PD-neurochirurgie (bijvoorbeeld DBS, pallidotomie, thalamotomie); -eerdere CLI (door PEG- danwel nasale jejunumsonde) -Hoehm en Yahr stadium 5 op het beste moment van de dag; -Een Montreal Cognitive Assessmentscore van 25 of minder (MOCA; http://www.mocatest.org); -psychose; -huidige depressie; -contraindicaties voor DBS, zoals lichamelijke ziekten die het operatierisico ernstig verhogen; -contraindicaties voor een PEG-sonde zoals interpositie van de organen, ascites of oesophagusvarices, of voor Duodopa; -zwangerschap, borstvoeding, vrouwen in de vruchtbare leeftijdsfase zonder betrouwbare anti-conceptie; -onmogelijkheid tot informed consent te geven; -wilsonbekwame patiënten. |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
The main parameters are the costs per unit on the PDQ-39 and the costs per QALY |
De primaire gezondheids economische uitkomsten van gerandomiseerde trial zijn de kosten per eenheid op de PDQ-39 voor de kosteneffectiviteit en de kosten per QALY voor kostengebruik |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
At 12 months after start of treatment |
12 maanden na start behandeling |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Secondary clinical outcomes are quality of life (PDQ-39), PD motor symptoms (MDS-UPDRS), dyskinesias (CDRS), 3-day motor symptom diary),adverse effects and complications, treatment failure, non-motor symptoms such as autonomic functions and sleep (Non Motor Symptom Checklist, Rotterdam Symptom Checklist), PD-medication, disability, functional health status (ALDS), patient and physician preferences, patient satisfaction, caregiver burden, neuropsychological and psychiatric assessment, stopping treatment, starting with the alternative than initially started treatment, and medical and non-medical care costs (iMCQ, iPCQ). |
Secundaire klinische uitkomstmaten zijn de kwaliteit van leven (PDQ-39), ziekte van Parkinson motorsymptomen (MDS-UPDRS), dyskinesieen (CDRS), 3-daags motorsymptoom dagboek), bijwerkingen en complicaties, falen van behandeling, niet-motorsymptomen zoals autonome functies en slaap (Non Motor Symptom Checklist, Rotterdam Symptom Checklist), het gebruik van Parkinson medicatie, afhankelijkheid, functionele gezondheid (ADLS), patient- en artsenvoorkeur voor behandeling, patient tevredenheid, zorglast van mantelzorger, neuropsychologsche en psychiatrische uitkomsten, stop van behandeling en overstap naar andere behandeling, medische en niet-medische kosten (iMCQ, iPCQ) |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
At 12 months after start of treatment |
12 maanden na start behandeling |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Economic evaluation of treatment |
Economische evaluatie: kosteneffectiviteit |
|
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
Diepe hersenstimulatie |
Deep Brain Stimulation |
|
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 21 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |