E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Type 1 diabetes |
Tutkittavat ovat 10-30 vuotiaita potilaita, joilla tyypin 1 diabetes on todettu varhain, oireettomassa vaiheessa.
Pitkäiaikaisissa prospektiivisissa seurantatutkimuksissa perinnöllisesti alttiita yksilöitä seurataan säännöllisesti ja mikäli betasoluspesifisiä autovasta-aineita havaitaan, tutkittavien sokeriaineenvaihduntaa aletaan myös seurata säännöllisesti. Osalla näistä tutkittavista tyypin 1 diabetes todetaan varhain, oireettomassa vaiheessa. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Type 1 diabetes |
Tyypin 1 diabeteksessa potilaalle kehittyy henkeä uhkaava insuliinipuutos. Hoitona on pysyvä insuliinikorvaushoito. Omaa insuliinituotantoa ylläpitävää hoitoa ei toistaiseksi tunneta. |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Hormonal diseases [C19] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 18.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10045228 |
E.1.2 | Term | Type I diabetes mellitus |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004861 |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The main objective of the trial is to study whether daily treatment with liraglutide improves insulin secretion and reduces the requirement of exogenous insulin, and whether liraglutide treatment is tolerable and safe in subjects aged 10-30 years, having an early diagnosis of type 1 diabetes (no symptoms, diagnosis usually in OGTT), and treated with insulin. |
Tutkimuksen päätarkoitus on selvittää 10-30 vuotiailla potilailla, joilla tyypin 1 diabetes on todettu varhain, oireettomassa vaiheessa (yleensä OGTT-kokeen perusteella), parantaako kerran päivässä annosteltu liraglutidi endogeenistä insuliinieritystä ja vähentääkö se ulkoisen insuliinin tarvetta, ja onko liraglutidihoito siedettyä ja turvallista tässä potilasryhmässä. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
In addition, the effect of daily liraglutide treatment on immunological variables and blood glucose control will be studied.
|
Lisäksi tutkimuksen tarkoituksena on selvittää päivittäisen liraglutidihoidon vaikutusta immunologisiin muuttujiin sekä diabeteksen hoitotasapainoon ja potilaan verensokerivaihteluun. |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
The subjects are 10-30 years of age, have early diagnosis type 1 diabetes (no symptoms, diagnosis usually in OGTT), and are not pregnant. |
Tutkittavat ovat 10-30 vuotiaita, heillä on varhaisessa vaiheessa todettu tyypin 1 diabetes (oireettomia, diagnoosi yleensä OGTT-kokeessa) ja he eivät ole raskaana. |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
Principal exclusion criteria are:
• previous treatment in the last three months with any antidiabetic medication other than insulin
• impaired liver or kidney function
• past or current history of pancreatitis
• serum calcitonin value above normal (>50 ng/l)
• presence of any chronic metabolic, hematologic or malignant disease
• obesity BMI ≥30
• pregnancy |
Pääasialliset poissulkukriteerit ovat:
• diabeteslääkitys tutkimusta edeltävän kolmen kuukauden aikana, poislukien insuliini
• heikentynyt maksan tai munuaisten toiminta
• sairastettu tai parhaillaan sairastettava haimatulehdus
• seerumin normaalia korkeampi kalsitoniinipitoisuus (>50 ng/l)
• krooninen aineenvaihduntasairaus, hematologinen sairaus tai pahanlaatuinen sairaus
• lihavuus, BMI ≥30
• raskaus |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Primary end point (1) is:
1) serum C-peptide area under the curve (AUC) during 2-hour MMTT (mixed meal tolerance test) |
Pääasiallinen vastemuuttuja (1) on:
1) seerumin C-peptidin pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala (area under the curve (AUC)) kaksi tuntia kestävässä MMTT-kokeessa (seka-ateriatestissä) |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Timepoints for evaluation of primary end point (1) are:
1) 1 week before start of treatment and 3, 6, 9 and 12 months after start of treatment |
Mittausajankohdat pääasialliselle vastemuuttujalle (1) ovat:
1) 1 viikko ennen hoitokokeen alkua ja 3, 6, 9, ja 12 kuukautta hoidon alkamisen jälkeen |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Secondary end points (1-5) are:
1) insulin dose IU/kg/day
2) plasma glucose variability during continuous glucose monitoring (CGM)
3) HbA1c
4) safety: serum and urine amylase, serum lipase, serum calcitonin, hypoglycemia
5) tolerability: frequency of gastrointestinal side effects (diarrhea, nausea, vomiting) |
Toissijaiset vastemuuttujat (1-5) ovat:
1) insuliiniannos IU/kg/päivä
2) plasman glukoosipitoisuuden vaihtelu jatkuvan glukoosiseurannan aikana (continuous glucose monitoring (CGM))
3) HbA1c
4) turvallisuus: seerumin ja virtsan amylaasi, seerumin lipaasi, seerumin kalsitoniini, hypoglykemia
5) siedettävyys: ruuansulatukseen liittyvien sivuvaikutusten (ripuli, pahoinvointi, oksentelu) frekvenssi |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Timepoints for evaluation of secondary end points (1-5) are:
1) 1 wk before start of treatment, at the start of treatment, and then at 1, 2, 3, 4, 5, 6 wk and 3, 4, 5, 6 mo, 6 mo + 1 wk, 7, 8, 9, 10, 11, 12 mo and 12 mo + 1 wk after start of treatment
2) 1 wk before start of treatment, and 3, 6, 9 and 12 mo after start of treatment
3) 1 wk before start of treatment, and 6 wk, 3, 6, 9 and 12 mo after start of treatment
4) 1 wk before start of treatment, and 6 wk, 3 , 6 , 9 and 12 mo after start of treatment
5) 1, 2, 3, 4, 5, 6 wk and 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 and 12 mo after start of treatment |
Mittausajankohdat toissijaisille vastemuuttujille (1-5) ovat:
1) 1 vk ennen hoitokokeen alkua, hoidon alkaessa, ja sen jälkeen 1, 2, 3, 4, 5, 6 vk ja 3, 4, 5, 6 kk, 6 kk + 1 vk, 7, 8, 9, 10, 11, 12 kk ja 12 kk + 1 vk hoidon alkamisen jälkeen
2) 1 vk ennen hoitokokeen alkua, ja 3, 6, 9 ja 12 kk hoidon alkamisen jälkeen
3) 1 vk ennen hoitokokeen alkua, ja 6 vk, sekä 3, 6, 9 ja 12 kk hoidon alkamisen jälkeen
4) 1 vk ennen hoitokokeen alkua, ja 6 vk, sekä 3, 6, 9 ja 12 kk hoidon alkamisen jälkeen
5) 1, 2, 3, 4, 5, 6 vk ja 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 ja 12 kk hoidon alkamisen jälkeen |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | Yes |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 4 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
Viimeisen tutkittavan viimeinen tutkimuskäynti |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 4 |