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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43846   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7282   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2014-005585-30
    Sponsor's Protocol Code Number:P120109
    National Competent Authority:France - ANSM
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2015-05-18
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
    A.2EudraCT number2014-005585-30
    A.3Full title of the trial
    Traitement de la lymphohistiocytose familiale par l’Alemtuzumab (Campath®) en première intention - C-HLH
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    TRAITEMENT DE LA LYMPHOHISTIOCYTOSE FAMILIALE PAR L'ALEMTUZUMAB (CAMPATH) EN PREMIERE INTENTION
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    C-HLH=
    A.4.1Sponsor's protocol code numberP120109
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
    B.1.3.4CountryFrance
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name MABCAMPATH
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderGenzyme
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationFrance
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameMABCAMPATH
    D.3.2Product code code ATC:L01XC04
    D.3.4Pharmaceutical form Concentrate for solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNAlemtuzumab
    D.3.9.1CAS number 216503-57-0
    D.3.9.2Current sponsor codeSUB12459MIG
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/l milligram(s)/litre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number30
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeun antocorps monoclonal
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Cette étude concerne les patients (<18 ans) qui présentent un premier épisode de syndrome d'activation lymphohistiocytaire dans le contexte d'une lymphohistiocytose familiale (LHF), confirmée ou suspectée, et pour lesquels une indication d'allogreffe de moelle osseuse est posée dans le cadre de la prise en charge habituelle de la maladie .
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Immune System Diseases [C20]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 18.0
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10070916
    E.1.2Term Familial hemophagocytic lymphohistiocytosis
    E.1.2System Organ Class 100000004850
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    L'objectif principal de ce projet est d'étudier le nombre de patients survivants jusqu'à la greffe lors de l'utilisation de l'Alemtuzumab (MabCampath®) en traitement de première ligne pour la mise en rémission d'un syndrome d'activation lymphohistiocytaire.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    1) Evaluer l'efficacité de ce protocole thérapeutique par le nombre de patients qui obtiennent une rémission complète du syndrome d'activation lymphohistiocytaire et par le délai nécessaire afin d'obtenir cette rémission complète.
    2) Etudier la pharmacocinétique et pharmacodynamique de l'alemtuzumab et apprécier le lien éventuel entre les paramètres de la pharmacocinétique de l'alemtuzumab et l'efficacité du traitement.
    3) Etudier la tolérance du traitement.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    " Patient <18 ans
    " Patient avec un syndrome d'activation lymphohistiocytaire confirmé par au moins un des 2 critères suivants :
    1. diagnostic génétique de LHF ou d'autre maladie génétique prédisposant au syndrome d'activation lymphohistiocytaire tel que la Maladie de Griscelli, Maladie de Chédiak Higashi, XLP1 et XLP2, ou antécédents familiaux de syndrome d'activation lymphohistiocytaire.
    2. présence d'au moins 5 des 8 critères suivants (critères diagnostiques selon la définition de la " Histiocyte Society " (1)):
    1. Fièvre
    2. Splénomégalie
    3. Cytopénie (touchant au moins deux lignées cellulaires) :
    - Hémoglobine < 9,0 g/dl
    - Plaquettes <100.000/µl
    - Polynucléaires neutrophiles <1.000/µl
    4. Hypertriglycéridémie et/ou hypofibrinogénémie
    - Triglycérides à jeun > ou égal à 3 mmol/l
    - Fibrinogène < ou égal à 1,5g/l
    5. Hémophagocytose retrouvée dans un prélèvement histologique (sans signe d'un processus malin et d'une maladie rhumatismale)
    6. Fonction NK diminuée ou absente (<10% de la norme du laboratoire).
    7. Ferritine > ou égal à 500µg/l
    8. CD25 soluble > ou égal à 2.400U/ml ou présence de cellules T activées au phénotypage
    " Patient sans traitement spécifique préalable du syndrome d'activation lymphohistiocytaire ou sous traitement par corticoïdes et/ou ciclosporine.
    " Patient bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale
    " Titulaire(s) de l'autorité parentale ayant signé le consentement éclairé
    " Homme ou femme en âge de procréer acceptant d'employer des mesures de contraception efficace pendant la durée du traitement et dans les 6 mois qui suivent l'arrêt du traitement.
    E.4Principal exclusion criteria
    " Age < 18 ans
    " Patient traité au préalable avec de l'Anti-Thymoglobuline (SAL), de l'étoposide (VP16) ou de l'alemtuzumab.
    " Diagnostic confirmé ou suspecté d'un processus malin et d'une maladie rhumatismale
    " Contre indication(s) à l'alemtuzumab :
    o Hypersensibilité connue à des protéines murines ou à l'un des excipients (Edétatedisodique, Polysorbate 80, Chlorure de potassium, Phosphate monobasique de potassium, Chlorure de sodium, Phosphate dibasique de sodium, eau pour préparations injectables)
    o Infection générale évolutive à l'exception des infections qui constituent le facteur déclenchant de l'activation lympho-histiocytaire.
    o VIH
    o Tumeurs malignes évolutives
    o Grossesse
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Critère d'évaluation principal
    Le critère de jugement principal sera le décès quelle qu'en soit la cause jusqu'à la greffe. Le taux de survie jusqu'à la greffe de moelle osseuse sera comparé au taux théorique de survie obtenu à partir des données d'une cohorte de 249 patients traités par le traitement de référence le " HLH-94 treatment protocol " de la " Histiocyte Society " dont les résultats ont été récemment publiés (1).

    Critères d'évaluation secondaires :
    1) Evaluation de l'efficacité : rémission complète (cf. définition en 9.1) suite au traitement par Alentuzumab et délai entre la 1ere administration d'alemtuzumab et la rémission complète
    2) Pharmacocinétique : dosage de la quantité d'alemtuzumab à différents temps
    3) Evaluation de la tolérance :
    Evaluation de la tolérance immédiate du traitement : survenue d'une réaction aigue lors de l'administration de l'alemtuzumab malgré la prémédication préconisée dans le protocole.
    Evaluation de la toxicité du traitement au cours du traitement initial ou du traitement de maintenance:
    - Survenue d'une infection virale de novo ou aggravation d'une infection virale préexistante. Un monitoring hebdomadaire par méthode de PCR (sang) est requis pour les virus suivants : CMV, ADV, EBV et HHV6. D'autres agents infectieux (Entérovirus, virus respiratoires, Aspergillus) sont à rechercher selon le contexte clinique.
    E.5.2Secondary end point(s)
    1)-Evaluation de l'efficacité : rémission complète (cf. définition en 9.1) suite au traitement par Alentuzumab et délai entre la 1ere administration d'alemtuzumab et la rémission complète
    2) Pharmacocinétique : dosage de la quantité d'alemtuzumab à différents temps
    3) Evaluation de la tolérance :
    Evaluation de la tolérance immédiate du traitement : survenue d'une réaction aigue lors de l'administration de l'alemtuzumab malgré la prémédication préconisée dans le protocole.
    Evaluation de la toxicité du traitement au cours du traitement initial ou du traitement de maintenance:
    - Survenue d'une infection virale de novo ou aggravation d'une infection virale préexistante. Un monitoring hebdomadaire par méthode de PCR (sang) est requis pour les virus suivants : CMV, ADV, EBV et HHV6. D'autres agents infectieux (Entérovirus, virus respiratoires, Aspergillus) sont à rechercher selon le contexte clinique.
    - Autres effets indésirables rapportés dans le RCP de l'alemtuzumab.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety No
    E.6.5Efficacy No
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response Yes
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    tolérance
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) Yes
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other Yes
    E.8.1.7.1Other trial design description
    non comparative
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned9
    E.8.5The trial involves multiple Member States No
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months4
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) Yes
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Yes
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) No
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female No
    F.2.2Male No
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients No
    F.3.3Specific vulnerable populations No
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state30
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2015-04-30
    N.Ethics Committee Opinion of the trial application
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion
    P. End of Trial
    P.End of Trial Status
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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