Clinical Trial Results:
A phase II trial in patients with myelofibrosis (primary, post-ET or post PV-MF) treated with the selective JAK2 inhibitor Pacritinib before reduced-intensity conditioning allogeneic stem cell transplantation
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Summary
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EudraCT number |
2015-000195-98 |
Trial protocol |
NL BE |
Global end of trial date |
31 Dec 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
03 Dec 2025
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First version publication date |
03 Dec 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
HO134
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
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WHO universal trial number (UTN) |
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
HOVON
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Sponsor organisation address |
Dr. Molewaterplein 40, Rotterdam, Netherlands,
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Public contact |
HOVON, Erasmus MC - HOVON, HOVON@erasmusmc.nl
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Scientific contact |
HOVON, Erasmus MC - HOVON, HOVON@erasmusmc.nl
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
02 Feb 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
01 Feb 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
31 Dec 2024
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Improve allo-SCT transplant outcome using a uniform conditioning regimen and pacritinib pretreatment by means of the proportion of patients with a failure within 6 months post-transplant. Events that are considered a failure are: primary graft failure; secondary graft failure; acute GvHD grade 3-4; death whatever the cause is.
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Protection of trial subjects |
Insurance and monitoring
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 Jan 2016
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 51
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 10
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Worldwide total number of subjects |
61
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EEA total number of subjects |
61
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
33
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From 65 to 84 years |
28
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
All subjects gave written informed consent and were screened according to the inclusion- and exclusion criteria | ||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Experimental group | ||||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Pacritinib
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Investigational medicinal product code |
SB1518
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
200 mg twice daily Orally, 2 capsules twice per day at the same time of day with or without food for 28 days
after the first cycle, pacritinib dosage should be reduced to dose level -1
Dose level -1 : 300 mg/day
Dose level -2 : 200 mg/day
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall period
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Experimental group
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Reporting group description |
- | ||
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End point title |
Primary endpoint [1] | ||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
See publication
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Statistical data section from publication |
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Attachments |
Statistical data section from publication List of reported SAE's List of reported non-SAE's |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events will be reported from the first study-related procedure until 30 days following the last dose of any drug from the protocol treatment schedule or until the start of subsequent systemic therapy for the disease under study, if earlier.
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Adverse event reporting additional description |
Adverse events occurring after 30 days should also be reported if considered at least possibly related to the investigational medicinal product by the investigator.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
CTCAE | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
4
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Reporting groups
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Reporting group title |
Experimental group
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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26 Jan 2017 |
Amendment 1
Reason for this amendment
Protocol:
Change in conditioning treatment for allogeneic stem cell therapy.
Adjustments to exclusion criteria based on new insights from the manufacturer of the study medication (CTI, pacritinib).
Adjustments in dose regulation based on new insights from the manufacturer.
Patient information:
For future research, patients may be asked to provide a saliva sample as a reference specimen.
Participating hospitals:
UMC Utrecht has withdrawn from the study |
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12 Mar 2018 |
Amendment 2
Reason for this amendment
Protocol:
Adjustments to exclusion criteria based on new insights from the manufacturer of the study medication (CTI, pacritinib).
Clarification of dose regulation.
Patient information:
Several textual changes. |
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27 Sep 2018 |
Amendment 3
Reason for this amendment
Protocol:
Adjustments to exclusion criteria related to prior treatment with JAK2 inhibitors.
Changes to conditioning schedule.
Changes to sampling schedule.
Patient information:
Consent for bone marrow sampling. |
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15 Apr 2019 |
Amendment 4
Reason for this amendment
Protocol:
Adjustments to inclusion criteria.
Dose adjustment in case of low platelet count.
Changes in side studies and central lab procedures.
Patient information:
Clarification of bone marrow examination.
Removal of MRI side study.
EudraCT form:
Address change for vendor due to Brexit.
Inclusion criteria updated. |
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03 Oct 2019 |
Amendment 5
Reason for this amendment
EudraCT and ABR form: Local investigator [Name] replaces [Name] in MUMC+ Maastricht.
Submission of the annual progress report (APR) and annual safety report (DSUR), as well as version 8.0 of the IMPD. |
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28 Aug 2020 |
Amendment 6
The reason for this change is:
Protocol: additions to the study protocol following the DSMB decision regarding interim analysis.
In addition, we are submitting the new Investigator’s Brochure (IB) for pacritinib (version 13) and the no consequences statement. |
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15 Jul 2024 |
Amendment 7
The reason for these changes is:
Update of EudraCT and ABR in connection with a new principal investigator at VUmc [name], adjustment of HOVON contact details. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
