Clinical Trial Results:
A randomized double-blind (withdrawal) phase 3 study to evaluate the efficacy and tolerability of pancrelipase MT capsules compared with placebo in the treatment of subjects with cystic fibrosis-dependent exocrine pancreatic insufficiency
Due to a system error, the data reported in v1 is not correct and has been removed from public view.
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Summary
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EudraCT number |
2015-001219-11 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
06 Feb 2009
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
16 Jul 2016
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First version publication date |
14 Aug 2015
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Other versions |
v1 (removed from public view) |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
PNCRLPCYS3001
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00662675 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.
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Sponsor organisation address |
Trenton Harbourton Rd, Titusville (Hopewell Township), NJ 08560, United States,
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Public contact |
Clinical Registry Group-JB BV, Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C., ClinicalTrialsEU@its.jnj.com
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Scientific contact |
Clinical Registry Group-JB BV, Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C., ClinicalTrialsEU@its.jnj.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
06 Feb 2009
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
06 Feb 2009
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the effectiveness and safety of oral pancrelipase MT in the treatment of adult and pediatric/adolescent cystic fibrosis (CF) patients with clinical symptoms of exocrine pancreatic
insufficiency (EPI).
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Protection of trial subjects |
The safety assessments included laboratory measurements (for example hematology, serum biochemistry, and urinalysis), vital sign measurements and physical examinations. Adverse events and vital signs were monitored throughout the study.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
17 Jul 2008
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 47
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Worldwide total number of subjects |
49
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
7
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Adolescents (12-17 years) |
11
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Adults (18-64 years) |
31
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 49 participants were enrolled and 48 participants were treated with open-label drug, among 40 participants were received either PANCREASE microtablets (MT) or placebo in double-blind phase. All 40 subjects completed the study and included in the intent-to-treat (ITT) population. | ||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Open Label
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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PANCREASE MT - Open Label (OL) | ||||||||||||||
Arm description |
Participants received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules per meal or snack for maximum of 10,000 units of lipase per kg per day. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
PANCREASE MT
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Investigational medicinal product code |
SUB124273
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Other name |
PANCRELIPASE AMYLASE
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Pharmaceutical forms |
Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Pancrease MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack for maximum dose of 10 000 lipase units / Kg / day.
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Period 2
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Period 2 title |
Double Blind
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Is this the baseline period? |
Yes [1] | ||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | ||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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PLACEBO | ||||||||||||||
Arm description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received Matching PLACEBO capsules orally. | ||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching Placebo capsules orally per meal or snack.
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Arm title
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PANCREASE MT - Double Blind (DB) | ||||||||||||||
Arm description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
PANCREASE MT
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Investigational medicinal product code |
SUB124273
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Other name |
PANCRELIPASE AMYLASE
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Pharmaceutical forms |
Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Pancrease MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack.
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| Notes [1] - Period 1 is not the baseline period. It is expected that period 1 will be the baseline period. Justification: Baseline data is available only for treated / randomized participants, hence this period has been created to report the baseline dat |
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| Notes [2] - The number of subjects reported to be in the baseline period are not the same as the worldwide number enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: Not all the enrolled subjects were treated with study drugs. As baseline only included treated subjects, the worldwide number enrolled in the trial differs with the number of subjects reported in the baseline period |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
PLACEBO
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received Matching PLACEBO capsules orally. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
PANCREASE MT - Double Blind (DB)
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
PANCREASE MT - Open Label (OL)
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Reporting group description |
Participants received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules per meal or snack for maximum of 10,000 units of lipase per kg per day. | ||
Reporting group title |
PLACEBO
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received Matching PLACEBO capsules orally. | ||
Reporting group title |
PANCREASE MT - Double Blind (DB)
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack. | ||
Subject analysis set title |
Intention-to-treat (ITT)
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Subject analysis set type |
Intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
The intent-to-treat (ITT) population included participants who were randomly assigned into the double-blind (withdrawal) phase of the study
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End point title |
Change from baseline in the Coefficient of Fat Absorption (COA-fat Percent) | ||||||||||||
End point description |
Change in the coefficient of fat absorption (percent COA-fat) from the 72-hour inpatient period in the open-label phase to the 72-hour period inpatient period in the double-blind (withdrawal) phase.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
72-hours stool collection in the open-label phase to the end of 72-hours stool collection in the doubleblind withdrawal phase.
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| Notes [1] - ITT [2] - ITT |
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Statistical analysis title |
Change in the Coefficient of Fat Absorption | ||||||||||||
Statistical analysis description |
An ANCOVA model with treatment as a factor and baseline percent COA-fat as covariate is used.
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Comparison groups |
PLACEBO v PANCREASE MT - Double Blind (DB)
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Number of subjects included in analysis |
40
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.001 | ||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
Change from baseline in Percent COA-Protein (Nitrogen) | ||||||||||||
End point description |
The change in percent COA-protein from the stool collection period in double-blind phase to open-label phase.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
72-hours stool collection in the open-label phase to the end of 72-hours stool collection in the doubleblind withdrawal phase.
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| Notes [3] - ITT [4] - ITT |
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Statistical analysis title |
Change in Percent COA-Protein (Nitrogen) | ||||||||||||
Statistical analysis description |
The p-value is from ANCOVA model with treatment as a factor and baseline percent COA-protein (nitrogen) as a covariate.
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Comparison groups |
PLACEBO v PANCREASE MT - Double Blind (DB)
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Number of subjects included in analysis |
40
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.001 | ||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
Percent of Participants Reporting Clinical Signs and Symptoms of Exocrine Pancreatic Insufficiency (EPI) During the Double-Blind Phase | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Percent of participants reporting nausea, vomiting, bloating, diarrhea, oily/greasy stools, and abdominal pain signs and symptoms reported as Adverse events during the double-blind phase.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Entire 7 days double-blind phase.
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| Notes [5] - ITT [6] - ITT |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
During the 7 days double-blind withdrawal phase
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
11.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
PANCREASE MT - Open Label (OL)
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Reporting group description |
Participants received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules per meal or snack for maximum of 10,000 units of lipase per kg per day. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
PLACEBO
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received Matching PLACEBO capsules orally. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
PANCREASE MT - Double Blind (DB)
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Reporting group description |
Participants who qualified for randomization (based on results of the fecal fat analysis), received PANCREASE MT 10.5 or MT 21 capsules orally per meal or snack. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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02 Apr 2008 |
The overall reason for the amendment was to give more flexibility in diet restrictions, administration of either PANCREASE MT 10.5 or 21 (not a combination of both), decrease in total blood volume draw, clarifications of screening and open-label time periods, clarification of exclusion criteria, removal of fasting prior to screening procedures, clarification of the timing of fecal elastase testing, clarification of age groups, clarification of the blinding procedure, addition of pregnancy inclusion, removal of milk as a dietary restriction, changes in the time of serum uric acid collection, prohibition of additional anti-diarrheal medications, clarification of laxative use. |
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22 May 2008 |
The overall reason for the amendment was to clarification of protocol elements for stool collection, clarification of PERT regimen during screening and study drug initiation during run-in, clarification of double-blind medication dispensing, replacement of Study Design diagram to accompany changes. |
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08 Jan 2009 |
The overall reason for the amendment was to update all references of MT 4, 10, 16, and 20 to MT 4.2, 10.5, 16.8, and 21, respectively. The age range was clarified for children/adolescents, and screening phase information was streamlined. The units for percent COA protein/protease were added to the exploratory analyses. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
