E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
La Paralysie Obstétricale du Plexus Brachial (parésie d’un ou des membre(s) supérieur(s)) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Parésie d’un ou des membre(s) supérieur(s)) |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Not possible to specify |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10066055 |
E.1.2 | Term | Upper limb paresis |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004852 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’efficacité des injections de toxine botulique dans les muscles rotateurs internes de l’épaule réalisées à 6 mois d’âge dans la prévention de l’aggravation de la subluxation de l’articulation gléno-humérale chez le nourrisson entre 5 et 12 mois d’âge, comparé au placebo |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Les objectifs secondaires sont de:
- évaluer l’efficacité des injections de toxine botulique par rapport au placebo dans la prévention de l’aggravation de la rétroversion de la glène, ainsi que dans la prévention de la déformation tri-dimensionnelle
- évaluer l’effet des injections par rapport au placebo dans l’amélioration des amplitudes articulaires actives et passives et dans l’amélioration des possibilités fonctionnelles
- confirmer la bonne tolérance clinique de ce traitement
- évaluer les conséquences des injections sur les muscles ciblés en termes de trophicité et d’infiltration fibreuse et graisseuse, ainsi que les conséquences sur l’équilibre musculaire de l’épaule avec POPB
- savoir si ce traitement permet de diminuer la fréquence des prises en charge chirurgicales ou de les alléger.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Nourrissons de sexe masculin ou féminin atteint d’une POPB unilatérale
- Agés de plus de 4 mois et de moins de 5 mois
- Présentant, du côté atteint, un des 2 facteurs de risque de sub-luxation postérieure de la tête humérale (amplitude articulaire passive limitée de rotation externe de l'épaule de 10 ° par rapport à l'épaule controlatérale et / ou un score de moins de 6 sur l'active movement scale)
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Microchirurgie ou chirurgie musculaire secondaire prévue entre 6 et 12 mois d’âge
- Contre-indications aux injections de toxine botulinique
- Contre-indications à l'IRM
- Parent(s) inapte(nt) à consentir pour la participation de leur enfant
- Parents mineurs
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Evolution du pourcentage de migration de la tête humérale mesurée en IRM sur une coupe axiale, entre 5 mois (avant l’injection de toxine botulinique réalisée à 6 mois) et 12 mois d’âge (6 mois après l’injection). |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
En réponse au 1er objectif secondaire, évaluation de
(1) de l’évolution de la glénoidienne 2D mesurée en IRM sur une coupe axiale
(2) de l’évolution de la version glénoidienne et de la migration de la tête humérale tri-dimensionnelles en IRM
En réponse au 2e objectif, évaluation de
(3) l’évolution des amplitudes articulaires passives
(4) l’évolution de l’échelle AMS (Active Movement Scale)
(5) l’évolution du score mini AHA (Mini-assistive Hand Assessment)
En réponse au 3e objectif, (6) évaluation du nombre d’effets indésirables non graves et graves
En réponse au 4e objectif évaluation de la trophicité (volume musculaire) et de l’infiltration graisseuse des muscles injectés (supraépineux, infra-épineux et petit rond, subscapulaire, grand rond, grand pectoral, deltoïde, grand dorsal).
En post-étude, en réponse au 6e objectif, les prises en charge chirurgicales des enfants inclus dans chacun des groupes seront recensées lors d’un suivi médical (pratique clinique courante) jusqu’à la 10e année de vie après la levée de l’aveugle.
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 6 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 6 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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dernière visite du dernier patient |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |