Clinical Trial Results:
A Phase I/II Open Label Study in Previously Studied, SBC-103 Treatment Naïve MPS IIIB Subjects to Investigate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics/Efficacy of SBC-103 Administered Intravenously
Summary
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EudraCT number |
2015-001983-20 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
18 Aug 2017
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
02 Mar 2018
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First version publication date |
02 Mar 2018
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
NGLU-CL01-T
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02618512 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals
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Sponsor organisation address |
100 College Street, New Haven, United States, 06510
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 1 47 10 06 06, ClinicalTrials.EU@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 1 47 10 06 06, ClinicalTrials.EU@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
31 Oct 2017
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
18 Aug 2017
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
18 Aug 2017
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the safety and tolerability of intravenous administration of SBC-103 in previously studied, SBC-103 treatment naïve subjects with mucopolysaccharidosis III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) who participated in the NGLU-CL01 study.
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Protection of trial subjects |
NOT APPLICABLE
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Background therapy |
NOT APPLICABLE | ||
Evidence for comparator |
Comparator was not used. | ||
Actual start date of recruitment |
17 Sep 2015
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Worldwide total number of subjects |
3
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EEA total number of subjects |
3
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
3
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study (NGLU-CL01-T) was conducted in MPS IIIB patients who participated in the NGLU-CL01 study, a non-interventional study that evaluated structural brain abnormalities and BBB integrity by MRI and CSF-AI. All subjects enrolled in the NGLU-CL01 study were ≥ 5 years of age and had a definitive diagnosis of MPS IIIB. | ||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Participants from NGU-CL01 Study were eligible for enrollment in NGLU-CL01-T. Subjects who met all of the inclusion criteria and none of the exclusion criteria were eligible to participate in this study | ||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||
Blinding implementation details |
NOT APPLICABLE.
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Arms
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Arm title
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SBC-103 | ||||||
Arm description |
Subjects were treated with 1 mg/kg IV every other week for a minimum of 12 weeks. After evaluation of 12 weeks of safety and tolerability data, subjects were dose-escalated to 3 mg/kg every other week. | ||||||
Arm type |
Experimental | ||||||
Investigational medicinal product name |
SBC-103
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Subjects were treated with 1 mg/kg IV for a minimum of 12 weeks. After evaluation of 12 weeks safety and tolerability data the individual subject dose were increased to 3 mg/kg every other week up to 3 years (156 weeks). The planned study duration was 156 weeks. Due to the early study termination, the actual study duration was 96 weeks.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial (overall period)
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
SBC-103
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Reporting group description |
Subjects were treated with 1 mg/kg IV every other week for a minimum of 12 weeks. After evaluation of 12 weeks of safety and tolerability data, subjects were dose-escalated to 3 mg/kg every other week. |
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End point title |
The primary endpoint of this study is safety and tolerability of SBC-103 in subjects with MPS IIIB [1] | ||||||
End point description |
Measured by number of patients reporting adverse events.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline to 96 weeks
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No comparative analysis was done. No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
2 Years
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
19
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Reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 1% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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07 Jul 2015 |
Amendment# 1: The purpose of this amendment was to provide further clarification on: starting dose of study drug, contraceptive methods as it pertains to inclusion criteria #3 and the stopping rules for multiple subjects who experience SAEs possible related to study drug. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported. |