E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Hypothyroidism in children. |
Υποθυρεοειδισμός σε παιδιατρικούς ασθενείς. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Replacement of natural thyroid hormones in children, when thyroid gland does not produce enough. |
Υποκατάσταση των ορμονών του θυρεοειδούς σε παιδιά, όταν ο θυρεοειδής αδένας δεν παράγει αρκετές. |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Hormonal diseases [C19] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 18.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10021114 |
E.1.2 | Term | Hypothyroidism |
E.1.2 | System Organ Class | 10014698 - Endocrine disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To compare the efficacy of a new levothyroxine liquid formulation (T4® Oral drops, solution 100 ug / ml) versus the classic form (T4® Tablets) in infants and children who suffer from congenital hypothyroidism, during the study. The aim is to avoid a statistical difference between the results of hormonal measurements to the respective intervals between the two groups. |
Η σύγκριση της αποτελεσματικότητας ενός νέου σκευάσματος θυροξίνης σε υγρή μορφή (T4® Πόσιμες σταγόνες, διάλυμα 100μg/ml) έναντι της κλασικής μορφής (T4® Δισκία) σε νήπια και παιδιά που πάσχουν από Συγγενή Υποθυρεοειδισμό, κατά τη διάρκεια της μελέτης. Στόχος είναι να μην προκύψει στατιστική διαφορά των αποτελεσμάτων των ορμονολογικών μετρήσεων στις αντίστοιχες χρονικές στιγμές μεταξύ των δύο ομάδων. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Measurement of the percentage of patients who had to increase or reduce the dose when changing from tablets to liquid form.
• Comparison of the study groups regarding the patients who had to increase or reduce the dose during treatment.
|
• Μέτρηση του ποσοστού των ασθενών στους οποίους χρειάστηκε να γίνει αύξηση ή μείωση της δόσης κατά την αντικατάσταση από τα δισκία στην υγρή μορφή.
• Σύγκριση των ομάδων μελέτης όσον αφορά τους ασθενείς στους οποίους χρειάστηκε να γίνει αύξηση ή μείωση της δόσης κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Written parental informed consent.
2. Patients of both genders.
3. Patients with similar age and parents with similar socio-economic level so as the level of understanding before the consent to be the same.
4. Age of 4-8 years old.
5. Patients with diagnosed congenital hypothyroidism.
6. Patients already on replacement therapy with T4® Tablets.
7. TSH values 0.5-5 μU/mL. |
1. Έγγραφη συγκατάθεση από τους γονείς.
2. Ασθενείς και των δύο φύλων.
3. Ασθενείς με ανάλογη ηλικία και γονείς με ανάλογο κοινωνικο-οικονομικό επίπεδο ώστε το επίπεδο κατανόησης της μελέτης πριν τη συγκατάθεση να είναι το ίδιο.
4. Ηλικία 4-8 ετών.
5. Ασθενείς με διαγνωσμένο συγγενή υποθυρεοειδισμό.
6. Ασθενείς οι οποίοι ήδη λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης με σκεύασμα T4® Δισκία.
7. Τιμές TSH 0,5-5 μU/mL. |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Age less than 4 years, or more than 8 years.
2. Absence of a written consent from parents.
3. New patients not already receiving replacement therapy.
4. Patients not controlled regarding thyroid hormones.
5. TSH values off limits 0.5-5 μU / mL.
6. Patients receiving as replacement therapy a formulation other than T4® Tablets.
7. Insufficient compliance in patients already receiving replacement therapy, as evidenced by TSH values greater than 5 μU / mL.
8. Hyperthyroidism of any etiology.
9. Co-occurring cardiovascular diseases or other chronic diseases or syndromes.
10. Patients with adrenal insufficiency. |
1. Ηλικία μικρότερη από 4 έτη ή μεγαλύτερη από 8 έτη.
2. Απουσία έγγραφης συγκατάθεσης από γονείς.
3. Νέοι ασθενείς που δε λαμβάνουν ήδη θεραπεία υποκατάστασης.
4. Ασθενείς μη ρυθμισμένοι όσον αφορά τις ορμόνες του θυρεοειδούς.
5. Τιμές TSH εκτός ορίων 0,5-5 μU/mL.
6. Ασθενείς οι οποίοι λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης με σκεύασμα διαφορετικό εκτός των T4® Δισκίων.
7. Ανεπαρκής συμμόρφωση σε ασθενείς που ήδη λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης, όπως προκύπτει από τιμές TSH άνω των 5 μU/mL.
8. Υπερθυρεοειδισμός οποιασδήποτε αιτιολογίας.
9. Συνυπάρχοντα καρδιαγγειακά νοσήματα ή άλλες χρόνιες νόσοι ή σύνδρομα.
10. Ασθενείς με επινεφριδιακή ανεπάρκεια. |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
To compare during the study the efficacy of a new levothyroxine liquid formulation (T4® Oral drops, solution 100μg/ml) versus the classic form (T4® Tablets) in infants and children with congenital hypothyroidism. |
Η σύγκριση της αποτελεσματικότητας ενός νέου σκευάσματος θυροξίνης σε υγρή μορφή (T4® Πόσιμες σταγόνες, διάλυμα 100μg/ml) έναντι της κλασικής μορφής (T4® Δισκία) σε νήπια και παιδιά που πάσχουν από Συγγενή Υποθυρεοειδισμό, κατά τη διάρκεια της μελέτης. |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
6 months from the inclusion of the last patient in the study |
6 μήνες από την ένταξη του τελευταίου ασθενούς στη μελέτη |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Measurement of the percentage of patients who had to increase or reduce the dose when changing from tablets to liquid form.
• Comparison of the study groups regarding the patients who had to increase or reduce the dose during treatment.
|
• Μέτρηση του ποσοστού των ασθενών στους οποίους χρειάστηκε να γίνει αύξηση ή μείωση της δόσης κατά την αντικατάσταση από τα δισκία στην υγρή μορφή.
• Σύγκριση των ομάδων μελέτης όσον αφορά τους ασθενείς στους οποίους χρειάστηκε να γίνει αύξηση ή μείωση της δόσης κατά τη διάρκεια της θεραπείας. |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
6 months from the inclusion of the last patient in the study |
6 μήνες από την ένταξη του τελευταίου ασθενούς στη μελέτη |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS-Participation of 100 patients |
LVLS-Με την εισαγωγή 100 ασθενών |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |