| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT), Malignant rhabdoid tumor (MRT), Rhabdoid tumor of kidney (RTK), selected tumors with rhabdoid features.
Epithelioid sarcoma, Epithelioid malignant peripheral nerve sheath tumor, Extraskeletal myxoid chondrosarcoma, Myoepithelial carcinoma, Renal medullary carcinoma, Other INI1-negative malignant tumors with Sponsor approval, Synovial Sarcoma with a SS18-SSX rearrangement |
Tumori rabdoidi teraroidi atipici (ATRT), tumori rabdoidi maligni (MRT), tumori rabdoidi del rene (RTK), tumori selezionati con caratteristiche rabdoidi.
I sarcomi epitelioidi, I tumori maligni delle guaine nervose periferiche di tipo epitelioide, Il condrosarcoma mixoide extrascheletrico, il carcinoma mioepiteliale, il carcinoma midollare renale e altri tumori INI1-negativi/aberranti con l’approvazione dello sponsor, il sarcoma sinoviale con un riarrangiamento SS18-SSX |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Relapsed/refractory rhabdoid tumors and central nervous system (CNS) tumors. |
| Tumori rabdoidi e del sistema nervoso centrale (CNS) recidivanti/refrattari. |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10042863 |
| E.1.2 | Term | Synovial sarcoma |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10065870 |
| E.1.2 | Term | Atypical teratoid/rhabdoid tumor of CNS |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.1 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10064886 |
| E.1.2 | Term | Renal medullary carcinoma |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10073134 |
| E.1.2 | Term | Extraskeletal myxoid chondrosarcoma |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.1 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10073335 |
| E.1.2 | Term | Rhabdoid tumor |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | HLT |
| E.1.2 | Classification code | 10015100 |
| E.1.2 | Term | Epithelioid sarcomas |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10074121 |
| E.1.2 | Term | Rhabdoid tumor of the kidney |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
Dose Escalation:
To determine the maximum tolerated dose (MTD) or the recommended Phase 2 dose (RP2D) of tazemetostat when administered as an oral suspension twice daily (BID) in pediatric subjects with relapsed/refractory rhabdoid tumors, INI1-negative tumors or synovial sarcoma
Dose Expansion:
To evaluate the antitumor activity of tazemetostat as assessed by overall response rate (ORR) in pediatric subjects with relapsed/refractory atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT) (Cohort 1-closed enrollment), non-ATRT rhabdoid tumors (Cohort 2), INI1-negative tumors (Cohort 3) and eligible tumors for Cohorts 1 and 3 or synovial sarcoma with SS18-SSX rearrangement (Cohort 4-closed enrollment) using disease standardized response criteria. |
Incremento graduale della dose:
Determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di tazemetostat quando somministrato come sospensione orale due volte al giorno (BID) in soggetti pediatrici con tumori rabdoidi recidivanti/refrattari, INI1-negativi o sarcoma sinoviali
Espansione della dose:
Valutare l'attività anti-tumorale di Tazemetostat misurata tramite tasso di risposta globale (ORR) in soggetti pediatrici con tumori rabdoidi teratoidi atipici recidivanti/refrattari (ATRT) (coorte 1 - arruolamento chiuso), tumori rabdoidi non ATRT (coorte 2), tumori INI1 negativi (Coorte 3) e tumori eleggibili per le coorti 1 e 3 o sarcoma sinoviale con riarrangiamento SS18-SSX (coorte 4 - arruolamento chiuso), usando criteri di risposta standardizzata alla malattia. |
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Dose Escalation: To evaluate the preliminary antitumor activity of tazemetostat as assessed by ORR using disease appropriate standardized response criteria
Dose expansion: Determine progression-free survival and overall survival at 24 and 56 weeks and over the entire period in pediatric subjects with atypical teratoid rhabdoid tumour (ATRT) (Cohort 1, closed enrollment), non-ATRT rhabdoid tumours (Cohort 2), INI1-negative tumours (Cohort 3) and tumour types suitable for Cohorts 1 to 3 or synovial sarcoma with rearrangement of SS18-SSX (Cohort 4, closed to enrollment) relapsing/refractory on the basis of standardized response assessment criteria appropriate for the pathology
All subjects: - Evaluate safety, tolerability and pharmacokinetics of tazemetostat; - Evaluate duration of response in subjects that achieve a complete or partial response (please, see synopsis for more details). |
Incremento della dose:
Valutare in via preliminare l'attività antitumorale di Tazemetostat definite come ORR usando criteri di risposta stand. per la malattia.
Espansione dose: Determin la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza complessiva a 24 e 56 settimane e nell’intero periodo in sogg pediatrici con tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) (Coorte 1, chiuso all’arruolamento), tumori rabdoidi non ATRT (Coorte 2), tumori INI1-negativi (Coorte 3) e tipi di tumore idonei per le Coorti da 1 a 3 o sarcoma sinoviale con riarrangiamento di SS18-SSX (Coorte 4, chiuso all’arruolamento) recidivanti/refrattari sulla base di criteri standardizzati di valutazione della risposta appropriati per patologia
Tutti sogg: -Valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di tazemetostat; -Valutare durata della risposta in soggetti che conseguono una risposta completa o parziale (si prega di fare riferimento alla sinossi per maggiori dettagli) |
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1.Age (at the time of consent/assent): major=6 months to <18 years of age
Cohort 4 only: major=10 y to <18 y
2.Performance Status:
If <12 y: Lansky Performance Status >50% ,If major=12 y of age: Karnofsky Performance Status >50%
3.Has provided signed written ICF
4. Has a life expectancy of >3 months.
5.Has relapsed or refractory disease and no standard treatment options.
6.Is ineligible for other treatment regimens.
7.Has a documented local diagnostic pathology of original biopsy.
8.Has all prior treatment related clinically significant toxicities resolve to minor= Grade 1 per CTCAE, version 4.03 or are clinically stable& not clinically significant.
9.Prior therapies must be completed according to the protocol.
10.Has adequate hemat.BM & coagulation factors, renal&hepatic function as defined by criteria in the protocol
11.Specific requirements for subjects with CNS involvement eg: stable deficits within certain timeframe, stable seizure, treated brain metastases without evidence of progression.
12.Has a shortening fraction of >27% or an ejection fraction of major=50% by ECHO or MUGA scan & NYHAC minor=2.
13. Has a QT interval corrected by Fridericia's formula (QTcF) minor=450 msec.
14.Is able to swallow and retain orally administered medication and does not have any uncontrolled GI condition that may alter absorption.
15.Has sufficient tumor tissue for central confirmatory testing of IHC and/or cytogenetics/FISH and/or DNA mutation analysis.
16. Is willing and able to comply with all aspects of the protocol.
17.18. For female subjects of childbearing potential and for male subjects with a female partner of childbearing potential Subject must adhere to contraception methods described in the protocol.
Please, see protocol synopsis. |
1. Età (al momento del consenso/assenso): maggiore= 6 mesi fino a <18 anni. Solo la Coorte 4: maggiore=10 anni fino a <18 anni
2. Scala di valutazione Se < 12 anni d’età: Scala di valutazione di Lansky > 50%, Se maggiore= 12 anni d’età: Scala di valutazione di Karnofsky > 50%
3. ha fornito consenso informato scritto
4. Aspettativa di vita > 3 mesi
5. È affetto da malattia recidivante o refrattaria e per la quale non vi siano opzioni terapeutiche standard
6. È inidoneo per altri regimi terapeutici
7. Ha una diagnosi documentata di un laboratorio locale di anatomia patologica, basata su una biopsia originale
8. Tutte le tossicità clinicamente significative correlate ai pregressi trattamenti sono state ridotte a minore= Grado 1 secondo la scala CTCAE, versione 4.03, oppure sono clinicamente stabili e non clinicamente significative
9. Eventuali terapie precedenti devono essere state completate secondo i criteri elencati nel protocollo.
10. Ha adeguata funzione ematologica (midollo osseo e fattori della coagulazione), renale ed epatica, definita da criteri nel protocollo.
11. Ha specifici requisiti per soggetti con compromissione del SNC, ad esempio, deficit stabili entro un certo lasso di tempo, crisi epilettiche stabili, metastasi cerebrali trattate senza prove di progressione
12 Frazione dell’area di accorciamento > 27% o frazione di eiezione maggiore=50% all'ecocardiogramma o all’angiocardioscintigrafia (scansione MUGA) e classe NYHA minore=2
13. Intervallo QT corretto con la formula di Fridericia (QTcF) minore= 450 msec
14. è in grado di deglutire e conservare i farmaci somministrati per via orale e non presenta alcuna condizione GI incontrollata che possa alterare l'assorbimento
15. Possiede un tessuto tumorale sufficiente per il test di conferma centrale di IHC e/o per l'analisi di citogenetica/FISH e/o per l'analisi delle mutazioni del DNA.
16. È disposto e in grado di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.
17.18. Per i soggetti di sesso femminile potenzialmente fertile e per i soggetti di sesso maschile con un partner di sesso femminile potenzialmente fertile, il soggetto deve attenersi ai metodi contraccettivi descritti nel protocollo.
Si prega di vedere la sinossi del protocollo. |
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Has had prior exposure to tazemetostat or other inhibitor(s) of enhancer of zeste homolog2 (EZH2).
2.Is being actively treated for another concurrent malignancy or is less than five years from completion of treatment for another malignancy.
3.Has participated in another interventional clinical study and received investigational drug within 30 days or five half-lives, whichever is longer, prior to the planned first dose of tazemetostat.
4.Has had major surgery within 2 weeks prior to enrollment
5.Has thrombocytopenia, neutropenia, or anemia of Grade major=3 (per CTCAE 4.03 criteria) or any prior history of myeloid malignancies, including myelodysplastic syndrome (MDS). Has abnormalities known to be associated with MDS (e.g. del 5q, chr 7 abn) and MPN (e.g. JAK2 V617F) observed in cytogenetic testing and DNA sequencing.
Note: Bone marrow aspirate/biopsy will be conducted following abnormal peripheral blood smear morphology assessment conducted by central lab at screening. Cytogenetic testing and DNA sequencing will be conducted following an abnormal result of bone marrow aspirate/biopsy.
6.Has a prior history of T-LBL/T-ALL.
7. Is unwilling to exclude grapefruit juice, Seville oranges and grapefruit from the diet and all foods that contain those fruits from time of enrollment to while on study.
8.Has clinically active heart disease including prolonged QTcF QTcF (>450 msec).
9.Is currently taking any prohibited medication(s) as described in section 7.3.
10.Has an active infection requiring systemic treatment.
11.Is immunocompromised (ie congenital immunodeficiency), including subjects with a known history of infection with human immunodeficiency virus (HIV).
12.Has known history of chronic infection with hepatitis B virus (hepatitis B surface antigen positive) or hepatitis C virus (detectable HCV RNA).
13.Has had a symptomatic venous thrombosis within 14 days prior to study enrollment.
14.For subjects with CNS involvement (primary tumor or metastatic disease): Have any active bleeding, or new intratumoral hemorrhage of more than punctate size on Screening MRI obtained within 14 days of starting study drug or known bleeding diathesis or treatment with antiplatelet or anti-thrombotic agents.
15.Has known hypersensitivity to any of the components of tazemetostat or other inhibitor(s) of EZH2, or hypersensitivity to Ora-sweet or methylparaben.
16.Has an uncontrolled intercurrent illness including, but not limited to, uncontrolled infection, or psychiatric illness/social situations that would limit compliance with study requirements.
17. For female subjects of childbearing potential: Is pregnant or nursing.
For male subjects: Is unwilling to adhere to contraception criteria from time of enrollment in study to at least 30 days after last dose of tazemetostat.
Please, see protocol synopsis. |
1. Precedente esposizione a tazemetostat o ad altro/i inibitore/i del potenziatore di zeste omologo-2 (EZH2)
2. Essere in terapia per un’altra neoplasia concomitante o aver completato da meno di 5 anni il trattamento per un’altra neoplasia
3. Aver partecipato a un altro studio clinico interventistico e aver ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite (a seconda di quale intervallo sia più lungo) precedenti la prima dose programmata di tazemetostat
4. Aver subito un intervento chirurgico maggiore nelle 2 settimane precedenti l'arruolamento
5. Avere trombocitopenia, neutropenia, o anemia di grado maggiore =3 (per i criteri CTCAE 4.03) o qualsiasi storia precedente di malignità mieloidi, compresa la sindrome mielodisplastica (MDS). Anomalie conosciute per essere associate con MDS
(per esempio del 5q, Chr 7 ABN) e MPN (per esempio JAK2 V617F) osservate nei test citogenetici e nel sequenziamento del DNA.
Nota: l'aspirato/biopsia del midollo osseo sarà condotto dopo la valutazione di morfologia periferica anormale da analisi condotta dal laboratorio centrale. La prova citogenetica e l'ordinamento del DNA saranno condotti dopo un risultato anormale dell'aspirato/biopsia del
midollo osseo.
6. Avere una toria precedente di T-LBL/T-ALL. 7.
7. Non è disposto ad escludere il succo di pompelmo, le arance di Siviglia e il pompelmo dalla dieta e tutti gli alimenti che contengono tali frutti dal momento dell'iscrizione a mentre è in studio
8.Ha una malattia cardiaca clinicamente attiva, compresa la QTcF QTcF prolungata (>450 msec).
9.Sta attualmente assumendo uno o più farmaci proibiti come descritto nella sezione 7.3.
10.Ha un'infezione attiva che richiede un trattamento sistemico.
11.È immunocompromesso (cioè immunodeficienza congenita), compresi i soggetti con una storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
12.Ha una storia nota di infezione cronica con il virus dell'epatite B (positivo all'antigene di superficie dell'epatite B) o con il virus dell'epatite C (HCV RNA rilevabile).
13.Ha avuto una trombosi venosa sintomatica entro 14 giorni prima dell'iscrizione allo studio.
14.Per i soggetti con coinvolgimento del SNC (tumore primario o malattia metastatica): Avere un qualsiasi sanguinamento attivo o nuova emorragia intratumorale di dimensioni più che puntiformi alla RMI prevista nella fase di screening, eseguita entro 14 giorni dall’inizio della terapia con il farmaco sperimentale o nota diatesi emorragica o trattamento con agenti antiaggreganti piastrinici o antitrombotici.
15. Avere ipersensibilità nota a uno qualunque dei componenti di tazemetostat o a un altro/i inibitore/i di EZH2 oppure ipersensibilità a Ora-sweet o a metilparabene
16. Avere una patologia intercorrente non controllata quale, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, infezione non controllata o malattia psichiatrica/situazioni sociale che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
17. Per i soggetti di sesso femminile in età fertile: Essere incinta o allattare
Per i soggetti di sesso maschile: Non essere disposto ad attenersi ai criteri di contraccezione dall’atto dell’arruolamento allo studio ad almeno 30 giorni dopo l’ultima dose di tazemetostat.
Si prega di vedere la sinossi del protocollo. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
Dose Escalation:
•Incidence and severity of treatment -emergent AEs (TEAEs) qualifying as protocol-defined dose-limiting toxicities (DLTs), and establishment of the protocol-defined RP2D and/or MTD.
Dose Expansion:
•Overall response rate CR + PR to tazemetostat for each cohort in pediatric subjects with relapsed or refractory atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT) (Cohort 1), non-ATRT rhabdoid tumors (Cohort 2), and INI1-negative tumors or synovial sarcoma (Cohort 3),and tumor types eligible for Cohorts 1 through 3 or synovial sarcoma with SS18-SSX rearrangement (Cohort 4), using disease appropriate standardized response criteria. |
Incremento della dose:
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (treatment-emergent AE, TEAE) giudicati come tossicità dose-limitanti definite dal protocollo (dose-limiting toxicities, DLT) e raggiungimento della RP2D e/o MTD definite dal protocollo.
Espansione della dose:
Tasso di risposta complessiva CR+PR di Tazemetostat per ogni coorte di soggetti pediatrici con tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) (coorte 1), tumori rabdoidi non ATRT (coorte 2) e tumori INI1 negative o sarcomi sinoviali (coorte 3) e tipi di tumore idonei per le Coorti da 1 a 3 o sarcoma sinoviale con riarrangiamento di SS18-SSX (Coorte 4) recidivanti/refrattari, usando criteri di risposta standard appropriate per la malattia. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Dose Escalation: All DLTs occurring during the first 28 days of exposure summarized.
Dose Expansion: Data sets for each cohort will be reviewed as completed timepoint for every 8 weeks until documented disease progression or new anti-cancer therapy started |
Incremento della dose: Tutte le DLTs che avvengono durante I primi 28 giorni di esposizione riassunte
Espansione della dose: I dati per ogni coorte verranno valutati una volta completate ogni 8 settimane fino all'inizio della progressione documentata della malattia o di una nuova terapia antitumorale. |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Dose Escalation:
•Overall response rate (CR+PR) to tazemetostat in pediatric subjects with relapsed or refractory CNS and solid tumors, using disease appropriate standardized response criteria.
Dose Expansion:
•Progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) at 24 and 56 weeks and overall following receipt of tazemetostat for subjects with relapsed/refractory atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT) (Cohort 1), non-ATRT rhabdoid tumors (Cohort 2), INI1-negative tumors (Cohort 3) and tumor types eligible for Cohorts 1 through 3 or synovial sarcoma with SS18-SSX rearrangement (Cohort 4) using disease-appropriate standardized response criteria.
All Parts and Cohorts:
•Safety and tolerability parameters including treatment-emergent adverse events (TEAEs), clinical laboratory evaluations, and other safety measures
•PK parameters including Cmax, Tmax, t1/2, AUC(0-t), AUC(0-12hr), CL/F, Vd/F, Ka (if data permit)
•Response duration, for the subset of subjects with a confirmed CR or PR, defined as the time from the first documented evidence of CR or PR to time of first documented disease progression or death due to any
cause, using disease appropriate standardized response criteria. |
Incremento della dose:
- Tasso di risposta complessivo (CP+PR) a tazemetostat in soggetti pediatrici con tumori solidi solidi e del sistema nervosa centrale recidivanti/refrattari, usando criteri di risposta standard adeguati alla malattia.
Espansione della dose:
- Progressione libera da malattia (PFS) e sopravvivenza cvomplessiva (OS) a 24 e 56 settimane e in totale per soggetti che hanno ricevuto Tazemetostat affetti da tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT) (coorte 1), tumori rabdoidi non ATRT (coorte 2) e tumori INI1 negativo (coorte 3) recidivanti/refrattari e tipi di tumore eleggibili per la coorte da 1 a 3 o o sarcoma sinoviale con riarrangiamento di SS18-SSX (Coorte 4), usando criteri di risposta standard appropriate per la malattia.
Tutte le parti e tutte le coorti:
- Parametri di sicurezza e di tollerabilità inclusi i TEAE, valutazioni cliniche di laboratorio clinico e altri parametri di sicurezza
- PK incluso Cmax, Tmax, AUC (0-t), t1/2, AUC (0-12hr), CL/F, Vd/F, Ka (se i dati lo consentono)
- Durata della risposta, per I soggetti con confermata CR o PR, definita come il tempo tra la prima evidenza di CR o PR e la prima progressione documentata o morte dovuta a qualsiasi causa, utilizzando criteri di risposta standard per la malattia. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Dose Escalation
ORR: every 8 weeks for tumor response until disease progression
Dose Expansion
PFS: every 8 weeks until disease progression or death
OS: continuously throughout the treatment period and then every 16 weeks until death or study completion
All Groups
•Safety: At each visit or required timepoint during treatment and until for 30 days after last dose of tazemetostat or until new anti-cancer therapy
•PK parameters: Cycle 1 (Days 1 and 15) and Cycles 2, 3 and 4 (Day 1).
Response duration: every 8 weeks from the time of confirmed response (CR or PR) until disease progression or death. |
Incremento della dose:
ORR: ogni 8 settimane per la risposta del tumore fino a progression della malttia
Espansione della dose:
PFS: ogni 8 settimane fino a progression o morte
OS: per tutto il periodo di trattamento e dopo ogni 16 settimane fino alla morte, o completamento dello studio.
Tutti I gruppi:
- Sicurezza: ad ogni visita o specifica tempistica richiesta durante il trattamento e per 30 giorni dopo l'ultima dose di tazemetostat o nuova terapia anti-tumorale.
- Parametri di PK: Ciclo 1 (giorni 1 e 15) e ciclo 2, 3 e 4 (giorno 1)
Durata della risposta:
ogni 8 settimane dal momento della risposta confermata (CR o PR) fino a progressione di malattia o morte. |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | Yes |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | Yes |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description |
| Dose Escalation and Dose Expansion |
| Incremento della dose ed espansione della dose. |
|
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | No |
| E.8.1.1 | Randomised | No |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 11 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Australia |
| Canada |
| United States |
| Denmark |
| France |
| Germany |
| Italy |
| Netherlands |
| United Kingdom |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| The end of study will occur when the last subject discontinues the study treatment and he has had to opportunity to complete the safety follow-up visits or the long-term survival follow-up period, whichever is later. The study may end prior to this if 80% of enrolled subjects are deceased prior to the collection of the last survival follow-up. |
| La fine dello studio avverrà quando l'ultimo soggetto terminerà il trattamento in studio e avrà completato le visite di follow-up di sicurezza o il follow-up di sopravvivenza a lungo periodo, qualunque avvenga più in la. Lo studio può terminare prima se l'80% dei soggetti arruolati sono deceduti prima della raccolta dell'ultimo follow-up di sopravvivenza. |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 5 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
Print
