Clinical Trial Results:
EVIDENCE - EVALUATION OF POTENTIAL PREDICTORS OF DISEASE PROGRESSION IN PATIENTS WITH aHUS, INCLUDING GENETICS, BIOMARKERS, AND TREATMENT
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Summary
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EudraCT number |
2015-003135-35 |
Trial protocol |
DE BE GB IT |
Global end of trial date |
05 Oct 2017
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
10 Aug 2018
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First version publication date |
10 Aug 2018
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ECU-aHUS-403
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02614898 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals Inc
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Sponsor organisation address |
1-15 Avenue Edouard Belin, Rueil-Malmaison, France,
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS , +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS , +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
05 Oct 2017
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
05 Oct 2017
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
05 Oct 2017
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
This was a prospective, open-label study with no participant randomization. Treatment for aHUS was observational and at the discretion of the treating physician. The purpose of this study was to assess disease manifestations of complement-mediated thrombotic microangiopathy (TMA) and evaluate potential clinical predictors of disease manifestations and progression in participants with aHUS with or without eculizumab treatment in the clinical setting.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice, and the principles of the Declaration of Helsinki, in addition to following the laws and regulations of the country or countries in which a study is conducted.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 Dec 2015
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 19
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 28
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 6
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Worldwide total number of subjects |
67
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EEA total number of subjects |
20
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
1
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Children (2-11 years) |
12
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Adolescents (12-17 years) |
2
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Adults (18-64 years) |
43
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From 65 to 84 years |
9
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Sixty-seven participants were enrolled in this study (15 paediatric and 52 adults). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Paediatric | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) who were less than 18 years at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Paediatric | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Eculizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Dosing regimen was solely at the discretion of the treating physician.
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Arm title
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Adult | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with aHUS who were 18 years or older at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Adult | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Eculizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Dosing regimen was solely at the discretion of the treating physician.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Paediatric
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Reporting group description |
Participants with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) who were less than 18 years at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Adult
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Reporting group description |
Participants with aHUS who were 18 years or older at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Paediatric
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Reporting group description |
Participants with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) who were less than 18 years at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||
Reporting group title |
Adult
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Reporting group description |
Participants with aHUS who were 18 years or older at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||
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End point title |
Rate of TMA Manifestations During Eculizumab Treatment Compared to Off- Treatment [1] | ||||||||||||
End point description |
TMA is defined as one of following: Hematologic or renal events due to aHUS; Extra-renal clinical signs and symptoms of aHUS; Tissue (for example, kidney transplant) biopsy demonstrating TMA.
Sample data were collected, but as the study was terminated before the planned number of participants were enrolled, primary outcome analysis was not performed.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 47 Months
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Sample data were collected, but as the study was terminated before the planned number of participants were enrolled, primary outcome analysis was not performed. Therefore, no statistical analysis has been specified. |
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| Notes [2] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. [3] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline To 24 Months In Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) | ||||||||||||
End point description |
Change in estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) over time using the chronic kidney disease-epidemiology formula
Sample data were collected, but as the study was terminated before the planned number of participants were enrolled, primary outcome analysis was not performed.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, 24 Months
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| Notes [4] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. [5] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Incidence of Plasma Exchange and Plasma Infusion (PE/PI) | |||||||||
End point description |
The number of occurrences of PE/PI per participant-years was calculated and summarized by treatment status.
Sample data were collected, but as the study was terminated before the planned number of participants were enrolled, primary outcome analysis was not performed.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Up to 47 Months
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| Notes [6] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. [7] - Study terminated before planned number of participants were enrolled; no primary outcome analysis. |
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| No statistical analyses for this end point | ||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events were collected from Day 0 through Month 24, or until participant was discontinued from the study.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
13.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Paediatric
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Reporting group description |
Participants with aHUS who were less than 18 years at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Adult
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Reporting group description |
Participants with aHUS who were 18 years or older at baseline and who initiated treatment with eculizumab prior to study entry. Dosing regimen changed solely at the discretion of the treating physician. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Notes [1] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed for the reporting group. These numbers are expected to be equal. Justification: The AE of Amenorrhoea can only affect females. [2] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed for the reporting group. These numbers are expected to be equal. Justification: The AE of Vulvovaginal candidiasis can only affect females. |
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Dec 2015 |
• Clarified the definitions around laboratory criteria to be monitored and reported in the event of a potential thrombotic microangiopathy (TMA), based on requests from key opinion leaders (KOLs) and internal discussions |
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17 Nov 2016 |
• Revised patient reported outcome (PRO) data collection (added European Organisation for Research and Treatment of Cancer [EORTC] Quality of Life [QLQ] C30, reduced frequency of measurement)
• Removed the volume or dilution of serum that lyses 50% of erythrocytes (CH50) and anti-drug antibody (ADA) measurements and reduced free complement component 5 (C5) collection frequency to correspond with pharmacokinetics testing
• Removed all physical exams with the exception of baseline
• Clarification and refinement of coding requirements for future research on biochemical samples |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| As the study was terminated for administrative reasons, before enrollment was complete, the efficacy analyses were not performed. | |||
