E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Hypertrophic cardiomyopathy |
Cardiomyopathie hypertrophique |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Hypertrophic cardiomyopathy |
Cardiomyopathie hypertrophique |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cardiovascular Diseases [C14] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Comparison of chlorydrate of midodrine effects to placebo for improving walk distance test on day 15. |
Comparer les résultats obtenus au test de marche de 6 minutes (6MWT) à 2 semaines (J15), chez des patients CMH, avec obstruction à l’effort, entre deux groupes parallèles : - traitement par chlorydrate de midodrine, - placebo.
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
analysis and comparison of LVOTO using rest and exercise echocardiography in the two groups (treatment and placebo), evolution of NYHA functional class, quality of life tests, BNP and treatment tolerance in the two groups. |
- Comparer les résultats au test 6MWT, entre traitement par chlorhydrate de midodrine et placebo, à J30. - Etudier la tolérance au traitement - Etudier les paramètres cliniques et biologiques suivants à J15 et J30 : - la mesure de l’obstruction intra ventriculaire au repos et à l’effort, par évaluation Doppler du paramètre d’obstruction intra-ventriculaire, - la classe fonctionnelle NYHA (1 à 4), - le score au questionnaire de qualité de vie standardisé KCCQ et EQ5D, - le score de douleur CCS, - le BNP (peptide natriurétique de type B), - l’échocardiographie d’effort, avec : • mesures des pressions artérielles au repos et à l’effort • volume télédiastolique du VG • volume télésystolique du VG • hyperkinésie (FEVG) • paramètres hémodynamiques non invasifs (pressions de remplissage du VG et pressions pulmonaires)
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Adults aged 18-80 years of both sexes, - Patients carrying a typical or atypical hypertrophic cardiomyopathy diagnosed by cardiac imaging (echocardiography and MRI) and / or genetic testing or family history, - Obstruction per-effort treadmill (in aortic obstruction> 50 mmHg measured continuously aligned with the Doppler aortic ejection) - Positive response (<50 mmHg obstruction) test "Leg-lifting" of rest and / or immediate post-exercise - Symptomatic to stress in daily life: dyspnea NYHA 2-3, non coronary chest pain, fainting effort, - Exploitable ultrasonic window, - Sinus rhythm, - Optimal medical treatment, - For women of childbearing potential, effective contraception and required negative pregnancy test, - Intent Consent form signed by the patient after having read the information letter, - Patient affiliated to national health system. |
- Adultes de 18 à 80 ans des deux sexes, - Patients porteurs d’une cardiomyopathie hypertrophique typique ou atypique diagnostiquée par imagerie cardiaque (échocardiographie et IRM) et/ou tests génétiques ou histoire familiale, - Obstruction per-effort sur tapis de marche (obstruction sous aortique > 50 mmHg mesuré en doppler continu aligné sur l’éjection aortique), - Réponse positive (obstruction < 50 mmHg) au test « Leg-lifting » de repos et/ou post-effort immédiat - Symptomatique à l’effort dans la vie quotidienne : dyspnée NYHA 2-3, douleurs thoraciques non coronarienne, lipothymies d’effort, - Fenêtre ultrasonore exploitable, - Rythme sinusal, - Traitement médical optimal, - Pour les femmes en âge de procréer, contraception efficace exigée et test de grossesse négatif, - Consentement signé par le patient après avoir lu la notice d’information, - Patient affilié à la sécurité sociale.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Minor Patient, - Taking Gutron® earlier, - Extra-cardiac pathology limiting life expectancy to less than a year, - Inability to consent or refusal to sign the consent, - Pregnant and breastfeeding women, - Hypertrophy secondary to hypertensive or valvular disease, - Permanent atrial fibrillation, - Threatening ventricular rhythm disorders (ventricular doublets, bigeminy, bursts TV) without a pacemaker, - Severe Coronary Artery Disease, - Hypertension unbalanced by the usual therapeutic, - Severe heart disease (Fe <40% or severe elevated filling pressures, pulmonary hypertension> 60 mmHg) - Narrow Angle Glaucoma, - Obliterative vasculopathy severe, - Vasospasm, - Thyrotoxicosis, - Pheochromocytoma, - Severe renal impairment <30ml / min, - Raynaud's disease, - History of CHD pain, - Non-selective MAO inhibitors (iproniazid, nialamide) or indirect sympathomimetic (ephedrine, methylphenidate, phenylephrine, pseudoephedrine), or digitalis, - Any procedure modifying the venous return: vein stripping / venotomy the lower limbs, - Participation in another biomedical research study, - Criteria relating to the regulation: persons under safeguard justice, physical and / or psychological severely impaired, which according to the investigator, may affect the compliance of participating in the study |
- Patient mineur, - Prise antérieure de Gutron®, - Pathologie extra-cardiaque limitant l’espérance de vie à moins d’un an, - Impossibilité de donner son consentement ou refus de signer le consentement, - Femmes enceintes et allaitantes, - Hypertrophie hypertensive ou secondaire à une valvulopathie, - Fibrillation atriale permanente, - Troubles du rythme ventriculaire menaçants (doublets ventriculaires, bigéminisme, salves de TV) non appareillés, - Coronaropathie sévère, - Hypertension artérielle non équilibrée par les thérapeutiques habituelles, - Cardiopathie sévère (Fe<40% ou élévation sévère des pressions de remplissage, HTAP > 60 mmHg), - Glaucome à angle fermé, - Vasculopathie oblitérante sévère, - Vasospasme, - Thyrotoxicose, - Phéochromocytome, - Insuffisance rénale sévère < 30ml/min, - Maladie de Raynaud, - Antécédents de douleurs d’origine coronaire, - IMAO non sélectifs (iproniazide, nialamide) ou sympathomimétiques indirects (éphédrine, méthylphénidate, phényléphrine, pseudoéphédrine) ou digitaliques, - Toute procédure modifiant le retour veineux : stripping veineux/veinotomie des membres inférieurs, - Participation dans une autre étude de recherche biomédicale, - Critères relatifs à la réglementation : personnes placées sous sauvegarde de justice, santé physique et/ou psychologique sévèrement altérée, qui selon, l’investigateur, peut affecter la compliance du participant à l’étude
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Distance covered in meters during the 6-minute walk test (6MWT) at Day 15. |
La distance parcourue, en mètres, lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) à J15. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- The distance covered in meters during the 6-minute walk test (6MWT) at D30. - The measurement of intra ventricular obstruction at rest and during exercise, Doppler evaluation of intraventricular obstruction parameter, - NYHA functional class (1-4) - The score at standardized quality of life questionnaires KCCQ and EQ5D - CCS pain score, - BNP, - The stress echocardiography with measurement of blood pressure at rest and during exercise - Safety of treatment. |
- la distance parcourue, en mètres, lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) à J30. - la mesure de l’obstruction intra ventriculaire au repos et à l’effort, par évaluation Doppler du paramètre d’obstruction intra-ventriculaire, - la classe fonctionnelle NYHA (1 à 4), - le score au questionnaire de qualité de vie standardisé KCCQ et EQ5D - le score de douleur CCS, - le BNP, - l’échocardiographie d’effort, avec mesures des pressions artérielles au repos et à l’effort - la tolérance du traitement.
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |