Clinical Trial Results:
An open label, prospective, randomized, multicenter study investigating clinical efficacy and safety of the human normal immunoglobulin for intravenous administration BT595 in patients with chronic primary immune thrombocytopenia (ITP)
Summary
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EudraCT number |
2015-003653-17 |
Trial protocol |
DE HU ES CZ BG |
Global end of trial date |
21 Dec 2018
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
27 Aug 2021
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First version publication date |
27 Aug 2021
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
992
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02859909 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Biotest AG
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Sponsor organisation address |
Landsteinerstr. 5, Dreieich, Germany, 63303
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Public contact |
Dr. med. Andrea Wartenberg-Demand, Biotest AG, +49 61038010, andrea.wartenberg-demand@biotest.com
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Scientific contact |
Dr. med. Andrea Wartenberg-Demand, Biotest AG, +49 61038010, andrea.wartenberg-demand@biotest.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002092-PIP01-16 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
21 Nov 2019
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
21 Dec 2018
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
21 Dec 2018
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The main purpose of this study is to assess the efficacy and safety of BT595 in adult subjects with chronic ITP. The primary objective of the study is to determine the rate of subjects with a response. A response is defined as a platelet count of ≥30*10^9/L and at least a 2 fold increase of the baseline count, confirmed on at least 2 separate occasions at least 7 days apart, and the absence of bleeding.
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Protection of trial subjects |
To monitor the safety data from adult subjects and to provide advice and recommendations on the enrollment a DSMB consisting of independent experts has been implemented.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
31 Aug 2016
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Bulgaria: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Hungary: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
Serbia: 13
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Worldwide total number of subjects |
34
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EEA total number of subjects |
21
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
27
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From 65 to 84 years |
7
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Date of first enrollment 09-Jan-2017, first IMP administration 17-Jan-2017, date of last subject completed 21-Dec-2018 | ||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Diagnosis of chronic ITP, male or female, age 18 through 75 (inclusive), mean screening platelet count of <30*10^9/L from 3 qualifying platelet counts and no individual platelet count above 35*10^9/L, high risk of bleeding | ||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||
Arms
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Arm title
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Full Analysis Set | ||||||||||
Arm description |
Subjects were treated with a total of 2 g/kg body weight (bw) administered as intravenous infusion for 2 or 5 consecutive days, i.e. subjects were treated for 2 consecutive days with 1 g/kg bw per day or for 5 consecutive days with 0.4 g/kg bw per day. | ||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||
Investigational medicinal product name |
IgG Next Generation
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Investigational medicinal product code |
BT595
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
2 g/kg body weight (bw) administered as intravenous infusion for 2 or 5 consecutive days.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Full Analysis Set
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Reporting group description |
Subjects were treated with a total of 2 g/kg body weight (bw) administered as intravenous infusion for 2 or 5 consecutive days, i.e. subjects were treated for 2 consecutive days with 1 g/kg bw per day or for 5 consecutive days with 0.4 g/kg bw per day. | ||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Full Analysis Set
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Reporting group description |
Subjects were treated with a total of 2 g/kg body weight (bw) administered as intravenous infusion for 2 or 5 consecutive days, i.e. subjects were treated for 2 consecutive days with 1 g/kg bw per day or for 5 consecutive days with 0.4 g/kg bw per day. | ||
Subject analysis set title |
Full Analysis set
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Full analysis and safety analysis set is identical and includes all subjects who received ≥ 1 dose of
BT595.
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End point title |
Rate of subjects with Response | |||||||||
End point description |
Rate of subjects with R: defined as subjects with a platelet count of ≥30*10^9/L and at least a
2-fold increase of the baseline count, confirmed on at least 2 separate occasions at least 7
days apart, and the absence of bleeding.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Rate of subjects with R: defined as subjects with a platelet count of ≥30*10^9/L and at least a
2-fold increase of the baseline count, confirmed on at least 2 separate occasions at least 7
days apart, and the absence of bleeding.
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Statistical analysis title |
Primary Analysis rate of response | |||||||||
Comparison groups |
Full Analysis Set v Full Analysis set
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Number of subjects included in analysis |
68
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
other [1] | |||||||||
Method |
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Parameter type |
Response Rate | |||||||||
Point estimate |
52.9
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Confidence interval |
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level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
35.1 | |||||||||
upper limit |
70.2 | |||||||||
Notes [1] - The primary endpoint will be analyzed using the 2-sided 95% CI for response rate, which will be calculated for each treatment schedule and overall using exact binomial distribution. |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Observation period, Visit 1-13, until day 36
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Adverse event reporting additional description |
On site visit
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
21.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Full Analysis Set
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Reporting group description |
Full Analysis Set and Saftey Analysis Set are identical and include all subjects who received ≥ 1 dose of BT595. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |