Clinical Trial Results:
A Multicenter, Randomized, Open-Label, Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of Lucinactant for Inhalation in Preterm Neonates 26 to 28 Weeks PMA.
Summary
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EudraCT number |
2015-005624-26 |
Trial protocol |
PL |
Global end of trial date |
09 Jul 2017
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Results information
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Results version number |
v1 |
This version publication date |
27 Oct 2022
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First version publication date |
27 Oct 2022
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Other versions |
v2 |
Summary report(s) |
03-CL-1401 CSR Version 1.0 FINAL |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
03-CL-1401
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02528318 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Windtree Therapeutics, Inc.
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Sponsor organisation address |
2600 Kelly Road, Warrington, United States, 18976
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Public contact |
Steven G. Simonson, MD, MS, Windtree Therapeutics, Inc., +1 (215) 488-9300, psimmons@windtreetx.com
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Scientific contact |
Steven G. Simonson, MD, MS, Windtree Therapeutics, Inc., +1 (215) 488-9300, psimmons@windtreetx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
01 Nov 2017
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
09 Jul 2017
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerability of lucinactant for inhalation, administered as an aerosolized dose in 4 escalating doses to preterm, neonates 26 to 28 completed weeks PMA with receiving nCPAP for RDS compared with neonates receiving nCPAP alone.
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Protection of trial subjects |
A Safety Review Committee was established to review safety data for this study. SRC was formed to evaluate the degree of risk involved in study subject participation within each dosing group to determine if study continuation in accordance with the current protocol held the potential to institute any undue harm, or threat to the safety and welfare of study subjects.
After all active subject within Dosing Group 1 completed Study Day 7, a safety assessment (AEs incl. ADEs, SAEs and additional safety endpoints) was performed. Dosing was allowed to continue to the next higher dosing group (ie. Dosing Group II) immiediately following completion of nerollment within the current dosing group. The SRC provided recommendations following their review of the safety data. This process of continuing to the next higher dosing group and reviewing safety and tolerability was to be continued for the 100 and 150mg TPL/kg group. Subject were followed for safety evaluations until the subect were 36 weeks PMA or were discharged. A final visit ocured at 36 weeks PMA or at time of discharge or withdrawal for all subjects.
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Background therapy |
Standard of care (nCPAP alone) | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 Oct 2015
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 16
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Country: Number of subjects enrolled |
Chile: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 26
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Worldwide total number of subjects |
48
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EEA total number of subjects |
5
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
48
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | |||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
1.Signed ICF from legally representative 2.Gestational age 26 to 28 weeks PMA 3. Implementation of controlled nCPAP within 90min after birth 4.Spontaneous breathing 5.Chest radiograph consistent with RDS 6.Within first 20hours after birth, required nCPAP of5-6cm H2O and FiO2 of 0,25-0,50 that was clinically indicated for min. 30mins | |||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||
Blinding implementation details |
This study was an open-label study to determine the safety and tolerability of lucinactant for inhalation. No blinding or masking procedures were implemented.
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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50mg/kg | |||||||||||||||
Arm description |
Lucinactant for inhalation 50 mg total phospholipids (TPL)/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lucinactant for inhalation
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
AEROSURF®
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Pharmaceutical forms |
Nebuliser suspension
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Routes of administration |
Inhalation use
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Dosage and administration details |
50 mg TPL/kg administered over 30 minutes in conjunction with nCPAP.
1 Repeat dose of 50 mg TPL/kg administered was allowed if repeat dosing criteria were met
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Arm title
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75mg/kg | |||||||||||||||
Arm description |
Lucinactant inhalation 75 mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lucinactant for inhalation
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
AEROSURF®
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Pharmaceutical forms |
Nebuliser suspension
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Routes of administration |
Inhalation use
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Dosage and administration details |
75 mg TPL/kg administered over 45 minutes in conjunction with nCPAP
1 repeat dose of 75 mg TPL/kg was allowed if repeat dosing criteria are met
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Arm title
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100 mg/kg | |||||||||||||||
Arm description |
Lucinactant fot inhalation 100mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dosing will be allowed if repeat criteria are met. | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lucinactant for inhalation
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
AEROSURF®
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Pharmaceutical forms |
Nebuliser suspension
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Routes of administration |
Inhalation use
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Dosage and administration details |
100 mg TPL/kg administered over 60 minutes in conjunction with nCPAP
1 repeat dose ok 100 mg TPL/kg was allowed if repeat dosing criteria are met
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Arm title
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nCPAP only | |||||||||||||||
Arm description |
nCPAP therapy alone | |||||||||||||||
Arm type |
No intervention | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
No investigational medicinal product assigned in this arm
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
50mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant for inhalation 50 mg total phospholipids (TPL)/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
75mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant inhalation 75 mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
100 mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant fot inhalation 100mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dosing will be allowed if repeat criteria are met. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
nCPAP only
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Reporting group description |
nCPAP therapy alone | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
50mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant for inhalation 50 mg total phospholipids (TPL)/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. | ||
Reporting group title |
75mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant inhalation 75 mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met | ||
Reporting group title |
100 mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant fot inhalation 100mg TPL/kg with nCPAP (drug-device combination product) 1 repeat dosing will be allowed if repeat criteria are met. | ||
Reporting group title |
nCPAP only
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Reporting group description |
nCPAP therapy alone |
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End point title |
Number of Participants With Peri-Dosing Adverse Events - Initial Dose [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of Participants with adverse events that were experienced during the initial study treatment
Peri-dosing events are events that occur during study treatment. Since this was an open-label study, no peri-dosing events were recorded for nCPAP alone. Any adverse events that occurred during the corresponding time for nCPAP alone were recorded as adverse events but not peri-dosing events.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Randomization to 24 Hours Post Randomization
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Because no a priori statistical analyses were conducted in this study, no statistical analysis have been specified |
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Notes [2] - There was no dosing in this group (no intervention, standard of care) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Air Leak [3] | ||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants with air leak (includes pneumothorax, pulmonary interstitial emphysema (PIE), pneumomediastinum, pneumopericardium, subcutaneous emphysema)
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
7 days
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Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Because no a priori statistical analyses were conducted in this study, no statistical analysis have been specified |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Worsening of Respiratory Status Criteria | ||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants with worsening in one of 12 respiratory status criteria through 72 hours post randomization (need for additional surfactant therapy, desaturation < 80%, heart rate < 100 bpm, sustained fraction of inspired oxygen (FiO2) > 0.50, arterial carbon dioxide (PCO2) > 65 mmHg, sustained apnea, persistent arterial pH < 7.2, intubation for any reason, nCPAP > 7 cmH2O, initiation of intermittent positive pressure ventilation, death, principal investigator determination of worsening status).
Intent-to-treat population.
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 72 Hours Post Randomization
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Bronchopulmonary Dysplasia | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants with bronchopulmonary dysplasia (BPD) and number of participants alive and without BPD at 36 weeks post-menstrual age (PMA)
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 36 weeks PMA
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Nasal Continuous Positive Airway Pressure (nCPAP) Failure | ||||||||||||||||||||
End point description |
Participants who required intubation for mechanical ventilation or surfactant administration were defined as having failed nCPAP.
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 72 Hours Post Randomization
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Death | ||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants who died during the study.
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 36 weeks PMA
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
FiO2 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Observed and change from baseline measurements for fraction of inspired oxygen (FiO2). Values represent the amount (fraction) of oxygen in the air the participant inspires; the values themselves do not have units. The normal amount of oxygen in air ("room air") is 21%, or 0.21.
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
Safety population
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 72 hours post randomization
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Complications of Prematurity | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants with pre-specified common complications of prematurity.
The study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150mg/kg group or received a 150mg/kg dose.
Safety population.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Randomization to 36 weeks PMA
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
nCPAP Failure Without Treatment Interruptions | ||||||||||||||||||||
End point description |
Number of subjects requiring mechanical ventilation or surfactant administration (nCPAP failure) but did not have a treatment interruption
The study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group.
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End point type |
Other pre-specified
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End point timeframe |
Randomization to 72 Hours Post Randomization
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From randomization to 36 weeks PMA
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Adverse event reporting additional description |
This dose-escalation study was terminated after completion of the 100 mg/kg group for administrative purposes. No participants were enrolled in the 150 mg/kg group or received 150 mg/kg.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
18.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
50 mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant for inhalation 50 mg TPL/kg with nCPAP 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. Lucinactant for inhalation: Lucinactant for inhalation refers to the active investigational agent, lucinactant, in combination with the investigational delivery device (drug-device combination product) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
75 mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant for inhalation 75 mg TPL/kg with nCPAP 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. Lucinactant for inhalation: Lucinactant for inhalation refers to the active investigational agent, lucinactant, in combination with the investigational delivery device (drug-device combination product) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
100 mg/kg
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Reporting group description |
Lucinactant for inhalation 100 mg TPL/kg with nCPAP 1 repeat dose allowed if repeat dosing criteria are met. Lucinactant for inhalation: Lucinactant for inhalation refers to the active investigational agent, lucinactant, in combination with the investigational delivery device (drug-device combination product) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
nCPAP alone
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Reporting group description |
nCPAP therapy alone | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||||||
Date |
Amendment |
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02 Sep 2015 |
Rationale for protocol amendment
- additional requirement of meeting criteria at treatment initiation added
- additional clarification on repeat dose
- typo corrections
- clarification of "completion of study"
- SRC approval not required to advance to next dosing level
- repeat dosing criteria changed
- concomitant medications - additional clarifications added
- supplement to the instruction for ADP returns
- clarification of when SRC meeting would be held following a death
- clarification of peri-dosing events |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
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Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
None reported |