Clinical Trial Results:
An open-label, multi-national, multi-center, single-arm, uncontrolled, longterm extension study of orally administered riociguat in patients with symptomatic pulmonary arterial hypertension (PAH) who received riociguat in a Bayer clinical trial
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Summary
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EudraCT number |
2016-000501-36 |
Trial protocol |
FR IT |
Global end of trial date |
15 Sep 2025
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
27 Feb 2026
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First version publication date |
27 Feb 2026
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
BAY63-2521/18694
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT02759419 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Bayer AG
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Sponsor organisation address |
Kaiser Wilhelm Allee, Leverkusen, Germany, D-51368
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Public contact |
Therapeutic Area Head, Bayer AG, +49 30 300139003, clinical-trials-contact@bayer.com
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Scientific contact |
Therapeutic Area Head, Bayer AG, +49 30 300139003, clinical-trials-contact@bayer.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
30 Oct 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
15 Sep 2025
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
15 Sep 2025
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To provide riociguat therapy to eligible patients with PAH originating
from the Bayer-sponsored trials 12935 PATENT-2 or 16719 RESPITE who
are currently or recently treated in these trials until lack of patient
benefit as assessed by investigator, or commercial availability and
reimbursement.
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Protection of trial subjects |
The conduct of this clinical study met all local legal and regulatory requirements. The study was
conducted in accordance with ethical principles that have their origin in the Declaration of Helsinki and
the International Council for Harmonization guideline E6: Good Clinical Practice. Before entering the
study, the informed consent was read by and explained to all the subjects. Participating subjects signed
informed consent form and could withdraw from the study at any time without any disadvantage and
without having to provide a reason for this decision. Only investigators qualified by training and
experience were selected as appropriate experts to investigate the study drug.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
16 Jun 2016
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
Korea, Republic of: 11
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Worldwide total number of subjects |
18
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EEA total number of subjects |
7
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
15
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From 65 to 84 years |
3
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The study was conducted at 9 study centers in 2 countries (5 in France and 4 in South Korea) between 16 June 2016 (first participant first visit) consent) and 15 September 2025 (last participant last visit). | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 18 participants were enrolled and no participant failed screening. All 18 participants received study intervention. 12 Participants did not complete the treatment phase. | ||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
overall (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Riociguat (BAY 63-2521) | ||||||||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Riociguat (BAY 63-2521)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
0.5 to 2.5 mg in 0.5 mg increments (according to individually adapted optimal dose) administered three times daily
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Riociguat (BAY 63-2521)
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Riociguat (BAY 63-2521)
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Reporting group description |
- | ||
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End point title |
Number of Participants with treatment emergent adverse events (TEAE)s [1] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From first intake of study medication until end of study.
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Due to the limited number of patients, statistical analyses included in this study focused on descriptive statistics only. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse event data were collected after signing the informed consent until 30 days after end of study treatment over a period of approximately five years.
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Adverse event reporting additional description |
12 participants (66.7%) reported at least 1 treatment-emergent SAE (cross ref to table) including 4 deaths. None of the tretament emergent SAE/death was assessed as treatment-related.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
28.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Full Analysis Set
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Reporting group description |
All 18 participants, who have been included in the study and have received at least one dose of the study treatment. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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17 Aug 2016 |
inclusion of a new exclusion criterion |
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10 Mar 2017 |
Opening of the study for patients from study 18588 (REPLACE) |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
