Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2016-001030-94
Sponsor's Protocol Code Number:	KKS-227
National Competent Authority:	France - ANSM
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2018-11-13
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

France - ANSM

A.2

EudraCT number

2016-001030-94

A.3

Full title of the trial

Efficacy and safety of pegylated-proline-interferon alpha 2B (AOP2014) in maintaining deep molecular remissions in patients with chronic myeloid leukemia (CML) who discontinue ABL-kinase inhibitory therapy-a randomized phase II, multicenter trial with post-study follow-up.

Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von pegyliertem Prolin-Interferon alpha 2b (AOP2014) in der Erhaltung einer tiefen molekularen Remission bei Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) unter Absetzen einer ABL-Kinase Inihibitor Therapie – eine randomisierte multizentrische Phase II Studie mit anschließender
Nachbeobachtungsphase außerhalb der Studie

EFFICACITE ET SECURITE DE PEGINTERFERON ALFA-2B (AOP2014) DANS LE MAINTIEN D'UNE REMISSION MOLECULAIRE PROFONDE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE LEUCEMIE MYELOÏDE CHRONIQUE (CML) QUI INTERROMPENT LE TRAITEMENT PAR INHIBITEUR DE L'ABL-KINASE - UN ESSAI RANDOMISEE MULTICENTRIQUE DE PHASE II ACCOMPAGNEE D'UNE PHASE DE SUIVI POST-'ETUDE

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Efficacy and safety of pegylated-proline-interferon alpha 2B (AOP2014) in maintaining deep molecular remissions in patients with chronic myeloid leukemia who discontinue ABL-kinase inhibitory therapy, with post-study follow-up.

Randomisierte Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Effektivität einer Therapie mit pegyliertem Prolin-Interferon alpha 2b (AOP2014) in der Erhaltung einer tiefen molekularen Remission bei Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie, die die bisherige Standardtherapie nach zwei Wochen absetzen, mit anschließender Nachbeobachtungsphase außerhalb der Studie

Efficacité et sécurité de l'interféron alpha 2B (AOP2014) proline-pégylée pour le maintien de rémissions moléculaires profondes chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique arrêtant le traitement par inhibiteur de la kinase ABL, avec une phase de suivi post-étude.

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

ENDURE-CML (CML-IX Study)

ENDURE-CML (CML-IX Studie)

ENDURE-CML (Ètude CML-IX)

A.4.1

Sponsor's protocol code number

KKS-227

A.5.2

US NCT (ClinicalTrials.gov registry) number

NCT03117816

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Philipps University Marburg
B.1.3.4	Country	Germany
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	Deutsche Krebshilfe
B.4.2	Country	Germany
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Koordinierungszentrum für Klinische Studien der Philipps-Universität Marburg
B.5.2	Functional name of contact point	KKS Marburg
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	Karl von Frisch Strasse 4
B.5.3.2	Town/ city	Marburg
B.5.3.3	Post code	35043
B.5.3.4	Country	Germany
B.5.4	Telephone number	004964212866558
B.5.5	Fax number	004964212866517
B.5.6	E-mail	kerstin.balthasar@kks.uni-marburg.de

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	AOP2014
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection in pre-filled pen
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Subcutaneous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Ropeginterferon alfa-2b
D.3.9.1	CAS number	13350985040
D.3.9.3	Other descriptive name	MONO-PEGYLATED PROLINE INTERFERON ALFA 2b
D.3.9.4	EV Substance Code	SUB182566
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	µg microgram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	250
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Yes
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Chronic myeloid leukemia

Die chronische myeloische Leukämie

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Chronic myeloid leukemia

Die chronische myeloische Leukämie

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Cancer [C04]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	20.0
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10009016
E.1.2	Term	Chronic myeloid leukemia in remission
E.1.2	System Organ Class	100000004864

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

To evaluate the efficacy of AOP2014 administered bi-weekly subcutaneously (s.c.) in preventing molecular relapse (loss of MMR) in CML patients, who discontinue ABL tyrosine kinase inhibitor therapy (TKI) in deep molecular remission of MR4 or better (MR4.5, or MR5).

Evaluation der Effektivität von einmal alle zwei Wochen subkutan injiziertem AOP2014, um ein Rezidiv zu verhindern (Verlust der MMR), in CML Patienten, die die TKI Therapie beendet haben, nach dem Erreichen von zumindest tiefer molekularer Remission MR4 oder besser (MR4.5, oder MR5).

E.2.2

Secondary objectives of the trial

Secondary Objectives:
To assess tolerability and toxicity of AOP2014
To assess quality of life before and after TKI discontinuation
To evaluate the safety of maintenance therapy with AOP2014
To assess overall survival
To explore the value of 95 CD86+pDC / 100000 lymphocytes at baseline in predicting risk of molecular relapse (loss of MMR)
Explore immunological and genetic biomarkers to study biology of TFR, and identify predictors IFN response. Evaluation of cytokines/chemokines (i.e., IL-6, IFN-α, IL 10, and others)

Sekundäre Studienziele:
Beurteilung der Verträglichkeit und Toxizität von AOP2014
Beurteilung der Lebensqualität vor und nach TKI Beendigung
Bewertung der Sicherheit einer Erhaltungstherapie mit AOP2014
Beurteilung des Gesamtüberlebens
Erforschung der Rolle von CD86+pDC, die zum Zeitpunkt vor TKI-Therapiepause („Baseline“) zur Prädiktion des Risikos eines molekularen Rezidivs (Verlust der MMR) gemessen werden
Erforschung immunologischer und genetischer Biomarker zur Untersuchung der biologischen Grundlagen einer tiefen molekularen Remission und Identifizierung von Prädiktoren einer Interferon Response. Evaluation von Zytokinen/Chemokinen (i.e., IL-6, IFN-α, IP 10, u.a.)

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1.Signed written informed consent form
2.Capability and willingness to comply with study procedures and ability to self-administration of the study drug
3.Male or female aged ≥ 18 years
4.At least three years of TKI therapy
5.BCR-ABL-positive, chronic phase CML patients with a transcript level according to the international scale (IS) of at least MR4, or better (MR4.5, MR5). MR4 is defined as (i) detectable disease ≤0.01% BCR-ABL IS or (ii) undetectable disease in cDNA with ≥10,000 ABL or ≥24,000 GUS transcripts for at least one year. There have to be at least three consecutive PCR-results with MR4 or better within the last year (+ 2 months) before study entry. The latest of these PCRs must be a confirmatory MR4 measurement prior to randomization by the EUTOS-certified Study Reference Laboratories for PCR (BCR-ABL mRNA). No PCR-results in the last year before randomization can be worse than MR4. If the last PCR was not done within last two months from baseline (day 0) in an EUTOS-certified Study Reference Laboratory, the PCR sample must be sent to an EUTOS-certified Study Reference Laboratory at screening.
6.Patients who had failed to discontinue TKI in a prior discontinuation attempt are eligible for this protocol, if they fulfil criterion 5 after retreatment with TKI. A prior TKI discontinuation failure must be specifically indicated at inclusion and documented
7.Adequate organ function: especially total bilirubin, lactate dehydrogenase [LDH], aspartate aminotransferase [AST], alanine aminotransferase [ALT] and coagulation parameters ≤ 2 × upper limit of normal (ULN)
8.Adequate hematological parameters: platelet count ≥100×1000000000/L; white blood cell count ≥2.5×1000000000/L; lymphocytes ≥1.0×1000000000/L; hemoglobin≥9.0 g/dL or 5.59 mmol/L
9.Female patients with reproductive potential must agree to maintain highly effective methods of contraception by practicing abstinence or by using at least two methods of birth control from the date of consent through the end of the study. If abstinence could not be practiced, a combination of hormonal contraceptive (oral, injectable, or implants) and a barrier method (condom, diaphragm with a vaginal spermicidal agent) has to be used. Male patients must agree to use condoms during study participation.
10.Negative serum pregnancy test in women of childbearing potential.
11.Date of diagnosis of CML confirmed by laboratory PCR must be known.

1.Schriftliche Einverständniserklärung
2.Fähigkeit und Bereitschaft zur Einhaltung der Studienabläufe und zur Selbstverabreichung der Studienmedikation
3.Männer oder Frauen, Alter ≥ 18 Jahre
4.Mindestens 3 Jahre TKI-Therapie
5.BCR-ABL positive CML-Patienten mit einer Transkriptlast von MR4 oder besser (MR4.5, MR5) gemäß internationaler Skala (IS). MR4 ist definiert als (i) nachweisbare Erkrankung ≤0.01% BCR-ABL IS oder (ii) in der cDNA nicht nachweisbare Erkrankung bei ≥10,000 ABL oder ≥24,000 GUS Transkripte seit mindestens einem Jahr. Es müssen mindestens drei aufeinanderfolgende PCR Ergebnisse mit MR4 oder besser aus dem letzten Jahr (+2 Monate) vor Studieneintritt vorliegen. Die aktuellste von diesen PCRs muss eine bestätigende MR4 Messung aus einem der EUTOS-zertifizierten Studien-Referenz-Labore sein. Keines der PCR Ergebnisse innerhalb des letzten Jahres ab Randomisation darf schlechter als MR4 sein. Eine PCR Probe muss dann zum Screening an ein EUTOS-zertifiziertes Studien-Referenz-Labor versendet werden, wenn keine aktuelle letzte PCR Bestimmung aus einem EUTOS- zertifizierten Studien-Referenz-Labor innerhalb der letzten zwei Monate zur Baseline (Tag 0) vorliegt.
6.Patienten mit einem vorherigen, aber fehlgeschlagenen TKI Abbruchversuch können eingeschlossen werden, wenn Sie nach Wiederaufnahme der TKI Behandlung das Kriterium 5 erfüllen. Ein voriger fehlgeschlagener TKI Abbruchversuch muss bei Einschluss des Patienten dokumentiert werden.
7.Adäquate Organfunktionen: insbesondere Bilirubin, Laktatdehydrogenase [LDH], Aspartat-Aminotransferase [AST], Alanin-Aminotransferase [ALT], und Koagulationsparameter  2 x über Normalwert (ULN)
8.Adäquate Blutwerte: Thrombozyten ≥100×1000000000/L; Leukozyten ≥2.5×1000000000/L; Lymphozyten ≥1.0×1000000000/L; Hämoglobin ≥9.0 g/dL oder 5.59 mmol/L
9.Weibliche Patienten mit Reproduktionspotential müssen einer hoch effektiven Methode der Empfängnisverhütung zustimmen, entweder durch Praktizieren von Abstinenz oder durch Verwendung von mindestens zwei Methoden der Empfängnisverhütung ab dem Zeitpunkt der Einwilligung bis zum Ende der Studie. Wenn Abstinenz nicht praktiziert wird, dann sollte eine Kombination von hormonellen Verhütungsmitteln (entweder oral, inijzierbare oder Implantate) und Barrieremethoden (Kondom, Diaphragma mit einem vaginalen Spermizid) verwendet werden. Männliche Patienten müssen einwilligen, während der Dauer der Studienteilnahme ein Kondom zu verwenden.
10.Bei gebärfähigen Frauen muss ein negativer Serum Schwangerschaftstest vorliegen.
11.Der Tag der CML Diagnose bestätigt durch eine PCR Analyse muss bekannt sein.

E.4

Principal exclusion criteria

1.Rare variants of BCR-ABL not quantifiable by RT-PCR according to the international scale (IS)
2.Current or previous autoimmune diseases requiring treatment
3.Immunosuppressive treatment of any kind, tranplant recipients
4.Prior allogeneic stem cell transplantation
5.Prior pegylated IFN therapy. Prior low dose conventional IFN treatment with ≤ 3 x 3 Mio I.E. / week for less than 1 year is acceptable
6.History of TKI resistance within the last 4 years of TKI therapy
7.History of accelerated phase or blast crisis
8. Hypersensitivity/allergy to the active substance or excipients of the formulation
9.Severe hepatic dysfunction or decompensated cirrhosis
10.End stage renal disease (GFR<15ml/min)
11.Thyroid disease that cannot be controlled by conventional therapy
12 Uncontrolled diabetes mellitus
13.Epilepsy or other disorders of the central nervous system
14.Severe cardiac disease history including unstable or uncontrolled cardiac disease in the previous 6 months
15.Uncontrolled hypertension
16.Any history of retinopathy e.g. retinal detachment, degeneration or thromboembolic events
17.Clinically significant concomitant diseases or conditions, which, in the opinion of the investigator, would lead to an unacceptable risk for the patient to participate in the study (please refer also to the actual Investigator Brochure)
18.Other malignancy, except adequately treated superficial bladder cancer, basal or squamous cell carcinoma of the skin, or other cancer(s) for which the patient has been disease free for more than 3 years
19.Active or uncontrolled infections at the time of randomization
20.Pregnant and/or nursing women
21.Use of antibiotic therapy within the last 2 weeks prior to randomization
22.Concurrent use of molecular targeted therapy
23.Tested HIV sero-positivity or tested active hepatitis B or C infection
24.Participation in another clinical study with other investigational drugs within 14 days prior to randomization
25.Vaccination within 1 month prior to randomization
26.Any medical, mental, psychological or psychiatric condition (particularly severe depression, suicidal ideation or suicide attempt) that in the opinion of the investigator would not permit the patient to complete the study or comply to study procedures
27.Drug and/or alcohol abuse

1.Seltene Mutationen / BCR-ABL Varianten, die über RT-PCR gemäß internationaler Skala (IS) nicht quantifizierbar sind.
2.Aktuelle oder vorherige Autoimmunerkrankung, die behandelt werden muss.
3.Jegliche immunsuppressive Therapie, Patienten mit Organtransplantaten
4.Vorherige allogene Stammzelltransplantation
5.Vorgeschichte einer Therapie mit pegyliertem IFN. Eine vorherige Therapie mit konventionellem IFN in einer niedrigen Dosis (z.B. von ≤ 3 x 3 Mio I.E. / Woche) über weniger als 1 Jahr wird akzeptiert
6.Vorgeschichte einer TKI-Resistenz innerhalb der letzten 4 Jahre unter TKI Therapie
7.Vorgeschichte einer akzelerierten Phase oder einer Blastenkrise
8.Überempfindlichkeit / Allergie gegen den Wirkstoff oder gegen Hilfsstoffe des Präparates
9.Schwere hepatische Funktionsstörung oder dekompensierte Zirrhose
10.Terminale Niereninsuffizienz (GFR<15ml/min)
11.Schilddrüsenerkrankung, die nicht mit einer konventionellen Therapie kontrolliert werden kann
12.Unkontrollierter Diabetes mellitus
13.Epilepsie oder andere Störungen des Zentralnervensystems
14.Jegliche Vorgeschichte einer schweren Herzerkrankung einschließlich instabiler oder unkontrollierter Herzerkrankung innerhalb der letzten 6 Monate
15.Unkontrollierter Bluthochdruck
16.Jegliche Vorgeschichte einer Retinopathie, z.B. Netzhautablösung, -degeneration oder thrombembolische Ereignisse
17.Auftreten klinisch signifikanter Begleiterkrankungen, Zustände oder Befunde, die nach Ansicht / in Ermessen des Prüfarztes zu einem nicht akzeptablen Risiko für den Patienten bei Teilnahme an der Studie führen würde (s.a. dazu die aktuelle Prüferinformation, IB).
18.Vorgeschichte oder Auftreten einer anderen Malignität, mit Ausnahme eines adäquat behandelten oberflächlichen Blasenkrebses, Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, oder andere Arten von Krebs, wenn der Patient seit mehr als 3 Jahren krankheitsfrei ist
19.Aktive oder unkontrollierte Infektionen zum Zeitpunkt der Randomisierung
20.Schwangere und/oder stillende Frauen
21.Anwendung einer Therapie mit Antibiotika innerhalb von 2 Wochen vor Randomisierung
22.Gleichzeitige Anwendung einer zielgerichteten molekularen Therapie
23.Geprüfte HIV Diagnose oder geprüfte aktive Hepatitis B oder C Infektion
24.Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb 14 Tagen vor Randomisierung
25.Impfung innerhalb eines Monats vor Randomisierung
26.Jegliche medizinische, mentale, psychologische oder psychiatrische Beeinträchtigung (vor allem schwere Depressionen, Suizidgedanken oder Selbstmordversuch), die es dem Patienten nach Ansicht des Prüfarztes nicht ermöglicht, die Studie durchzuführen oder sich an die Abläufe der Studie zu halten.
27.Alkohol- oder Drogenmissbrauch

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

The primary efficacy endpoint is molecular relapse free survival, RFS 7 months after randomization.

Primärer Endpunkt ist die molekulare rezidivfreie Überlebenszeit (RFS) nach 7 Monaten ab Randomisierung

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

7 months after randomization.

7 Monate nach der Randomisierung.

E.5.2

Secondary end point(s)

• RFS 13 months after randomization
• RFS 25 months after randomization
• Safety, tolerability and toxicity based on incidences of adverse events, serious adverse events
• Quality of life (QoL)
• To explore the value of 95 CD86+pDC / 100000 lymphocytes at baseline (before TKI stop) as a predictor of RFS
• Overall survival
• Explore immunological and genetic biomarkers to study biology of TFR, and identify predictors IFN response
• Evaluation of cytokines/chemokines (i.e., IL-6, IFN-α, IL 10, and others)
• Kinetics of BCR-ABL transcript level over time after TKI stop

• RFS 13 Monate nach der Randomisierung
• RFS 25 Monate nach der Randomisierung
• Sicherheit, Tolerabilität und Toxizität basierend auf der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen,
schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
• Lebensqualität (QoL)
• Erforschung der CD86+pDC an „Baseline“ (vor TKI Stopp) als Prädiktor für RFS
• Gesamtüberlebenszeit
• Erforschung immunologischer und genetischer Biomarker um die biologischen Grundlagen der TFR zu untersuchen und Prädiktoren für die IFN-Response zu identifizieren.
• Evaluation von Zytokinen / Chemokinen (i.e., IL-6, IFN-α, IP 10, u.a.)
• Kinetik der BCR-ABL Transkriptlast im Verlauf nach dem Absetzen der TKI

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

7, 13 and 25 months after randomization

7, 13 und 25 Monate nach der Randomisierung

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

Yes

E.8.2.3.1

Comparator description

Keine Therapie / Überwachung

no treatment/ surveillance

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

Yes

E.8.5.1

Number of sites anticipated in the EEA

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

Last Visit of the patient and data base closure

Letze Visite des letzten Patienten und Datenbankschluss

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

154

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

164

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.1

In the EEA

F.4.2.2

In the whole clinical trial

214

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

Post study follow up (months): 35
For further long-term documentation of the effectiveness of the study therapy, it is planned to collect additional molecular and clinical data after the actual study has been completed. Visits will be performed at month 36, 48 and 60. The analysis of the BCR-ABL status and the actual disease status/data will be gathered. The data collected during post study FUP does not differ from those, which are normally recorded in the clinical routine.

Post study follow-up (Monate): 35
Zur weiteren Langzeitdokumentation der Effektivität der Studientherapie ist geplant, auch nach Beendigung eigentliche Studie, weitere molekulare und klinische Daten zu erheben. Besuche in der Klinik erfolgen m Monat 36, 48 und 60. Dabei wird wieder die Analyse des BCR-ABL Status erfolgen und es wird die aktualisierten Krankheitsdaten abgefragt. Die abgefragten Daten unterscheiden sich aber nicht von denen, die im Rahmen der klinischen Routine erfasst werden.

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2018-12-28

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2019-04-05

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed
P.	Date of the global end of the trial	2022-12-12

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
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Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

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