Clinical Trial Results:
A Phase 2, Open-Label, Single-Agent, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pemigatinib (INCB054828) in Subjects With Metastatic or Surgically Unresectable Urothelial Carcinoma Harboring FGF/FGFR Alterations - (FIGHT-201)
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Summary
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EudraCT number |
2016-001321-14 |
Trial protocol |
GB BE FR ES NL |
Global end of trial date |
01 Feb 2022
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
09 Apr 2023
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First version publication date |
20 Feb 2023
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
INCB 54828-201
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Incyte Corporation
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Sponsor organisation address |
1801 Augustine Cutoff Drive, Wilmington, United States, 19803
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Public contact |
Study Director, Incyte Corporation, 1 8554633463, medinfo@incyte.com
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Scientific contact |
Study Director, Incyte Corporation, 1 8554633463, medinfo@incyte.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
01 Feb 2022
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
01 Feb 2022
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The purpose of this study was to evaluate the overall response rate (ORR) of pemigatinib as a monotherapy in the treatment of metastatic or surgically unresectable urothelial carcinoma harboring fibroblast growth factor/fibroblast growth factor receptor (FGF/FGFR) alterations.
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Protection of trial subjects |
This study was to be performed in accordance with ethical principles that have their origin in the Declaration of Helsinki and conducted in adherence to the study Protocol, Good Clinical Practices as defined in Title 21 of the United States Code of Federal Regulations Parts 11, 50, 54, 56, and 312, as well as International Conference on Harmonisation Good Clinical Practice (ICH GCP) consolidated guidelines (E6), Japanese-Good Clinical Practice (J-GCP), and applicable regulatory requirements.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
12 Jan 2017
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 64
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Country: Number of subjects enrolled |
Israel: 15
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 78
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 36
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 17
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
Denmark: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 11
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Worldwide total number of subjects |
260
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EEA total number of subjects |
146
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
|
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
91
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From 65 to 84 years |
164
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85 years and over |
5
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
The study was conducted at a total of 73 study centers in 11 countries (United States, France, Italy, Spain, Israel, Belgium, United Kingdom, Germany, Japan, Denmark, and the Netherlands). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Cohort A-ID: FGFR3 mutations or fusions | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with fibroblast growth factor (FGF) receptor 3 (FGFR3) mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 milligrams (mg) once daily (QD) on an intermittent dose (ID) (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/deciliter (dL) could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related treatment-emergent adverse events (TEAEs), and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pemigatinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
2.0- and 4.5-mg tablets; starting dose of 13.5 mg
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Arm title
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Cohort B-ID: All other FGF/FGFR alterations | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with all other FGF/FGFR alterations self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pemigatinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
2.0- and 4.5-mg tablets; starting dose of 13.5 mg
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Arm title
|
Other-ID | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pemigatinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
2.0- and 4.5-mg tablets; starting dose of 13.5 mg
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Arm title
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Cohort A-CD: FGFR3 mutations or fusions | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pemigatinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
2.0- and 4.5-mg tablets; starting dose of 13.5 mg
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Arm title
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Other-CD | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
pemigatinib
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
2.0- and 4.5-mg tablets; starting dose of 13.5 mg
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A-ID: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with fibroblast growth factor (FGF) receptor 3 (FGFR3) mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 milligrams (mg) once daily (QD) on an intermittent dose (ID) (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/deciliter (dL) could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related treatment-emergent adverse events (TEAEs), and they had been compliant with taking the study drug. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B-ID: All other FGF/FGFR alterations
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Reporting group description |
Participants with all other FGF/FGFR alterations self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Other-ID
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort A-CD: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Other-CD
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A-ID: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with fibroblast growth factor (FGF) receptor 3 (FGFR3) mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 milligrams (mg) once daily (QD) on an intermittent dose (ID) (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/deciliter (dL) could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related treatment-emergent adverse events (TEAEs), and they had been compliant with taking the study drug. | ||
Reporting group title |
Cohort B-ID: All other FGF/FGFR alterations
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Reporting group description |
Participants with all other FGF/FGFR alterations self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||
Reporting group title |
Other-ID
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||
Reporting group title |
Cohort A-CD: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||
Reporting group title |
Other-CD
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||
Subject analysis set title |
Cohort A-ID + Cohort B-ID
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions (Cohort A) or with all other FGF/FGFR alterations (Cohort B) self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug.
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Subject analysis set title |
Cohort A-ID + Cohort A-CD
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule (Cohort A-ID) or on a CD (no planned dose hold) schedule (Cohort A-CD) in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug.
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Subject analysis set title |
Cohort A-ID + Cohort B-ID + Cohort A-CD
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions (Cohort A) or with all other FGF/FGFR alterations (Cohort B) self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule (Cohort A-ID and Cohort B-ID) in 21-day cycles or on a CD (no planned dose hold) schedule (Cohort A-CD). Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug.
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End point title |
Objective Response Rate (ORR) in participants with FGFR3 mutations or fusions on a CD regimen [1] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
ORR was defined as the percentage of participants with a best overall response of complete response (CR) or partial response (PR) at any post-Baseline visit prior to first progressive disease (PD), per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) version 1.1 (v1.1). CR: disappearance of all target and non-target lesions and no appearance of any new lesions. Any pathological lymph nodes (whether target or non-target) must have a reduction in the short axis to <10 millimeters (mm). PR: complete disappearance or at least a 30% decrease in the sum of the diameters of target lesions, taking as a reference the baseline sum diameters, no new lesions, and no progression of non-target lesions. FGFR/FGF status was based on central genomics laboratory results. Response was based on review of scans by an independent centralized radiological review committee. Response was confirmed.
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||||||||||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
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End point timeframe |
up to 1138 days
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Statistical analysis was not conducted. |
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| Notes [2] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on a CD regimen. [3] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on a CD regimen. [4] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on a CD regimen. [5] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on a CD regimen. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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End point title |
ORR in participants with FGFR3 mutations or fusions on an ID regimen | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
ORR was defined as the percentage of participants with a best overall response of CR or PR at any post-Baseline visit prior to first PD, per RECIST v1.1. CR: disappearance of all target and non-target lesions and no appearance of any new lesions. Any pathological lymph nodes (whether target or non-target) must have a reduction in the short axis to <10 millimeters (mm). PR: complete disappearance or at least a 30% decrease in the sum of the diameters of target lesions, taking as a reference the baseline sum diameters, no new lesions, and no progression of non-target lesions. FGFR/FGF status was based on central genomics laboratory results. Response was based on review of scans by an independent centralized radiological review committee. Response was confirmed.
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||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 817 days
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| Notes [6] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on an ID regimen. [7] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on an ID regimen. [8] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on an ID regimen. [9] - Analysis was conducted in participants with FGFR3 mutations or fusions on an ID regimen. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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End point title |
ORR in participants with all other FGF/FGFR alterations | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
ORR was defined as the percentage of participants with a best overall response of CR or PR at any post-Baseline visit prior to first PD, per RECIST v1.1. CR: disappearance of all target and non-target lesions and no appearance of any new lesions. Any pathological lymph nodes (whether target or non-target) must have a reduction in the short axis to <10 millimeters (mm). PR: complete disappearance or at least a 30% decrease in the sum of the diameters of target lesions, taking as a reference the baseline sum diameters, no new lesions, and no progression of non-target lesions. FGFR/FGF status was based on central genomics laboratory results. Response was based on review of scans by an independent centralized radiological review committee. Response was confirmed.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 1198 days
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| Notes [10] - Analysis was conducted in participants with all other FGF/FGFR alterations. [11] - Analysis was conducted in participants with all other FGF/FGFR alterations. [12] - Analysis was conducted in participants with all other FGF/FGFR alterations. [13] - Analysis was conducted in participants with all other FGF/FGFR alterations. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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End point title |
ORR in all participants on an ID or CD regimen in combined cohorts | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
ORR was defined as the percentage of participants with a best overall response of CR or PR at any post-Baseline visit prior to first PD, per RECIST v1.1. CR: disappearance of all target and non-target lesions and no appearance of any new lesions. Any pathological lymph nodes (whether target or non-target) must have a reduction in the short axis to <10 millimeters (mm). PR: complete disappearance or at least a 30% decrease in the sum of the diameters of target lesions, taking as a reference the baseline sum diameters, no new lesions, and no progression of non-target lesions. FGFR/FGF status was based on central genomics laboratory results. Response was based on review of scans by an independent centralized radiological review committee. Response was confirmed.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 1198 days
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| Notes [14] - Analysis was conducted in participants on an ID or CD regimen in combined cohorts. [15] - Analysis was conducted in participants on an ID or CD regimen in combined cohorts. [16] - Analysis was conducted in participants on an ID or CD regimen in combined cohorts. [17] - Analysis was conducted in participants on an ID or CD regimen in combined cohorts. [18] - Analysis was conducted in participants on an ID or CD regimen in combined cohorts. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Number of participants with any treatment-emergent adverse event (TEAE) | ||||||||||||||||||
End point description |
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence associated with the use of a drug in humans, whether or not considered drug related, that occurred after a participant provided informed consent. Abnormal laboratory values or test results occurring after informed consent constituted AEs only if they induced clinical signs or symptoms, were considered clinically meaningful, required therapy (e.g., hematologic abnormality that required transfusion), or required changes in the study drug(s). A TEAE was any AE either reported for the first time or the worsening of a pre-existing event after the first dose of study drug and within 30 days of the last dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to approximately 25 weeks
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||
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End point title |
Progression-free Survival (PFS) | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
PFS was defined as the length of time from the start of the study drug (Day 1) to the earlier of death or disease progression by RECIST v1.1, as assessed by the independent centralized radiological review committee.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 1138 days
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| Notes [19] - The “Other-ID” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. [20] - The “Other-CD” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Duration of Response (DOR) | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
DOR was defined as the time from the first overall response contributing to an objective response (CR or PR) to the earlier of death or first overall response of PD occurring after the first overall response contributing to the objective response. CR: disappearance of all target and non-target lesions and no appearance of any new lesions. Any pathological lymph nodes (whether target or non-target) must have a reduction in the short axis to <10 millimeters (mm). PR: complete disappearance or at least a 30% decrease in the sum of the diameters of target lesions, taking as a reference the baseline sum diameters, no new lesions, and no progression of non-target lesions. 9999 = The upper limit of the confidence interval was not estimable because too few participants had disease progression or died. Only participants with a CR or PR were analyzed. Response was based on review of scans by an independent centralized radiological review committee. Response was confirmed.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 1075 days
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| Notes [21] - The “Other-ID” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. [22] - The “Other-CD” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Overall Survival | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Overall survival was defined as the length of time from the start of the study drug (Day 1) until the date of death due to any cause.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
up to 1610 days
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| Notes [23] - The “Other-ID” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. [24] - The “Other-CD” treatment group was not included in the Efficacy Evaluable Population. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events were assessed for up to approximately 25 weeks; All-cause Mortality was assessed for up to 1610 days.
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Adverse event reporting additional description |
Treatment-emergent adverse events, defined as adverse events either reported for the first time or the worsening of pre-existing events after the first dose of study drug and within 30 days of the last dose of study drug, have been reported.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24
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Reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A-ID: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with fibroblast growth factor (FGF) receptor 3 (FGFR3) mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 milligrams (mg) once daily (QD) on an intermittent dose (ID) (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/deciliter (dL) could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related treatment-emergent adverse events (TEAEs), and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B-ID: All other FGF/FGFR alterations
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Reporting group description |
Participants with all other FGF/FGFR alterations self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Other-ID
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on an ID (2-weeks-on/1-week-off therapy) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort A-CD: FGFR3 mutations or fusions
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Reporting group description |
Participants with FGFR3 mutations or fusions self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Other-CD
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Reporting group description |
Participants with no FGF/FGFR alterations or with an undetermined FGF/FGFR status self-administered oral pemigatinib at a starting dose of 13.5 mg QD on a continuous dose (CD) (no planned dose hold) schedule in 21-day cycles. Participants who did not reach the target serum phosphate level of > 5.5 mg/dL could have increased the daily dose to 18 mg, provided they had no ongoing Grade 2 or higher treatment-related TEAEs, and they had been compliant with taking the study drug. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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27 Sep 2016 |
The primary purpose of this amendment was to update
language based on Regulatory Agencies comments. Updates included but were not limited to clarification of inclusion and exclusion criteria, the addition of an independent data monitoring committee, and the removal of language indicating the futility analysis was nonbinding. |
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17 Nov 2016 |
The primary purpose of this amendment was to change the parameters associated with an exclusion criterion. |
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02 Feb 2017 |
The primary purpose of this amendment was to revise language in the Protocol to provide flexibility for enrollment and to update previous clinical experience data to align with the Investigator's Brochure (version 3). |
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29 Nov 2017 |
The primary purpose of this amendment was to refine the participant population, to divide the study population into cohorts, and to provide a list of possible eligible alterations. |
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18 Jun 2018 |
The main purpose of this amendment was to add language to allow for continuous administration of pemigatinib. Updated clinical data were added to support continuous administration.
Additional language was added for Japanese participants. Other modifications were made based on new preclinical and/or clinical data. |
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20 Nov 2018 |
The primary purpose of this amendment was to include up-titration language, to expand translational sciences assessments, and to include additional safety data. |
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09 Mar 2020 |
The primary purpose of this amendment was to incorporate previous administrative changes and include updated language for comprehensive eye examination, per Food and Drug Administration (FDA) feedback. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
