Clinical Trial Results:
A Multicenter, Randomized, Investigator- and Subject-Blind, Placebo-Controlled, Treatment Sequence Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of UCB7665 in Subjects with Moderate to Severe Myasthenia Gravis
Summary
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EudraCT number |
2016-002698-36 |
Trial protocol |
DE BE ES CZ DK |
Global end of trial date |
06 Aug 2018
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
19 Aug 2021
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First version publication date |
05 Sep 2019
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
MG0002
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03052751 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
UCB Biopharma SPRL
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Sponsor organisation address |
Allée de la Recherche 60, Brussels, Belgium, 1070
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Public contact |
Clin Trial Reg & Results Disclosure, UCB BIOSCIENCES GmbH, clinicaltrials@ucb.com
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Scientific contact |
Clin Trial Reg & Results Disclosure, UCB BIOSCIENCES GmbH, clinicaltrials@ucb.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
04 Sep 2018
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
06 Aug 2018
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Evaluate the clinical efficacy of UCB7665 as a chronic-intermittent treatment in subjects with generalized myasthenia gravis (MG) who are classified as moderate to severe.
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Protection of trial subjects |
During the conduct of the study all subjects were closely monitored. If required, subjects received rescue therapy and were withdrawn from treatment. Subjects were then monitored during the 8 weeks observation period until lab levels returned to normal.
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Background therapy |
Background therapy as permitted in the protocol. | ||
Evidence for comparator |
Not Applicable | ||
Actual start date of recruitment |
15 May 2017
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Czechia: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Denmark: 7
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 9
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Worldwide total number of subjects |
43
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EEA total number of subjects |
23
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
0
|
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Adults (18-64 years) |
32
|
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From 65 to 84 years |
11
|
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The study started to enroll patients in May 2017 and concluded in August 2018. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The Participant Flow refers to the Randomized Set (RS) which consisted of all participants randomized into the study at the first randomization visit. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Dosing Period 1
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Assessor, Carer, Investigator, Subject | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
For reporting of this study, due to limitations of the drop-down list for blinding, the wording Double Blind was utilized instead of Investigator- and Subject-Blind.
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
|
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Investigational medicinal product code |
PBO
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
|
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
Placebo was administered in Dosing Period 1.
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Arm title
|
UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
|
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
|
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Period 2
|
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Period 2 title |
Dosing Period 2
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Assessor, Carer, Investigator, Subject | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
For reporting of this study, due to limitations of the drop-down list for blinding, the wording Double Blind was utilized instead of Investigator- and Subject-Blind.
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
|
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
|
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
|
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
|
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
|
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Period 3
|
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Period 3 title |
Observation Period
|
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
|
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Assessor, Carer, Investigator, Subject | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
For reporting of this study, due to limitations of the drop-down list for blinding, the wording Double Blind was utilized instead of Investigator- and Subject-Blind.
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Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
|
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
PBO
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
Placebo was administered in Dosing Period 1.
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Arm title
|
UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
|
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
|
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
|
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
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UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Arm title
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UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Rozanolixizumab
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Investigational medicinal product code |
UCB7665
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for solution for infusion
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
UCB7665 was administered in 2 different dosages (7 mg/kg and 4 mg/kg) in Dosing Period 1 and 2.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg)
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg)
|
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg)
|
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). | ||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg)
|
||
Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg)
|
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. | ||
Subject analysis set title |
Placebo (FAS)
|
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1. Participants formed the Full Analysis Set (FAS) which consisted of all participants in the Safety Set (SS) who had a Baseline and at least 1 post-Baseline QMG measurement during Dosing Period 1 (up to and including Visit 9, ie, Day 29).
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Subject analysis set title |
UCB7665 (7 mg/kg) (FAS)
|
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1. Participants formed the Full Analysis Set (FAS) which consisted of all participants in the Safety Set (SS) who had a Baseline and at least 1 post-Baseline QMG measurement during Dosing Period 1 (up to and including Visit 9, ie, Day 29).
|
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Subject analysis set title |
Placebo (SS)
|
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). Participants formed the Safety Set (SS) which consisted of all participants in the Randomized Set (RS) who had received at least 1 dose of investigational product (IMP).
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Subject analysis set title |
UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
|
||
Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). Participants formed the Safety Set (SS) which consisted of all participants in the Randomized Set (RS) who had received at least 1 dose of investigational product (IMP).
|
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Subject analysis set title |
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
|
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS).
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Subject analysis set title |
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg) (SS)
|
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS).
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Subject analysis set title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS).
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Subject analysis set title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg) (SS)
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||
Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS).
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End point title |
Change from Baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score to Visit 9 | ||||||||||||
End point description |
The total QMG score was obtained by summing the responses to each individual item (13 items; Responses: None=0, Mild=1, Moderate=2, Severe=3). The score ranges from 0 to 39, with lower scores indicating lower disease activity. The change from Baseline is calculated, a negative value indicating improvement and a positive value worsening.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline to Visit 9 (up to Day 29)
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Statistical analysis title |
Statistical analysis 1 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) Analysis of Covariance (ANCOVA) model included fixed terms for treatment group, visit, interaction between treatment group and visit, covariate of Baseline QMG score, and random effect for participant.
The differences presented was 'UCB7665 (7 mg/kg) minus Placebo'.
|
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Comparison groups |
Placebo (FAS) v UCB7665 (7 mg/kg) (FAS)
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Number of subjects included in analysis |
43
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.221 [1] | ||||||||||||
Method |
MMRM | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference vs Placebo | ||||||||||||
Point estimate |
-0.7
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
1-sided
|
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lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
0.8 | ||||||||||||
Notes [1] - One-sided p-value was presented for difference. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from Baseline in Myasthenia Gravis-Composite score to Visit 9 | ||||||||||||
End point description |
The total Myasthenia Gravis (MG)-composite score was obtained by summing the responses to each individual item (10 items; Grade: 0-9 depending on item). The score ranges from 0 to 50, with lower scores indicating lower disease activity. The change from Baseline is calculated, a negative value indicating improvement and a positive value worsening.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
From Baseline to Visit 9 (up to Day 29)
|
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|
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Statistical analysis title |
Statistical analysis 1 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
MMRM ANCOVA model included fixed terms for treatment group, visit, interaction between treatment group and visit, covariate of Baseline MG-composite score, and random effect for participant.
The differences presented was 'UCB7665 (7 mg/kg) minus Placebo'.
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Comparison groups |
Placebo (FAS) v UCB7665 (7 mg/kg) (FAS)
|
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Number of subjects included in analysis |
43
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.089 [2] | ||||||||||||
Method |
MMRM | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference vs Placebo | ||||||||||||
Point estimate |
-1.8
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
1-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
0.4 | ||||||||||||
Notes [2] - One-sided p-value was presented for difference. |
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End point title |
Change from Baseline in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MGADL) score to Visit 9 | ||||||||||||
End point description |
The total MGDAL score was obtained by summing the responses to each individual item (8 items; Grades: 0, 1, 2, 3). The score ranges from 0 to 24, with lower scores indicating lower disease activity. The change from Baseline is calculated, a negative value indicating improvement and a positive value worsening.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||
End point timeframe |
From Baseline to Visit 9 (up to Day 29)
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Statistical analysis title |
Statistical analysis 1 | ||||||||||||
Statistical analysis description |
ANCOVA model included fixed terms for treatment group, covariate of Baseline MGADL score.
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||||||||||||
Comparison groups |
Placebo (FAS) v UCB7665 (7 mg/kg) (FAS)
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
43
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.036 [3] | ||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference vs Placebo | ||||||||||||
Point estimate |
-1.4
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
1-sided
|
||||||||||||
lower limit |
- | ||||||||||||
upper limit |
-0.1 | ||||||||||||
Notes [3] - One-sided p-value was presented for difference. |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From the start of Treatment Period at Baseline and up to Observation Period at 8 weeks after the final dose of IMP.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
21.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Placebo (SS)
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of placebo in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). Participants formed the Safety Set (SS) which consisted of all participants in the Randomized Set (RS) who had received at least 1 dose of investigational product (IMP). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
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Reporting group description |
Participants received 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) in Dosing Period 1 and then were re-randomized into Dosing Period 2 to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg or 4 mg/kg). Participants formed the Safety Set (SS) which consisted of all participants in the Randomized Set (RS) who had received at least 1 dose of investigational product (IMP). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo - UCB7665 (4 mg/kg) (SS)
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of placebo at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (7 mg/kg) (SS)
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
UCB7665 (7 mg/kg) - UCB7665 (4 mg/kg) (SS)
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Reporting group description |
Participants randomized to receive 3 doses of UCB7665 (7 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 1 were then re-randomized to receive 3 doses of UCB7665 (4 mg/kg) at weekly intervals in Dosing Period 2. Participants formed the Safety Set (SS). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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07 Feb 2017 |
Protocol Amendment 1 (dated 07 Feb 2017) was implemented to incorporate the feedback from the US Food and Drug administration (FDA) received on 09 December 2016 and the new company standard in tuberculosis (TB) management. Secondary efficacy variables and other efficacy variables were updated. In addition, minor administrative changes were made. |
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15 Sep 2017 |
Protocol Amendment 2 (dated 15 Sep 2017) was implemented to include an additional patient-reported outcome (PRO) assessment, intended as a measure of disease severity. This patient-centered index was developed for an outpatient setting and is sensitive to detect clinical change after interventions, and most importantly detect patient-meaningful change. Two additional other efficacy variables were added to capture changes for mean consecutive difference (MCD) and normal fiber pairs in jitter (single-fiber electromyogram [SFEMG]) studies to show the clinical trend from predose to postdose treatment.
Furthermore, permitted concomitant medications were revised to include: modified and unmodified dose formulations for cyclosporin and increased dose strength for tacrolimus. With no specific dosing for tacrolimus, dosing is variable in patients with myasthenia gravis (MG), but for transplant related immunosuppression, higher doses are cited in literature; therefore, a slightly higher fixed dose was allowed. In addition, minor administrative and stylistic changes were made. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |