E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Non arteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION) |
Neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica aguda |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Non arteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION) |
Neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica aguda |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Eye Diseases [C11] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Assessment of the safety of Intravitreal mesenchymal stem cells in patients with Non arteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION) in the acute fase |
Evaluar la seguridad de la administración intravítrea de MSV® en pacientes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica aguda en los momentos iniciales del proceso. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Not applicable |
No aplicable |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Patients with acute unilateral NAION (within two weeks after the first symptoms) with at least two of the following:
a) Sudden and unpainful monocular vision loss b) Visual field defects c) Dyschromatopsia. d) Ocular nerve head edema. e) Afferent relative pupil defect.
- Patients ≥ 50 years old, able to freely give informed consent. - Best corrected visual acuity (BCVA) ≤ 0,1 in study eye. - Pseudophakia in study eye. - Preserved pupilas sphyncter muscle motility - Signed informed consent form before any study procedure. - Signed data protection consent form before any study procedure. |
- Pacientes con NOIANA aguda unilateral (entre las primeras 2 semanas tras el inicio de los síntomas). Los pacientes diagnosticados de NOIANA definida por al menos dos de las siguientes características clínicas: a) Pérdida brusca e indolora de la visión monocular. b) Defectos del campo visual. c) Discromatopsia. d) Edema de la cabeza del nervio óptico. e) Defecto pupilar aferente relativo (DPAR). - Pacientes ≥ 50 años de edad, capaz de otorgar libremente el consentimiento informado para la participación en el estudio. - Agudeza visual entre ≤ 0,1 en el ojo afectado. - Pacientes pseudofáquicos en el ojo afectado. - Motilidad del músculo esfínter pupilar conservada. - Pacientes que entiendan y firmen el consentimiento informado previo a cualquier prueba del estudio. - Firma del formulario de protección de datos previo a cualquier prueba del estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
General exclusion criteria
- Giant cell arteritis evidence (clinical history, Erythrocyte sedimentation rate (ESR), C-Reactive Protein) - Evidence of any other etiology that may justify the optic neuropathy (even in the non-study eye) - History of systemic vasculitis, multiple sclerosis, colagenopathies or previous cancer treatments. - Hipersensitivity or allergy to any compound used in the study, including IMP. - Positive pregnancy test at baseline - Participation in any other research study within 2 months
Ophthalmic exclusion criteria
- History of uveitis or active ocular inflammation - History or evidente of glaucoma or high intraocular pressure ( ≥ 24 mmHg in either eye). - Mean opacities or retinal pathologies in the study eye. - Any previous vitreous or glaucoma surgery in the study eye -Cataract surgery within 3 months in the study eye |
Criterios de exclusión generales
- Evidencia de arteritis de células gigantes (historia clínica, VSG, PCR [valores de referencia Anexo II]) - Evidencia de cualquier otra etiología que justifique la neuropatía óptica (incluso en el ojo contralateral) - Antecedentes de vasculitis sistémica, esclerosis multiple, colagenopatías o tratamientos para cáncer. - Hipersensibilidad o alergia a cualquiera de los principios activos o los excipientes de la medicación. - Test de embarazo positivo. - Participación en cualquier otro estudio clínico con fármacos o instrumentos diagnósticos o terapéuticos en los dos meses anteriores a la participación en el estudio.
Criterios de exclusión oftalmológicos
- Antecedentes de uveítis o inflamación ocular activa. - Antecedentes o evidencias de glaucoma o PIO ≥ 24 mmHg en cualquiera de los dos ojos. - Opacidad de medios, patologías retinianas en el ojo afectado. - Pacientes sometidos a cualquier cirugía de vítreo o glaucoma en el ojo afectado - Cirugía de catarata previa en los 3 meses anteriores en el ojo afectado. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Main safety variable is defined by all of the following assessments. Any finding from the list means failure :
- >1+ cells in anterior chamber - >1+ flare in anterior chamber - > 2+ vitreous flare
All these items are graded following the SUN (standardization of uveitis nomenclature) scale |
• Gradación de células en cámara anterior >1+ y/o • Gradación del flare en cámara anterior > 1+ y/o • Gradación del flare en vítreo > 2+
Según criterios de la escala SUN (estandarización de la nomenclatura en uveitis), evaluados en cada una de las visitas |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
At every scheduled visit after treatment, and at any unscheduled visit that any patient might need |
Todas las visitas programadas tras el tratamiento, así como en cualquiera de las no programadas que cualquier paciente pudiera necesitar |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Adverse events procedure-related (intravitreal injection): conjunctival haemorrhages, anterior chamber inflammation, changes in intraocular pressure, infectious endotphthalmitis, vitreous inflammmation (cells or opacities), retinal detachment, choroidal detachment, corneal opacities, lens opacities, neovascularization, macular edema or any other adverse event that may appear.
- Adverse events
- Changes in best corrected visual acuity (BCVA) or ocular electrophysiology tests |
- Se evaluarán efectos adversos relacionados con la técnica de inyección intravítrea tales como: la aparición de hemorragias subconjuntivales, la inflamación de la cámara anterior, los cambios en la presión intraocular, la posible aparición de una endoftalmitis infecciosa, la inflamación en cavidad vítrea (células u opacidades), el desprendimiento de retina, el desprendimiento de coroides, las opacidades corneales, la opacidad del cristalino, la neovascularización, el edema macular o cualquier otro hallazgo adverso que pudiera detectarse.
- Acontecimientos adversos
- Se evaluarán cambios en la agudeza visual (AV) y en las pruebas de electrofisiología ocular. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
At every scheduled visit after treatment, and at any unscheduled visit that any patient might need |
Todas las visitas programadas tras el tratamiento, así como en cualquiera de las no programadas que cualquier paciente pudiera necesitar |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Unexpected rate of serious adverse reactions related to IMP in more than a half of the patients |
Aparición de un número no esperado de reacciones adversas graves al producto en investigación en más de la mitad de los pacientes |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |