Clinical Trial Results:
Safety and efficacy of Abatacept in patients with treatment-resistant sarcoidosis
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Summary
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EudraCT number |
2016-003360-39 |
Trial protocol |
DE |
Global end of trial date |
15 Feb 2021
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
03 Jun 2022
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First version publication date |
03 Jun 2022
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
P001382
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
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WHO universal trial number (UTN) |
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Other trial identifiers |
DRKS00011660: Deutsches Register Klinischer Studien | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Medical Center - University of Freiburg
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Sponsor organisation address |
Hugstetter Straße 55, Freiburg, Germany, 79106
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Public contact |
Leiter der Klinischen Prüfung, Universitätsklinikum Freiburg, +49 761270 37060, joachim.mueller-quernheim@uniklinik-freiburg.de
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Scientific contact |
Leiter der Klinischen Prüfung, Universitätsklinikum Freiburg, +49 761270 37060, joachim.mueller-quernheim@uniklinik-freiburg.de
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
31 Jan 2022
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
15 Feb 2021
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
15 Feb 2021
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the safety of Abatacept in patients with treatment-resistant sarcoidosis, measured as number of infectious complications during treatment period.
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Protection of trial subjects |
A Data Monitoring Committee (DMC) was established to review safety data of part I of the study in order to monitor overall patient safety and to give a recommendation regarding the frequency of study visits for patients in part II of the study. A patient was able to withdraw from the study at any time, at his or her own request, for any reason (specified or unspecified) and without penalty or loss of benefits to which the patient is otherwise entitled.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
21 Feb 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 30
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Worldwide total number of subjects |
30
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EEA total number of subjects |
30
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
23
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From 65 to 84 years |
7
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Part I: included 6 patients monitored for therapy-associated complications. A Data Monitoring Committee decided on the frequency of study visits for part II patients based on safety data from part I patients. 1st meeting after visit 1(week 6) of last Patient part I. Part II study: another 24 patients: focus on efficacy and safety. | ||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Abatacept | ||||||||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Abatacept
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Orencia
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Proprietary name: Orencia, Name of substance: Abatacept, Manufacturer: Bristol-Myers Squibb, Strength: 125 mg/syringe, Dose: 1x125 mg weekly, Dosage Form: Solution for injection: pre-filled syringe with a passive needle safety guard
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Abatacept
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Reporting group description |
- | ||
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End point title |
Severe infections [1] | ||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
During observation period
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Single-arm trial. The primary analysis was performed in terms of an annual incidence rate, calculated as the number of infectious complications related to the duration of observation, both measures cumulated for all patients. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Severe infections [2] | ||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
During observation period
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| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Single-arm trial. The primary analysis was performed in terms of an annual incidence rate, calculated as the number of infectious complications related to the duration of observation, both measures cumulated for all patients. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Non-severe infections | ||||||||||||||||
End point description |
Number of patients who experienced non-severe infections under abatacept treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
During observation period
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Complete study
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22
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Reporting groups
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Reporting group title |
Abatacept
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Reporting group description |
Abatacept 125 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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13 Oct 2017 |
Amendment was done to adapt the total amount of blood taken for laboratory testing, and to harmonize the protocol and the patient informed consent form (PIC) in this regard. |
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17 Dec 2018 |
Amendment was done primarily to clarify two inclusion criteria. With regard to pre-existing immunosuppressive treatment (inclusion criterion no. 5), it was specified that patients with (exactly) 5 mg prednisolone equivalent per day can also be included (“greater than” was replaced by “greater than or equal”), and that in case of additional immunosuppressive therapy, patients can be included irrespective of steroid dose. In inclusion criterion no. 6, the KSQ module was specified, as there is no total or generic KSQ score. Furthermore, disease progression was added as criterion for premature termination. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
Online references |
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| http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32551397 |
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