Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   36123   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   5939   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2016-003522-16
    Sponsor's Protocol Code Number:RA101495-01.201
    National Competent Authority:Hungary - National Institute of Pharmacy
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2017-01-31
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedHungary - National Institute of Pharmacy
    A.2EudraCT number2016-003522-16
    A.3Full title of the trial
    A PHASE 2 MULTICENTER,OPEN-LABEL, UNCONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY, TOLERABILITY, EFFICACY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF RA101495 IN SUBJECTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA
    Fázis II, többközpontú, nyílt, kontroll nélküli vizsgálat a RA101495 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére paroxismalis nocturnalis haemoglobinuriában szenvedő vizsgálati alanyok esetén
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Study of RA101495 in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH)
    Az RA101495 vizsgálat paroxismalis nocturnalis haemoglobinuriában szenvedő alanyok esetén
    A.4.1Sponsor's protocol code numberRA101495-01.201
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorRa Pharmaceuticals, Inc.
    B.1.3.4CountryUnited States
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportRa Pharmaceuticals, Inc.
    B.4.2CountryUnited States
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationRa Pharmaceuticals, Inc.
    B.5.2Functional name of contact pointxx
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Address87 Cambridge Park Drive
    B.5.3.2Town/ cityCambridge
    B.5.3.3Post codeMA 02140
    B.5.3.4CountryUnited States
    B.5.4Telephone number+16174014060
    B.5.5Fax number+16174014061
    B.5.6E-mailtrials@rapharma.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEMA/OD/107/16
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameRA101495
    D.3.2Product code RA101495
    D.3.4Pharmaceutical form Solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNRA101495 sodium
    D.3.9.1CAS number 1841136-73-9
    D.3.9.2Current sponsor codeRA101495
    D.3.9.3Other descriptive nameSynthetic 15-amino-acid macrocyclic peptide acylated with a ethyleneglycol24
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number40
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH)
    paroxismalis nocturnalis haemoglobinuria
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria
    paroxismalis nocturnalis haemoglobinuria
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 20.0
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10055629
    E.1.2Term Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    E.1.2System Organ Class 100000012950
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    • To assess the safety and tolerability of RA101495 in subjects with PNH
    • To assess preliminary efficacy of RA101495 in subjects with PNH
    • To assess PK and PD of RA101495 in subjects with PNH
    •A RA101495 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése PNH-ban szenvedő vizsgálati alanyoknál
    •A RA101495 előzetes hatékonyságának felmérése PNH-ban szenvedő vizsgálati alanyoknál
    •A RA101495 farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) vizsgálata PNH-ban szenvedő vizsgálati alanyoknál
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    N/A
    N/A
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    To be eligible for this study, subjects must meet ALL of the following inclusion criteria:
    1. Male or female ≥18 years
    2. Completed informed consent procedures, including signing and dating the informed consent form (ICF)
    3. Diagnosis of PNH by flow cytometry
    4. Cohort A (Naïve) subjects must not have received treatment with eculizumab prior to or during the Screening Period and must have a lactate dehydrogenase (LDH) level ≥2 times the upper limit of normal (xULN) during Screening
    5. Cohort B (Switch) subjects must have received treatment with eculizumab for at least 6 months prior to Screening
    1.18. életévét betöltött vagy annál idősebb férfi vagy nő.
    2.Átesett a beleegyező nyilatkozattal kapcsolatos eljárásokon, amelyekbe beletartozik a beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírása és keltezése is.
    3.Áramlási citometriával meghatározott PNH diagnózis
    4.Az A (naiv) kohorszba tartozó vizsgálati alanyok nem részesülhettek eculizumab kezelésben a szűrési időszak alatt vagy azt megelőzően, ugyanakkor szűréskor elengedhetetlen, hogy a laktát-dehidrogenáz [LDH] szintjük  2 x a normál érték felső határa (NFH).
    5.A B (átállított) kohorszba tartozó alanyoknak a szűrést megelőzően legalább 6 hónapon át kellett részesülniük eculizumab kezelésben.
    6.Ha a vizsgálati alany fogamzóképes nő, akkor szűréskor és az első RA101495 dózist megelőző 24 órában terhességi tesztje negatív kell, hogy legyen.
    7.A vizsgálati alanyok közül az aktív nemi életet élő, fogamzóképes nőknek (vagyis olyanoknak, akik még nem estek át a menopauzán, akiknek nem volt kétoldali petefészek-eltávolítása, hysterectomiája vagy petevezeték elkötése) és az összes férfinak (akit vasectomiával sebészi úton nem sterilizáltak) vállalniuk kell, hogy a vizsgálat ideje alatt hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak. Hatékony fogamzásgátláson a következők értendők:
    -Hormonális fogamzásgátlás (pl. szájon át szedhető fogamzásgátló, transzdermális fogamzásgátló, fogamzásgátló implantátum vagy befecskendezhető hormonális fogamzásgátló) legalább 3 hónapon át a vizsgálati készítmény beadása előtt, a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálati készítmény utolsó dózisát követően 4 héten át.
    -Kettős barrier fogamzásgátlás (pl. férfi óvszer, női óvszer, pesszárium szivacs, pesszárium sapka spermicidhabbal/zselével/filmmel/kúppal), amelyet a szűrővizitkor meg kell kezdeni, és a vizsgálat ideje alatt valamint a vizsgálati készítmény utolsó dózisa után még 4 héten át kell használni.
    -Méhen belüli fogamzásgátlás/eszköz, amelyet a szűrővizittől kezdve, a vizsgálat ideje alatt és a vizsgálati készítmény utolsó dózisa után még 4 héten át kell használni.
    -A nemi élettől való teljes tartózkodás legalább egy teljes menstruációs cikluson át a szűrővizitet megelőzően, a vizsgálat teljes ideje alatt és még 4 héten át a vizsgálati készítmény utolsó dózisa után.
    -Monogám kapcsolat fenntartása férfi partnerrel, akit vasectomiával sebészi úton sterilizáltak.
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Platelet count <30,000/μL or absolute neutrophil count (ANC) <500 cells/μL at Screening
    2. Calculated glomerular filtration rate of <30 mL/min/1.73m2 based on modification of diet in renal disease (MDRD) equation at Screening
    5. History of meningococcal disease
    6. Current systemic infection or suspicion of active bacterial infection
    1.Szűréskor a vérlemezkeszám < 30,000/ µl vagy az abszolút neutrofilszám (ANC) < 500 sejt/µl.
    2.Szűréskor a számított glomeruláris filtrációs ráta < 30 ml/perc/1,73 m2, amely az étrendmódosítás vesebetegségben (MDRD) egyenleten alapul.
    3.Emelkedett májfunkció eredmények: alanin-aminotranszferáz (ALT) > 2 x NFH vagy a direkt bilirubin és az alkalikus foszfatáz egyaránt > 2 x NFH
    4.Amiláz- vagy lipázszint-emelkedés > 2 x NFH
    5.Korábbi meningococcus-betegség
    6.Fennálló szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális fertőzés gyanúja
    7.Olyan női vizsgálati alanyok, akik terhesek, tervezik a teherbe esést vagy szoptatnak.
    8.A szűrést megelőző 2 hétben általános altatást igénylő sebészi beavatkozás történt, vagy ha ilyen jellegű beavatkozás várható a 12 hetes kezelési időszakban.
    9.Aktív rosszindulatú daganatos betegség, amely sebészi beavatkozást, kemoterápiát vagy sugárkezelést igényelt az elmúlt 12 hónapban (azok az alanyok, akik rosszindulatú daganatos betegség kórtörténettel rendelkeznek, de kuratív reszekción estek át, illetve nem igényeltek kezelést a szűrést megelőző legalább 12 hónapban, és akiknél nem mutatható ki a betegség visszatérése, részt vehetnek).
    10.Előzményként jelentős orvosi vagy pszichiátriai rendellenesség fordult elő, amely miatt a vizsgáló véleménye szerint az alany nem alkalmas arra, hogy részt vegyen a vizsgálatban.
    11.Bármilyen vizsgálati készítménnyel vagy vizsgálati eszközzel folytatott kezelés a szűrést megelőző 30 napban vagy egy párhuzamos klinikai vizsgálatban való részvétel, amely terápiás beavatkozással jár (az obszervációs vizsgálatokban és/vagy regisztrációs vizsgálatokban való részvétel megengedett).
    12.Képtelen vagy nem hajlandó a vizsgálati követelményeket betartani.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Change-from-baseline in serum lactate dehydrogenase (LDH) levels through Week 12 of study.
    Az elsődleges értékelési időszak a 6.-tól a 12. hétig tart. Az elsődleges hatékonysági végpont a kiindulási értéktől való eltérés a szérum LDH szintekben ebben az időszakban, melynek meghatározási módja: a 6., 8., 10. és 12. heti LDH középértékek mínusz az LDH kiindulási érték.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    The timepoints of evaluation for the primary endpoint is baseline and Weeks 6, 8, 10, and 12.
    6., 8., 10. és 12. heti LDH középértékek mínusz az LDH kiindulási érték.
    E.5.2Secondary end point(s)
    Secondary efficacy:
    Changes from baseline in LDH, total bilirubin, total hemoglobin, free hemoglobin, haptoglobin, reticulocytes, and hemoglobinuria, at each of the scheduled postbaseline assessment time-points.
    • A kiindulási értéktől való eltérés az LDH, az összbilirubin, az összhemoglobin, a szabad hemoglobin, a haptoglobin, a retikulocita és a hemoglobinuria szintjében az előírt, a kiindulási érték utáni valamennyi értékelési ponton.
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    The timepoints for the evaluation of the secondary endpoints are baseline and Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10 and 12.
    Hetek: 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10 and 12.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic Yes
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Quality of life
    Élet minőség
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned1
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA7
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Australia
    Denmark
    Finland
    Germany
    Hungary
    New Zealand
    United Kingdom
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years1
    E.8.9.1In the Member State concerned months2
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years1
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months2
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 16
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 4
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state1
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 8
    F.4.2.2In the whole clinical trial 20
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    An extension study is planned to enable continued access to RA101495 to participants with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) after they complete this trial.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2017-03-17
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2017-03-06
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2018-03-23
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2019 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA