E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Immunological problems such as hypogammaglobulinemia with clinical recurrent infections such as sinusitis , pneumonia , otitis , skin infections and gastrointestinal infections. |
Immunologische problematiek zoals hypogammaglobulinemie met klinisch recidiverende infecties zoals sinusitis, pneumonie, otitis, huidinfecties en gastro-intestinale infecties. |
Des problèmes immunologiques comme hypogammaglobulinemia avec des infections récurrentes: sinusite, la pneumonie, l'otite, les infections des peau et des infections gastro-intestinales. |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Children with immunological problems . |
Kinderen met immunologische problemen. |
Les enfants avec des problèmes immunologiques. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Immune System Diseases [C20] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The aims of this study is to find answers to some questions: 1. Can we through changes in the vitamin D state in PID (primary immune deficiency patients) with impaired Toll-Like Receptor Response trigger an immunological effect? These modifications take place by administration of vitamin D3 supplements. 2. Is there a pre-interventional connection between cholesterol or / and vitamin D level and the current Toll-like receptor activity? 3. If the patients had previously received a vitamin D treatment during their first year of life, then has this an influence on the current status of vitamin D? 4. Is there post-interventional a noticeable difference compared to pre-interventional in total cholesterol or / and vitamin D levels? |
De doelstellingen van deze studie is antwoorden te vinden op een aantal vragen: 1. Kunnen we door wijzigingen in het vitamine D metabolisme bij PID’s (primaire immuundeficiëntie patiënten) met een verminderde Toll-Like Receptorrespons een immunologisch effect teweegbrengen? Deze wijzigingen vinden plaats door het toedienen van vitamine D3 supplementen. 2. Is er pre-interventioneel een verband te vinden tussen het cholesterol of/en vitamine D level en de huidige Toll-like receptor activiteit? 3. Indien de patiënten voordien een vitamine D kuur gekregen hebben tijdens hun eerste levensjaar, heeft dit dan een invloed op de huidige vitamine D status? 4. Is er post-interventioneel een verschil merkbaar ten opzichte van pre-interventioneel in het totaal cholesterol of/en vitamine D niveau?
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Cette étude a comme objectif de trouver des réponses aux prochaines questions: 1. Pouvons-nous déclencher un effet immunologique chez les PID (patients avec un déficit immunitaire primaire) avec une réponse affaiblie des recepteurs Toll-like en modifiant le metabolisme de la vitamine D. Ces modifications ont lieu par l'administration de suppléments de vitamine D3. 2. Y at-il un lien entre le cholestérol et / ou le niveau de vitamine D et l'activité actuelle du récepteur Toll-like avant l'intervention? 3. Peut-on trouver une différence du taux de vitamine D actuelle entre Les patients ayant bénéficié d'un traitement de vitamine D lors de leur première année de vie et les patients n’ayant reçu aucun traitement équivalent ? 4. y a-t-il une différence significative pour le niveau de vitamine D ou / et le cholesterol total avant et après l'intervention. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
The aims of this study is to find answers to some questions: 1. Can we through changes in the vitamin D state in PID (primary immune deficiency patients) with impaired Toll-Like Receptor Response trigger an immunological effect? These modifications take place by administration of vitamin D3 supplements. 2. Is there a pre-interventional connection between cholesterol or / and vitamin D level and the current Toll-like receptor activity? 3. If the patients had previously received a vitamin D treatment during their first year of life, then has this an influence on the current status of vitamin D? 4. Is there post-interventional a noticeable difference compared to pre-interventional in total cholesterol or / and vitamin D levels? |
De doelstellingen van deze studie is antwoorden te vinden op een aantal vragen: 1. Kunnen we door wijzigingen in het vitamine D metabolisme bij PID’s (primaire immuundeficiëntie patiënten) met een verminderde Toll-Like Receptorrespons een immunologisch effect teweegbrengen? Deze wijzigingen vinden plaats door het toedienen van vitamine D3 supplementen. 2. Is er pre-interventioneel een verband te vinden tussen het cholesterol of/en vitamine D level en de huidige Toll-like receptor activiteit? 3. Indien de patiënten voordien een vitamine D kuur gekregen hebben tijdens hun eerste levensjaar, heeft dit dan een invloed op de huidige vitamine D status? 4. Is er post-interventioneel een verschil merkbaar ten opzichte van pre-interventioneel in het totaal cholesterol of/en vitamine D niveau? |
Cette étude a comme objectif de trouver des réponses aux prochaines questions: 1. Pouvons-nous déclencher un effet immunologique chez les PID (patients avec un déficit immunitaire primaire) avec une réponse affaiblie des recepteurs Toll-like en modifiant le metabolisme de la vitamine D. Ces modifications ont lieu par l'administration de suppléments de vitamine D3. 2. Y at-il un lien entre le cholestérol et / ou le niveau de vitamine D et l'activité actuelle du récepteur Toll-like avant l'intervention? 3. Peut-on trouver une différence du taux de vitamine D actuelle entre Les patients ayant bénéficié d'un traitement de vitamine D lors de leur première année de vie et les patients n’ayant reçu aucun traitement équivalent ? 4. y a-t-il une différence significative pour le niveau de vitamine D ou / et le cholesterol total avant et après l'intervention. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Application for a Toll-like receptor research because of immunological problems such as hypogammaglobulinemia with clinical recurrent infections such as sinusitis, pneumonia, otitis, skin infections and gastrointestinal infections. No distinction is made in this study on the gender or age. |
Aanvraag voor een Toll Like Receptor onderzoek vanwege immunologische problematiek zoals hypogammaglobulinemie met klinisch recidiverende infecties zoals sinusitis, pneumonie, otitis, huidinfecties en gastro-intestinale infecties. Er wordt geen onderscheid gemaakt in deze studie omtrent het geslacht of de leeftijd. |
Une demande pour la recherche des recepteurs toll-like en raison de problèmes immunologiques comme hypogammaglobulinémie avec des infections récurrentes telles que la sinusite, la pneumonie, l’otite, les infections cutanées et les infections gastro-intestinales. Cette étude ne tient pas compte ni de l’âge ni du sexe des patients. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
In case of refusal of the patient or parents. Patient with sarcoidosis or disease Besnier-Book Schaumann. Known hypersensitivity to any of the ingredients in the drug. Hypercalcemia and in particular idiopathic hypercalcemia in infants. Hypercalciuria and, in particular, when it is accompanied with renal lithiasis. Patients with renal insufficiency, lithiasis or heart disease because these patients have a higher risk of hypercalcaemia. Patients taking drugs such as digitalis preparations, thiazide diuretics, phenytoin, carbamazepine and prymidone. |
Bij weigering van patiënt of ouders. Patiënt met sarcoïdose of ziekte van Besnier-Boek-Schaumann. Gekende overgevoeligheid voor één van de bestanddelen in het geneesmiddel. Hypercalciëmie en in het bijzonder idiopathische hypercalciëmie bij zuigelingen. Hypercalciurie en in het bijzonder wanneer zij gepaard gaat met renale lithiasis. Patiënten met een nierinsufficiëntie, lithiase of een hartziekte, omdat deze patiënten een hoger risico op hypercalciëmie hebben. Patiënten die geneesmiddelen als digitalispreparaten, thiazide diuretica, fenytoïne, carbamazepine en prymidone gebruiken. |
En cas de refus du patient ou de ses parents. Patient avec la sarcoïdose ou la maladie de Besnier-Book Schaumann. Une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament. Hypercalcémie et en particulier l'hypercalcémie idiopathique chez les nourrissons. Hypercalciurie et, en particulier, quand il est accompagné d'une lithiase rénale. Les patients présentant une insuffisance rénale, lithiase ou d'une maladie cardiaque parce que ces patients ont un risque plus élevé d'hypercalcémie. Les patients qui prennent des médicaments tels que des préparations digitaliques, diurétiques, thiazidiques, phénytoïne, carbamazépine et primidone. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
An improvement of the immune system in the clinical field and in blood levels. |
Een verbetering van het immuunsysteem zowel op klinisch vlak als op bloedwaarden. |
Une amélioration du système immunitaire tant sur le plan clinique que les valeurs sanguines. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Vitamine D given in beginning of life has an advantage on the current immune system. |
Vitamine D gegeven in het begin van het leven heeft nu een immunologische voordeel op de huidige resultaten. |
La vitamine D donné le debut de la vie et une advantage immunologique sur les résultats actuelles. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
De immunologische resultaten pre-interventioneel met post-interventioneel |
Immunological results pre-interventional with post-interventional |
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E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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after 3 months the study is finished for the individual patients. |
na 3 maanden is de studie afgelopen voor de patient. |
Après 3 mois l’étude est terminée pour le patient. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |