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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

  • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).


    The EU Clinical Trials Register currently displays   43801   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7272   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2017-000397-10
    Sponsor's Protocol Code Number:DSC/14/2357/51
    National Competent Authority:Italy - Italian Medicines Agency
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Ongoing
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2018-01-30
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedItaly - Italian Medicines Agency
    A.2EudraCT number2017-000397-10
    A.3Full title of the trial
    Studio in aperto a lungo termine volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in studio con GIVINOSTAT.
    Studio in aperto a lungo termine volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in studio con GIVINOSTAT.
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Studio nel quale tutti i pazienti prendono lo stesso farmaco sperimentale con lo scopo di valutare a lungo termine la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in uno studio con GIVINOSTAT.
    Studio nel quale tutti i pazienti prendono lo stesso farmaco sperimentale con lo scopo di valutare a lungo termine la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in uno studio con GIVINOSTAT.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    Studio con Givinostat in DMD a lungo termine
    Studio con Givinostat in DMD a lungo termine
    A.4.1Sponsor's protocol code numberDSC/14/2357/51
    A.5.4Other Identifiers
    Name:IND Number:126598
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorITALFARMACO S.p.A.
    B.1.3.4CountryItaly
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportITALFARMACO S.p.A.
    B.4.2CountryItaly
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationITALFARMACO S.p.A.
    B.5.2Functional name of contact pointClinical Research and Developlment
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressVia dei Lavoratori, 54
    B.5.3.2Town/ cityCinisello Balsamo (MI)
    B.5.3.4CountryItaly
    B.5.4Telephone number+390264431
    B.5.5Fax number+390264433554
    B.5.6E-mailp.bettica@italfarmaco.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationItaly
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/12/1009
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameGivinostat (idrocloruro monoidrato)
    D.3.2Product code ITF2357
    D.3.4Pharmaceutical form Oral suspension
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Yes
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNGivinostat (idrocloruro monoidrato)
    D.3.9.1CAS number 732302-99-7
    D.3.9.2Current sponsor codeITF2357
    D.3.9.3Other descriptive nameGIVINOSTAT
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB30834
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number10
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
    Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Malattia neuromuscolare caratterizzata da una rapida e progressiva debolezza muscolare ed atrofia
    Malattia neuromuscolare caratterizzata da una rapida e progressiva debolezza muscolare ed atrofia
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 20.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10013801
    E.1.2Term Duchenne muscular dystrophy
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che seguono il programma core dei protocolli.
    Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che seguono il programma core dei protocolli.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Valutare gli effetti della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT sulle funzionalità e sulla forza muscolare;
    Valutare gli effetti della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT sulla funzionalità respiratoria;
    Valutare l'impatto sulle attività quotidiane e sulla qualità della vita a seguito della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT.
    Valutare gli effetti della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT sulle funzionalità e sulla forza muscolare;
    Valutare gli effetti della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT sulla funzionalità respiratoria;
    Valutare l'impatto sulle attività quotidiane e sulla qualità della vita a seguito della somministrazione a lungo termine di GIVINOSTAT.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    I soggetti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione indicati di seguito:
    1.Devono aver partecipato ad uno dei precedenti studi con GIVINOSTAT nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne ed aver effettuato la Visita di Fine Studio;
    2.Devono essere in grado di fornire l'assenso e/o il consenso informato per iscritto firmato dal soggetto e/o da un genitore/tutore legale (secondo le normative locali);
    3.I soggetti devono essere disposti ad usare un metodo contraccettivo adeguato:
    I metodi contraccettivi devono essere usati dal precedente studio GIVINOSTAT fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio e includono quanto segue:
    -Astinenza completa (astinenza da qualsiasi rapporto sessuale), quando ciò è in linea con lo stile di vita preferito e usuale del soggetto. L'astinenza periodica (per esempio, metodi del calendario, dell'ovulazione, sintotermico, post-ovulazione) e il coito interrotto non sono metodi contraccettivi accettabili
    -Preservativo con spermicida e la partner deve usare un metodo contraccettivo accettabile, come contraccettivo a base di steroidi per via orale, transdermico, iniettabile o impiantato, oppure un diaframma o un metodo contraccettivo a barriera in associazione a un gel spermicida, come ad esempio un cappuccio cervicale con gel spermicida.
    I soggetti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione indicati di seguito:
    1.Devono aver partecipato ad uno dei precedenti studi con GIVINOSTAT nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne ed aver effettuato la Visita di Fine Studio;
    2.Devono essere in grado di fornire l'assenso e/o il consenso informato per iscritto firmato dal soggetto e/o da un genitore/tutore legale (secondo le normative locali);
    3.I soggetti devono essere disposti ad usare un metodo contraccettivo adeguato:
    I metodi contraccettivi devono essere usati dal precedente studio GIVINOSTAT fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio e includono quanto segue:
    -Astinenza completa (astinenza da qualsiasi rapporto sessuale), quando ciò è in linea con lo stile di vita preferito e usuale del soggetto. L'astinenza periodica (per esempio, metodi del calendario, dell'ovulazione, sintotermico, post-ovulazione) e il coito interrotto non sono metodi contraccettivi accettabili
    -Preservativo con spermicida e la partner deve usare un metodo contraccettivo accettabile, come contraccettivo a base di steroidi per via orale, transdermico, iniettabile o impiantato, oppure un diaframma o un metodo contraccettivo a barriera in associazione a un gel spermicida, come ad esempio un cappuccio cervicale con gel spermicida.
    E.4Principal exclusion criteria
    Non saranno inclusi nello studio i soggetti che presentino una qualsiasi delle seguenti condizioni:
    1.utilizzo di qualsiasi trattamento farmacologico, diverso dai corticosteroidi, che possa avere influito sulla forza o sulla funzione muscolare entro i 3 mesi precedenti all'inizio dell'arruolamento dello studio (ad es, ormone della crescita); vitamina D, calcio e altri integratori saranno consentiti;
    2.Utilizzo di qualsiasi altro farmaco sperimentale oltre a givinostat;
    3.presenza di altre malattie clinicamente significative, che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, rendendo improvavile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up, o compromettere la valutazione dei risultati dello studio;
    4.diagnosi di altre malattie neurologiche o presenza di disturbi somatici importanti non correlati alla DMD;
    5.conta piastrinica, globuli bianchi ed emoglobina allo screening < limite inferiore della norma (LIN) (in caso di risultati anomali delle analisi di laboratorio di screening [< LIN], la conta piastrinica, i globuli bianchi e l'emoglobina saranno ripetuti una volta; se il risultato della nuova analisi permane < LIN, sarà considerato esclusorio);
    6.Insufficienza cardiaca (di classe III o IV secondo la classificazione della NYHA)
    7.Anamnesi attuale di malattia o insufficienza epatica incluso ma non a titolo esclusivo aumento della bilirubina totale (ovvero > 1.5 x limite superiore della norma [LSN]), a meno che sia secondario alla malattia di Gilbert oppure l'andamento sia coerente con la malattia di Gilbert;
    8.Intervallo QT corretto, con correzione di Fridericia (QTcF) > 450 ms, al basale (come media di tre letture consecutive a distanza di 5 minuti) o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per la torsione di punta ad esempio insufficienza cardiaca, ipokaliemia o anamnesi familiare di sindrome del QT lungo);
    9.Malattia psichiatrica/situazioni sociali che rendono il potenziale soggetto incapace di comprendere e confermarsi al test di funzionalità muscolare e/o alle procedure previste dal protocollo dello studio.
    10.Presenza di eventuale ipersensibilità ai componenti del farmaco dello studio;
    11.Presenza di intolleranza o malassorbimento al sorbitolo, oppure presenza di una forma ereditaria di intolleranza al fruttosio.
    Non saranno inclusi nello studio i soggetti che presentino una qualsiasi delle seguenti condizioni:
    1.utilizzo di qualsiasi trattamento farmacologico, diverso dai corticosteroidi, che possa avere influito sulla forza o sulla funzione muscolare entro i 3 mesi precedenti all'inizio dell'arruolamento dello studio (ad es, ormone della crescita); vitamina D, calcio e altri integratori saranno consentiti;
    2.Utilizzo di qualsiasi altro farmaco sperimentale oltre a givinostat;
    3.presenza di altre malattie clinicamente significative, che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, rendendo improvavile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up, o compromettere la valutazione dei risultati dello studio;
    4.diagnosi di altre malattie neurologiche o presenza di disturbi somatici importanti non correlati alla DMD;
    5.conta piastrinica, globuli bianchi ed emoglobina allo screening < limite inferiore della norma (LIN) (in caso di risultati anomali delle analisi di laboratorio di screening [< LIN], la conta piastrinica, i globuli bianchi e l'emoglobina saranno ripetuti una volta; se il risultato della nuova analisi permane < LIN, sarà considerato esclusorio);
    6.Insufficienza cardiaca (di classe III o IV secondo la classificazione della NYHA)
    7.Anamnesi attuale di malattia o insufficienza epatica incluso ma non a titolo esclusivo aumento della bilirubina totale (ovvero > 1.5 x limite superiore della norma [LSN]), a meno che sia secondario alla malattia di Gilbert oppure l'andamento sia coerente con la malattia di Gilbert;
    8.Intervallo QT corretto, con correzione di Fridericia (QTcF) > 450 ms, al basale (come media di tre letture consecutive a distanza di 5 minuti) o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per la torsione di punta ad esempio insufficienza cardiaca, ipokaliemia o anamnesi familiare di sindrome del QT lungo);
    9.Malattia psichiatrica/situazioni sociali che rendono il potenziale soggetto incapace di comprendere e confermarsi al test di funzionalità muscolare e/o alle procedure previste dal protocollo dello studio.
    10.Presenza di eventuale ipersensibilità ai componenti del farmaco dello studio;
    11.Presenza di intolleranza o malassorbimento al sorbitolo, oppure presenza di una forma ereditaria di intolleranza al fruttosio.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Tipo, incidenza e severità degli eventi avversi (AEs) e degli eventi avversi seri (SAEs) correlati/non correlati al trattamento.
    Tipo, incidenza e severità degli eventi avversi (AEs) e degli eventi avversi seri (SAEs) correlati/non correlati al trattamento.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Dal basale fino alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio.
    Dal basale fino alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio.
    E.5.2Secondary end point(s)
    Per i pazienti in grado di camminare:
    - Cambiamento rispetto al vasale della funzionalità fisica misurata attraverso i test 6MWT, NSAA, test in funzione del tempo (es. tempo necessario per alzarsi dal pavimento, tempo necessario per salire 4 gradini, tempo necessario per percorrere 10 metri) (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamenti rispetto al basale della forza muscolare (es. estensione del ginocchio e flessione del gomito) misurati attraverso un miometro manuale (Hand-Held Myometry) HHM (alla settimana 48 in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Tempo per raggiungere le tappe principali della malattia (es. Tempo di perdita della deambulazione).
    Per pazienti non in grado di camminare:
    - Cambiamento della funzionalità fisica rispetto al basale tramite lo score misurato con la Classificazione di Egen (EK)(alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento nelle attività quotidiane riportate dai pazienti e/o dai genitori/tutori misurato attraverso l'Indice di Barthel (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento nella forza muscolare degli arti superiori ((alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio) valutato mediante miometria manuale (HHM)
    Per tutti i pazienti:
    - Cambiamento rispetto al basale nella funzionalità fisica misurato attraverso il test del rendimento dell'arto superiore (Performance of Upper Limb (PUL) e la scala MFM (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento rispetto al basale nella funzionalità respiratoria (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio) (es. FVC, FEV1, PEF)
    - Cambiamento nella qualità della vita riportata dai pazienti e/o dai genitori/tutori misurato attraverso PedsQL (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Tempo per raggiungere le tappe principali della malattia (es. Tempo per raggiungere il bisogno del supporto respiratorio durante il giorno, tempo per raggiungere la necessità di un intervento chirurgico per la scoliosi, tempo trascorso fino alla morte).
    Per i pazienti in grado di camminare:
    - Cambiamento rispetto al vasale della funzionalità fisica misurata attraverso i test 6MWT, NSAA, test in funzione del tempo (es. tempo necessario per alzarsi dal pavimento, tempo necessario per salire 4 gradini, tempo necessario per percorrere 10 metri) (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamenti rispetto al basale della forza muscolare (es. estensione del ginocchio e flessione del gomito) misurati attraverso un miometro manuale (Hand-Held Myometry) HHM (alla settimana 48 in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Tempo per raggiungere le tappe principali della malattia (es. Tempo di perdita della deambulazione).
    Per pazienti non in grado di camminare:
    - Cambiamento della funzionalità fisica rispetto al basale tramite lo score misurato con la Classificazione di Egen (EK)(alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento nelle attività quotidiane riportate dai pazienti e/o dai genitori/tutori misurato attraverso l'Indice di Barthel (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento nella forza muscolare degli arti superiori ((alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio) valutato mediante miometria manuale (HHM)
    Per tutti i pazienti:
    - Cambiamento rispetto al basale nella funzionalità fisica misurato attraverso il test del rendimento dell'arto superiore (Performance of Upper Limb (PUL) e la scala MFM (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Cambiamento rispetto al basale nella funzionalità respiratoria (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio) (es. FVC, FEV1, PEF)
    - Cambiamento nella qualità della vita riportata dai pazienti e/o dai genitori/tutori misurato attraverso PedsQL (alla settimana 48 e in seguito annualmente fino alla fine dello studio)
    - Tempo per raggiungere le tappe principali della malattia (es. Tempo per raggiungere il bisogno del supporto respiratorio durante il giorno, tempo per raggiungere la necessità di un intervento chirurgico per la scoliosi, tempo trascorso fino alla morte).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Tempi di rilevazione riportati nella descrizione degli endpoints.
    Tempi di rilevazione riportati nella descrizione degli endpoints.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Tollerabilità
    Tollerabilità
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned4
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA22
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Belgium
    Canada
    France
    Germany
    Italy
    Netherlands
    Spain
    United Kingdom
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years6
    E.8.9.1In the Member State concerned months5
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years6
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months5
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 95
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 75
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 20
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 4
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 1
    F.2 Gender
    F.2.1Female No
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Soggetti che possono non essere in grado di dare un consenso/assenso per iscritto.
    Soggetti che possono non essere in grado di dare un consenso/assenso per iscritto.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state48
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 75
    F.4.2.2In the whole clinical trial 100
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Il trattamento può continuare fino all'autorizzazione all'immissione in commercio di GIVINOSTAT o fino a diversa decisione presa dallo Sponsor e/o dalle Autorità Competenti, sulla base di ragioni inerenti la sicurezza e/o l'efficacia, per tutta la popolazione DMD.
    Il trattamento può continuare fino all'autorizzazione all'immissione in commercio di GIVINOSTAT o fino a diversa decisione presa dallo Sponsor e/o dalle Autorità Competenti, sulla base di ragioni inerenti la sicurezza e/o l'efficacia, per tutta la popolazione DMD.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2017-07-31
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2017-05-24
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusOngoing
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