Clinical Trial Results:
An open-label, non-randomized study on efficacy, pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety and tolerability of LNP023 in two patient populations with C3 glomerulopathy
Summary
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EudraCT number |
2017-000889-29 |
Trial protocol |
GB ES DE FR IT |
Global end of trial date |
23 Apr 2021
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
16 May 2024
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First version publication date |
08 May 2022
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
CLNP023X2202
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03832114 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novartis Pharma AG
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Sponsor organisation address |
Novartis Campus, Basel, Eswatini,
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Public contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@novartis.com
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Scientific contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@novartis.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
23 Apr 2021
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
23 Apr 2021
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of this trial was to evaluate the efficacy of LNP023 in reducing proteinuria at Week 12 (Cohort A) and to assess histopathological changes in kidney biopsies at Week 12 (Cohort B).
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Protection of trial subjects |
This study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were also followed during the conduct of the trial.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
20 Feb 2019
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 4
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Worldwide total number of subjects |
27
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EEA total number of subjects |
15
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
|
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Adolescents (12-17 years) |
0
|
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Adults (18-64 years) |
25
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From 65 to 84 years |
2
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
A total of 27 patients (16 patients in Cohort A and 11 patients in Cohort B) were enrolled and treated in the treatment period 1. All 27 patients completed the study and there were no patients who discontinued the study. | |||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 27 patients (16 patients in Cohort A and 11 patients in Cohort B) were enrolled and treated in the treatment period 1. All 27 patients completed the study and there were no patients who discontinued the study. | |||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Dose Escalation/200mg b.i.d treatment (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
Cohort A: Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d | |||||||||
Arm description |
Cohort A - no kidney transplant C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
iptacopan
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Investigational medicinal product code |
LNP023
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule
|
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
A starting dose of LNP023 of 10 mg twice daily (b.i.d.) was administered during the first treatment week (Week 1), followed by 25 mg b.i.d. (Week 2), 100 mg b.i.d. for 1 week (Week 3) and ending at 200 mg b.i.d. on Week 4. The 200 mg b.i.d. dose was continued for additional 8 weeks for a total duration of 9 weeks
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Arm title
|
Cohort B - Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d | |||||||||
Arm description |
Cohort B - kidney transplant C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
iptacopan
|
|||||||||
Investigational medicinal product code |
CLNP023
|
|||||||||
Other name |
||||||||||
Pharmaceutical forms |
Capsule
|
|||||||||
Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
A starting dose of LNP023 of 10 mg twice daily (b.i.d.) was administered during the first treatment week (Week 1), followed by 25 mg b.i.d. (Week 2), 100 mg b.i.d. for 1 week (Week 3) and ending at 200 mg b.i.d. on Week 4. The 200 mg b.i.d. dose was continued for additional 8 weeks for a total duration of 9 weeks
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A: Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d
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Reporting group description |
Cohort A - no kidney transplant C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B - Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d
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Reporting group description |
Cohort B - kidney transplant C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels.
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence.
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Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant - LNP023 10mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 10 mg b.i.d.of LNP023 during the first treatment week (Week 1) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant - LNP023 25 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 25 mg b.i.d.of LNP023 during the second treatment week (Week 2) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort A -no kidney transplant - LNP023 100 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 100 mg b.i.d. of LNP023 during the third treatment week (Week 3) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort A -no kidney transplant - LNP023 200 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 during the fourth treatment week (Week 4) of the dose escalation phase, and continued receiving 200 mg b.i.d. for additional 8 weeks (Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 a total of 9 weeks).
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 10mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 10 mg b.i.d.of LNP023 during the first treatment week (Week 1) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 25 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 25 mg b.i.d.of LNP023 during the second treatment week (Week 2) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 100 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 100 mg b.i.d.of LNP023 during the third treatment week (Week 3) of the dose escalation phase
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 200 mg b.i.d.
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 200 mg b.i.d.of LNP023 during the fourth treatment week (Week 4) of the dose escalation phase and continued receiving 200 mg b.i.d. for additional 8 weeks (Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 a total of 9 weeks).
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A: Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d
|
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Reporting group description |
Cohort A - no kidney transplant C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels | ||
Reporting group title |
Cohort B - Dose Escalation/LNP023 Treatment 200 mg b.i.d
|
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Reporting group description |
Cohort B - kidney transplant C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence | ||
Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels.
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Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence.
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Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant - LNP023 10mg b.i.d.
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||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 10 mg b.i.d.of LNP023 during the first treatment week (Week 1) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort A - no kidney transplant - LNP023 25 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 25 mg b.i.d.of LNP023 during the second treatment week (Week 2) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort A -no kidney transplant - LNP023 100 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 100 mg b.i.d. of LNP023 during the third treatment week (Week 3) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort A -no kidney transplant - LNP023 200 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have not received a kidney transplant and have reduced C3 blood levels. Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 during the fourth treatment week (Week 4) of the dose escalation phase, and continued receiving 200 mg b.i.d. for additional 8 weeks (Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 a total of 9 weeks).
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||
Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 10mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 10 mg b.i.d.of LNP023 during the first treatment week (Week 1) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 25 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 25 mg b.i.d.of LNP023 during the second treatment week (Week 2) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 100 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 100 mg b.i.d.of LNP023 during the third treatment week (Week 3) of the dose escalation phase
|
||
Subject analysis set title |
Cohort B - kidney transplant - LNP023 200 mg b.i.d.
|
||
Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
C3G patients who have received a kidney transplant and have C3G recurrence. Patients received 200 mg b.i.d.of LNP023 during the fourth treatment week (Week 4) of the dose escalation phase and continued receiving 200 mg b.i.d. for additional 8 weeks (Patients received 200 mg b.i.d. of LNP023 a total of 9 weeks).
|
|
|||||||||
End point title |
Cohort A: Change from baseline in Urine Protein to Creatinine concentration Ratio (UPCR) [1] | ||||||||
End point description |
Change in proteinuria assessed by ratio to baseline of UPCR derived from 24h urine collection
|
||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||
End point timeframe |
Week 12
|
||||||||
Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analyses for this end point |
|||||||||
|
|||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||
End point title |
Cohort B: Change from baseline in C3 Deposit [2] | ||||||||
End point description |
Histopathological changes in kidney biopsies as assessed by change from baseline in C3 Deposit Score (based on immunofluorescence microscopy)
|
||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||
End point timeframe |
Week 12
|
||||||||
Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analyses for this end point |
|||||||||
|
|||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in Urine Protein Creatinine Concentration Ratio (UPCR) | ||||||||||||
End point description |
Ratio to baseline UPCR derived from 24 hour urine collection
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [3] | ||||||||||||
P-value |
= 0.0003 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.55
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.46 | ||||||||||||
upper limit |
0.65 | ||||||||||||
Notes [3] - Statistical Analysis is presented below for Cohort A only. Cohort B is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Analysis | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.0002 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model of Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.59
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.51 | ||||||||||||
upper limit |
0.69 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [4] | ||||||||||||
P-value |
= 0.4766 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.79
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.49 | ||||||||||||
upper limit |
1.28 | ||||||||||||
Notes [4] - Statistical Analysis is presented for Cohort B below. Cohort A is in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in Urine Protein (UP) Excretion | ||||||||||||
End point description |
Ratio to baseline UP excretion derived from 24 hour urine collection
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
[5] | ||||||||||||
P-value |
= 0.0011 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.57
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.47 | ||||||||||||
upper limit |
0.68 | ||||||||||||
Notes [5] - Statistical Analysis is presented below for Cohort A only. Cohort B is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Study | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.0016 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.66
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.56 | ||||||||||||
upper limit |
0.77 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [6] | ||||||||||||
P-value |
= 0.9998 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.75 | ||||||||||||
upper limit |
1.33 | ||||||||||||
Notes [6] - Statistical Analysis presented for Cohort B below only. Cohort A is presented in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in Urine Albumin Creatinine concentration Ratio (UACR) Excretion | ||||||||||||
End point description |
Ratio to baseline UACR excretion derived from 24 hour urine collection
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [7] | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.55
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.47 | ||||||||||||
upper limit |
0.64 | ||||||||||||
Notes [7] - Statistical Analysis presented for Cohort A below only. Cohort B is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Study | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.0002 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.6
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.51 | ||||||||||||
upper limit |
0.71 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
23
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [8] | ||||||||||||
P-value |
= 0.3707 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.61
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.3 | ||||||||||||
upper limit |
1.27 | ||||||||||||
Notes [8] - Statistical Analysis presented for Cohort B only below. Cohort A is presented in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline change in Urinary Albumin (UA) Excretion | ||||||||||||
End point description |
Ratio to baseline UA excretion derived from 24 hour urine collection
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [9] | ||||||||||||
P-value |
= 0.0018 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.57
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.47 | ||||||||||||
upper limit |
0.7 | ||||||||||||
Notes [9] - Statistical Analysis is presented for Cohort A below only. Cohort A is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Study | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.004 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measure (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.67
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.57 | ||||||||||||
upper limit |
0.79 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [10] | ||||||||||||
P-value |
= 0.1632 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.81
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.67 | ||||||||||||
upper limit |
0.98 | ||||||||||||
Notes [10] - Statistical Analysis is presented below for Cohort B only. Cohort A is presented in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in estimated glomerular filtration rate (eGFR) | ||||||||||||
End point description |
Effect of LNP023 on estimated glomerular filtration rate (eGFR)
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [11] | ||||||||||||
P-value |
= 0.1795 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model of Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
2.59
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.12 | ||||||||||||
upper limit |
5.06 | ||||||||||||
Notes [11] - tatistical analysis is presented for Cohort A below only. Cohort B is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.3754 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.32
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-0.59 | ||||||||||||
upper limit |
3.22 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [12] | ||||||||||||
P-value |
= 0.7763 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-0.61
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
0.78% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-3.36 | ||||||||||||
upper limit |
2.15 | ||||||||||||
Notes [12] - Statistical Analysis presented for Cohort B below only. Cohort A is presented in a separate table . |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in serum creatinine | ||||||||||||
End point description |
The effect of LNP023 on renal function - serum creatinine
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [13] | ||||||||||||
P-value |
= 0.1364 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measuers (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-5.04
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-9.36 | ||||||||||||
upper limit |
-0.72 | ||||||||||||
Notes [13] - Statistical Analysis is presented for Cohort A below only. Cohort B is presented in a separate table. |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.8352 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-0.77
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-5.56 | ||||||||||||
upper limit |
4.01 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
25
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [14] | ||||||||||||
P-value |
= 0.3038 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
7.17
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-1.79 | ||||||||||||
upper limit |
16.13 | ||||||||||||
Notes [14] - This analysis represents only Cohort B, as Cohort A is in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in creatinine clearance | ||||||||||||
End point description |
The effect of LNP023 on renal function - creatinine clearance
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 12: Day 84
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
24
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [15] | ||||||||||||
P-value |
= 0.2752 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.07
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.99 | ||||||||||||
upper limit |
1.17 | ||||||||||||
Notes [15] - The analysis only represents Cohort A, as Cohort B is presented in a separate table . |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
24
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.1963 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.1
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
1 | ||||||||||||
upper limit |
1.2 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 84
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
24
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [16] | ||||||||||||
P-value |
= 0.476 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
1.2
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.83 | ||||||||||||
upper limit |
1.72 | ||||||||||||
Notes [16] - Statistical analysis presented for Cohort B only. Cohort A is presented in a separate table. |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in Urine Protein to Creatinine Concentration Ratio (UPCR) First Morning Void | ||||||||||||
End point description |
Ratio to baseline of UPCR reduction derived from total cumulative urinary excretion first morning void
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 9: Day 64
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [17] | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.56
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.48 | ||||||||||||
upper limit |
0.65 | ||||||||||||
Notes [17] - Statistical Analysis is presented for Cohort A below. Cohort B is in a separate table |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Analysis | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.64
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.56 | ||||||||||||
upper limit |
0.72 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [18] | ||||||||||||
P-value |
= 0.9544 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.99
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.76 | ||||||||||||
upper limit |
1.28 | ||||||||||||
Notes [18] - Statistical Analysis is presented for Cohort B below. Cohort A is presented in a separate table |
|
|||||||||||||
End point title |
Change from baseline in Urine Albumin to Creatinine Concentration Ratio (UACR) First Morning Void | ||||||||||||
End point description |
UACR reduction derived from total cumulative urinary excretion first morning void
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Week 9: Day 64
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort A | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [19] | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.59
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.5 | ||||||||||||
upper limit |
0.69 | ||||||||||||
Notes [19] - tatistical Analysis is presented below for Cohort A only. Cohort B is presented in a separate table |
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Overall Analysis | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Overall- Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort A - no kidney transplant v Cohort B - kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.0002 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.63
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.54 | ||||||||||||
upper limit |
0.73 | ||||||||||||
Statistical analysis title |
Cohort B | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Day 64
|
||||||||||||
Comparison groups |
Cohort B - kidney transplant v Cohort A - no kidney transplant
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
22
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
other [20] | ||||||||||||
P-value |
= 0.6209 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
Median difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
0.87
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
80% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.6 | ||||||||||||
upper limit |
1.26 | ||||||||||||
Notes [20] - Statistical Analysis is presented for Cohort B only below. Cohort A is presented in a separate table. |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Pharmacokinetics of LNP023 Area under the Plasma-concentration-time curve AUClast (AUC) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The area under the plasma concentration-time curve calculated from time zero to the last quantifiable concentration point (hr*ng/mL)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 (pre-dose, 0.5h, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h post dose) and Day 36, Day 64 and Day 84 (pre-dose)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Pharmacokinetics of LNP023 Area under the Plasma-concentration-time curve AUCtau (AUC) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The area under the plasma concentration-time curve calculated to the end of the dosing interval (hr*ng/mL)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 (pre-dose, 0.5h, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h post dose) and Day 36, Day 64 and Day 84 (pre-dose)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Observed maximum concentration after drug administration (Cmax) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The observed maximum plasma concentration (ng/mL)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 (pre-dose, 0.5h, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h post dose) and Day 36, Day 64 and Day 84 (pre-dose)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Time to reach the maximum plasma concentration (Tmax) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The time to reach peak or maximum concentration (hr)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 (pre-dose, 0.5h, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h post dose) and Day 36, Day 64 and Day 84 (pre-dose)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Summary of Change from Baseline Complement C3 biomarker in serum | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
To assess the effect of LNP023 on alternative complement pathway hyperactivity.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Day 1, Day 7, Day 14, Day 21, Day 28, Day 36, Day 64, Day 84
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||
End point title |
Number of patients with hematuria | ||||||||||||||||||
End point description |
The effect of LNP023 on renal function - hematuria
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 12: Day 84
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Observed minimum concentration after drug administration (Ctrough) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The concentration that is just prior to the beginning of, or at the end, of a dosing interval (ng/mL)
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Day 7, Day 14, Day 21, Day 28 (pre-dose, 0.5h, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h post dose) and Day 36, Day 64 and Day 84 (pre-dose)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Ratio to baseline summary of Plasma Bb | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
To assess the relationship between LNP023 dose and pharmacodynamic biomarker levels of blood Bb
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Day 1, Day 7, Day 14, Day 21, Day 28, Day 36, Day 64, Day 84
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Treatment-emergent adverse events
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Adverse event reporting additional description |
Any sign or symptom that occurs during the study treatment plus the 30 days post treatment.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Cohort A - Run-in Phase
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Reporting group description |
Cohort A - Run-in Phase | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort A - Dose Escalation Phase
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Reporting group description |
Cohort A - Dose Escalation Phase | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B - LNP023 200mg b.i.d.
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Reporting group description |
Cohort B - LNP023 200mg b.i.d. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B - Run-in Phase
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Reporting group description |
Cohort B - Run-in Phase | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort B - Dose Escalation Phase
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Cohort B - Dose Escalation Phase | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort A - LNP023 200mg b.i.d.
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Cohort A - LNP023 200mg b.i.d. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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26 Nov 2018 |
Non-Substantial Amendment: text added to indicate patients must receive vaccinations against N. meningitidis, S. pneumoniae and H. influenzae prior to first dosing. |
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22 Feb 2019 |
Germany: The purpose of this local protocol amendment was to modify the study stopping rules for drug related events and to clarify if the study was halted the restart would be documented by a substantial amendment as per Health Authority questions. |
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20 Aug 2019 |
The purpose of this amendment was to include a second treatment period (Treatment period 2) to enable the prolongation of treatment by 12 weeks for any patient. |
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07 Feb 2020 |
The purpose of this amendment was mainly to correct the estimation of the blood sample volume to be collected, confirming that there is no increased risk for the patient. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |