| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia (AML) or Myelodysplastic Syndrome (MDS). |
| Leucemia mieloide aguda (LMA) or síndrome mielodisplásico (SMD) en recaída o refractario. |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Cancer of the blood and bone marrow cells |
| Cáncer de las células sanguíneas y células de la médula ósea. |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10028533 |
| E.1.2 | Term | Myelodysplastic syndrome |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
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| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10000886 |
| E.1.2 | Term | Acute myeloid leukemia |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
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| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10060558 |
| E.1.2 | Term | Acute myeloid leukemia recurrent |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
Phase 1:
•To determine the maximum tolerated doses (MTDs) or the maximum evaluated doses (MEDs), dose-limiting toxicities (DLTs), and the Phase 2 dose(s) of FT-2102 as a single agent, in combination with azacitidine, and in combination with cytarabine in patients with AML or MDS, harboring the IDH1-R132 mutation.
Phase 2:
•To evaluate the antileukemic and antimyelodysplastic activity of FT-2102 as a single agent or in combination with azacitidine in patients with AML or MDS, harboring an IDH1-R132 mutation |
Fase I:
• Determinar las dosis máximas toleradas (DMT) o las dosis máximas evaluadas (DME), las toxicidades limitantes de la dosis (TLD) y la(s) dosis en fase II de
FT-2102 en monoterapia, en combinación con azacitidina y en combinación con citarabina en pacientes con LMA o SMD que presentan la mutación IDH1-R132.
Fase II:
• Evaluar la actividad antileucémica y antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia o en combinación con azacitidina en pacientes con LMA o SMD que presentan una mutación IDH1-R132. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Phase 1:
•To determine the pharmacokinetics (PK) of FT-2102 as a single agent and in combination with azacitidine or cytarabine.
•To observe patients for any evidence of antileukemic or antimyelodysplastic activity of FT 2102 as a single agent and in combination with azacitidine or cytarabine.
Phase 2:
•To confirm the safety of FT-2102 as a single agent and in combination with azacitidine.
•To evaluate additional measures of the antileukemic or antimyelodysplastic activity of FT-2102 as a single agent and in combination with azacitidine.
•To determine the PK of FT-2102 as a single agent and in combination with azacitidine. |
Fase I:
• Determinar la farmacocinética (FC) de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina o citarabina.
• Controlar a los pacientes para detectar cualquier indicio de actividad antileucémica o antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina o citarabina.
Fase II:
• Confirmar la seguridad de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina.
• Evaluar medidas adicionales de la actividad antileucémica o antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina.
• Determinar la FC de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina. |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1.Pathologically proven AML or intermediate, high risk or very high risk MDS as defined by the World Health Organization (WHO) criteria or Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) harboring IDH1-R132 mutations, and one of the following based on enrollment stage or treatment cohort:
a.Single Agent Phase 1 Cohorts including Dose-Escalation/ Dose-Expansion: AML/MDS either R/R to standard therapy, or for whom standard treatments are contra-indicated
b.Combination (FT-2102 + azacitidine) Phase 1 Dose-Escalation/ Dose-Expansion (patients must meet one of the following):
i. Patients with AML that is either R/R to standard therapy, or for whom standard treatments are contraindicated
ii. Patients that have MDS that is either R/R to standard therapy, or are treatment-naïve, who are eligible for azacitidine therapy
c.Combination (FT-2102 + cytarabine) Phase 1 Dose-Escalation/Dose-Expansion Cohort: Patients ≥ 60 years with AML that is either R/R to standard therapy, or for whom standard treatments are contraindicated
d.Phase 2 Cohort 1(Single Agent) only: AML either R/R to standard therapy
e.Phase 2 Cohort 2 (Single Agent) only: AML/MDS in morphologic CR/CRi after cytotoxic-containing induction therapy (+/- consolidation) with residual IDH-R132 mutation (≥ 0.01%) detected in the bone marrow
f.Phase 2 Cohort 3 (Single Agent) only: R/R AML/MDS that have been previously treated with IDH1 inhibitor therapy AND for whom standard treatments are contra-indicated
g.Phase 2 Cohort 4 (FT-2102 + Azacitidine) only: Patients < 60 years old with R/R AML/MDS with no prior hypomethylating agent therapy AND no prior IDH-1 inhibitor therapy
h.Phase 2 Cohort 5 (FT-2102 + Azacitidine) only: R/R AML/MDS that have inadequately responded or have progressed to a hypomethylating agent as their last therapy prior to study enrollment
i.Phase 2 Cohort 6 (FT-2102 + Azacitidine) only: R/R AML/MDS that have been previously treated with a single agent IDH-1 inhibitor as their last therapy prior to study enrollment
2.Patients must have documented IDH1-R132 gene-mutated disease as evaluated by the site
3.Patients ≥ 18 years old
4.Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 to 2
(see Appendix 2)
5.Signed informed consent prior to beginning study and undergoing procedures
6.No prior solid organ allograft
7.Acceptable liver function:
a.Bilirubin ≤ 2 times upper limit of normal (ULN) (≤ 3 times ULN in patients with Gilbert Syndrome)
b.Aspartate transaminase (AST, also referred to as SGOT), alanine transaminase (ALT, also referred to as SGPT) and alkaline phosphatase (ALP) ≤ 3 times ULN
8.Acceptable renal function:
a.Serum creatinine ≤ 1.5 times ULN or calculated creatinine clearance ≥ 50 mL/min (Cockcroft and Gault 1976)
9.Recovery from the non-hematologic toxic effects of prior treatment to Grade ≤ 1, or baseline value according to NCI CTCAE classification (excluding infertility, alopecia, or Grade 1 neuropathy)
10.Baseline QTcF ≤ 450 msec (average of the QTcF values of screening triplicate ECGs)
Note: This criterion does not apply to patients with a bundle branch block (BBB).
11.Negative pregnancy test if female of childbearing potential
12.For fertile men and women, agreement to use highly effective contraceptive methods for the duration of study participation and 90 days after the last dose of study medication (Section 5.6.1)
13.Phase 2 Cohorts 1-6 (SA and combination) only: Pre-treatment FFPE bone marrow aspirate or biopsy available for retrospective central confirmation of IDH1-R132 mutation is required
Note: central confirmation of IDH1-R132 mutation is not required for study enrollment |
1.LMA anatomopatológicamente demostrada o SMD de riesgo intermedio, alto o muy alto según la definición de los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS) o el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica Revisado (Revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R) que presenten mutaciones IDH1-R132 y uno de los siguientes criterios sobre la base del periodo de inscripción o la cohorte de tratamiento:
a.Cohortes de monoterapia de fase I, incluyendo incremento de la dosis/ampliación de la dosis: LMA/SMD que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados
b.Incremento de la dosis/ampliación de la dosis de la combinación (FT-2102 + azacitidina) de fase I (los pacientes deben cumplir uno de los siguientes criterios):
i. Pacientes con LMA que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados
ii. Pacientes con SMD que sea R/R al tratamiento de referencia, o que no hayan recibido tratamiento anteriormente, que sean aptos para el tratamiento con azacitidina
c.Cohorte de incremento de la dosis/ampliación de la dosis de la combinación (FT-2102 + citarabina) de fase I: Pacientes ≥60 años con LMA que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados
d.Cohorte 1 de fase II (monoterapia) solamente: LMA que sea R/R al tratamiento de referencia
e.Cohorte 2 de fase II (monoterapia) solamente: LMA/SMD en RC/RCi morfológica tras un tratamiento de inducción que contiene un fármaco citotóxico (+/- consolidación) con mutación IDH-R132 residual (≥0,01 %) detectada en la médula ósea
f.Cohorte 3 de fase II (monoterapia) solamente: LMA/SMD R/R que haya sido tratado anteriormente con un tratamiento inhibidor de IDH1 Y para quienes estén contraindicados los tratamientos de referencia
g.Cohorte 4 de fase II (FT-2102 + azacitidina) solamente: Pacientes <60 años con LMA/SMD R/R sin tratamiento previo con un fármaco hipometilante Y sin tratamiento previo con un inhibidor de IDH-1
h.Cohorte 5 de fase II (FT-2102 + azacitidina) solamente: LMA/SMD R/R que haya respondido inadecuadamente al tratamiento con un fármaco hipometilante o haya progresado durante este, cuando este haya sido el último tratamiento antes de la inscripción en el estudio
i.Cohorte 6 de fase II (FT-2102 + azacitidina) solamente: LMA/SMD R/R que haya sido tratado anteriormente con un único fármaco inhibidor de IDH-1 como último tratamiento antes de la inscripción en el estudio
2.Los pacientes deben presentar una enfermedad con mutación del gen IDH1-R132 documentada según la evaluación del centro.
3.Pacientes 18 años
4.Estado general de 0 a 2 según la escala del Grupo de Oncología Cooperativo del Este (ECOG)
(véase el apéndice 2)
5.Consentimiento informado firmado antes del inicio del estudio y de someterse a los procedimientos
6.Sin aloinjerto de órgano sólido previo
7.Función hepática aceptable:
a.Bilirrubina ≤2 veces el límite superior de la normalidad (LSN) (≤3 veces el LSN en pacientes con síndrome de Gilbert)
b.Aspartato transaminasa (AST, también denominada SGOT), alanina transaminasa (ALT, también denominada SGPT) y fosfatasa alcalina (FA) ≤3 veces el LSN
8.Función renal aceptable:
a.Creatinina sérica ≤1,5 veces el LSN o aclaramiento de creatinina calculado ≥50 ml/min (Cockcroft y Gault 1976)
9.Recuperación de los efectos tóxicos no hematológicos del tratamiento previo hasta un grado ≤1, o hasta el valor inicial de acuerdo con la clasificación NCI CTCAE (a excepción de la infertilidad, la alopecia o la neuropatía de grado 1)
10.QTcF inicial ≤450 ms (promedio de los valores de QTcF de los ECG por triplicado de selección)
Nota: Este criterio no se aplica a pacientes con bloqueo de rama (BR).
11.Prueba de embarazo negativa en caso de ser mujer en edad fértil
12.Los hombres y mujeres fértiles deberán acceder a utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces durante su participación en el estudio y hasta 90 días después de la última dosis del medicamento del estudio (sección 5.6.1)
13.Cohortes 1-6 de fase II (monoterapia y combinación) solamente: Se requiere que esté disponible un aspirado o una biopsia de médula ósea en FFPE para la confirmación central retrospectiva de la mutación IDH1-R132
Nota: No se requiere la confirmación central de la mutación IDH1-R132 para la inscripción en el estudio |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. History of prior malignancy unless disease-free for ≥ 12 months or considered surgically cured; patients with nonmelanoma skin cancers or with carcinomas in situ are eligible regardless of the time from diagnosis (including concomitant diagnoses).
2. Patients with symptomatic central nervous system (CNS) metastases or other tumor location (such as spinal cord compression, other compressive mass, uncontrolled painful lesion, bone fracture, etc.) necessitating an urgent therapeutic intervention, palliative care, surgery or radiation therapy.
3. Patients with previous allogeneic stem cell transplant (SCT) if they met any of the following criteria: < 100 days from time of SCT; active acute or chronic graft vs. host disease (GvHD) or receiving immunosuppressive therapy as treatment or prophylaxis against GvHD .
Note: Doses < 20 mg methylprednisolone (or its equivalent) daily are not an exclusion criteria.
4.Treatment with radiation therapy, major surgery (requiring general anesthesia) within one month prior to study entry.
5.Treatment with small molecule anticancer therapeutic within five half-lives of the agent or within 21 days if the half-life is unknown.
6.Treatment with an anticancer therapeutic antibody less than four weeks before first dose of study drug.
7.Treatment with other experimental therapies or participation in another clinical trial within a period of time that is less than the cycle length or within 21 days prior to starting study drug, whichever is shorter.
8.Patients unable to swallow oral medications, or patients with gastrointestinal conditions (e.g., malabsorption, resection, etc.) deemed by the Investigator to jeopardize intestinal absorption.
9.Congestive heart failure (New York Heart Association Class III or IV) or unstable angina pectoris; previous history of myocardial infarction within one year prior to study entry, uncontrolled hypertension, or uncontrolled arrhythmias (see Appendix 4).
10.Patients with a family history of QT prolongation.
11.Concomitant medication(s) known to cause Torsades de Pointes (TdP) initiated less than 4 weeks before first dose of study drug (see Appendix 5) (medications used as needed [PRN] (e.g. Zofran) are exempt).
12.Concurrent treatment with chronic corticosteroids except if chronic treatment with < 20 mg of methylprednisolone daily or equivalent (pulse steroids for treatment or prophylaxis are allowed [e.g., for transfusion or medication reactions]).
13.Known HIV positivity.
14.Active, uncontrolled bacterial, viral, or fungal infections, requiring systemic therapy (prophylactic systemic antimicrobials permitted).
15.Uncontrolled disease-related metabolic disorder (e.g., hypercalcemia)
16.Pregnant or nursing women or women of childbearing potential not using adequate contraception; male patients not using adequate contraception
Note: Women of child-bearing potential (see Section 5.6) and men must agree to use adequate contraception (hormonal or barrier method of birth control or abstinence) prior to study entry and for the duration of study participation and 90 days after. Should a woman become pregnant or suspect she is pregnant while participating in this study, she should inform her treating physician immediately.
17.Serious nonmalignant disease (e.g., hydronephrosis, liver failure, or other conditions) that could compromise protocol objectives in the opinion of the Investigator and/or the Sponsor.
18.Unwillingness or inability to comply with procedures either required in this protocol or considered standard of care.
19.Medical, uncontrolled disease-related metabolic disorder, psychiatric, cognitive, or other conditions that may compromise the patient’s ability to understand the patient information, give informed consent, comply with the study protocol, or complete the study.
20.Phase 1 Single Agent Dose-escalation/Dose-expansion Cohorts and Phase 2 Cohorts 1, 2, 4 and 5 only: patients who have been treated with an IDH1 targeted therapy.
Note: Prior IDH-1 targeted therapy is not an exclusion criterion for patients enrolling into the Phase 1 Combination Dose-escalation and Dose-expansion cohorts and Phase 2 Cohorts 3 and 6. |
1.Antecedentes de neoplasia maligna a menos que haya estado libre de enfermedad durante ≥12 meses o se considere quirúrgicamente curado; los pacientes con cáncer de piel no melanoma in situ son aptos independientemente del tiempo que haya transcurrido desde el diagnóstico (incluidos los diagnósticos concomitantes)
2.Pacientes con metástasis sintomáticas en el sistema nervioso central (SNC) u otra localización del tumor (como compresión de la médula espinal, otra masa compresiva, lesión dolorosa no controlada, fractura ósea, etc.) que requiera una intervención terapéutica urgente, cuidados paliativos, cirugía o radioterapia.
3.Pacientes con antecedentes de trasplante de células madre (TCM) alogénico, si cumplen cualquiera de los siguientes criterios: han transcurrido <100 días desde el TCM; enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda o crónica activa o estar recibiendo tratamiento inmunodepresor como tratamiento o profilaxis frente a la EICH.
Nota: Las dosis <20 mg diarios de metilprednisolona (o equivalente) no constituyen un criterio de exclusión.
4.Tratamiento con radioterapia o cirugía mayor (que requiera anestesia general) en el plazo de un mes antes de la entrada en el estudio.
5.Tratamiento con antineoplásicos con moléculas bien caracterizadas en el plazo de cinco semividas del fármaco o de 21 días en caso de que se desconozca la semivida.
6.Tratamiento con un anticuerpo antineoplásico menos de cuatro semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
7.Tratamiento con otras terapias experimentales o participación en otro ensayo clínico dentro de un plazo inferior a la duración del ciclo o en los 21 días anteriores al inicio del fármaco del estudio, lo que sea más corto.
8.Pacientes incapaces de tragar medicamentos por vía oral o pacientes con enfermedades gastrointestinales (p. ej., malabsorción, resección, etc.) que el investigador considere que comprometen la absorción intestinal.
9.Insuficiencia cardíaca congestiva (clase III o IV de la Asociación de Cardiología de Nueva York [New York Heart Association]) o angina de pecho inestable; antecedentes de infarto de miocardio en el plazo de un año antes de la entrada en el estudio, o arritmias no controladas (véase el apéndice 4)
10.Pacientes con antecedentes familiares de prolongación del intervalo QT.
11.Medicamentos concomitantes que se sabe que causan Torsades de Pointes (TdP) iniciados menos de 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio (véase el apéndice 5) (los medicamentos utilizados bajo demanda [PRN] [p. ej., Zofran] están exentos).
12.Tratamiento simultáneo con corticoesteroides crónicos, excepto si el tratamiento crónico es de <20 mg diarios de metilprednisolona (o equivalente) (se permiten las inyecciones de corticoesteroides para el tratamiento o la profilaxis [p. ej., para las reacciones de la transfusión o del medicamento]).
13.Se sabe que es positivo para el VIH.
14.Infecciones bacterianas víricas o fúngicas no controladas y activas que requieran tratamiento sistémico (se permite el tratamiento sistémico profiláctico con antimicrobianos).
15.Trastorno metabólico no controlado relacionado con la enfermedad (p. ej., hipercalcemia).
16.Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia o mujeres en edad fértil que no utilizan métodos anticonceptivos adecuados; pacientes varones que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados.
Nota: La mujeres en edad fértil (véase la sección 5.6) y los hombres deben acceder a utilizar métodos anticonceptivos adecuados (métodos anticonceptivos hormonales o de barrera o abstinencia) antes de la entrada en el estudio y durante su participación en el estudio y 90 días después de este. En el caso de que una mujer quedara embarazada o sospechase que está embarazada durante su participación en el ensayo, deberá informar de inmediato al médico responsable del tratamiento.
17.Enfermedad no neoplásica grave (p. ej., hidronefrosis, insuficiencia hepática u otras afecciones) que, en opinión del investigador o el promotor, podrían comprometer los objetivos del protocolo.
18.Falta de disposición o incapacidad de cumplir con los procedimientos requeridos en el presente protocolo o considerados como tratamiento estándar.
19.Trastorno metabólico no controlado relacionado con la enfermedad, afecciones médicas, psiquiátricas, cognitivas o de otro tipo que podrían comprometer la capacidad del paciente para comprender la información, otorgar su consentimiento informado, cumplir con el protocolo del estudio o completar el estudio.
20.Cohortes de incremento de la dosis/ampliación de la dosis de fase I y cohortes 1, 2, 4 y 5 de fase II solamente: pacientes que han recibido tratamiento dirigido contra IDH1
Nota: El tratamiento dirigido contra IDH-1 no constituye un criterio de exclusión para los pacientes que se inscriben en las cohortes de incremento y ampliación de la dosis del tratamiento combinado en la fase I y las cohortes 3 y 6 de la fase II |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
Phase 1:
•Incidence and severity of adverse events (AEs), clinical laboratory abnormalities and changes in electrocardiogram (ECG) parameters
Phase 2:
•Complete Response (complete remission [CR], complete remission with incomplete blood count recovery [CRi], morphologic leukemia-free state [MLFS], Marrow CR) derived from the International Working Group (IWG) response criteria for AML (2003) and MDS (2006) based on investigator’s assessment |
Fase I:
•Incidencia y gravedad de los acontecimientos adversos (AA), las anomalías analíticas clínicas y los cambios en los parámetros del electrocardiograma (ECG).
Fase II:
•Respuesta completa (remisión completa [RC], remisión completa con recuperación incompleta del recuento sanguíneo [RCi], estado libre de leucemia morfológica [ELLM], RC en médula ósea) derivada a partir de los criterios de respuesta para la LMA (2003) y el SMD (2006) del Grupo de Trabajo Internacional (International Working Group, IWG) de acuerdo con la evaluación del investigador. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Patients are assessed for response at the Cycle 2 Day 1, Day 1 of Cycle 3 (if not assessed on Day 1 of Cycle 2) and every subsequent cycle and end of study visit. |
| Los pacientes son evaluados para ver la respuesta en el Ciclo 2 Día 1, Dái 1 del Ciclo 3 (si no lo han sido en el Día 1 del Ciclo 2) y en todos los subsiguientes ciclos y en la visita de final del estudio. |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Phase 1
•PK parameters derived from FT-2102 concentrations
•Antileukemic or antimyelodysplastic activity as determined by CR, CRi, MLFS, Marrow CR, PR and SD
Phase 2
•Complete remission with partial hematological recovery (CRh), Overall Response (OR) and Stable Disease (SD)
•Incidence and severity of adverse events (AEs), clinical laboratory abnormalities and changes in ECG parameters
•Time to Response (TTR), Duration of Response (DOR), event-free survival (EFS), and overall survival (OS)
•PK parameters derived from plasma FT-2102 concentrations |
Fase I
•Parámetros de FC derivados de las concentraciones de FT-2102.
•Actividad antileucémica o antimielodisplásica, según la evaluación de RC, RCi, ELLM, RC en médula ósea, RP y EE.
Fase II
•Remisión completa con recuperación hematológica parcial (RCh), respuesta global (RG) y enfermedad estable (EE).
•Incidencia y gravedad de los acontecimientos adversos (AA), las anomalías analíticas clínicas y los cambios en los parámetros del ECG.
•Tiempo hasta la respuesta (TR), duración de la respuesta (DR), supervivencia libre de acontecimientos (SLA) y supervivencia global (SG).
•Parámetros de FC derivados de las concentraciones de FT-2102 en plasma. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Patients are assessed for response at the Cycle 2 Day 1, Day 1 of Cycle 3 (if not assessed on Day 1 of Cycle 2) and every subsequent cycle and end of study visit |
| Los pacientes son evaluados para ver la respuesta en el Ciclo 2 Día 1, Dái 1 del Ciclo 3 (si no lo han sido en el Día 1 del Ciclo 2) y en todos los subsiguientes ciclos y en la visita de final del estudio. |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
| E.7.1.1 | First administration to humans | Yes |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | No |
| E.8.1.1 | Randomised | No |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 33 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Australia |
| Canada |
| France |
| Germany |
| Italy |
| Korea, Republic of |
| Spain |
| United Kingdom |
| United States |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| Last patient last visit. |
| Última visita del último paciente. |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 4 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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