Clinical Trial Results:
Phase IIa (therapeutic exploratory), multicenter, randomized, double-blind, placebocontrolled, 2-stage, 4-arm study exploring the effect of BST204 on cancer-related cachexia in patients with gastrointestinal or non-small-cell lung cancer
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Summary
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EudraCT number |
2017-003271-61 |
Trial protocol |
DE |
Global end of trial date |
13 Oct 2020
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
25 Jun 2022
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First version publication date |
25 Jun 2022
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
BST204C02
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
GREEN CROSSWellbeing
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Sponsor organisation address |
33F, Tower-2 108, Yeoui-daero, Yeongdeungpo-gu, Seoul, Korea, Republic of, 07335
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Public contact |
Project Management, PSI CRO AG, +43 1205159911, Natalia.Peppi@psi-cro.com
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Scientific contact |
Project Management, PSI CRO AG, +43 1205159911, Natalia.Peppi@psi-cro.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
08 Oct 2021
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
13 Oct 2020
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Primary objective is to explore the efficacy of BST204 in cancer-related cachexia
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Protection of trial subjects |
The Protocol and any amendments and the Informed Consent Form (ICF) were reviewed and approved by the Independent Ethics Committee (IEC) before the study was initiated. Any amendments to the Protocol or changes to the ICF required IEC approval before implementation of changes made to the study design, except for changes necessary to eliminate an immediate hazard to study participants. This study was conducted in accordance with the Protocol and consensus ethical principles originating in or derived from the Declaration of Helsinki and in compliance with all International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
06 Aug 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Ukraine: 80
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Country: Number of subjects enrolled |
Georgia: 16
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 7
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Worldwide total number of subjects |
103
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EEA total number of subjects |
7
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
64
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From 65 to 84 years |
39
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The studies were conducted at 18 centers across 3 countries, between 06 AUG 2018 (FPFV) and 13 OCT 2020 (LPLV). | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 130 patients were screened, 109 (83.8%) of which met the eligibility criteria. All screening failures did not meet the eligibility criteria. One patient who met the eligibility criteria was not randomized, and 2 patients who did not meet the eligibility criteria were randomized in error. Therefore, 110 patients were randomized. | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Monitor | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
400mg (2x100mg capsules twice daily)
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Arm title
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BST204 | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
BST204
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
400mg (2x100mg capsules twice daily)
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
BST204
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Placebo
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All patients of the Original FAS who were compliant with the exposure to the treatment regimen (at least 80% of total dose), who had no major protocol deviations, and for whom stair climb power change from baseline could be determined after 4, 8, and 12 weeks of treatment were to be included in the Original PPS.
The primary endpoint variable analysis from the Original PPS was to be used to evaluate efficacy of BST204.
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Subject analysis set title |
BST204
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All subjects of FAS who are compliant with the exposure to the treatment regimen (at least 80% of total dose), who have no major protocol deviations, and for whom stair climb power change from baseline can be determined after 4, 8, and 12 weeks of treatment will be included in the PPS.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
BST204
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Reporting group description |
- | ||
Subject analysis set title |
Placebo
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
All patients of the Original FAS who were compliant with the exposure to the treatment regimen (at least 80% of total dose), who had no major protocol deviations, and for whom stair climb power change from baseline could be determined after 4, 8, and 12 weeks of treatment were to be included in the Original PPS.
The primary endpoint variable analysis from the Original PPS was to be used to evaluate efficacy of BST204.
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Subject analysis set title |
BST204
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Subject analysis set type |
Per protocol | ||
Subject analysis set description |
All subjects of FAS who are compliant with the exposure to the treatment regimen (at least 80% of total dose), who have no major protocol deviations, and for whom stair climb power change from baseline can be determined after 4, 8, and 12 weeks of treatment will be included in the PPS.
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End point title |
Stair climb power test | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
changes from baseline after 8 and 12 weeks of treatment to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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Statistical analysis title |
Efficacy | ||||||||||||
Statistical analysis description |
The slope of stair climb power changes from baseline to week 12 of treatment with BST204 or placebo will be compared separately for each cancer group. A Mixed-effects Model Repeat Measurement (MMRM) model with baseline value as a covariate and treatment as fixed effect will be applied. For comparison of the treatments, two-sided 95% confidence intervals for the mean differences in slope and corresponding time point estimators adjusted for baseline will be computed.
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Comparison groups |
Placebo v BST204
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Number of subjects included in analysis |
79
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Analysis specification |
Post-hoc
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.05 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
Lean Body Mass | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline after 8 and 12 weeks of treatment to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Body weight | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline after 4, 8, and 12 weeks of treatment to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
6-min walking test | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline after 4, 8, and 12 weeks of treatment to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Handgrip strength | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline after 4, 8, and 12 weeks of treatment to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Quality of life (QoL) | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline in appetite after 4, 8, and 12 weeks of treatment in questionnaire scores (Functional Assessment of Anorexia/Cachexia [FAACT] questionnaire) to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Fatigue | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
changes from baseline after 4, 8, and 12 weeks of treatment in questionnaire scores (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy [FACIT] questionnaire) to obtain the slope of change from baseline to Week 12.
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse event data were collected from baseline up to 12 weeks (End of trial) post dose, up to 2 weeks after end of trial.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22
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Reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
BST204
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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21 Nov 2017 |
- Introduction of additional pregnancy test
- Definition of upper limit of age
- Exclusion criteria regarding vital signs
- Revision of statement for exclusion criteria
- Change in notation of Sponsor name
- Correction of Sponsor telephone number |
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27 Feb 2018 |
- Change of randomization numbers
- Introduction of time window for Follow-up visit
- Introduction of calculation of the Glomerular filtration rate [GFR] at Visit 3 to 6
- Addition of urine sample for safety laboratory in the flow chart
- Revision of method description of stair climb power test
- Removal of fasting state for safety laboratory
- Revision of description for the use of flags in laboratory and vital signs listings
- Removal of source data book for eCRF creation |
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06 Jul 2018 |
- Revision of inclusion criterion regarding NSCLC diagnosis and therapy
- Addition of exclusion criterion regarding pacemaker
- Inclusion of assessment of protein-losing enteropathy at Screening
- Revision of withdrawal criterion regarding alpha-1-antitrypsin
- Deletion of measurement of LBM via DXA at Visits 3 and 4
- Clarification of stool collection including written consent process |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
