E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Immune System Diseases [C20] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10003553 |
E.1.2 | Term | Asthma |
E.1.2 | System Organ Class | 10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the long-term safety and tolerability of dupilumab in pediatric patients with asthma who participated in a previous dupilumab asthma clinical study. |
A dupilumab biztonságosságának és hatásosságának értékelése asztmás gyermekekben (Liberty Asthma Excursion) |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
-To evaluate the long-term efficacy of dupilumab in pediatric patients with asthma who participated in a previous dupilumab asthma clinical study. -To evaluate dupilumab in pediatric patients with asthma who participated in a previous dupilumab asthma clinical study with regard to: -Systemic exposure. -Anti-drug antibodies (ADAs). -Biomarkers. |
• A dupilumab hosszú távú hatásosságának értékelése olyan kiskorú asztmás betegek körében, akik részt vettek egy korábbi dupilumab asztma vizsgálatban • A dupilumab értékelése az alábbiak tekintetében olyan kiskorú asztmás betegek körében, akik részt vettek egy korábbi dupilumab asztma vizsgálatban: – Szisztémás expozíció – Hatóanyag elleni antitestek (ADA) – Biomarkerek
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-Pediatric patients with asthma who completed the treatment in a dupilumab asthma trial (EFC14153). -Signed written informed consent/assent. |
- A dupilumabbal végzett asztma vizsgálatot (EFC14153) teljesítő asztmás gyermekek - Aláírt írásos beleegyező/hozzájáruló nyilatkozat
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
-Any chronic lung disease other than asthma (eg, cystic fibrosis, bronchopulmonary dysplasia) which may impair lung function. -Inability to follow the procedures of the study/noncompliance (eg, due to language problems or psychological disorders). -Patients receiving concomitant treatment or required a new concomitant treatment prohibited in the study. -Patients or his/her parent(s)/caregiver(s)/legal guardian(s) is related to the Investigator or any Sub-Investigator, research assistant, pharmacist, study coordinator, other staff thereof directly involved in the conduct of the study. -Patients who experienced any hypersensitivity reactions to dupilumab in a previous dupilumab study, which, in the opinion of the Investigator, could indicate that continued treatment with dupilumab may present an unreasonable risk for the patient. -Any abnormalities or adverse events at screening (last treatment visit in the study EFC14153 will be the screening visit) that per Investigator judgment would adversely affect patient’s participation in this study or would require permanent IMP discontinuation. -For female patients who have commenced menstruating at any time during the study and are either: -Found to have a positive urine pregnancy test, or -Sexually active, not using an established acceptable contraceptive method. -Planned live, attenuated vaccinations during the study. -Patients with active autoimmune disease or patients using immunosuppressive therapy for autoimmune disease (eg, juvenile idiopathic arthritis, inflammatory bowel disease, systemic lupus erythematosus) at enrollment. |
- Az asztmán kívül bármilyen más krónikus tüdőbetegség (például cisztás fibrózis, bronchopulmonális diszplázia), amely csökkentheti a légzésfunkciót. - A beteg nem tudja betartani a vizsgálati eljárásokat, vagy nem együttműködő (például nyelvi problémák vagy pszichés zavarok miatt). - A beválasztási vizit idején a beteg olyan egyidejű kezelésben részesül vagy olyan új egyidejű kezelést rendelnek neki, amely a vizsgálatban nem engedélyezett. - A beteg szülője/gyámja rokoni kapcsolatban áll a vizsgálatvezetővel, vizsgálóval, vizsgálati asszisztenssel, gyógyszerésszel, vizsgálati koordinátorral vagy bármely személlyel, aki érintett a vizsgálat lefolytatásában. - A betegnél a dupilumab egy korábbi vizsgálatában a vizsgálati készítményre adott bármilyen túlérzékenységi reakció, ami a vizsgáló véleménye szerint azt jelezheti, hogy a dupilumabbal végzett további kezelés indokolatlan kockázatnak tenné ki a beteget. - Bármilyen olyan rendellenesség vagy nemkívánatos esemény beválasztáskor (az EFC14153 vizsgálat utolsó kezelési vizitje lesz a beválasztási vizit), amely a vizsgálóorvos megítélése szerint kedvezőtlenül befolyásolhatja a beteg részvételét ebben a vizsgálatban, vagy amely a vizsgálati készítmény adagolásának tartós abbahagyását teheti szükségessé. - Olyan lánybeteg, aki a vizsgálat során elkezd menstruálni és o pozitív terhességi vizelettesztet ad, vagy o aktív szexuális életet él és nem alkalmaz elfogadható fogamzásgátló módszert vagy - A vizsgálat alatt élő, attenuált kórokozóval való oltás alkalmazását tervezik vagy - A beválasztás során aktív autoimmun megbetegedésben szenvedő betegek vagy immunszuppresszív terápiát alkalmazó betegek
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Treatment-emergent-adverse-event (TEAEs): The number (n) and percentage (%) of patients experiencing any TEAEs. |
Bármilyen sürgősségi kezelést igénylő nemkívánatos eseményt (TEAE) észlelő betegek száma (n) és számaránya (%). |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
From Day 1 up to Week 64 |
Első naptól 64. hétig |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
1) Severe asthma exacerbation events: Annualized rate of severe asthma exacerbation events, during the treatment period 2) Change in % predicted FEV1: Change in percentage (%) predicted forced expiratory volume in 1 second (FEV1) - Clinically significant changes from baseline 3) Change in absolute FEV1: Change in absolute FEV1 - Clinically significant changes from baseline 4) Change in FVC: Change in forced vital capacity (FVC) 5) Change in FEF: Change in forced expiratory flow [FEF] 25-75%) 6) Assessment of dupilumab concentration: Serum dupilumab concentrations - Changes from first dupilumab injection 7) Assessment of immunogenicity: Titers of Anti-dupilumab antibodies 8) Assessment of blood Eosinophil count: Blood: Eosinophil count 9) Assessment of total anti-immunglobulin E (IgE): Serum: total IgE |
1) súlyos asztmás exacerbációs események egy évre vetített aránya a kezelési időszakban. 2) %-ban kifejezett változás a FEV1 értékben – klinikailag jelentős eltérés az alapértéktől 3) Változás az abszolút FEV1 értékben 4) Változás az erőltetett vitálkapacitásban (FVC) 5) Változás a 25–75% közti erőltetett kilégzési áramlásban [FEF] 6) Szérum dupilumab koncentráció – eltérés az első injekció utáni értéktől 7) Immonigenicitási értékelés: dupilumab ellenes ellenanyag szintje 8) Vér eozinofil sejtek száma 9) Szérum totál anti-immunglobulin E (IgE) szintje
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1) From Day 1 up to Week 52 2) to 9) From Day 1 up to Week 64 |
1) első naptól 52. hétig 2)-es ponttól 9)-es pontig: első naptól 64. hétig |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 34 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Argentina |
Australia |
Brazil |
Canada |
Chile |
Colombia |
Hungary |
Italy |
Lithuania |
Mexico |
Poland |
Romania |
Russian Federation |
South Africa |
Spain |
Turkey |
Ukraine |
United States |
|
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
Utolsó beteg utolsó vizite |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 90 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 90 |