Clinical Trial Results:
INTERNATIONAL MULTICENTER, OPEN-LABEL, PHASE 2 STUDY TO TREAT MOLECULAR RELAPSE OF PEDIATRIC ACUTE MYELOID LEUKEMIA WITH AZACITIDINE
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Summary
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EudraCT number |
2017-003422-32 |
Trial protocol |
DE AT NL SE BE DK |
Global end of trial date |
15 Dec 2023
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
15 May 2025
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First version publication date |
15 May 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
AMoRe2017
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
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WHO universal trial number (UTN) |
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
GPOH gGmbH
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Sponsor organisation address |
Holsterhauser Platz 2, Essen, Germany, 45147
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Public contact |
Katharina Waack-Buchholz, Pädiatrisches Forschungsnetzwerk gGmbH, 0049 020174949611, waack.katharina@gpoh-trials.org
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Scientific contact |
Dirk Reinhardt, Päd. Forschungsnetzwerk, 0049 02017494960, dirk.reinhardt@gpoh-trials.org
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
12 Dec 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
15 Dec 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the effect of azacitidine treatment in AML subjects at molecular relapse after CR1 with regard to molecular response prior to further treatment (reinduction / HSCT)
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Protection of trial subjects |
Children and young adults with AML in molecular relapse after CR1 will be considered for participation in this study. The subject and/or guardian(s) (as appropriate by local law and regulations) will be provided with a written ICF and will be given the opportunity to ask any questions concerning the study. The ICF must be signed by the subject and/or guardian(s) (as appropriate by local law and regulations) prior to the subject participating in any study procedures. The ICF must be signed before performance of any study related activity.
Subjects who fail screening should be managed according to standard practice (including chemotherapy) in the responsible institution. For subjects who are rescreened, the ICF will need to be signed again, as well as all screening procedures repeated. Subjects will sign ICF and start the screening process at the following time points: Subjects will remain in the Screening Period for up to 10 days until the molecular relapse has been confirmed in PB and BM aspirate by the study reference laboratory. Once the molecular relapse has been confirmed, and provided that all other criteria for the study are satisfied, the subject will be enrolled.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
01 Feb 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 15
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Worldwide total number of subjects |
20
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EEA total number of subjects |
20
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
2
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Children (2-11 years) |
11
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Adolescents (12-17 years) |
3
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Adults (18-64 years) |
4
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Dates of recruitment period: 03/2018 - 02/2023 Territories: Germany, The Netherlands, Austria Total number of patients: 20 | ||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
MRD sreening accoring to standard of care | ||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||
Blinding implementation details |
No blinding implemented.
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Arms
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Arm title
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Azacitidine | ||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||
Investigational medicinal product name |
Azacitidine
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Intravenous azacitidine 75 mg/m2, Days 1 to 7 of a 28-day cycle for up to 3 cycles initially.
In case of decline of MRD during azacitidine treatment additional cycles are allowed (maximum 6 cycles).
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall trial
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Full analysis
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Subject analysis set type |
Full analysis | |||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All subjects eligible for the analysis of the primary and secondary endpoint.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Azacitidine
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Reporting group description |
- | ||
Subject analysis set title |
Full analysis
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
All subjects eligible for the analysis of the primary and secondary endpoint.
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End point title |
To evaluate the effect of azacitidine treatment in AML subjects at molecular relapse after CR1 with regard to molecular response prior to further treatment (reinduction / HSCT) [1] | ||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
During the recruitment period.
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Singel arm study: The statistical analysis for an endpoint is not mandatory. |
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| Notes [2] - n = 1 drop-out due to measurement error, not eligible for analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||
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End point title |
To assess the safety of azacitidine treatment in children and adolescents with a molecular relapse of AML. Disease free and overall survival post molecular relapse; quality of life | ||||||||||||||||
End point description |
AE reports
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Start of recruitment until 12/23.
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| Notes [3] - n = 1 drop-out due to measurement error, not eligible for analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Start at first patient in, ended 12/2023
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
CTCAE Short Name | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
5.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Subject eligible for analysis
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Reporting group description |
All subject that recieved at least one cycle of protocol treatment. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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21 Feb 2020 |
Substantial amendment included:
- Contacts and contact details updated as appropriate
- Inclusion criteria, methodology, study design, screening period, molecular progression: MRD Value removed
- Treatment period: Dose corrected, Flowchart was also corrected
- Pregancy (Harmonization international protocols)
- Treatment Administration and Schedule (Harmonization international protocols)
- Regulatory Considerations (Harmonization international protocols)
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
