Clinical Trial Results:
An Exploratory Phase 2, 2-part, Randomized, Double blind, Placebo controlled Study With a Long term, Open label Period to Explore the Impact of Lumacaftor/Ivacaftor on Disease Progression in Subjects Aged 2 Through 5 Years With Cystic Fibrosis, Homozygous for F508del
Summary
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EudraCT number |
2017-003761-99 |
Trial protocol |
DE |
Global end of trial date |
07 Oct 2021
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
22 Apr 2022
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First version publication date |
22 Apr 2022
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX16-809-121
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03625466 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
03 Nov 2021
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
09 Oct 2020
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
07 Oct 2021
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To explore the impact of lumacaftor (LUM)/ivacaftor (IVA) on disease progression in subjects aged 2 through 5 years with cystic fibrosis (CF), homozygous for F508del.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
10 Aug 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 51
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Worldwide total number of subjects |
51
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EEA total number of subjects |
51
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
51
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study was planned in 2 parts: Part 1 (Placebo-controlled Period) and Part 2 (Open-label Period). The primary and secondary efficacy analyses were planned for only Part 1. | ||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in subjects with CF aged 2 to 5 years. | ||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Placebo-controlled Period (48 Weeks)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||
Roles blinded |
Investigator, Carer, Subject, Assessor | ||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Part 1: Placebo | ||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to LUM/IVA in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to LUM/IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to LUM/IVA twice daily.
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Arm title
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Part 1: LUM/IVA | ||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects weighing less than (<)14 kilograms (kg) at screening received LUM 100 milligrams (mg)/IVA 125 mg fixed-dose combination (FDC) every 12 hours (q12h) in placebo-controlled period for 48 weeks. Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kg at screening received LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
LUM/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-809/VX-770
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Other name |
Lumacaftor/Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received LUM/IVA FDC twice daily.
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Period 2
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Period 2 title |
Open-label Period (48 Weeks)
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||
Arms
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Arm title
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Part 2: Overall LUM/IVA | ||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received either placebo or LUM/IVA in placebo-controlled period administered LUM/IVA (either LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h or LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h as per their body weight for subjects <6 years of age at week 48 and LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h regardless of their body weight for subjects >=6 years of age at week 48) in open-label period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
LUM/IVA
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Granules, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received LUM/IVA FDC twice daily.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Part 1: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to LUM/IVA in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part 1: LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing less than (<)14 kilograms (kg) at screening received LUM 100 milligrams (mg)/IVA 125 mg fixed-dose combination (FDC) every 12 hours (q12h) in placebo-controlled period for 48 weeks. Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kg at screening received LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part 1: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to LUM/IVA in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||
Reporting group title |
Part 1: LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing less than (<)14 kilograms (kg) at screening received LUM 100 milligrams (mg)/IVA 125 mg fixed-dose combination (FDC) every 12 hours (q12h) in placebo-controlled period for 48 weeks. Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kg at screening received LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||
Reporting group title |
Part 2: Overall LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either placebo or LUM/IVA in placebo-controlled period administered LUM/IVA (either LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h or LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h as per their body weight for subjects <6 years of age at week 48 and LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h regardless of their body weight for subjects >=6 years of age at week 48) in open-label period for 48 weeks. |
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End point title |
Part 1: Absolute Change From Baseline in Magnetic Resonance Imaging (MRI) Global Chest Score at Week 48 | ||||||||||||||||||
End point description |
MRI scans assessed semi-quantitatively via a standardized chest MRI scoring system. Each subject had 6 lobes scored using 7 scoring parameters:1) Bronchiectasis/wall thickening 2) Mucus plugging 3) Abscesses/sacculations 4) Consolidations 5) Special findings 6)Mosaic pattern 7) Perfusion abnormalities. For each of 7 parameter, there were scores of 6 lobes (score of each lobe : 0= normal value, 1 = <50% of lobe involved and 2 = >=50% of lobe involved). MRI global score was calculated as sum of parameters 1 to 7. MRI total score is ranged from 0-84. Higher score indicate more lobe involvement. Full Analysis Set (FAS) included all randomized subjects who carried the intended CF transmembrane conductance regulator gene (CFTR) allele mutation and received at least 1 dose of study drug in Part 1.Here "n" signifies those subjects who were evaluable at specified time points for each reporting group respectively.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 48
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||||||||
Comparison groups |
Part 1: Placebo v Part 1: LUM/IVA
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Number of subjects included in analysis |
51
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||
Method |
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Parameter type |
Mean Difference | ||||||||||||||||||
Point estimate |
-1.5
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-5.5 | ||||||||||||||||||
upper limit |
2.6 |
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End point title |
Part 1: Absolute Change in Lung Clearance Index2.5 (LCI2.5) Through Week 48 | ||||||||||||
End point description |
LCI2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end-tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline Through Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part 1: Absolute Change in Weight-for-age Z-score at Week 48 | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a value was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the standard. Lower numbers indicate values lower than the standard and higher numbers indicate values higher than the standard. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part 1: Absolute Change in Stature-for-age Z-score at Week 48 | ||||||||||||
End point description |
The z-score is a statistical measure to describe whether a value was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the standard. Lower numbers indicate values lower than the standard and higher numbers indicate values higher than the standard. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part 1: Absolute Change in Body Mass Index (BMI)-For-age Z-score at Week 48 | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kilogram (kg) divided by squared height in meters (m^2). The z-score is a statistical measure to describe whether a value was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the standard. Lower numbers indicate values lower than the standard and higher numbers indicate values higher than the standard. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From Day 1 up to Week 98 (Part 1: From Day 1 up to Week 48; Part 2: From Week 48 up to Week 98)
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Adverse event reporting additional description |
MedDRA 23.1 applied for Part 1 and MedDRA 24.0 applied for Part 2.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
23.1, 24.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part 1: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to LUM/IVA in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part 1: LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing <14 kg at screening received LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h in placebo-controlled period for 48 weeks. Subjects weighing >=14 kg at screening received LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in placebo-controlled period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part 2: Overall LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects who received either placebo or LUM/IVA in placebo-controlled period administered LUM/IVA (either LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h or LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h as per their body weight for subjects <6 years of age at week 48 and LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h regardless of their body weight for subjects >=6 years of age at week 48) in open-label period for 48 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 May 2018 |
Amended to include safety data analysis by IDMC and additional flexibility was added to the schedule of assessments to reduce the burden on subjects. |
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11 Jun 2018 |
Amended to update study phase from Phase 3b to Phase 2. |
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24 Jul 2019 |
Amended to allow for a delay in the Week 48 and/or Week 96 MRI assessment. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |