E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Moderately to Severely Active Crohn’s Disease |
Közepesen, illetve súlyosan aktív Crohn-betegség |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Crohn’s Disease |
Crohn-betegség |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10011401 |
E.1.2 | Term | Crohn's disease |
E.1.2 | System Organ Class | 10017947 - Gastrointestinal disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Demonstrate the efficacy of ozanimod compared to placebo on the maintenance of clinical remission and endoscopic response |
• Bemutatni az ozanimod hatásosságát a placebóval szemben a klinikai remisszió és az endoszkópos válaszreakció fenntartásában |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
-Demonstrate the efficacy of ozanimod compared to placebo on maintenance of clinical response -Demonstrate the efficacy of ozanimod compared to placebo on maintenance of endoscopic remission and mucosal healing - Demonstrate the efficacy of ozanimod, compared to placebo, in achieving corticosteroid-free remission -Demonstrate the efficacy of ozanimod, compared to placebo, on healthcare-resource utilization, (HRU), subject-reported outcomes, and quality of life -Demonstrate the safety and tolerability of ozanimod as maintenance therapy |
• Bemutatni az ozanimod hatásosságát a placebóval szemben a klinikai válaszreakció fenntartásában • Bemutatni az ozanimod hatásosságát a placebóval szemben az endoszkópos válaszreakció és a nyálkahártya gyógyulás fenntartásában. • Bemutatni az ozanimod hatásosságát a placebóval szemben, a kortikoszteroid mentes remisszió elérésében • Bemutatni az ozanimod hatékonyságát a placebóval összehasonlítva az egészségügyi források kihasználása (HRU), a beteg által jelentett kimenetel és az életminőség szempontjából • Bemutatni a fenntartó terápiaként alkalmazott ozanimod biztonságosságát és tolerálhatóságát.
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Subjects must satisfy the following criteria to be enrolled in the study: 1. Subject fulfilled the inclusion criteria at time of entry into the Induction Study (RPC01 3201 or RPC01-3202) and has completed the Week 12 efficacy assessments of the Induction Study. 2. Subject should not have any constraints under local regulations, must provide written informed consent prior to any study-related procedures, and must have the ability to comply with the Table of Events. 3. Subject is in clinical response (a reduction from baseline in CDAI of ≥ 100 points or CDAI score of < 150 points) and/or clinical remission (CDAI score of < 150 points) and/or has an average daily stool frequency score ≤ 3 and an average abdominal pain score ≤ 1 with abdominal pain and stool frequency no worse than baseline at Week 12 of the Induction Study. 4. Female subjects of childbearing potential (FCBP): Note: For the purposes of this study, a female subject is considered to be of childbearing potential if she 1) has not undergone a hysterectomy (the surgical removal of the uterus) or bilateral oophorectomy (the surgical removal of both ovaries) or 2) has not been postmenopausal for at least 24 consecutive months (that is, has had menses at any time during the preceding 24 consecutive months). Must agree to practice a highly effective method of contraception throughout the study until completion of the 90-day Safety Follow-up Visit. Highly effective methods of contraception are those that alone or in combination result in a failure rate of a Pearl Index of less than 1% per year when used consistently and correctly. Examples of acceptable methods of birth control in the study are the following: • combined hormonal (containing oestrogen and progestogen) contraception, which may be oral, intravaginal, or transdermal • progestogen-only hormonal contraception associated with inhibition of ovulation, which may be oral, injectable, or implantable • placement of an intrauterine device (IUD) • placement of an intrauterine hormone-releasing system (IUS) • bilateral tubal occlusion • vasectomized partner • complete sexual abstinence Periodic abstinence (calendar, symptothermal, post-ovulation methods), withdrawal (coitus interruptus), spermicides only, and lactational amenorrhoea method are not acceptable methods of contraception. Counseling about pregnancy precautions and the potential risks of fetal exposure must be conducted for FCBP. The Investigator will educate all FCBP about the different options of contraceptive methods or abstinence at Day 1, as appropriate. The subject will be re-educated every time her contraceptive measures/methods or ability to become pregnant changes. The female subject’s chosen form of contraception must be effective by the time the female subject is randomized into the study (for example, hormonal contraception should be initiated at least 28 days before randomization).
|
A vizsgálati alanyoknak az alábbi kritériumoknak kell megfelelniük ahhoz, hogy bevonásra kerülhessenek a vizsgálatba: 1. A vizsgálati alany megfelelt a bevonási kritériumoknak az indukciós vizsgálatba (RPC01 3201 vagy RPC01-3202) való bevonásakor, és részt vett az indukciós vizsgálat 12. heti hatékonysági értékelésén. 2. A vizsgálati alany nem eshet a helyi rendeletek szerinti korlátozás alá, aláírta a betegtájékoztatót és beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármiféle eljárásra sor kerülhetne a vizsgálattal kapcsolatban, és képes az Események ütemterve szerint részt venni a vizsgálatokon. 3. Az indukciós vizsgálat 12. hetében a vizsgálati alany klinikai válaszreakciót mutat (a kiindulási ≥ 100 pontos CDAI szám csökkenése, vagy a CDAI szám < 150 pont), és/vagy klinikai remisszióban van (CDAI érték <150) és/vagy a széklet átlagos napi gyakoriságát jelző szám ≤ 3, az átlagos hasi fájdalom ≤1 azzal, hogy a hasi fájdalom és a székletgyakoriság nem jelent rosszabbodást a kiinduláshoz képest. 4. Fogamzóképes nőbetegek (FCBP): Figyelem: Ebben a vizsgálatban akkor tekinthető egy nőbeteg fogamzóképesnek, ha 1) nem történt méheltávolítás (hysterectomia), vagy kétoldali petefészekeltávolítás (oophorectomia), vagy 2) még nincs 24 hónapja postmenopauzában (azaz az előző 24 egymást követő hónapban valamikor volt mensese). 5. Bele kell egyezniük, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak végig a vizsgálat ideje alatt egészen a 90. napi biztonságossági utánkövetéses vizitig. A hatékony fogamzásgátlási módszerek azok, amelyek önállóan illetve kombinálva a Pearl index szerint évi 1% alatti hibahatárt biztosítanak következetes és helyes alkalmazás esetén. A jelen vizsgálatban elfogadható fogamzásgátlási módszerek például a következők: • Kombinált hormonális (ösztrogént és progesztogént tartalmazó) fogamzásgátlás, amely lehet orális, intravaginális, vagy transzdermális • Csak progesztogént tartalmazó hormonális fogamzásgátlás, amely gátolja a peteérést, és amely lehet orális, injekcióban beadható, vagy beültethető • Méhen belüli eszköz felhelyezése (IUD) • Méhen belüli, hormonális eszköz felhelyezése (IUS) • Bilaterális petevezeték elzárás • Vazektómián átesett partner • Teljes szexuális önmegtartóztatás Nem számít elfogadható fogamzásgátlási módszernek az időszakos önmegtartóztatás (kalendáriumi módszer, a hőmérőzéses módszer, és az ovuláció utáni módszerek), a közösülés megszakítása (coitus interruptus), a spermicid önmagában való használata, továbbá nem jelent fogamzásgátlást a menses kimaradása a szoptatás alatt. A fogamzásgátlással és a magzat károsodásának eseteleges kockázatával kapcsolatban tanácsadásban kell részesíteni az FCB-ket. A vizsgáló az 1. napon minden FCBP-t megfelelőképpen tájékoztat a különböző fogamzásgátlási lehetőségekről, vagy az önmegtartóztatásról. A vizsgálati alanyt minden alkalommal újra fel kell világosítani, amikor változik a fogamzásgátlási módszere, vagy a fogamzóképessége. A nőbeteg által választott fogamzásgátlási módszernek hatásosnak kell válnia arra az időpontra, amikor megtörténik a randomizálása (például a hormonális fogamzásgátlást legalább 28 nappal a randomizálás előtt el kell kezdeni).
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
Exclusions Related to General Health: 1. Subject has any clinically relevant cardiovascular, hepatic, neurological, pulmonary (severe respiratory disease [pulmonary fibrosis or chronic obstructive pulmonary disease]), ophthalmological, endocrine, psychiatric, or other major systemic disease making implementation of the protocol or interpretation of the study difficult or that would put the subject at risk by participating in the study. 2. Subject is pregnant, lactating, or has a positive urine beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) test measured prior to randomization. 3. Subject has suspected or diagnosed intra-abdominal or perianal abscess that has not been appropriately treated. 4. Subject has undergone a colectomy (partial or total), small bowel resection, or an ostomy (ie, temporary colostomy, permanent colostomy, ileostomy, or other enterostomy) since Day 1 of the Induction Studies or has developed symptomatic fistula (enterocutaneous or entero enteral). 5. Subject has had cancer within 5 years including solid tumors and hematological malignancies (except basal cell and in situ squamous cell carcinomas of the skin or cervical dysplasia/cancer that have been excised and resolved); or colonic dysplasia that has not been completely removed. Exclusions Related to Medications: 6. Hypersensitivity to active ingredients or excipients of ozanimod or placebo 7. Subject has received any of the following therapies during the Induction Study: a. rectal steroid therapy (ie, steroids administered to the rectum or sigmoid via foam or enema) b. post-baseline (of induction) initiation of, or increase in, corticosteroids to treat worsening CD to a dose greater than the maximum daily dose taken between the screening and baseline visits c. rectal 5- aminosalicylates (ASA) (ie, 5-ASA administered to the rectum) d. parenteral corticosteroids > 14 days e. total parenteral nutrition therapy f. antibiotics for the treatment of CD g. immunomodulatory agents (6-MP, AZA, including but not limited to cyclosporine, mycophenolate mofetil, tacrolimus, and sirolimus) h. immunomodulatory biologic agents as well as other treatments for CD such as etrasimod, filgotinib, and upadacitinib i. investigational agents j. apheresis 8. Subject has current or planned treatment with immunomodulatory agents (eg, AZA, 6 MP, or MTX) during the Maintenance Study. 9. Subject has chronic nonsteroidal anti-inflammatory drug (NSAID) use (note: occasional use of NSAIDs and acetaminophen [eg, headache, arthritis, myalgias, or menstrual cramps] and aspirin up to 325 mg/day is permitted). 10. Subject has received treatment with Class Ia or Class III anti-arrhythmic drugs, treatment with 2 or more agents in combination known to prolong PR interval, or treatment with additional prohibited systemic cardiac medication provided in Table 7. 11. Subject has received a live or live attenuated vaccine within 4 weeks prior to first dose of IP in this study 12. Subject has received previous treatment with lymphocyte-depleting therapies (eg, Campath™, anti-CD4, cladribine, rituximab, ocrelizumab, cyclophosphamide, mitoxantrone, total body irradiation, bone marrow transplantation, alemtuzumab, or daclizumab). 13. Subject has received previous treatment with D-penicillamine, leflunomide or thalidomide within 8 weeks of first dose of IP in Induction. 14. Subject has received previous treatment with natalizumab, fingolimod, or other S1P modulators. 15. Subject has received previous treatment with cyclosporine, tacrolimus, sirolimus, or mycophenolate mofetil within 16 weeks of initiation of Induction Screening 16. Subject has a history of treatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) or plasmapheresis, within 3 months prior to first dose of IP in Induction 17. Subject is receiving treatment with breast cancer resistance protein (BCRP) inhibitors (eg, cyclosporine, eltrombopag) 18. Subject is receiving treatment with any of the following drugs or interventions a. CYP2C8 inducers (eg, rifampicin) b. Monoamine oxidase inhibitors (eg, selegiline, phenelzine) 19. Subjects who have met the discontinuation criteria in the Induction Period Exclusions Related to Laboratory Results and Other Assessments: 20. Subject has any clinically significant abnormal results (eg, labs or ECG) which, in the opinion of the investigator, may put the subject at risk.
|
Általános egészségi állapottal kapcsolatos kizárási tényezők: 1.A vizsgálati alanynak bármilyen klinikailag releváns szív- és érrendszeri, máj-, idegrendszeri, tüdő-[súlyos légzőszervi betegség (tüdőfibrózis vagy krónikus obstruktív tüdőbetegség)], szem-, endokrin, pszichiátriai, vagy más nagy szervrendszert érintő szisztémás betegsége van, amely miatt a vizsgálati terv végrehajtása, vagy a vizsgálat értékelése nehézségbe ütközik, vagy ami miatt a vizsgálati alany számára kockázatos volna a részvétel a vizsgálatban. 2.A vizsgálati alany terhes, szoptat, vagy pozitív a randomizálás előtt mért humán béta chorion gonadotroph hormon (béta hCG) vizelet tesztje. 3.A vizsgálati alanynak feltehetően, vagy diagnosztizáltan nem megfelelően kezelt hasüregi, vagy perianális tályogja van. 4.A vizsgálati alanynál az indukciós vizsgálatok 1. napja óta részleges, vagy teljes vastagbél eltávolítást, vékonybél reszekciót, vagy sztómaműtétet végeztek (azaz átmeneti vagy végleges kolosztómiát, ileosztómiát, vagy más enterosztómiát), vagy a betegnek tüneti sipolya (enterokután, vagy entero-enterális) alakult ki. 5.A vizsgálati alanynak az elmúlt 5 éven belül rákja volt, a szolid tumort és a hematológiai malignitást is beleértve (kivéve a bazálsejtes és a laphámsejtes in situ bőrrákot és méhnyak diszpláziát/rákot, amelyek a kimetszés után gyógyultak); vagy olyan vastagbél diszpláziája van, amit nem távolítottak el teljes mértékben. Gyógyszerekkel kapcsolatos kizárási tényezők: 6.Az ozanimod vagy a placebo hatóanyagával vagy segédanyagaival szembeni túlérzékenység 7.A vizsgálati alany az indukciós vizsgálat során az alábbi terápiák valamelyikét kapta: a.Rektális szteroid terápia (azaz, hab, vagy beöntés formájában a végbélbe, vagy szigmabélbe juttatott szteroidok) b.A CD rosszabbodásának kezelésére a(z indukciós) kiindulás után indított kortikoszteroid, vagy a már szedett kortikoszteroid dózisának olyan mértékű emelése, amely meghaladja a szűrővizit és a kiindulási vizit között alkalmazott napi kortikoszteroid dózis maximumát. c.Rektális 5-aminoszalicilátok (ASA) (azaz, 5-ASA a végbélen át beadva) d.14 napot meghaladóan parenterális kortikoszteroidok e.Teljes parenterális táplálás f.Antibiotikumok a CD kezelésére g.Immunomodulátorok (6-MP, AZA, ideértve, de nem kizárólag a ciklosporin, a mycophenolate mofetil, a tacrolimus és sirolimus) h.Immunomodulátor biológiai szerek valamint a CD-re adott egyéb kezelések, mint például az etrasimod, filgotinib és upadacitinib i.Vizsgálati készítmények j.Aferézis 8.A vizsgálati alanyt jelenleg kezelik, vagy a fenntartó kezeléses vizsgálat alatt tervezik kezelni immunmodulátorokkal (pl. aAZA-val, 6-MP-vel, vagy MTX-szel). 9.A vizsgálati alany krónikus, nem szteroid gyulladásgátlót (NSAID) használ (Figyelem: a NSAID-k, az acetaminofen (pl. fejfájásra, artritiszre, myalgiákra, vagy menstruációs görcsökre) alkalmankénti használata, és az aszpirin legfeljebb napi 325 mg dózisban megengedett.). 10.A vizsgálati alany Ia vagy III osztályú anti-aritmiás szereket, a PR szakaszt közismerten megnyújtó, 2 vagy több szerrel történő kezelést kapott vagy a protokoll 7. táblázatában ismertetett, további nem megengedett szisztémás szívgyógyszerrel kezelték. 11.A vizsgálati alany élő vagy élő gyengített vakcinás oltást kapott az jelen vizsgálat első IP első dózisát megelőző 4 hétben. 12.A vizsgálati alany korábban limfocita pusztulást okozó terápiát kapott (pl. Campath™, anti-CD4, cladribin, rituximab, ocrelizumab, ciklofoszfamid, mitoxantron, teljes test besugárzás, csontvelőátültetés, alemtuzumab, vagy daclizumab). 13.A vizsgálati alany korábban D-penicillamin, leflunomid, vagy thalidomid kezelést kapott az indukciós vizsgálatban adott IP első dózisát megelőző 8 hétben. 14.A vizsgálati alany korábban natalizumabbal, fingolimoddal, vagy más SIP modulátorral kapott kezelést. 15.A vizsgálati alany ciklosporin, tacrolimus, sirolimus, vagy mycophenolate mofetil kezelést kapott az IPindukciós vizsgálat szűrésésének kezdetét első dózisát megelőző 16 hétben. 16.A vizsgálati alany intravénás immunglogulin (ivIg), vagy plazmaferézis kezelést kapott az indukciós vizsgálat első IP első dózisát megelőző 3 hónapban. 17.A vizsgálati alany mellrák-rezisztencia protein (BCRP) inhibitor-kezelést kap (pl. ciklosporint vagy eltrombopagot). 18.A vizsgálati alanynál az alább felsorolt szerek bármelyikével történő terápia vagy beavatkozás: a.CYP2C8 inducerek (pl. rifampicin) b.Monoamin-oxidáz inhibitorok (pl. selegilin, phenelzin) 19.Azok a vizsgálati alanyok, akiknél az indukciós szakaszban valami olyan kritérium áll fenn, ami miatt a vizsgálatot félbe kell szakítani. Laboreredményekkel és egyéb értékelésekkel kapcsolatos kizárási tényezők: 20.A vizsgálati alany eredményeinek bármilyen, klinikailag szignifikáns eltérése (pl. labor vagy EKG), amely a vizsgáló megítélése szerint kockázatot jelenthet a vizsgálati alanyra.
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
- Proportion of subjects with a CDAI score of < 150 at Week 52 - Proportion of subjects with a Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease (SESCD) decrease from baseline of ≥ 50% at Week 52 |
• A 52. héten < 150-es CDAI számmal rendelkező vizsgálati alanyok aránya • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a 52. héten a CD-re vonatkozó szimpla endoszkópos érték (SES-CD) csökkenése a kiindulási értékhez képest ≥ 50%.
|
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
- The first primary endpoint is CDAI clinical remission at Week 40. Subjects will be deemed responders with respect to this endpoint if they meet the definition, CDAI score of < 150 at Week 52. - The second primary endpoint is endoscopic response (50%) at Week 52. Subjects will be deemed responders with respect to this endpoint if they meet the definition, SES-CD decrease from baseline of ≥ 50% at Week 52. |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Major Secondary Endpoints: - Proportion of subjects with average daily abdominal pain score ≤ 1 point and average daily stool frequency ≤ 3 points, and a stool frequency no worse than baseline at Week 52 - Proportion of subjects with average daily abdominal pain score ≤ 1 point and average daily stool frequency ≤ 3 points with abdominal pain and stool frequency no worse than baseline at Week 52 - Proportion of subjects with a CDAI score < 150 at Week 52, while remaining corticosteroid free in the prior 12 weeks - Proportion of subjects with CDAI reduction from baseline of ≥ 100 points or CDAI score of < 150 at Week 52 - Proportion of subjects with a CDAI score of < 150 at both pre-randomization and Week 52 - Proportion of subjects with a CDAI score of < 150 at Week 52 in subjects with a CDAI score < 150 at pre-randomization - Proportion of subjects with a CDAI score < 150 at Week 52 and at ≥ 80% of visits between Week 8 and Week 52, inclusive, in subjects with a CDAI score < 150 at pre randomization - Proportion of subjects with absence of ulcers ≥ 0.5 cm with no segment with any ulcerated surface ≥10% at Week 52 - Histologic improvement based on the significant differences between ozanimod and placebo in histologic disease activity scores (ie, Global Histologic Disease Activity Score changes (Geboes, 2000) at Week 52 Additional Secondary Endpoints: - Proportion of subjects with CDAI score of < 150 and SES-CD decrease from baseline of ≥ 50% at Week 52 - Proportion of subjects with CDAI reduction from baseline of ≥ 70 points at Week 52 Mucosal healing (SES-CD ≤ 4 points and a SES-CD decrease ≥ 2 points and histologic improvement) at Week 52 - Time to relapse (an increase in the CDAI score from Maintenance Day 1 of ≥ to 100 points and a CDAI score > 220, SES-CD score ≥ 6 (or ≥ 4 if isolated ileal disease), and exclusion of other causes of an increase in disease activity unrelated to underlying CD (eg, infections, change in medication) • Proportion of subjects with a Crohn’s Disease Endoscopic Index of Severity (CDEIS) decrease from baseline of ≥ 50% at Week 52 |
•Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a CDAI érték csökkenése a kiinduláshoz képest ≥ 100 pont , vagy a CDAI érték < 150 az 52. héten. • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a napi hasi fájdalom átlaga a skálán ≤ 1 pont és a széklet napi gyakoriságának átlaga ≤ 3 pont, hasi fájdalmuk és székletgyakoriságuk az 52. héten nem rosszabb, mint kiinduláskor. •Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a CDAI szám az 52. héten < 150, miközben kortikoszteroid-mentesek az azt megelőző 12 hétben •Azok aránya a randomizálás előtt < 150-es CDAI számú vizsgálati alanyok közül, akiknél a CDAI érték a 52. héten < 150. • Azok aránya a randomizálás előtt < 150-es CDAI számú vizsgálati alanyok közül, akiknél a CDAI szám < 150 az 52. héten és a vizitek ≥ 80% ában a 8.-tól az 52. hétig bezárólag • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a 52. héten nincs ≥ 0.5 cm-es fekély, és legfeljebb10%-os a kifekélyesedett felületű szegmens • Szövettani javulás az ozanimod és a placebo közötti szignifikáns szövettani betegség aktivitási értékek különbsége alapján (azaz a Globális szövettani betegségaktivitási érték változásai a 52. héten). További másodlagos végpontok: • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a CDAI pont < 150 és a SES-CD csökkenése a 52. héten a kiinduláshoz képest ≥ 50%. • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a CDAI pont csökkenése a 52. héten a kiinduláshoz képest ≥ 70 pont. • A nyálkahártya gyógyulás (SES-CD ≤ 4 pont és a SES-CD csökkenése ≥ 2 pont és szövettani javulás) a 52. héten • A visszaesésig eltelt idő (a CDAI pont növekedése a fenntartó kezelés 1. napjának ≥ 100 pontjához képest, és a CDAI pont> 220, a SES-CD pont ≥ 6 (vagy ≥ 4, izolált csípőbél betegség esetén), és annak kizárása, hogy a háttérben nem a CD, hanem valamely más betegség áll, amely miatt emelkedik a betegség aktivitása (pl. fertőzések, a gyógyszerezés változtatása). • Azon vizsgálati alanyok aránya, akiknél a Crohn-betegség endoszkópos súlyossági indexének (CDEIS) csökkenése a kiinduláshoz képest legalább 50% az 52. héten.
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 213 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Argentina |
New Zealand |
Singapore |
Switzerland |
Bosnia and Herzegovina |
Moldova, Republic of |
Ukraine |
Hong Kong |
Puerto Rico |
Taiwan |
Australia |
Belarus |
Brazil |
Canada |
China |
Georgia |
Israel |
Japan |
Korea, Republic of |
Mexico |
Russian Federation |
Saudi Arabia |
Serbia |
South Africa |
Turkey |
United Kingdom |
United States |
Austria |
Belgium |
Bulgaria |
Croatia |
Czechia |
Denmark |
Finland |
France |
Germany |
Greece |
Hungary |
Ireland |
Italy |
Latvia |
Lithuania |
Netherlands |
Norway |
Poland |
Portugal |
Romania |
Slovakia |
Slovenia |
Spain |
Sweden |
|
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
The end of study (Maintenance Study RPC01-3203) is defined as either the date of the last visit of the last subject to complete the safety follow-up, or the date of receipt of the last data point from the last subject that is required for primary or secondary analysis, as prespecified in the protocol, whichever is the later date. |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |