E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Mukaan otetaan kaikki alle 1-vuotiaat Suomessa syntyneet tuberoosiskleroosin tai perinataalisesti laajan vaskulaarisen aivovaurion saaneet lapset (laaja aivokuorta vaurioittanut infark-ti/vuoto/infektio, hypoksisiskeeminen aivovaurio (HIE gr II-III) sisältäen MRI-kriteerit 2b ja 3, joissa mukana aivokuoren vaurio). Myös gradus IV intraventrikulaarisen vuodon (sisältää hemorragisen infarktaation parenkyymissä) tai gradus III-IV PVL:n saaneet keskoset. Tavoitteena estää infantiilispasmioireyhtymä. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Mukaan otetaan kaikki alle 1-vuotiaat Suomessa syntyneet tuberoosiskleroosin tai varhaisen laajan verisuoniperäisen aivovaurion saaneet lapset. Heillä on tavoitteena estää infantiilispasmioireyhtymä. |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Tavoitteena on ehkäistä ison riskin alle 1-v lapsilla (tuberoosiskleroosi ja laaja verisuonipäräinen aivokuorivaurio) infantiilispasmiepilepsian puhkeaminen profylaktisella vigabariinihoidolla. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Tavoitteena on varhain aloitetulla vigabatriinilla parantaa riskilasten neurokognitiivista kehitystä verrattuna siihen, että hoito aloitetaan vasta infantiilispasmin puhjettua.
Tavoitteena on luoda imeväisten näönkäyttöä ja attentiota mittaavasta silmänliikeanalyysistä EEG- ja kognitiivisia muutoksia ja jopa infantiilispasmia ennakoiva markkeri.
Tutkimuksen muita tavoitteita: Saada tietoa prospektiivisessa asetelmassa infantiilispamin riskistä ja vaikutuksesta ennusteeseen eri etiologioissa.
EEG-tutkimuksissa saadaan tietoa, kuinka EEG muuntuu kohti IS:ia.
Tarkkaa tietoa näkökenttäpuutoksen riskistä ei ole, kun imeväisiä on hoidettu vigabatriinilla. Saadaan lisätietoa, kuinka isolle osalle imeväisistä näkökenttäpuutos todella kehittyy.
Saamme tietoa, kuinka monelle vigabariinin käyttäjistä verrattuna kontrolleihin kehittyy dystonisia oireita (tunnettu sivuvaikutus).
Saadaan lisätietoa, mitkä ovat infantiilispasmin ja myöhemmän muun tyyppisen epilepsian riskitekijöitä.
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Mukaan otetaan kaikki alle 1-vuotiaat Suomessa syntyneet tuberoosiskleroosin tai perinataalisesti laajan vaskulaarisen aivovaurion saaneet lapset (laaja aivokuorta vaurioittanut infark-ti/vuoto/infektio, hypoksisiskeeminen aivovaurio (HIE gr II-III) sisältäen MRI-kriteerit 2b ja 3, joissa mukana aivokuoren vaurio). Myös gradus IV intraventrikulaarisen vuodon (sisältää hemorragisen infarktaation parenkyymissä) tai gradus III-IV PVL:n saaneet keskoset. Tavoitteena estää infantiilispasmioireyhtymä.
Pään MRI-tutkimus pitää olla tehtynä osana kliinistä diagnostiikka. |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
Potilailla ei saa olla infantiilispasmia tutkimukseen tullessaan. Mukaan voidaan ottaa myös potilas, jolla on ollut epilepsiakohtauksia vastasyntyneisyysvaiheessa mutta, jotka on hoidettu kunkin sairaalan hoitokäytännön mukaisesti ilman vigabatriinia. Potilas ei ole saanut saada vigabatriinia minkään syyn vuoksi aiemmin. Potilasta ei rekrytoida, mikäli hän osallistuu jo johonkin toiseen lääkeinterventiotutkimukseen. |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Pää endpoint on puhkesiko infantilispamiepilepsia vai ei. |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Kaikilla 1 vuoden ikä ja isäksi yli 6 kk ikäisenä randomoiduilla 6 kk seuranta late-onset infantiilispasmin varalta. |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Onko hoitoryhmillä eroa neurokognitiivisessa kehityksessä?
Pystyykö silmänliikeanalyysillä ennakoimaan EEG-muutoksia, neurokognitiivista kehitystä tai infantiilispasmin puhkeamista? |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Neurokognitiivisen kehityksen osalta 2, 5 ja 7-vuotiaana
Silmänliikeanalyysin osalta 1 ja 2-vuotiaana |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | Yes |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | Yes |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
|
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 21 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
Kehityksen osalta potilaita seurataan 7-vuotiaaksi asti. Tutkimus loppuu, kun viimeinenkin tutkimuspotilas on tutkittu 7-vuotiaana. (Tämän jälkeen vielä tämän osalta analyysit ja käsikirjoitukset) |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 13 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |