E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Long QT syndrome (LQTS) is a hereditary arrhythmia disease. It causes disturbances to the ion flow through cell membranes of cardiomyocytes. These disturbances can sometimes seen in an electrocardiogram (ECG) or 24 hour Holter ECG. LQTS predisposes to cardiac arrhythmia. |
Pitkä QT-oireyhtymä (LQTS) on perinnöllinen rytmihäiriösairaus, johon liittyy äkkikuoleman riski. LQTS:ssa ionivirta kardiomyosyyttien solukalvoilla on häiriintynyt, mikä johtaa sydänfilmissäkin nähtäviin repolarisaation häiriöihin ja rytmihäiriöalttiuteen. Hoitona käytetään mm. beetasalpaajia ja QT-aikaa pidentäviä lääkkeitä tulee välttää. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Long QT syndrome |
Pitkä QT-oireyhtymä |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cardiovascular Diseases [C14] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The objective is to study whether beta-blocker medication stabilizes repolarization in LQT2 patients. Also, the objective is to study repolarization risk factors in high-risk LQTS patients. |
Tutkimuksen tavoitteena on Holter-rekisteröintien repolarisaatioanalyysia käyttäen tutkia beetasalpaajalääkkeen vaikutusta repolarisaation käyttäytymiseen Pitkä QT oireyhtymä tyyppi 2 (LQT2) potilailla, jotta beetasalpaajien merkitys sekä kohdentaminen LQT2-potilailla ymmärrettäisiin paremmin. Tavoitteena on myös löytää keinoja, joilla suuren riskin Pitkä QT -oireyhtymä -potilaat voidaan jatkossa erottaa tehokkaammin pienemmän riskin potilaista vertailemalla elvytettyjen ja ei-elvytettyjen potilaiden sekä terveiden sukulaisten repolarisaatiota. Tulokset voivat edesauttaa aiempaa turvallisemman lääkehoidon ja rytmihäiriöriskiä vähentävien toimien kehittämistä. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Age 18-65. Genetically confirmed or excluded LQT1-3. |
Ikä 18-65 vuotta. Geenitestillä varmistettu LQT1, LQT2 tai LQT3 tai geenitestillä poissuljettu LQTS. |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
Ikä ei ole 18-65 vuotta. Geenivirheen olemassaolo yksilöllä epävarma. |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Reduction or appearance of repolarization abnormalities in Holter recordings. |
EKG-poikkeavuuksien väheneminen beetasalpaajalääkityksen aloittamisen jälkeen Holterissa havaittuna. EKG-poikkeavuudet Holterissa suuren riskin potilailla. |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Investigation of Holter recordings, |
Holter-rekisteröintien purku, |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | Yes |
E.6.2 | Prophylaxis | Yes |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | Yes |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
blinded for statistical analyses |
|
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
not taking beta-blocker (not blinded for study subjects, but blinded for statistical analyses) |
|
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
The end of the trial is the Holter recording end of the last subject. |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |