| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Indolent and Smoldering Systemic Mastocytosis (ISM & SSM) |
| Mastocitosi Sistemica Indolente e "Smoldering" (ISM & SSM) |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.1 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10042949 |
| E.1.2 | Term | Systemic mastocytosis |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.1 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10056452 |
| E.1.2 | Term | Indolent systemic mastocytosis |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
Part 1 - to determine the RP2D in patients with ISM for use in Part 2 and Part 3 of
the study.
Part 2 - to determine the effect of avapritinib in reducing symptoms in ISM and SSM
patients, as compared to placebo.
Part 3 - to assess the long-term safety and efficacy of avapritinib in ISM and SSM
patients. |
Parte 1 - determinare la RP2D nei pazienti con ISM, da utilizzarsi nella Parte 2 e
nella Parte 3 dello studio.
Parte 2 - determinare l’efficacia di avapritinib nel ridurre i sintomi nei pazienti
con ISM ed SSM rispetto al placebo.
Parte 3 - valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di avapritinib nei
pazienti con ISM ed SSM. |
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Part 1 and Part 2, assess:
Change in measures of MC burden, cutaneous disease and BSC usage; Change from baseline
to wk 12 for ISM-SAF "lead symptom" score, proportion of patients with and time to
achieve 5, 10 and 15-pt reductions in TSS and domain scores, and change in individual
symptom scores; Change in other PROs based on the MC-QoL, PGIS, SF-12, PGIC and the EQ
5D-5L questionnaires; Change in the frequency of anaphylactic episodes; Safety and
tolerability of avapritinib, as assessed by AEs, vital signs, ECGs and lab tests; PK
of avapritinib; Correlate exposure with safety and efficacy endpoints.
Part 3, assess:
Change in the measures of MC burden, cutaneous disease and BSC usage; Change in ISM-SAF "lead symptom" score, TSS, domain scores and individual symptom from Part 3
baseline to wk 12, 24, 36 and 52; Time to achieve those reductions; Change in other
PROs as in part 2; Change in the frequency of anaphylactic episodes; Safety and
tolerability of avapritinib, as in part 2. |
Parte 1 e Parte 2
Valutare le variazioni dei seguenti parametri relativi al carico di MC, la malattia e
l’utilizzo di farmaci BSC concomitanti , il “sintomo cardine” nello ISM-SAF dal Basale
alla Settimana 12, le riduzioni di 5, 10 e 15 punti nei punteggi TSS e nei domini
dello ISM-SAF e il tempo necessario al raggiungimento di queste riduzioni , altri
parametri relativi agli Eventi Riferiti dal Paziente (PRO) e alla QoL , MC-QoL, PGIS,
SF-12, PGIC e EQ 5D-5L, gli episodi anafilattici, Valutare la sicurezza e la
tollerabilità.
Parte 3
Valutare le variazioni dei parametri relativi al carico di MC, la malattia cutanea e
utilizzo di farmaci BSC concom., il “sintomo cardine” nello ISM-SAF, TSS, i domini e
i singoli sintomi dello ISM-SAF dal Basale della Parte 3 alle Sett. 12, 24, 36 e 52, e
il tempo necessario per queste riduzioni; variazioni di altri parametri relativi a
PRO come nella Parte 2; variazione degli episodi anafilattici, sicurezza e la
tollerabilità, come nella Parte 2. |
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Patients who are = 18 years of age.
2. Patient must have SM, confirmed by Central Pathology Review of BM biopsy, and ISM or
SSM subtype, as confirmed by WHO diagnostic criteria. In Part 1 of the study, only
patients with a diagnosis of ISM are eligible.
3. Patient must have moderate-to-severe symptoms based on minimum mean TSS over the 14-
day eligibility screening period for assessment of TSS and = 1 symptom in skin or GI
domains of the ISM-SAF at Baseline. Minimum TSS for eligibility is = 28.
4. Patient must have failed to achieve symptom control for 1 or more Baseline symptoms
measured by ISM-SAF, as determined by the Investigator, with at least 2 of the following
symptomatic therapies administered at optimal (approved) dose and for a minimum of 28
days before starting the ISM-SAF for determination of eligibility: H1 blockers, H2
blockers, proton-pump inhibitors, leukotriene inhibitors, cromolyn sodium,
corticosteroids, or omalizumab.
5. Patient must have symptom management optimized with symptomatic therapies (eg, H1 and
H2 blockers) and the dose must be stable for = 14 days before starting the ISM-SAF for
determination of eligibility.
6. If the patient is receiving corticosteroids, the dose must be = 20 mg/d prednisone or
equivalent, and the dose must be stable for = 14 days before starting the ISM-SAF for
determination of eligibility.
7. Patient must have an Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status of 0 to 2.
8. Patient must give written informed consent. |
1. Pazienti di età =18 anni.
2. Pazienti con SM, confermata mediante revisione della biopsia midollare da parte del
Laboratorio Centrale di Patologia, e sottotipo ISM o SSM, confermati dai criteri
diagnostici dell’OMS. Solo i pazienti con diagnosi di ISM sono considerati idonei alla
Parte 1 dello studio.
3. Il paziente deve presentare sintomi da moderati a gravi, sulla base di un TSS medio
minimo nell’arco del periodo di screening di 14 giorni per la valutazione del TSS, e =1
sintomo nei domini cutaneo o GI dello ISM-SAF al Basale. Il TSS minimo per l’idoneità è
=28.
4. Il paziente non deve aver raggiunto il controllo dei sintomi per 1 o più sintomi al
Basale misurati dallo ISM-SAF, come determinato dallo sperimentatore, con almeno 2 delle
seguenti terapie sintomatiche somministrate a una dose ottimale (approvata) e per un
minimo di 28 giorni prima dell’inizio dello ISM-SAF per la determinazione dell’idoneità:
H1-antagonisti, H2-antagonisti, inibitori della pompa protonica, inibitori dei
leucotrieni, cromolina sodica, corticosteroidi od omalizumab.
5. La gestione dei sintomi del paziente deve essere ottimizzata con terapie
sintomatiche (ad es. H1 e H2 antagonisti) e la dose deve essere stabile da =14 giorni
prima dell’inizio dello ISM-SAF per la determinazione dell’idoneità
6. Se il paziente riceve corticosteroidi, la dose deve essere =20 mg/die di prednisone
o equivalente, e la dose deve essere stabile da =14 giorni prima dell’inizio dello ISM-
SAF per la determinazione dell’idoneità.
7. Il paziente deve avere uno stato di validità secondo l’Eastern Cooperative Oncology
Group (Gruppo Orientale Cooperativo di Oncologia) da 0 a 2.
8. Il paziente deve aver fornito il consenso informato scritto. |
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Patient has been diagnosed with any of the following WHO SM subclassifications: CM
only, SM-AHN, ASM, MCL, MC sarcoma.
2. Patient has been diagnosed with another myeloproliferative disorder.
3. Patient has any of the following organ damage C-findings attributable to SM:
Cytopenia, Hepatomegaly with ascites and impaired liver function, Palpable splenomegaly
with hypersplenism, Malabsorption with hypoalbuminemia and significant weight loss,
Skeletal lesions: large osteolytic lesions with pathologic fractures, Life-threatening
organ damage in other organ systems that is caused by MC infiltration in tissues.
4. Patient meets any of the following laboratory criteria: Aspartate aminotransferase or
alanine aminotransferase > 3.0 × ULN, Total bilirubin > 1.5 × ULN; > 3.0 × ULN if due to
Gilbert's disease, Albumin < 1 × LLN, eGFR < 30 mL/min/1.73 m^2 or creatinine clearance
calculated by Cockcroft-Gault equation < 40 mL/min, Absolute neutrophil count < 1.5 ×
10^9/L, Hemoglobin < 10 g/dL, Platelet count < 100 × 10^9/L.
5. Patient has received any of the following medications, therapies, or procedures in
the timeframes listed: Any prior treatment with avapritinib, Any TKI, including but not
limited to masitinib and midostaurin, or investigational agent < 14 days before starting
the ISM-SAF for determination of eligibility, Any antineoplastic drug therapy < 28 days
before starting the ISM-SAF for determination of eligibility, Radiotherapy or psoralen
and ultraviolet A (PUVA) therapy < 14 days before starting the ISM-SAF for determination
of eligibility, Any hematopoietic growth factor < 14 days before starting the ISM-SAF
for determination of eligibility, Any major surgical procedure < 14 days before starting
the ISM-SAF for determination of eligibility.
6. Patient requires therapy with a concomitant medication that is a strong inhibitor,
strong inducer, or moderate inducer of cytochrome P450 3A4 (CYP3A4).
7. Patient has a history of a malignancy that has been diagnosed or required therapy
within 3 years before the first dose of study drug. The following are exempt from the 3-
year limit: completely resected basal cell and squamous cell skin cancer, curatively
treated localized prostate cancer, and completely resected carcinoma in situ of any
site.
8. Patient has a QTcF > 450 msec.
9. Patient has a history of a seizure disorder (eg, epilepsy) or requires antiseizure
medication.
10. Patient has a history of a cerebrovascular accident or transient ischemic attacks
within 12 months before the first dose of study drug.
11. Patient has a known risk or recent history (12 months before the first dose of study
drug) of intracranial bleeding (eg, brain aneurysm).
12. Patient has a primary brain malignancy or metastases to the brain.
13. Patient has clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease, including
Grade III or IV congestive heart failure according to the New York Heart Association
classification; myocardial infarction or unstable angina within the previous 6 months;
clinically significant, uncontrolled arrhythmias, or uncontrolled hypertension.
14. Patient is unwilling or unable to comply with scheduled visits, drug administration
plan, laboratory tests, or other study procedures, including mandatory BM and skin
biopsies, and study restrictions.
15. Female patients who are unwilling, if not postmenopausal or surgically sterile, to
abstain from sexual intercourse or employ highly effective contraception during the
study drug administration period and for at least 30 days after the last dose of study
drug. Men who are unwilling, if not surgically sterile, to abstain from sexual
intercourse or employ highly effective contraception during the study drug
administration period and for at least 90 days after the last dose of study drug. |
1. Al paziente è stata diagnosticata una delle seguenti sottoclassifiche WHO della SM:
solo CM, SM-AHN, ASM, MCL, sarcoma MC.
2. Al paziente è stata diagnosticata un'altra malattia mieloproliferativa.
3. Il paziente presenta uno qualsiasi dei seguenti danni agli organi C-risultati
attribuibili a SM: citopenia, epatomegalia con ascite e alterata funzionalità epatica,
splenomegalia palpabile con ipersplenismo, malassorbimento con ipoalbuminemia e
significativa perdita di peso, lesioni scheletriche: grandi lesioni osteolitiche con
fratture patologiche, danno d'organo potenzialmente letale in altri sistemi organici
causato da infiltrazione di MC nei tessuti.
4. Il paziente soddisfa uno dei seguenti criteri di laboratorio: aspartato
aminotransferasi o alanina aminotransferasi >3,0×ULN, bilirubina totale >1,5×ULN;
>3,0×ULN se dovuta a malattia di Gilbert, albumina <1×LLN, eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 o
clearance della creatinina calcolata dall'equazione di Cockcroft-Gault <40 ml/min, conta
assoluta dei neutrofili <1,5×10^9/L, emoglobina <10g/dl, conta piastrinica <100 ×10^9/l.
5. Il paziente ha ricevuto uno dei seguenti farmaci, terapie o procedure nei tempi
indicati: qualsiasi precedente trattamento con avapritinib, qualsiasi TKI, incluso ma
non limitato a masitinib e midostaurina, o agente sperimentale <14 giorni prima di
iniziare l'ISM-SAF per la determinazione di ammissibilità, qualsiasi terapia
farmacologica antineoplastica <28 giorni prima dell'inizio dell'ISM-SAF per la
determinazione dell'idoneità, radioterapia o psoraleni e terapia con ultravioletto A
(PUVA) <14 giorni prima dell'inizio dell'ISM-SAF per la determinazione dell'idoneità,
qualsiasi fattore di crescita ematopoietico <14 giorni prima di iniziare l'ISM-SAF per
la determinazione dell'ammissibilità, Qualsiasi procedura chirurgica maggiore <14 giorni
prima di iniziare l'ISM-SAF per la determinazione dell'idoneità.
6. Il paziente richiede una terapia con un farmaco concom. che sia un forte inibitore,
forte induttore o moderato induttore del citocromo P450 3A4 (CYP3A4).
7. Il paziente ha una storia di neoplasia che è stata diagnosticata o ha richiesto la
terapia entro 3 anni prima della prima dose del farmaco in studio. I seguenti sono
esenti dal limite di 3 anni: carcinoma cutaneo a cellule basali e cellule squamose
completamente resecato, carcinoma prostatico localizzato curativamente trattato e
carcinoma completamente resecato in situ di qualsiasi sito.
8. Il paziente ha QTcF >450 msec.
9. Il paziente ha una storia di disturbi convulsivi o necessita di farmaci
anticonvulsivi.
10. Il paziente ha una storia di accidente cerebrovascolare o di attacchi ischemici
transitori entro 12 mesi prima della prima dose di farmaco in studio.
11. Il paziente ha un rischio noto o storia recente (12 mesi prima della prima dose del
farmaco in studio) di emorragia intracranica (ad es. aneurisma cerebrale).
12. Il paziente ha una malignità cerebrale primaria o metastasi al cervello.
13. Il paziente ha una malattia cardiovascolare clinicamente significativa e
incontrollata, inclusa insufficienza cardiaca congestizia di grado III o IV secondo la
classificazione della New York Heart Association; infarto del miocardio o angina
instabile entro i 6 mesi precedenti; aritmie clinicamente significative, incontrollate o
ipertensione incontrollata.
14. Il paziente non è disposto o non è in grado di rispettare le visite programmate, il
piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio o altre procedure di
studio. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
Part 1 - RP2D in patients with ISM.
Part 2 - mean change in ISM-SAF TSS.
Part 3 - long-term safety and efficacy of avapritinib. |
Parte 1 - la RP2D nei pazienti con ISM.
Parte 2 - la variazione media nel TSS dello ISM-SAF.
Parte 3 - la sicurezza ed efficacia a lungo termine di avapritinib. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Part 1 - weekly for the first 4 weeks, then every 4 weeks
Part 2 - from Baseline to Week 12
Part 3 - weekly for 4 weeks, then every 4 weeks for 5 months, and then every 3
months, for a total of 2 years from C1D1; patients still on study after 2 years
will have visits every 6 months (24 weeks) for a total study duration of 5 years,
inclusive of Part 1 and Part 2 |
Part 1 - settimanalmente per le prime 4 settimane, dopo ogni 4 settimane;
Part 2 - dal basale alla Settimana 12;
Part 3 - settimanalmente per 4 settimane, dopo ogni 4 settimane per 5 mesi, e in
seguito ogni 3 mesi, per un totale di 2 anni dalla C1D1; i pazienti ancora in
studio dopo 2 anni saranno visitati ogni 6 mesi (24 settimane) per una durata
totale di 5 anni, inclusiva della Parte 1 e Parte 2. |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Part 1 and Part 2
• Change in measures of MC burden:
o Serum tryptase.
o KIT D816V allele burden in blood.
o BM MCs.
o Skin MCs in patients with baseline CM.
• Change in percent body surface area (BSA) involved by CM and change in pigmentation
of cutaneous lesions in patients with baseline CM.
• Change in BSC concomitant medication usage.
• Change in "lead symptom" score of ISM-SAF from Baseline to Week 12.
• Proportion of patients with at least 5-point, 10-point, and 15-point reductions in
TSS and domain scores of ISM-SAF from Baseline to Week 12.
• Time to achieve 5-point, 10-point, 15-point, and maximum reductions in TSS and
domain scores of ISM-SAF.
• Change in domain scores and individual symptom scores of ISM-SAF from Baseline to
Week 12.
• Change in MC-QoL, PGIS, SF-12, PGIC, and EQ-5D-5L.
• Change in number of episodes of anaphylaxis, based on epinephrine use.
• Safety and tolerability of avapritinib, as assessed by AEs, vital signs, ECGs, and
laboratory tests.
• Pharmacokinetics of avapritinib.
• Correlations between avapritinib exposure and safety and efficacy endpoints.
Part 3
• Change in the following measures of MC burden:
o Serum tryptase.
o KIT D816V allele burden in blood.
o BM MCs (optional).
o Skin MCs in patients with baseline CM (optional).
• Change in BSA involved by CM and change in pigmentation of cutaneous lesions in
patients with baseline CM.
• Change in BSC concomitant medication usage.
• Change in "lead symptom" score of ISM-SAF.
• Change in TSS, domain scores, and individual symptom scores of ISM-SAF from Part 3
baseline (and from Part 1 and Part 2 baseline for patients receiving same dose of
avapritinib in both study parts) to Weeks 12, 24, 36, and 52.
• Time to achieve 5-point, 10-point, and 15-point, and maximum reductions in TSS and
domain scores of ISM-SAF from Part 3 baseline (and from Part 1 and Part 2 baseline for
patients receiving same dose of avapritinib in both study parts).
• Changes in MC-QoL, PGIS, SF-12, PGIC, and EQ-5D-5L.
• Change in number of episodes of anaphylaxis, based on epinephrine use.
• Safety and tolerability of avapritinib, as assessed by AEs, vital signs, ECGs, and
laboratory tests. |
Parte 1 e Parte 2
• Variazioni dei parametri relativi al carico di MC: Triptasi sierica; Carico di
alleli KIT D816V nel sangue; MC nel BM; MC cutanei nei pazienti con CM al Basale.
• Variazione della percentuale di superfice corporea (BSA) coinvolta dalla CM e
variazione della pigmentazione delle lesioni cutanee nei pazienti con CM al Basale.
• Variazioni nell’utilizzo dei farmaci BSC concomitanti.
• Variazioni del punteggio del “sintomo cardine” dello ISM-SAF dal Basale alla
Settimana 12.
• Percentuale di pazienti con riduzioni di almeno 5 punti, 10 punti e 15 punti nei
punteggi TSS e dei domini dello ISM-SAF, dal Basale alla Settimana 12.
• Tempo necessario al raggiungimento delle riduzioni di 5 punti, 10 punti, 15 punti e
massime riduzioni dei punteggi TSS e dei domini dello ISM-SAF.
• Variazioni dei punteggi dei domini e dei punteggi dei singoli sintomi dello ISM-SAF
dal Basale alla Settimana 12.
• Variazioni nei MC-QoL, PGIS, SF-12, PGIC ed EQ-5D-5L.
• Variazioni del numero di episodi di anafilassi, sulla base dell’uso di epinefrina.
• Sicurezza e tollerabilità di avapritinib, valutate in termini di EA, segni vitali,
ECG e test di laboratorio.
• Farmacocinetica di avapritinib.
• Correlazioni tra l’esposizione ad avapritinib e gli endpoint di sicurezza ed
efficacia.
Parte 3
• Variazioni dei parametri relativi al carico di MC: Triptasi sierica; Carico di
alleli KIT D816V nel sangue; MC nel BM (opzionale); MC cutanei nei pazienti con CM
al Basale
(opzionale).
• Variazione della BSA interessata dalla CM e variazione della pigmentazione nelle
lesioni cutanee nei pazienti con CM al Basale.
• Variazioni nell’utilizzo dei farmaci BSC concomitanti.
• Variazioni del punteggio del “sintomo cardine” dello ISM-SAF.
• Variazioni di TSS, punteggi dei domini e punteggi dei singoli sintomi dello ISM-SAF,
dal Basale della Parte 3 (e Basale della Parte 1 o Parte 2 per i pazienti trattati con
la stessa dose di avapritinib in entrambe le parti dello studio) alle Settimane 12,
24, 36 e 52.
• Tempo necessario al raggiungimento delle riduzioni di 5 punti, 10 punti, 15 punti e
massime riduzioni dei punteggi TSS e dei domini dello ISM-SAF dal Basale della Parte 3
(e Basale della Parte 1 e della Parte 2 per i pazienti trattati con la stessa dose di
avapritinib in entrambe le parti dello studio).
• Variazioni nei MC-QoL, PGIS, SF-12, PGIC ed EQ-5D-5L.
• Variazioni del numero di episodi di anafilassi, sulla base dell’uso di adrenalina.
• Sicurezza e tollerabilità di avapritinib, valutate in termini di EA, segni vitali,
ECG e test di laboratorio. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
•Tryptase: Screening, every visit through C3D8 (P1-2); every visit (P3)
•KIT D816V allele burden: Screening, C1D1/D15, C2D1, C3D8 (P1-2), every 4W until P3
(P1); C1D1, C3D1, every 12W during C6-25, every 24W during C26 through end of study
(P3)
•BM & skin biopsy: Screening, between C3D8 & D15 (P1-2); optional at W52 (P3)
•Skin photo: Screening, between C3D8 & D15, every 12W until W52 in P3
•ISM-SAF: daily from baseline to W12 (P1-2); from P3 baseline to W12/24/36/52
•QoL: each visit through P3 W52
•Anaphylaxis episode: Screening, throughout study
•AE & BSC: throughout study
•Vital signs, hematology & chemistry: every visit until EOT
•ECG: Screening, C1D1, C2D1, C3D8 (P1-2), between C3D8 & D15, D1 of every C (P1);
D1 of every P3 visit
•PK: before & after study drug dosing (P1-2) |
Tryptase: Screening, ogni visita per tutto C3D8 (P1-2); ogni visita (P3)
•KIT D816V allele burden: Screening, C1D1/D15, C2D1, C3D8 (P1-2), ogni 4S sino a P3
(P1); C1D1, C3D1, ogni 12S durante C6-25, ogni 24S durante during C26 per tutto
il termine dello studio (P3)
•BM & biopsia cutanea: Screening, tra C3D8 e D15 (P1-2); opzionale a W52 (P3)
•Foto della Pelle: Screening, tra C3D8 & D15, ogni 12S sino a W52 in P3
•ISM-SAF: quotidianamente dal basale alla S12 (P1-2); dal basale P3 alle
S12/24/36/52
•QoL: ogni visita per tutto P3 S52
• Episoadi di Anafilassi : Screening, per tutta la durata dello studio
•Segni Vitali, ematologia e chimica: ad ogni visita sino al termine dello studio
•ECG: Screening, C1D1, C2D1, C3D8 (P1-2), tra C3D8 e D15, D1 di ogni C (P1); D1 di
ogni visita P3 |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | Yes |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 4 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 14 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Belgium |
| Canada |
| Denmark |
| Germany |
| Italy |
| Netherlands |
| Spain |
| United Kingdom |
| United States |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| The end of the study is defined as the time that the last patient completes his/her last visit (LPLV), including assessments performed as part of safety follow-up. |
Il termine dello studio è definito come il tempo in cui l'ultimo paziente effettua
l'ultima visita (LPLV), includendo le valutazioni effettuate per la sicurezza al
follow up. |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 5 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
Print
