Clinical Trial Results:
A Multicenter, Open-Label Extension Study of WVE-210201 in Patients Previously Enrolled in WVE-DMDX51-001
Summary
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EudraCT number |
2018-000975-34 |
Trial protocol |
GB FR NL BE IT |
Global end of trial date |
20 Jan 2020
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
13 Sep 2020
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First version publication date |
13 Sep 2020
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
WVE-DMDX51-002
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Wave Life Sciences UK Limited
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Sponsor organisation address |
1 Chamberlain Square CS, Birmingham, United Kingdom, B3 3AX
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Public contact |
Chief Medical Officer, Wave Life Sciences, +617 949-2900, info@wavelifesci.com
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Scientific contact |
Chief Medical Officer, Wave Life Sciences, +617 949-2900, info@wavelifesci.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
18 Feb 2020
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
20 Jan 2020
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the safety and tolerability of WVE-210201
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Protection of trial subjects |
Written informed consent from each patient or patient’s parent(s) or legal guardian(s), if applicable, and written assent from each patient, if applicable, were obtained before any study-specific screening or baseline period evaluations were performed. The anonymity of participating patients was maintained to the extent required by applicable laws and in accordance with current HIPAA standards. This study was designed and monitored in accordance with Sponsor procedures, which complied with the ethical principles of Good Clinical Practice (GCP) as required by the major regulatory authorities, and in accordance with the Declaration of Helsinki.
The unblinded, independent Safety Monitoring Committee (SMC) reviewed aggregate safety data periodically and unblinded, aggregate safety data periodically and on an ad hoc basis should any emergent safety concerns have arisen during the course of the study. Recommendations based on these reviews were to be provided to the Sponsor
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
14 Aug 2018
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 10
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 5
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Worldwide total number of subjects |
37
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EEA total number of subjects |
26
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
33
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Adolescents (12-17 years) |
4
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study was conducted in 6 countries (Belgium, France, Italy, United Kingdom, Canada and United States from 14 August 2018 to 20 January 2020). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The patients successfully completed the Phase I study (WVE-DMDX51-001) were eligible to participate in this open-label extension study (OLE study). They were re-evaluated for certain eligibility criteria. Patients started screening for this OLE study after a minimum of 2 weeks from the last follow-up visit in the Phase I study. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Period 1 (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
This is an open-label study.
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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1 mg/kg WVE-210201 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Dose at enrollment, 1 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
suvodirsen
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Investigational medicinal product code |
WVE-210201
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for infusion, Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients received weekly IV infusions of suvodirsen. WVE-210201 was provided either as a lyophilized powder or as an isotonic solution for dilution for infusion.
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Arm title
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2 mg/kg WVE-210201 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Dose at enrollment, 2 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
suvodirsen
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Investigational medicinal product code |
WVE-210201
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion, Powder for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients received weekly IV infusions of suvodirsen. WVE-210201 was provided either as a lyophilized powder or as an isotonic solution for dilution for infusion.
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Arm title
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3.5 mg/kg WVE-210201 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Dose at enrollment, 3.5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
suvodirsen
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Investigational medicinal product code |
WVE-210201
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion, Powder for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients received weekly IV infusions of suvodirsen. WVE-210201 was provided either as a lyophilized powder or as an isotonic solution for dilution for infusion.
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Arm title
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5 mg/kg WVE-210201 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Dose at enrollment, 5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
suvodirsen
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Investigational medicinal product code |
WVE-210201
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for infusion, Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Patients received weekly IV infusions of suvodirsen. WVE-210201 was provided either as a lyophilized powder or as an isotonic solution for dilution for infusion.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
1 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 1 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
2 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 2 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
3.5 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 3.5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
5 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Safety population
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All patients who received at least 1 dose of WVE-210201
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End points reporting groups
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Reporting group title |
1 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 1 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||
Reporting group title |
2 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 2 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||
Reporting group title |
3.5 mg/kg WVE-210201
|
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 3.5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||
Reporting group title |
5 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
Dose at enrollment, 5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||
Subject analysis set title |
Safety population
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
All patients who received at least 1 dose of WVE-210201
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End point title |
Number of Patients who Experienced a Serious TEAE [1] | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
An SAE was defined as any event that resulted in death, was immediately life threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, or was a congenital anomaly/birth defect not present at Screening. Important medical events that did not result in death, were life threatening, or required hospitalization were considered SAEs when, based upon appropriate medical judgment, they jeopardized the patient or required medical or surgical intervention to prevent one of the outcomes listed in this definition. No patients were withdrawn due to a serious or intolerable AE that in the Investigator’s opinion required discontinuation of study drug. 3 patients experienced severe adverse events (2 in 3.5 mg/kg WVE-210201 arm and 1 in 5 mg/kg WVE-210201 arm). This may include patients whose doses were modified.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Day 1 to Early Termination
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis has been used. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 to Early Termination
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Adverse event reporting additional description |
For the patients who had a dose modification during the course of the study, events that occurred prior to dose modification are counted in the dose arm that the patient received at the time of enrollment, and events that occurred after dose modification are counted in the dose arm that the patient received after dose modification.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
21.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
1 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
1 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
2 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
2 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
3.5 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
3.5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
5 mg/kg WVE-210201
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Reporting group description |
5 mg/kg WVE-210201 administered via IV infusion | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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25 May 2018 |
Amendment 3.0, dated 25 May 2018 - Addition of liquid formulation of WVE-210201 |
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01 Aug 2018 |
Amendment 5.0, dated 01 August 2018 - Baseline needle biopsy collection was removed and end-of-treatment needle biopsy was clarified. |
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22 Jan 2019 |
Amendment 6.0, dated 22 January 2019 - Study was extended from 14 weeks to 96 weeks. Dose modification to the highest tolerated doses (3.5 and 5 mg/kg) was added.
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Not applicable |