Clinical Trial Results:
GALACTIC-1- A randomized, double-blind, multicentre, parallel, placebo-controlled Phase 2b study in subjects with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) investigating the efficacy and safety of TD139, an inhaled galectin-3 inhibitor administered via a dry powder inhaler over 52 weeks
Summary
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EudraCT number |
2018-002664-73 |
Trial protocol |
IE GB FR PL ES BE IT |
Global end of trial date |
17 May 2023
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
19 May 2024
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First version publication date |
19 May 2024
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
GALACTIC-1
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03832946 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
124075: IND | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Galecto Biotech AB
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Sponsor organisation address |
Ole Maaloes Vej 3, Copenhagen, Denmark, DK
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Public contact |
Chief Medical Officer, Galecto Biotech AB, Clinicaltrials@galecto.com
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Scientific contact |
Chief Medical Officer, Galecto Biotech AB, Clinicaltrials@galecto.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
13 Oct 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
17 May 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
17 May 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of the study was to evaluate the effect of GB0139 3 mg dry powder for inhalation compared with placebo over a 52-week treatment period on the annual rate of decline in forced vital capacity (FVC) in participants with IPF who were not treated with or could not tolerate nintedanib or pirfenidone.
The secondary objective of the study was to further characterise the effect of GB0139 3 mg compared with placebo over a 52-week treatment period on FVC, also on the quality of life, time to respiratory-related hospitalisations and all-cause mortality.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with the International Council on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice, and the principles of the Declaration of Helsinki. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were also followed during the conduct of the trial.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
20 Feb 2019
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 42
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 47
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Georgia: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Israel: 15
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Country: Number of subjects enrolled |
Ukraine: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 8
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Worldwide total number of subjects |
172
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EEA total number of subjects |
34
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
|
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
23
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From 65 to 84 years |
144
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85 years and over |
5
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Recruitment
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Recruitment details |
This study included participants with a diagnosis of IPF and was conducted in 16 countries (including Belarus where no participants were randomised and Belgium where no participants were enrolled after a change in trial design in protocol version 6.0) | |||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
825 participants were screened. 426 were enrolled and randomised. 424 received placebo or GB0139. By protocol amendment 6.0 the participants on SOC and the 10 mg arm were excluded. 173 participants were enrolled and randomised according to protocol v.6.0. 1 was randomised by error and didn't receive treatment. A population of 172 is presented here. | |||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | |||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
GB0139 3 mg | |||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received 3 mg GB0139 administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | |||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Olitigaltin
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Investigational medicinal product code |
GB0139
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Other name |
TD139
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Inhalation use
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Dosage and administration details |
GB0139 3 mg was administered by inhalation once a day as two 1.5 mg capsules for 52 weeks. The study treatment was administered using the Plastiape RS01 Monodose DPI device.
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Arm title
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Placebo | |||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | |||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Capsule, hard
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Routes of administration |
Inhalation use
|
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Dosage and administration details |
Placebo was administered by inhalation once a day as two capsules for 52 weeks. The study treatment was administered using the Plastiape RS01 Monodose DPI device.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
GB0139 3 mg
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Reporting group description |
Participants received 3 mg GB0139 administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
|
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Reporting group description |
Participants received placebo administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Primary Population
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Subject analysis set type |
Modified intention-to-treat | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Patients randomised and received at least one dose of study drug.
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Subject analysis set title |
Safety Population
|
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
Patients randomised and received at least one dose of study drug and grouped by treatment received.
|
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End points reporting groups
|
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Reporting group title |
GB0139 3 mg
|
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Reporting group description |
Participants received 3 mg GB0139 administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||
Reporting group title |
Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants received placebo administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||
Subject analysis set title |
Primary Population
|
||
Subject analysis set type |
Modified intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
Patients randomised and received at least one dose of study drug.
|
||
Subject analysis set title |
Safety Population
|
||
Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Patients randomised and received at least one dose of study drug and grouped by treatment received.
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End point title |
Annual Rate of Decline in Forced Vital Capacity (FVC) | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
|
||||||||||||
End point timeframe |
52 weeks
|
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|
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Statistical analysis title |
Primary | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Comparing GB0139 vs. placebo
|
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Comparison groups |
GB0139 3 mg v Placebo
|
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Number of subjects included in analysis |
168
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority [1] | ||||||||||||
P-value |
= 0.003 | ||||||||||||
Method |
Coefficient Regression Model | ||||||||||||
Parameter type |
Least Squares (LS) mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
-189.19
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
-311.28 | ||||||||||||
upper limit |
-67.1 | ||||||||||||
Notes [1] - Coefficient Regression Model |
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End point title |
Proportion of participants with an absolute decline from baseline in FVC (% predicted) of ≤10% at Week 52 | |||||||||
End point description |
||||||||||
End point type |
Secondary
|
|||||||||
End point timeframe |
52 weeks
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Main | |||||||||
Statistical analysis description |
Comparing GB0139 vs. placebo
|
|||||||||
Comparison groups |
GB0139 3 mg v Placebo
|
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Number of subjects included in analysis |
172
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority [2] | |||||||||
P-value |
= 0.074 | |||||||||
Method |
Regression, Logistic | |||||||||
Parameter type |
Odds ratio (OR) | |||||||||
Point estimate |
0.57
|
|||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
0.31 | |||||||||
upper limit |
1.06 | |||||||||
Notes [2] - Regression, logistic |
|
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End point title |
Time to first hospitalisation (respiratory related, including acute exacerbation of IPF) | |||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
|
|||||||||
End point timeframe |
52 weeks
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Main | |||||||||
Statistical analysis description |
Comparing GB0139 vs. placebo
|
|||||||||
Comparison groups |
GB0139 3 mg v Placebo
|
|||||||||
Number of subjects included in analysis |
172
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.081 | |||||||||
Method |
Cox proportional hazards model | |||||||||
Parameter type |
Hazard ratio (HR) | |||||||||
Point estimate |
2.44
|
|||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
0.9 | |||||||||
upper limit |
6.62 |
|
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End point title |
Time to death (all causes) | |||||||||
End point description |
||||||||||
End point type |
Secondary
|
|||||||||
End point timeframe |
52 weeks
|
|||||||||
|
||||||||||
Statistical analysis title |
Main | |||||||||
Statistical analysis description |
Comparing GB0139 vs. placebo
|
|||||||||
Comparison groups |
GB0139 3 mg v Placebo
|
|||||||||
Number of subjects included in analysis |
172
|
|||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
|||||||||
Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.656 | |||||||||
Method |
Cox proportional hazards model | |||||||||
Parameter type |
Hazard ratio (HR) | |||||||||
Point estimate |
1.32
|
|||||||||
Confidence interval |
||||||||||
level |
95% | |||||||||
sides |
2-sided
|
|||||||||
lower limit |
0.39 | |||||||||
upper limit |
4.53 |
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End point title |
Assessment of Respiratory Related Quality of Life Using the St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) | ||||||||||||
End point description |
Change from baseline in the SGRQ total score. The SGRQ is a 50-item questionnaire split into three domains:
symptoms, activity and impact. Weighting of both individual domains and the total score produces a range from 0 to 100, with higher scores indicating a poorer health-related quality of life.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
52 weeks
|
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|
|||||||||||||
Statistical analysis title |
Main | ||||||||||||
Statistical analysis description |
Comparing GB0139 vs. placebo
|
||||||||||||
Comparison groups |
GB0139 3 mg v Placebo
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
172
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority [3] | ||||||||||||
P-value |
= 0.019 | ||||||||||||
Method |
Mixed models analysis | ||||||||||||
Parameter type |
Least Squares (LS) mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
7.132
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
1.18 | ||||||||||||
upper limit |
13.084 | ||||||||||||
Notes [3] - 116 subjects reached this stage |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
52 weeks (Includes all AEs with a start date up to and including Day 379 (52 weeks + 14 days)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
GB0139 3 mg
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Reporting group description |
Participants received 3 mg GB0139 administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Participants received placebo administered as inhalation once a day for 52 Weeks. Participants were neither treated with nintedanib nor pirfenidone during the trial. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
|||
Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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15 Nov 2018 |
Protocol version 2.0:
Removal of 12-week time limit for participants to be on stable background treatment, as the time needed to stabilise a participant on treatment can vary and should be the judgment of the principal investigator (treating physician) rather than within a prescribed time limit. |
||
10 Dec 2018 |
Protocol version 3.0
Update to events schedule:
- Laboratory test will be performed at Visit 2 (baseline) as, given length of screening window, it is considered appropriate to have a baseline sample immediately prior to the commencement of dosing.
- Participants should be observed for 1 hour after the first dose to monitor for any acute adverse effects of study drug administration (e.g., bronchospasm), per a comment from the Food and Drug Administration regarding potential for bronchospasm.
|
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05 Jul 2019 |
Protocol version 4.0:
- Amendment to inclusion criteria 1, regarding the HRCT scan, to allow participants with a HRCT scan older than 12 months to undergo a HRCT scan and be considered for enrolment.
- Dosing instructions changed from 2 inhalations with each capsule to 1 to 3 inhalations, to clarify that up to 3 inhalations may be required for proper dosing.
HRCT=high resolution computerised tomography |
||
22 Apr 2020 |
Global Addendum 1 and 2, dated 22 April 2020 and 31 March 2021, respectively:
Amended due to the global coronavirus disease pandemic and its potential impact on participant safety, eligibility and recruitment, as follows:
- Use of telephone clinical assessments in lieu of on-site visits, where not safe or feasible
- If not randomised within the 12-week screening window, the participant could return for a rescreen once safe.
- Completion of home-based spirometry and HRQoL questionnaires/dyspnoea assessments via iPad or ‘interview mode’.
- Pregnancy monitoring at home and communicated during telephone assessments.
HRQoL=health-related quality of life |
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23 Jun 2020 |
Protocol version 5.0:
- Removal of stratified randomisation by SoC and increase in site number due to difficulties with enrolment in an acceptable timeframe, with no change in planned total number of participants.
- Update to exclusion criteria to allow patients with squamous cell carcinoma to enrol, as no risk is foreseen.
- Diffusion capacity for carbon monoxide and 6MWT added to withdrawal assessments as they are important assessments for IPF.
- Addition and clarification of rescreen procedures to be performed which included DLCO and spirometry.
SoC=standard of care; 6MWT=6-minute walk test; IPF=idiopathic pulmonary fibrosis; DLCO=diffusion capacity for carbon monoxide; |
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07 Apr 2021 |
Protocol version 6.0:
- Following the DSMB’s recommendation, participants on SoC/approved treatment for IPF were excluded, and the GB0139 10 mg treatment arm was removed. Eligible participants were to be randomised in a 2:1 ratio to 1 of the 2 treatment arms, 3 mg and placebo, to maintain the chance (2/3) of receiving an active treatment at randomisation for individual participants, compared with the previous design
- The primary objective was updated to reflect to the current study design
- Key secondary endpoints were updated to include:
- Change from baseline in SGRQ total score at Week 52
- Moved time to first hospitalisation, respiratory related to the key secondary endpoints
- Exploratory endpoints were updated to include:
- Time to initiation of pirfenidone or nintedanib treatment for SoC2 participants up to the time when SoC1 and SoC2 were removed
- Time to termination of pirfenidone or nintedanib treatment for SoC1 participants up to the time when SoC1 and SoC2 were removed
- Screening period duration was updated to 6 weeks
- Change of follow-up to be conducted by phone call from 1 week and up to 2 weeks after the last study visit
- Exclusion criteria were updated to exclude participants from the trial that:
- Currently receiving nintedanib and pirfenidone
- Previously using GB0139 or were randomised in GALACTIC-1
- Previously used nintedanib or pirfenidone within 7 days of initiation of screening
- Previously used investigational drugs within 30 days of initiation of screening
- Participate in another clinical trial
- Have hypersensitivity to the active substance (GB0139) or the excipient (lactose)
- Duration of IPF diagnosis to screening was changed from 3 to 5 years to facilitate enrolment under the updated patient selection criteria
- Coronavirus disease vaccines were added under permitted medications
No participants in Belgium enrolled in new trial design
DSMB=Drug Safety Monitoring Board;SGRQ=St. George’s Respiratory Questionnaire |
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28 Jan 2022 |
Protocol version 7.0:
- Exclusion criterion number 11 was updated to exclude only participants participating in another interventional clinical trial, based on the study investigator’s suggestion.
- Correction of secondary endpoint – proportion of participants with an absolute decline from baseline in FVC% pred of ≤10% and ≤5 at Week 52 (from >10% and >5%, respectively). The revised wording is a definition of a responder, rather than a progressor.
- Sample size justification updated. The level of significance and power of the study were revised to be more reflective of a Phase 2 study. As a result of increasing the significance level to 10% and reducing the power to 75%, the sample size decreased to 141 participants. The level of confidence was changed from 95% to 90% to reflect the new level of significance.
- Time to termination of pirfenidone or nintedanib treatment was removed from exploratory endpoints as the use of these drugs had been systematically curtailed, so was no longer relevant.
FVC=forced vital capacity |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
A 10 mg dose arm and concomitant use of nintedanib and pirfinidone were removed from the trial design (protocol v. 6.0). The results presented reflects the modified trial design. |