E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Respiratory sincizial virus (RSV) bronchiolitis |
bronchiolite causata dal virus respiratorio sinciziale (VRS) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
viral bronchiolitis |
bronchiolite virale |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10038718 |
E.1.2 | Term | Respiratory syncytial virus bronchiolitis |
E.1.2 | System Organ Class | 10021881 - Infections and infestations |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To compare the incidence rate of overall respiratory morbidity in otherwise healthy (neonate who does not display any major short-or long-term morbidity related to prematurity) preterm babies 29 +0 - 35+6 wGA exposed to prophylaxis with palivizumab (Group A) vs. infants 29+0 - 35+6 wGA NOT exposed to prophylaxis with palivizumab (Group B). |
Confrontare il tasso di incidenza della morbidità respiratoria complessiva in neonati sani (che non presentano alcuna comorbidità maggiore, nel breve e lungo termine, correlata alla prematurità), nati pretermine tra la 29+0 e la 35+6 settimana gestazionale e di età uguale o inferiore ai 6 mesi, sottoposti a profilassi con palivizumab (Gruppo A) rispetto a quelli non sottoposti a profilassi con palivizumab (Gruppo B). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To evaluate the difference of RSV-related hospitalization due to low respiratory tract infection during the first RSV-season (November 1st - March31th) between Group A and Group B To evaluate direct and indirect costs related to respiratory sequelae in both groups. The following information for an accurate cost evaluation will be collected: length of hospitalizations; need for Mechanical Ventilation and other support therapies; Intensive Care Unit admission and length of stay; medical specialistic visits; drugs (type, dosages and therapy duration); diagnostic exams, loss of working days for parents due to child illness. |
Valutare la differenza nelle ospedalizzazioni correlate a VRS e dovute a infezioni del tratto respiratorio inferiore durante la stagione epidemica, nel Gruppo A di pazienti trattato con palivizumab e nel Gruppo B non trattato durante la stagione epidemica (1 novembre - 31 marzo). Valutare i costi diretti e indiretti correlati alle sequele respiratorie in entrambi i gruppi di pazienti. Le seguenti informazioni saranno raccolte per un'accurata valutazione dei costi: durata delle ospedalizzazioni; necessità di ventilazione meccanica e di altre terapie di supporto; ricovero in unità di cura intensiva e durata del ricovero; visite mediche specialistiche; farmaci (tipo, dosaggio e durata della terapia); esami diagnostici; perdita di giorni lavorati per i genitori a causa della malattia del bambino. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Otherwise healthy (neonate who does not display any major short-or long-term morbidity related to prematurity) preterm Infants 29+0 - 35+6 wGA (male and female); - younger than 6 months of age at the beginning of the RSV season (November 1st); · written IC obtained from parents/legal guardian. |
- Neonati sani (che non presentano alcuna comorbidità maggiore nel breve e lungo termine correlata alla prematurità), maschi e femmine, nati prematuri tra la 29+0 e la 35+6 settimana gestazionale; - età inferiore o uguale ai 6 mesi all’inizio della stagione epidemica (convenzionalmente stabilita 1 novembre); - modulo di Consenso Informato firmato da genitori/rappresentante legale autorizzato del paziente. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Children HIV+; - children with neoplasia; - children with a known cardiac anomaly; - children with Down syndrome; - children with severe congenital disorders; - children who had physician-diagnosed wheeze before the start of the RSV season; - high risk for severe course of RSV infection: children with Bronchopulmonary Dysplasia, children with neuromuscular impairment, children with cystic fibrosis, children with diaphragmatic hernia and other severe congenital respiratory disorders - documented hypersensitivity to the drug or to any of its excipients, or to other humanized monoclonal antibodies. |
- Neonati affetti da HIV (Human Immunodeficiency Virus); - neonati affetti da neoplasia; - neonati affetti da anomalie cardiache già diagnosticate in precedenza; - neonati affetti da sindrome di Down; - neonati affetti disordini severi congeniti; - neonati con respiro sibilante diagnosticato dal medico prima della stagione epidemica; - alto rischio di decorso severo dell’infezione da VRS: bambini con displasia polmonare, bambini con problemi neuromuscolari, bambini con fibrosi cistica, bambini con ernia diaframmatica e altri disturbi respiratori congeniti severi; - documentata ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti, o ad altri anticorpi monoclonali umanizzati. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Overall respiratory morbidity (composite primary endpoint), whose definition is: a) LRTIs by any pathogen (including, but not limited to, RSV) + b) recurrent wheezing (quantified as presence of wheezing days and/or need for use of antiwheezing drugs) +/- asthma |
Morbidità respiratoria complessiva (endpoint composito primario) definita come: - infezione del tratto respiratorio inferiore causata da qualsiasi agente patogeno (compreso il virus respiratorio sinciziale – VRS) - respiro sibilante ricorrente (quantificato come giorni con presenza di respiro sibilante e/o necessità di impiego di medicinali per trattare l’evento) con o senza asma. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Difference of RSV-related hospitalization due to low respiratory tract infection during the first RSV-season (November 1st - March31th) between Group A (treated with palivizumab) and Group B (not treated).; Direct costs in terms of difference of health resources used by Group A and Group B respectively and related to: a. length of hospitalizations (days); b. mechanical ventilation and other support therapies (type, number, duration); c. Intensive Care Unit admission and length of stay (days); d. outpatient visits (type and number of specialistic visits); f. drugs (type, dosages and therapy duration); g. diagnostic tests (type and number). Costs for resources used will be calculated using National Health Service tariffs.; Indirect costs in terms of loss of working days for parents due to child illness. |
Differenza di ospedalizzazioni correlate a VRS e dovute a infezioni del tratto respiratorio inferiore durante la stagione epidemica (1 novembre - 31 marzo), tra il gruppo A di pazienti trattato con palivizumab e il gruppo B non trattato.; Costi diretti in termini di differenza nel consumo di risorse sanitarie usate rispettivamente dal gruppo di pazienti trattato con palivizumab e dal gruppo non trattato, e correlate a: - a. durata delle ospedalizzazioni (giorni); - b. ventilazione meccanica e altre terapie di supporto (tipo, numero, durata); - c. ricovero in Unità di Cura Intensiva e durata del ricovero (giorni); - d. visite specialistiche (tipo e numero); - f. farmaci (tipo, dosaggio e durata della terapia); - g. test diagnostici (tipo e numero). I costi delle risorse utilizzate verranno calcolati utilizzando le tariffe del Servizio Sanitario Nazionale.; Costi indiretti (in termini di giorni di lavoro persi dai genitori a causa della malattia del bambino) correlati alle sequele respiratorie. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
18 months; 18 months; 18 months |
18 mesi; 18 mesi; 18 mesi |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
Nessuna terapia o plaebo |
no therapy or placebo |
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E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 29 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 29 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |