E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Dermatomyositis |
Dermatomiosite |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Dermatomyositis is an uncommon inflammatory disease marked by muscle weakness and a distinctive skin rash. |
La dermatomiosite è una malattia infiammatoria non comune caratterizzata da debolezza muscolare e una particolare eruzione cutanea. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10001403 |
E.1.2 | Term | Adult dermatomyositis |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004858 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The primary objective of this study is to assess the efficacy of IgPro20 SC doses in comparison to placebo in adult subjects with DM, as measured by responder status based on the Total Improvement Score (TIS) assessments. |
L’obiettivo primario di questo studio è valutare l’efficacia delle dosi SC di IgPro20 rispetto al placebo in soggetti adulti con DM, misurata dallo stato di rispondente in base alle valutazioni Punteggio di miglioramento totale (Total Improvement Score, TIS). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
The secondary objectives of the study are to assess the efficacy, with additional clinical outcome measures, of IgPro20 in comparison to placebo, the safety of IgPro20 in comparison to placebo, and the long term safety and efficacy of IgPro20 |
Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare l’efficacia, con misure dell’esito clinico aggiuntive, di IgPro20 rispetto al placebo, valutare la sicurezza di IgPro20 rispetto al placebo e valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di IgPro20. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Male or female subjects = 18 years of age with diagnosis of at least probable (idiopathic inflammatory myopathies) IIM per EULAR/ACR Classification Criteria which includes confirmation of dermatomyositis (DM) rash/manifestation, disease activity defined by presence of DM rash / manifestation or an objective disease activity measure, and disease severity defined by Physician global visual analog scale (VAS) with a minimum value of 2.0 cm on a 10 cm scale and MMT-8 = 142 or CDASI total activity score = 14. |
Soggetti di sesso maschile o femminile = 18 anni d’età con diagnosi di IIM (miopatie infiammatorie idiopatiche) almeno probabili secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR che include conferma di eruzione cutanea/manifestazione di dermatomiosite (DM), attività della malattia definita dalla presenza di eruzione cutanea / manifestazione di DM o una misura dell’attività della malattia obiettiva e gravità della malattia definita dalla scala analogica visiva (VAS) globale del medico con un valore minimo di 2,0 cm su una scala di 10 cm e MMT-8 = 142 o punteggio dell’attività totale CDASI = 14. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Cancer-associated myositis, evidence of active malignant disease or malignancies diagnosed within the previous 5 years, Physician Global Damage = 3, or clinically relevant improvement between Screening Visit and Baseline |
Miosite associata a cancro, evidenza di malattia maligna attiva o neoplasie diagnosticate entro i 5 anni precedenti, Danno globale fisico = 3 o miglioramento clinicamente rilevante tra la Visita di screening e il Basale. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Responder rate |
Tasso di risposta |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Weeks 17, 21, and 25 |
Settimane 17, 21 e 25 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Mean Total Improvement Score (TIS), 2. Point estimates and 95% CI for mean difference (IgPro20 – placebo) in TIS, 3. Mean changes from Baseline in Manual Muscle Testing (MMT-8), 4. Point estimates and 95% CI for mean change difference (IgPro20 – placebo) in MMT-8, 5. Mean changes from Baseline in Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) total activity score, 6. Point estimates and 95% CI for mean change difference (IgPro20 – placebo), 7. Number of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25% , 8. Percentage and 95% CI of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25% 9. Point estimates and 95% CI for the odds ratio (IgPro20:Placebo) of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25% 10. Mean TIS throughout the study, 11. Percentage of subjects achieving TIS = 20, = 40, and = 60 points, 12. Time to first achieving TIS = 20, = 40, and = 60 points on the TIS, 13. Percentage of subjects achieving TIS = 20 points at the end of the study participation, 14. Mean changes in individual CSMs except muscle enzymes and CDASI from Baseline, 15. Mean changes in individual CSMs except muscle enzymes and CDASI from Week 25, 16. Number of subjects meeting Definition of Worsening (DOW) at least once, twice, or > twice, 17. Percentage of subjects meeting DOW at least once, twice, or > twice, 18. Time to meeting DOW for the first time, 19. Number of subjects meeting DOW and receiving rescue corticosteroid treatment, 20. Percentage of subjects meeting DOW and receiving rescue corticosteroid treatment, 21. Number of subjects who start oral corticosteroid dose taper, 22. Percentage of subjects who start oral corticosteroid dose taper, 23. Number of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25%, = 50%, = 75%, 24. Number of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25%, = 50%, = 75%, 25. Percentage of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25%, = 50%, = 75%, 26. Percentage of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by = 25%, = 50%, = 75%, 27. Percentage of subjects receiving rescue corticosteroid treatment, 28. Percentage of subjects whose rescue corticosteroid treatment is tapered, 29. Time to first intake of rescue corticosteroid treatment, 30. Number of subjects having at least 1 level, 2 levels, and more than 2 levels of improvement from Baseline in mobility, self-care, and usual activities domains of EQ-5D-5L, 31. Percentage of subjects having at least 1 level, 2 levels, and more than 2 levels of improvement from Baseline in mobility, self-care, and usual activities domains of EQ-5D-5L, 32. Number of subjects having no reduction in levels, at least 1 level, 2 levels, and more than 2 levels of improvement in mobility, self-care, and usual activities domains of EQ-5D-5L from Week 25, 33. Percentage of subjects having no reduction in levels, at least 1 level, 2 levels, and more than 2 levels of improvement in mobility, self-care, and usual activities domains of EQ-5D-5L from Week 25, 34. Percentage of subjects with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), 35. Percentage of subjects with related TEAEs, 36. Percentage of subjects with serious TEAEs, 37. Rate of TEAEs per infusion, 38. Rate of TEAEs per infusion, by severity, 39. Rate of related TEAEs per infusion, 40. Rate of serious TEAEs per infusion. |
1. Punteggio di miglioramento totale medio (TIS), 2. Stime puntuali e CI al 95% per la differenza media (IgPro20 - placebo) nel TIS, 3. Cambiamenti medi rispetto al Basale del Test muscolare manuale (MMT-8), 4. Stime puntuali e CI al 95% per la differenza del cambiamento medio (IgPro20 - placebo) nel MMT-8, 5. Cambiamenti medi rispetto al Basale del punteggio di attività totale del Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI), 6. Stime puntuali e CI al 95% per la differenza del cambiamento medio (IgPro20 - placebo), 7. Numero di soggetti in grado di ridurre del = 25% la dose di corticosteroidi orali. 8. Percentuale e IC al 95% dei soggetti in grado di ridurre del = 25% la dose di corticosteroidi orali 9. Stime puntuali e IC al 95% per l’odds ratio (IgPro20:placebo) dei soggetti in grado di ridurre del = 25% la dose di corticosteroidi orali 10. TIS medio per tutto lo studio, 11. Percentuale di soggetti che raggiungono TIS = 20, = 40 e = 60 punti, 12. Tempo per il raggiungimento del primo TIS = 20, = 40 e = 60 punti sul TIS, 13. Percentuale di soggetti che raggiungono TIS = 20 punti alla fine della partecipazione allo studio, 14. Variazione media delle singole CSM con l’eccezione degli enzimi muscolari e del CDASI rispetto al basale. 15. Variazione media delle singole CSM con l’eccezione degli enzimi muscolari e del CDASI rispetto alla Settimana 25. 16. Cambiamenti medi rispetto al Basale, 17. Cambiamenti medi CSM individuali a eccezione degli enzimi muscolari dalla Settimana 25, 18. Numero dei soggetti che soddisfano la Definizione di peggioramento (DOW) almeno una volta, due volte o > due volte, 19. Percentuale di soggetti che soddisfano la DOW almeno una volta, due volte o > due volte, 20. Tempo per la soddisfazione della DOW per la prima volta, 21. Numero dei soggetti che soddisfano la DOW e ricevono un trattamento steroideo di emergenza, 22. Percentuale di soggetti che soddisfano la DOW e ricevono un trattamento steroideo di emergenza, 23. Numero di soggetti che iniziano a ridurre la dose di corticosteroidi orali. 24. Percentuale dei soggetti che iniziano a ridurre la dose di corticosteroidi orali. 25. Numero di soggetti in grado di ridurre del = 25%, = 50%, = 75%, la dose di corticosteroidi orali. 26. Numero di soggetti in grado di ridurre del = 25%, = 50%, = 75%, la dose di corticosteroidi orali. 27. Percentuale dei soggetti in grado di ridurre del = 25%, = 50%, = 75%, la dose di corticosteroidi orali. 28. Percentuale dei soggetti in grado di ridurre del = 25%, = 50%, = 75%, la dose di corticosteroidi orali. 29. Percentuale di soggetti che ricevono un trattamento steroideo di emergenza, 30. Percentuale di soggetti il cui trattamento steroideo di emergenza viene ridotto, 31. Numero dei soggetti che presentano almeno 1 livello, 2 livelli e oltre 2 livelli di miglioramento dal Basale nei domini mobilità, cura di sé e attività abituali dell’EQ-5D-5L, 32. Percentuale di soggetti che presentano almeno 1 livello, 2 livelli e oltre 2 livelli di miglioramento dal Basale nei domini mobilità, cura di sé e attività abituali dell’EQ-5D-5L, 33. Numero dei soggetti che non presentano una riduzione dei livelli, almeno 1 livello, 2 livelli e oltre 2 livelli di miglioramento nei domini mobilità, cura di sé e attività abituali dell’EQ-5D-5L dalla Settimana 25, 34. Percentuale di soggetti che non presentano una riduzione dei livelli, almeno 1 livello, 2 livelli e oltre 2 livelli di miglioramento nei domini mobilità, cura di sé e attività abituali dell’EQ-5D-5L dalla Settimana 25, 35. Percentuale di soggetti con Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), 36. Percentuale di soggetti con TEAE correlati, 37. Percentuale di soggetti con TEAE gravi, 38. Percentuale di TEAE per infusione, 39. Percentuale di TEAE per infusione, per gravità, 40. Percentuale di TEAE correlati per infusione, 41. Percentuale di TEAE gravi per infusione. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. Up to Week 25, 2. Up to Week 25, 3. Up to Week 25, 4. Up to Week 25, 5. Up to Week 25, 6. Up to Week 25, 7. Up to Week 25, 8. Up to Week 25, 9. Up to Week 25, 10. Baseline up to Week 53, 11. Up to Week 53, 12. Up to Week 53, 13. Up to Week 53, 14. Up to Week 25, 15. Week 25 to Week 53, 16. Week 9 up to Week 25, 17. Week 9 up to Week 25, 18. Week 9 up to Week 25, 19. Week 9 up to Week 25, 20. Week 9 up to Week 25, 21. Up to Week 25, 22. Up to Week 25, 23. Up to Week 25, 24. Up to Week 53, 25. Up to Week 25, 26. Up to Week 53, 27. Week 9 up to Week 25, 28. Week 9 up to Week 25, 29. Week 9 up to Week 25, 30. Up to Week 25, 31. Up to Week 25, 32. Up to Week 53, 33. Week 25 up to Week 53, 34-40. Up to Week 56. |
1. Fin a Settimana 25, 2. Fin a Settimana 25, 3 .Fin a Settimana 25, 4. Fin a Settimana 25, 5. Fin a Settimana 25, 6. Fin a Settimana 25, 7. Fin a Settimana 25, 8. Fin a Settimana 25, 9. Fin a Settimana 25, 10. Baseline fin a Settimana 53, 11. Fin a sett. 53, 12. Fin a sett. 53, 13. Fin a sett. 53, 14. Fin a sett. 25, 15. Sett. 25 a Sett. 53, 16. Sett. 9 fin a Sett. 25, 17. Sett. 9 fin a Sett. 25, 18. Sett. 9 fin a Setti. 25, 19. Sett. 9 fin a Sett. 25, 20. Sett. 9 fin a Sett. 25, 21. Fin a Sett. 25, 22. Fin a Sett. 25, 23. Fin a Sett. 25, 24. Fin a Sett. 53, 25. Fin a Sett. 25, 26. Fin a Sett. 53, 27. Sett. 9 fin a Sett. 25, 28. Sett. 9 fin a Sett. 25, 29. Sett. 9 fin a Sett. 25, 30. Fin a Sett. 25, 31. Fin a Sett. 25, 32. Fin a Sett. 53, 33. Sett. 25 fin a Sett. 53, 34-40. Fin a Sett. 56 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 36 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Argentina |
Australia |
Canada |
Japan |
Mexico |
Russian Federation |
Ukraine |
United States |
Switzerland |
European Union |
United Kingdom |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |