Clinical Trial Results:
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Ravulizumab in Complement-Inhibitor-Naïve Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis
Summary
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EudraCT number |
2018-003243-39 |
Trial protocol |
DE AT NL DK ES FR CZ GB PT IT |
Global end of trial date |
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
12 May 2024
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First version publication date |
03 Jun 2022
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ALXN1210-MG-306
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03920293 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals Inc.
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Sponsor organisation address |
100 College Street, New Haven, CT, United States, 06510
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Public contact |
Alexion Europe SAS European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals Inc., +33 7 87148158, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
Alexion Europe SAS European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals Inc., +33 7 87148158, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Interim
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Date of interim/final analysis |
30 Jun 2021
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
11 May 2021
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Global end of trial reached? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of ravulizumab for the treatment of participants with generalized myasthenia gravis (gMG).
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with the protocol and with the following: • Consensus ethical principles derived from international guidelines including the Declaration of Helsinki and Council for International Organizations of Medical Sciences (CIOMS) International Ethical Guidelines • Applicable International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidelines • Applicable laws and regulations
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
26 Mar 2019
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Czechia: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Denmark: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
Israel: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Korea, Republic of: 18
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Switzerland: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 74
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Worldwide total number of subjects |
175
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EEA total number of subjects |
60
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
115
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From 65 to 84 years |
60
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Participants were randomized 1:1 to either the ravulizumab or placebo group during the Randomized-Controlled Period. Following the placebo-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing Open-Label Extension Period to receive treatment with ravulizumab. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Randomized-Controlled Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 milligrams [mg]) of ravulizumab intravenously (IV) on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 once every 8 weeks (q8w), during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ravulizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
ALXN1210 Ultomiris
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received ravulizumab at prespecified dose and timepoints.
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Arm title
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Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received placebo at prespecified dose and timepoints.
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Period 2
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Period 2 title |
Open- Label Extension Period
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Ravulizumab to Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 milligrams [mg]) of ravulizumab intravenously (IV) on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 once every 8 weeks (q8w), during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ravulizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
ALXN1210 Ultomiris
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received ravulizumab at prespecified dose and timepoints.
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Arm title
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Placebo to Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received placebo at prespecified dose and timepoints.
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Notes [1] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: 1 participant in the Ravulizumab group withdrew from the study and did not enter the open label extension period. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 milligrams [mg]) of ravulizumab intravenously (IV) on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 once every 8 weeks (q8w), during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 milligrams [mg]) of ravulizumab intravenously (IV) on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 once every 8 weeks (q8w), during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||
Reporting group title |
Ravulizumab to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 milligrams [mg]) of ravulizumab intravenously (IV) on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 once every 8 weeks (q8w), during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||
Reporting group title |
Placebo to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. After the randomized-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. |
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End point title |
Change From Baseline In Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Total Score At Week 26 | ||||||||||||
End point description |
MG-ADL: 8-point questionnaire focusing on relevant symptoms/functional performance of activities of daily living in participants with MG. The 8 items of MGADL questionnaire derived from symptom-based components of original 13-item QMG scale to assess disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. In this functional status instrument, each response was graded 0 (normal)-3 (most severe). Range of total MG-ADL score: 0-24. Decrease in score indicated improvement. Estimates based on MMRM that included treatment group, stratification factor region, and MG-ADL total score at baseline, study visit, and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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Statistical analysis title |
Ravulizumab versus Placebo | ||||||||||||
Comparison groups |
Ravulizumab v Placebo
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Number of subjects included in analysis |
175
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
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P-value |
= 0.0009 [1] | ||||||||||||
Method |
MMRM | ||||||||||||
Parameter type |
Least Square (LS) Mean Difference | ||||||||||||
Point estimate |
-1.6
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-2.6 | ||||||||||||
upper limit |
-0.7 | ||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
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Dispersion value |
0.49
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Notes [1] - Statistical significance was tested at α=0.05. |
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End point title |
Change From Baseline In The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Total Score At Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The QMG scoring system consisted of 13 items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item), and respiratory (1 item); each graded 0 to 3, with 3 being the most severe. The range of total QMG score is 0 to 39. The QMG scoring system was considered to be an objective evaluation of therapy for MG and was based on quantitative testing of sentinel muscle groups. A decrease in score indicated improvement. Estimates were based on MMRM that included treatment group, stratification factor region, and QMG total score at baseline, study visit, and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants With a Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Total Score Reduction of at Least 5 Points At Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The QMG scoring system consisted of 13 items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item), and respiratory (1 item); each graded 0 to 3, with 3 being the most severe. The range of total QMG score is 0 to 39. A decrease in score indicated improvement. Percentage of participants with a ≥5-point reduction in the QMG total score are reported. Estimates were based on a generalized linear mixed model (GLMM) that included treatment group, stratification factor region and QMG total score at baseline, study visit and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline In the Revised 15 Component Myasthenia Gravis Quality of Life (MG-QOL15r) At Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The revised Myasthenia Gravis Qualify of Life 15-item scale (MG-QOL15r) is a health-related QoL evaluative instrument specific to participants with MG. MG-QOL15r was designed to provide information about participants’ perception of impairment and disability, determine the degree to which disease manifestations are tolerated, and to be administered and interpreted easily. Each item was graded on a scale of 0 to 2, with 2 being the most severe. The range of MG-QOL15r score is 0 to 30. Higher scores indicated greater extent of and dissatisfaction with MG-related dysfunction. Estimates are based on MMRM that included treatment group, stratification factor region and MG-QOL15r score at baseline, study visit and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline in Neurological Quality of Life (Neuro-QoL) Fatigue Score at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The Neuro-QOL Fatigue is a reliable and validated brief 19-item survey of fatigue, completed by the participant. Each items was rated on a scale of 1 to 5, with 5 being the most severe. The range of total score is 19 to 95. Higher scores indicated greater fatigue and greater impact of MG on activities. Estimates were based on MMRM that included treatment group, stratification factor region and Neuro-QoL Fatigue score at baseline, study visit, and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Participants with a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Total Score Reduction of at Least 3 Points At Week 26 | ||||||||||||
End point description |
MG-ADL is an 8-point questionnaire that focused on relevant symptoms and functional performance of activities of daily living in participants with MG. The 8 items of the MGADL questionnaire derived from symptom-based components of the original 13-item QMG scale to assess disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. In this functional status instrument, each response was graded 0 (normal)-3 (most severe). Range of total MG-ADL score was 0-24. A decrease in score indicated improvement. Percentage of participants with a ≥3-point reduction in the MG-ADL total score are reported. Estimates based on a GLMM that included treatment group, stratification factor region and MG-ADL total score at baseline, study visit and study visit by treatment group interaction. Full Analysis Set: All randomized participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 (after dosing) up to 2 years
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Adverse event reporting additional description |
Treatment-emergent adverse events were reported for 26-week randomized-controlled period and open-label extension period separately.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
24.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Randomized-Controlled Period: Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose (2400 to 3000 mg) of ravulizumab IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses (3000 to 3600 mg) of ravulizumab beginning on Day 15 q8w during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. Following the placebo-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing Open-Label Extension Period to receive treatment with ravulizumab. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Open-Label Extension Period: Placebo to Ravulizumab
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Reporting group description |
After the randomized-controlled part of the study, participants in the placebo group were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Randomized-Controlled Period: Placebo
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Reporting group description |
Participants received a weight-based single loading dose of placebo IV on Day 1, followed by regular maintenance IV weight-based doses of placebo beginning on Day 15 q8w, during the 26-week Randomized-Controlled Period of the study. Following the placebo-controlled part of the study, participants were transitioned to the ongoing Open-Label Extension Period to receive treatment with ravulizumab. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Open-Label Extension Period: Ravulizumab to Ravulizumab
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Reporting group description |
After the randomized-controlled part of the study, participants in the ravulizumab group were transitioned to the ongoing open-label extension period to receive treatment with ravulizumab IV for up to 2 years. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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11 Dec 2018 |
The purpose of this amendment was to change duration of safety follow-up after last dose; add additional details on assessments, align pregnancy and clinical laboratory testing frequency with infusions; change supplemental dosing recommendations and sample collection when rescue therapy is provided; and update adverse event and pregnancy/contraception language. |
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25 Oct 2019 |
The purpose of this amendment was to revise secondary and exploratory endpoints, to decrease burden to participants by reduction in assessment and visit frequency, to provide additional guidance for supplemental dosing, and to clarify minor operational aspects of the protocol. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |