Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   38451   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   6312   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2018-003890-91
    Sponsor's Protocol Code Number:BIOOPA
    National Competent Authority:Poland - Office for Medicinal Products
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Ongoing
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2018-11-13
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedPoland - Office for Medicinal Products
    A.2EudraCT number2018-003890-91
    A.3Full title of the trial
    The development of innovative advanced therapy medicinal product (biological dressing of the human race) in the treatment of Epidermolysis Bullosa (EB) and other chronic wounds.
    Opracowanie innowacyjnej metody leczenia Epidermolysis Bullosa oraz ran przewlekłych innego pochodzenia za pomocą opatrunku biologicznego z materiału ludzkiego.
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Treatment of wound in the course of Epidermolysis Bullosa, chronic venous leg ulceration and thermal injury by biological dressing made of mesynchemal stem cells seeded on acellular human skin.
    Leczenie ran powstałych w przebiegu Epidermolysis Bullosa, przewleklych owrzodzeń podudzi, i oparzeń termicznych za pomocą opatrunku bioologicznego zlożonego z komórek macierzystych, które zostały zasiane na pozbawionej komórek, skórze ludzkiej.
    A.4.1Sponsor's protocol code numberBIOOPA
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorMedical University of Warsaw
    B.1.3.4CountryPoland
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportThe National Centre for Research and Development
    B.4.2CountryPoland
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationMedical University of Warsaw
    B.5.2Functional name of contact pointCezary Kowalewski
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Address61 Żwirki i Wigury St.
    B.5.3.2Town/ cityWarsaw
    B.5.3.3Post code02-091
    B.5.3.4CountryPoland
    B.5.4Telephone number0048506 325 539
    B.5.6E-mailckowalewski@wum.edu.pl
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameBIOOPA dressing
    D.3.4Pharmaceutical form Transdermal system
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPTopical use (Noncurrent)
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNHuman Allogeneic WJ-MSCs
    D.3.9.2Current sponsor codeHuman Allogeneic WJ-MSCs
    D.3.9.3Other descriptive nameWHARTON’S JELLY DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB196982
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit Other
    D.3.10.2Concentration typerange
    D.3.10.3Concentration number2500000 to 30000000
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Yes
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Yes
    D.3.11.3.5.1CAT classification and reference numberTissue engineered product, EMA/H005198
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    BIOOPA dressing will be used in the treatment of wounds in the course of Epidermolysis Bullosa, chronic venous leg ulceration and thermal injury (second degree burn).
    Opatrunek BIOOPA będzie stosowany w ramach badania klinicznego celem leczenia ran powstałych w przebiegu Epidermolysis Bullosa, owrzodzeń podudzi oraz oparzeń termicznych drugiego stopnia.
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Treatment of wounds in the course of:
    Epidermolysis Bullosa
    Chronic venous leg ulceration
    Thermal injury
    Leczenie ran powstałych w przebiegu:
    Epidermolysis Bullosa
    Owrzodzeń podudzi
    Oparzeń termicznych
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 20.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10014989
    E.1.2Term Epidermolysis bullosa
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    The main objective of the trial is to evaluate the safety of BIOOPA dressing.


    Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa opatrunku biologicznego BIOOPA.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    To evaluate the efficacy of BIOOPA dressing.
    To evaluate the efficacy of BIOOPA dressing in the treatment of chronic wounds.
    To evaluate Immunogenicity/ immunization
    To evaluate cells proliferation and vascularization
    To compare efficacy of BIOOPA dressing to standard treatment in the treatment of chronic wounds in the course of EB for patients with two wounds of similar area
    To evaluate changes in pain
    To evaluate changes in itch
    To evaluate presence of collagen VII for patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa.
    To evaluate presence of collagen VII, Integrin and Laminin for patients with Junctional Epidermolysis Bullosa.
    To evaluate Differences in quality of life data.
    Ocena skuteczności opatrunku BIOOPA.
    Ocena skuteczności opatrunku BIOOPA w leczeniu przewlekłych ran.
    Ocena immunogenności/immunizacji.
    Ocena proliferacji i unaczynienia komórek
    Porównanie skuteczności opatrunku BIOOPA w leczeniu ran przewlekłych powstałych w wyniku EB w stosunku do standardowego leczenia, w przypadku pacjentów posiadających dwie rany o zbliżonej powierzchni.
    Ocena zmian dolegliwości bólowych.
    Ocena zmian dolegliwości świądowych.
    Ocena obecności kolagenu VII u pacjentów z dystroficzną postacią Epidermolysis Bullosa.
    Ocena obecności kolagenu VII, integryny i lamininy u pacjentów z łączącą postacią Epidermolysis Bullosa.
    Ocena zmiany jakości życia.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Inclusion criteria for Epidermolysis Bullosa Cohort:
    1)Signed written informed consent prior to beginning study- related procedures.
    2)Male or female:
    a)Children, aged 5 - 18 years at date of inclusion into the study
    b)Adults, aged 18 – 60 years at date of inclusion into the study
    3)Established clinical diagnosis of recessive, severe, generalized type of EB (dystrophic and joint types), confirmed by the molecular analysis of the mutation
    4)Skin wound, which:
    a)is located on the trunk or extremities,
    b)is not healing for period of minimum 3 weeks
    c)with a surface area between 5 – 30 cm2 (children), 10 – 30 cm2 (adults)

    Inclusion criteria number 4) for Patients with at least two open skin wounds of similar size:
    4)two open skin wounds of similar size (surface area difference +/– 15%), which:
    a)are located on the trunk and/or extremities,
    b)are not healing for period of minimum 3 weeks
    c)each with a surface area between 5 – 30 cm2 (children), 10 – 30 cm2 (adults)

    Inclusion Criteria for Venous Leg Ulcers Cohort:
    1)Signed written informed consent prior to beginning study- related procedures.
    2)Male or female, aged 40 – 80 years at date of inclusion into the study
    3)Presence of a venous leg ulcer (VLU) between the knee and ankle:
    a)with a surface area between: 25 cm2 - 100 cm2
    b)that has been present for at least 3 month
    4)Adequate circulation to the affected lower extremity, defined as an Ankle Brachial Index (ABI) greater than 0.75.
    5)Venous insufficiency confirmed by duplex Doppler ultrasound.
    6)Have a Clinical severity, Etiology or cause, Anatomy and Pathophysiology ulcer classification (CEAP) Grade C6: an open venous ulcer.

    Inclusion Criteria for Thermal Injury Cohort:
    1)Signed written informed consent prior to beginning study- related procedures.
    2)Male or female adults, aged 18 – 60 years at date of inclusion into the study
    3)Patient with second-degree burn (II b) wound (s) caused by thermal injury
    4)Target burn wound surface area: 10 – 50 cm2
    5)The area of total burn injury below 10% TBSA.
    Kryteria włączenia dla Pacjentów z kohorty Epidermolysis Bullosa:
    1)Udzielenie pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem procedur objętych Protokołem Badania
    2)Mężczyzna lub kobieta:
    a)Dzieci w wieku od 5 - 18 lat w dniu włączenia do badania,
    b)Dorośli w wieku 18–60 lat w dniu włączenia do badania.
    3)Zdiagnozowana recesywna, ciężka, uogólniona postać EB (typ łączący lub dystroficzny) potwierdzona analizą molekularną określającą typ mutacji.
    4)Rana skóry, która:
    a)jest umiejscowiona na tułowiu lub kończynach,
    b)nie goi się przez okres przynajmniej 3 tygodni,
    c)o powierzchni od 5 do 30 cm2 (dzieci), 10 - 30 cm2 (dorośli).

    Kryterium włączenia nr 4) dla pacjentów mających dwie rany skóry o podobnej wielkości:
    4) Pacjenci z dwiema ranami skóry zbliżonej wielkości (różnica wielkości powierzchni rany +/- 15%), które:
    a)znajdują się na tułowiu i / lub kończynach,
    b)nie goją się przez okres co najmniej 3 tygodni,
    c)każda o powierzchni od 5 do 30 cm2 (dzieci), 10 - 30 cm2 (dorośli).

    Kryteria włączenia dla kohorty z owrzodzeniami żylnymi podudzi:
    1)Udzielenie pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem procedur objętych Protokołem Badania.
    2)Kobiety i mężczyźni w wieku 40–80 lat w dniu włączenia do badania.
    3)Owrzodzenie żylne podudzia (między kolanem a kostką):
    a) o powierzchni pomiędzy: 25 cm2 - 100 cm2
    b) obecnego przez przez co najmniej 3 miesiące
    4)Odpowiednie krążenie krwi dotkniętej chorobą kończyny dolnej, definiowane wynikiem wskaźnika kostka-ramię powyżej 0,75.
    5)Niewydolność żylna potwierdzona za pomocą badania USG duplex Doppler.
    6)Kategoria C6 – czynne owrzodzenie, zodnie klasyfikacją CEAP przewlekłej niewydolności żylnej kończyn dolnych

    Kryteria włączenia dla kohorty z oparzeniami termicznymi:
    1)Udzielenie pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem procedur objętych Protokołem Badania.
    2)Kobiety i mężczyźni w wieku 18–60 lat w dniu włączenia do badania.
    3)Rana oparzeniowa II stopnia (IIB) spowodowana urazem termicznym
    4)Powierzchnia rany kwalifikowanej do leczenia: 10 – 50 cm2
    5)Całkowita powierzchnia oparzenia poniżej 10% całkowitej powierzchni ciała.

    E.4Principal exclusion criteria
    Exclusion Criteria for Epidermolysis Bullosa Cohort:
    1)Diseases or conditions that could interfere with the assessment of safety and efficacy of the study treatment and compliance of the subject with study visits/procedures.
    2)Chronic or current active infection or disease requiring systemic antibiotics, antifungal, or antiviral treatment such as, but not limited to, chronic renal infection, chronic chest infection with bronchiectasis, tuberculosis, active Hepatitis B, active Hepatitis C, and known Human Immunodeficiency Virus (HIV) disease. All HIV-positive subjects are excluded from this trial
    3)EB target wound with clinical signs of local infection at day of baseline visit. In case of wound infection at screening, patient can be enroll in to the trial after minimum 7 days from the last dose of antibiotic therapy, at Investigator’s discretion.
    4)Administration of immunosuppressive agents. Use of systemic steroids within 30 days before baseline visit should be discussed with Lead Principal Investigator to determine patient’s eligibility.
    5)Current and/or former malignancy including basal cell carcinomas and squamous cell carcinomas.
    6)Taking, or have participated in other clinical studies involving gene therapy, stem cell therapy, recombinant DNA/protein therapy.
    7)Enrolment in any interventional study or treated with any investigational drug for any disease within 4 weeks prior to study entry.
    8)Pregnant or nursing women.

    Exclusion criteria for Venous Leg Ulceration Cohort:
    1)Diseases or conditions that could interfere with the assessment of safety and efficacy of the study treatment and compliance of the subject with study visits/procedures.
    2)Chronic or current active infectious disease requiring systemic antibiotics, antifungal, or antiviral treatment such as, but not limited to, chronic renal infection, chronic chest infection with bronchiectasis, tuberculosis, active Hepatitis B, active Hepatitis C, and known Human Immunodeficiency Virus (HIV) disease. All HIV-positive subjects are excluded from this trial.
    3)Documented history of osteomyelitis at the target wound location within 6 months preceding the Baseline Visit.
    4)Clinical evidence of target ulcer infection at the day of baseline visit. In case of wound infection at screening, patient can be enroll into the trial after minimum 7 days from the last dose of antibiotic therapy, at Investigator’s discretion.
    5)Administration of immunosuppressive agents. Use of systemic steroids within 30 days before baseline visit should be discussed with Principal Investigator to determine patient’s eligibility.
    6)Therapy of the target ulcer with topical growth factors within 1 week preceding the Screening Visit.
    7)Taking, or have participated in other clinical studies involving stem cell therapy.
    8)Enrolment in any interventional study or treated with any investigational drug for any disease within 4 weeks prior to study entry.
    9)Ulcer, which in the opinion of the Investigator is suspicious for cancer.
    10)Current and/or former malignancy.
    11)Poorly controlled type 2 diabetes mellitus defined as with glycosylated haemoglobin (HbA1c >7,0%)
    12)Pregnant or nursing women.

    Exclusion Criteria for Burn Cohort
    1)Diseases or conditions that could interfere with the assessment of safety and efficacy of the study treatment and compliance of the subject with study visits/procedures.
    2)Airway burns.
    3)Chronic or current active infectious disease requiring systemic antibiotics, antifungal, or antiviral treatment such as, but not limited to, chronic renal infection, chronic chest infection with bronchiectasis, tuberculosis, active Hepatitis B, active Hepatitis C, and known Human Immunodeficiency Virus (HIV) disease. All HIV-positive subjects are excluded from this trial.
    4)Administration of immunosuppressive agents. Use of systemic steroids within 30 days before baseline visit should be discussed with Principal Investigator to determine patient’s eligibility.
    5)Wound infection.
    6)Taking, or have participated in other clinical studies involving stem cell therapy.
    7)Enrolment in any interventional study or treated with any investigational drug for any disease within 4 weeks prior to study entry.
    8)Current and/or former malignancy.
    9)Pregnant or nursing women.

    Kryteria wyłączenia dla Pacjentów z kohorty EB
    1)Choroby lub schorzenia, które mogą wpływać na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego leczenia i na przestrzeganie przez pacjenta zaleceń dotyczących wizyt/procedur.
    2)Przewlekła bądź ostra infekcja lub choroba wymagająca ogólnoustrojowej antybiotykoterapii, leczenia przeciwgrzybiczego lub przeciwwirusowego, taka jak (ale nie tylko): przewlekłe zakażenie nerek, przewlekłe zakażenie w obrębie klatki piersiowej z rozstrzeniem oskrzeli, gruźlica, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C, zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) . Osoby zakażone wirusem HIV nie mogą zostać zakwalifikowane do badania.
    3)Kliniczne objawy zakażenia miejscowego rany zakwalifikowanej do leczenia w dniu wizyty wyjściowej. W przypadku stwierdzenia zakażenia rany podczas wizyty przesiewowej, decyzją Badacza, pacjent może zostać włączony do badania po minimum 7 dniach od ostatniej dawki antybiotykoterapii celowanej.
    4)Przyjmowanie leków immunosupresyjnych. W przypadku stosowania przez pacjenta sterydów działających ogólnoustrojowo w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową, możliwość wlączenia pacjenta do badania należy omówić z Badaczem wiodącym projektu.
    5)Obecne i/lub przebyte nowotwory złośliwe, w tym rak podstawnokomórkowy i płaskonabłonkowy.
    6)Udział w innym badaniu klinicznym terapii genowej, terapii komórkami macierzystymi, terapię rekombinowanym DNA/białkiem.
    7)Włączenie do jakiegokolwiek badania klinicznego lub leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym, w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
    8)Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

    Kryteria wyłączenia dla kohorty z owrzodzeniami podudzi:
    1)Choroby lub schorzenia, które mogą wpływać na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego leczenia i na przestrzeganie przez pacjenta zaleceń dotyczących wizyt/procedur.
    2)Przewlekła bądź ostra infekcja lub choroba wymagająca ogólnoustrojowej antybiotykoterapii, leczenia przeciwgrzybiczego lub przeciwwirusowego, taka jak (ale nie tylko): przewlekłe zakażenie nerek, przewlekłe zakażenie w obrębie klatki piersiowej z rozstrzeniem oskrzeli, gruźlica, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C, zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) . Osoby zakażone wirusem HIV nie mogą zostać zakwalifikowane do badania.
    3)Zapalenie kości i szpiku w obrębie rany zakwalifikowanej do leczenia w ramach niniejszego badania w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową.
    4)Kliniczne objawy zakażenia miejscowego rany zakwalifikowanej do leczenia w dniu wizyty wyjściowej. W przypadku stwierdzenia zakażenia rany podczas wizyty przesiewowej, decyzją Badacza, pacjent może zostać włączony do badania po minimum 7 dniach od ostatniej dawki antybiotykoterapii celowanej.
    5)Przyjmowanie leków immunosupresyjnych. W przypadku stosowania przez pacjenta sterydów działających ogólnoustrojowo w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową, możliwość wlączenia pacjenta do badania należy omówić z Badaczem wiodącym projektu.

    Kryteria wyłączenia dla kohorty z oparzeniami termicznymi:
    1)Choroby lub schorzenia, które mogą wpływać na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badanego leczenia i na przestrzeganie przez pacjenta zaleceń dotyczących wizyt/procedur.
    2)Oparzenia dróg oddechowych.
    3)Przewlekła bądź ostra infekcja lub choroba wymagająca ogólnoustrojowej antybiotykoterapii, leczenia przeciwgrzybiczego lub przeciwwirusowego, taka jak (ale nie tylko): przewlekłe zakażenie nerek, przewlekłe zakażenie w obrębie klatki piersiowej z rozstrzeniem oskrzeli, gruźlica, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C, zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) . Osoby zakażone wirusem HIV nie mogą zostać zakwalifikowane do badania.
    4)Przyjmowanie leków immunosupresyjnych. W przypadku stosowania przez pacjenta sterydów działających ogólnoustrojowo w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową, możliwość wlączenia pacjenta do badania należy omówić z Badaczem wiodącym projektu.
    5)Zakażenie rany.
    6)Udział w innych badaniach klinicznych z zastosowaniem terapii komórkami macierzystymi.
    7)Włączenie do jakiegokolwiek badania klinicznego lub leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym, w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
    8)Obecny i/lub przebyty nowotwór złośliwy.
    9)Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Evaluation of BIOOPA dressing safety by:
    Incidence and severity of adverse events related to the ATIMP.
    Incidence and severity of serious adverse events related to the ATIMP
    Incidences of Grade 3 and 4 wound (with BIOOPA dressing) infections.
    Incidence of BIOOPA rejection.
    Ocena bezpieczeństwa opatrunku BIOOPA na podstawie oceny:
    częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych,
    częstości występowania i ciężkości ciężkich zdarzeń niepożądanych,
    częstości występowania infekcji rany (na którą położono opatrunek BIOOPA) w stopniu 3 i 4 częstości występowania odrzucenia opatrunku biologicznego BIOOPA
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Evaluation of BIOOPA dressing safety will be evaluated at every patient's visit, starting from visit 2 (baseline visit) to visit 8 (follow-up visit).
    Ocena bezpieczeństwa stosowania opatrunku BIOOPA będzie wykonywana podczas każdej wizyty pacjenta, począwszy od wizyty 2 (wizyta wyjściowa) do wizyty 8 (wizyta follow-up).
    E.5.2Secondary end point(s)
    BIOOPA dressing engraftment
    The mean change in treated wound area (cm2)
    Percentage change in wound surface area reduction
    Complete response defined as complete (100%) wound healing
    Partial response defined as reduce the wound surface area (cm2) by 50%
    Time to complete response defined as time, in days, from baseline to initial observation of complete wound healing.
    Time to partial response, defined as time, in days, from baseline to initial observation of 50% reduction of wound surface area.
    Evaluation of Immunogenicity/ immunization by assessment of blood serum markers: % PRA, CD4 and CD8 level, TNF-a, IL-6.
    Evaluation of cells proliferation and vascularization by wound biopsy and assessment of: Mesenchymal Cells markers (CD105, CD90, CD73), Kai 67, IL-2R (CD25), Vimentyn, P16, p53 and mutant p53 , KRT5, KRT14, Integrin beta-1 (CD29)
    The mean change in treated wound surface area (cm2) from baseline in wounds treated with BIOOPA dressing compared with those treated with standard, dressing for patients with two similar wounds.
    Changes in itch using the numeric rating scale.
    Changes in pain using the numeric rating scale.
    Level of collagen VII in target wound as measured by immunofluorescence for patiwnts witch dystrophic type of EB.
    Level of collagen VII, Integrin and Laminin in target wound as measured by immunofluorescence for patients with junctional EB.
    Quality of Life level measured by QoL questionnaire.
    Wszczepienie opatrunku BIOOPA
    Średnia zmiana powierzchni leczonej rany (cm2)
    Redukcja powierzchni leczonej rany (%)
    Całkowita odpowiedź na leczenie zdefiniowana jako całkowite (100%) wygojenie się rany
    Odpowiedź częściowa na leczenie zdefiniowana jako zmniejszenie powierzchni (cm2) leczonej rany o 50%
    Czas do uzyskania całkowitej odpowiedzi na leczenie
    Czas do uzyskania częściowej odpowiedzi na leczenie
    Ocena immunogenności i immunizacji poprzez analizę markerów z surowicy krwi: % PRA, CD4 i CD8, TNF-a, IL-6
    Ocena proliferacji i unaczynienia komórek na podstawie badania biopsyjnego i oznaczenia następujących parametrów: Markery komórek mezenchymalnych (CD105, CD90, CD73), Kai 67, IL-2R (CD25), wimentyna, P16, p53 oraz zmutowane p53, KRT5, KRT14, Integrin beta-1 (CD29).
    Dla podkohorty pacjentów z EB mających dwie rany zbliżonej wielkości: średnia zmiana powierzchni (cm2) rany leczonej opatrunkiem BIOOPA w porównaniu z średnią zmianą powierzchni rany leczonej opatrumkiem standardowym Mpilex Transfer.
    Pomiar stopnia nasilenia dolegliwości bólowych
    Pomiar stopnia nasilenia dolegliwości świądowych
    Ocena poziom kolagenu typu VII w ranie leczonej opatrunkiem BIOOPA mierzona metodą immunofluorescencji.u pacjentów z dystroficzną postacią EB
    Ocena poziomu kolagenu typu VII, integryny i lamininy w ranie leczonej opatrunkiem BIOOPA u pacjentów z łączoną postacią EB, mierzony metodą immunofluorescencji
    Ocena jakości życia za pomocą kwestionariusza QoL
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    BIOOPA dressing engraftment - assessed by wound biopsy at Day 30.
    Evaluation of efficacy of BIOOPA dressing - will performed at each patient's visit starting from visit 2 to visit 8.
    Evaluation of immunogenicity/immunization will be assessed at visit 7.
    Evaluation of cells proliferation and vascularization will be performed at visit 5 by wound biopsy.
    Change in pain will be assessed at each patient's visit.
    Change in itch will be assessed at each patient's visit.
    Level of collagen VII for patient with dystrophic type of EB will be assesed by wound biopsy at visit 5.
    Level of collagen VII, Integrin and Laminin for patients with junctional EB will be measured by wound biopsy at visit 5.
    Quality of life will be assessed at visit 2, visit 5 and at visit 7.
    Wszczepienie opatrunku BIOOPA ocenione będzie na podstawie biopsji rany wykonanej na wizycie 5.
    Ocena skuteczności opatrunku BIOOPA przeprowadzana będzie podczas każdej wizyty pacjenta, począwszy od wizyty 2 do 8.
    Ocena immunogenności/immunizacji zostanie wykonana na wizycie 7.
    Ocena proliferacji i unaczynienia komórek wykonane będziena podstawie badania biopsyjnego, przeprowadzonego na wizycie 5.
    Pomiar stopnia nasilenia dolegliwości bólowych oraz świądowych będzie przeprowadzany na każdej wizycie.
    Poziom kolagenu typu VII u pacjentów z dystroficzną EB oceniony zostanie w biopsji wykonanej na wizycie 5.
    Poziom kolagenu typu VII, integryny i lamininy u pacjentów z łączoną EB oceniony zostanie za pomocą biopsji podczas wizyty 5.
    QoL - ocena na wizytach 2, 5 i 7.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) Yes
    E.7.1.1First administration to humans Yes
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised Information not present in EudraCT
    E.8.1.2Open Information not present in EudraCT
    E.8.1.3Single blind Information not present in EudraCT
    E.8.1.4Double blind Information not present in EudraCT
    E.8.1.5Parallel group Information not present in EudraCT
    E.8.1.6Cross over Information not present in EudraCT
    E.8.1.7Other Information not present in EudraCT
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Information not present in EudraCT
    E.8.2.2Placebo Information not present in EudraCT
    E.8.2.3Other Information not present in EudraCT
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned5
    E.8.5The trial involves multiple Member States No
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    Ostatnia wizyta ostatniego pacjenta w badaniu (LSLV)
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years
    E.8.9.1In the Member State concerned months8
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 5
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 2
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 3
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 80
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 15
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Subject under age incapable of giving consent personally.
    Wiek pacjenta (populacja dzieci) unimożliwiający samodzielne udzielenie zgody na udział w badaniu.
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state100
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    None
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2020-09-29
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2015-09-08
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusOngoing
    As of 1.2.2020, the UK is no longer an EU Member State. However, EU law still applies to the UK during the transition period
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2020 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA